BONAPH1DE, um estudo observacional prospectivo de pacientes com hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1) (BONAPH1DE)
2 de outubro de 2026 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
The purpose of this study is to describe the natural history and progression of patients diagnosed with PH1, and to characterize the long-term real-world safety and effectiveness of lumasiran.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
207
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Clinical Trial Site
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Cologne, Alemanha
- Clinical Trial Site
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Hamburg, Alemanha
- Clinical Trial Site
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Ghent, Bélgica
- Clinical Trial Site
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Liège, Bélgica
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá
- Clinical Trial Site
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Toronto, Ontario, Canadá
- Clinical Trial Site
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Quebec
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Laurier, Quebec, Canadá
- Clinical Trial Site
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Barcelona, Espanha
- Clinical Trial Site
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Las Palmas, Espanha
- Clinical Trial Site
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Canary Islands
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Santa Cruz de Tenerife, Canary Islands, Espanha
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Clinical Trial Site
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Bordeaux, França
- Clinical Trial Site
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Lyon, França
- Clinical Trial Site
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Paris, França
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Holanda
- Clinical Trial Site
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Jerusalem, Israel
- Clinical Trial Site
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Milan, Itália
- Clinical Trial Site
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Verona, Itália
- Clinical Trial Site
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Torino
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Orbassano, Torino, Itália
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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England
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London, England, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Bern, Suíça
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Patients diagnosed with PH1 will be managed and treated per routine clinical practice.
Descrição
Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of PH1, per physician's determination
Exclusion Criteria:
- Currently enrolled in a clinical trial for any investigational agent
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: COHORT
- Perspectivas de Tempo: PROSPECTIVE
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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Patients with PH1
Patients with a diagnosis of PH1 will be eligible for the study and will be managed and treated per routine clinical practice. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos em pacientes tratados com Lumasiran
Prazo: Até 7 anos
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Até 7 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na Excreção Urinária de Oxalato
Prazo: Linha de base e a cada 12 meses por até 7 anos
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Linha de base e a cada 12 meses por até 7 anos
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Alteração no oxalato plasmático
Prazo: Linha de base e a cada 12 meses por até 7 anos
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Linha de base e a cada 12 meses por até 7 anos
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Incidence of Selected Events of Interest in PH1 Patients
Prazo: Up to 7 years
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Selected events of interest are defined as hepatic events, kidney stones, acute kidney injury events, nephrocalcinosis, chromic kidney disease, kidney failure, and any cardiac, bone, skin, eye, hematological, or neuropathic manifestations due to oxalosis. |
Up to 7 years
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12-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-12 V2) (Standard Version)
Prazo: Up to 7 years
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SF-12 V2 is a 12-question measure capturing global quality of life and overall health status and evaluates the following 8 domains: physical functioning, role physical, bodily pain, general health, vitality, social functioning, role emotional, and mental health. |
Up to 7 years
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
2 de janeiro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
2 de janeiro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
29 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de outubro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de outubro de 2026
Última verificação
1 de outubro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALN-GO1-007
- EUPAS43242 (Identificador de registro: EU PAS Register)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .