BONAPH1DE, 원발성 과산소뇨증 1형(PH1) 환자에 대한 전향적 관찰 연구 (BONAPH1DE)
The purpose of this study is to describe the natural history and progression of patients diagnosed with PH1, and to characterize the long-term real-world safety and effectiveness of lumasiran.
연구 개요
상태
정황
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Clinical Trial Site
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Berlin, 독일
- Clinical Trial Site
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Cologne, 독일
- Clinical Trial Site
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Hamburg, 독일
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Clinical Trial Site
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Ghent, 벨기에
- Clinical Trial Site
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Liège, 벨기에
- Clinical Trial Site
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Bern, 스위스
- Clinical Trial Site
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Barcelona, 스페인
- Clinical Trial Site
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Las Palmas, 스페인
- Clinical Trial Site
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Canary Islands
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Santa Cruz de Tenerife, Canary Islands, 스페인
- Clinical Trial Site
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London, 영국
- Clinical Trial Site
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England
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London, England, 영국
- Clinical Trial Site
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Jerusalem, 이스라엘
- Clinical Trial Site
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Milan, 이탈리아
- Clinical Trial Site
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Verona, 이탈리아
- Clinical Trial Site
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Torino
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Orbassano, Torino, 이탈리아
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다
- Clinical Trial Site
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Toronto, Ontario, 캐나다
- Clinical Trial Site
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Quebec
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Laurier, Quebec, 캐나다
- Clinical Trial Site
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Bordeaux, 프랑스
- Clinical Trial Site
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Lyon, 프랑스
- Clinical Trial Site
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Paris, 프랑스
- Clinical Trial Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
Patients diagnosed with PH1 will be managed and treated per routine clinical practice.
설명
Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of PH1, per physician's determination
Exclusion Criteria:
- Currently enrolled in a clinical trial for any investigational agent
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: COHORT
- 시간 관점: PROSPECTIVE
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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Patients with PH1
Patients with a diagnosis of PH1 will be eligible for the study and will be managed and treated per routine clinical practice. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Lumasiran 치료 환자의 이상 반응 발생률
기간: 최대 7년
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최대 7년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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요로 옥살레이트 배설의 변화
기간: 기준선 및 최대 7년 동안 12개월마다
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기준선 및 최대 7년 동안 12개월마다
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혈장 옥살레이트의 변화
기간: 기준선 및 최대 7년 동안 12개월마다
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기준선 및 최대 7년 동안 12개월마다
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Incidence of Selected Events of Interest in PH1 Patients
기간: Up to 7 years
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Selected events of interest are defined as hepatic events, kidney stones, acute kidney injury events, nephrocalcinosis, chromic kidney disease, kidney failure, and any cardiac, bone, skin, eye, hematological, or neuropathic manifestations due to oxalosis. |
Up to 7 years
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12-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-12 V2) (Standard Version)
기간: Up to 7 years
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SF-12 V2 is a 12-question measure capturing global quality of life and overall health status and evaluates the following 8 domains: physical functioning, role physical, bodily pain, general health, vitality, social functioning, role emotional, and mental health. |
Up to 7 years
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-GO1-007
- EUPAS43242 (레지스트리 식별자: EU PAS Register)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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