BONAPH1DE, um estudo observacional prospectivo de pacientes com hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1) (BONAPH1DE)
17 de abril de 2024 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
O objetivo deste estudo é descrever a história natural e a progressão de pacientes diagnosticados com PH1 e caracterizar a segurança e eficácia a longo prazo no mundo real do lumasiran.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
200
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de telefone: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Estude backup de contato
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de telefone: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Cologne, Alemanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Hamburg, Alemanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gent, Bélgica
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Liège, Bélgica
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Ontario, Canadá
- Ainda não está recrutando
- Clinical Trial Site
-
-
Quebec
-
Laurier, Quebec, Canadá
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, França
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Lyon, França
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Paris, França
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Itália
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
England
-
London, England, Reino Unido
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Suíça
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os pacientes diagnosticados com PH1 serão gerenciados e tratados de acordo com a prática clínica de rotina.
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico documentado de PH1, por determinação do médico
Critério de exclusão:
- Atualmente inscrito em um ensaio clínico para qualquer agente experimental
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Pacientes com PH1
Os pacientes com diagnóstico de PH1 serão elegíveis para o estudo e serão gerenciados e tratados de acordo com a prática clínica de rotina.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Incidência de eventos adversos em pacientes tratados com Lumasiran
Prazo: Até 7 anos
|
Até 7 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Incidência de Eventos de Interesse Selecionados em Pacientes com PH1
Prazo: Até 7 anos
|
Os eventos de interesse selecionados são definidos como eventos hepáticos, cálculos renais, eventos de lesão renal aguda, nefrocalcinose, doença renal crônica, insuficiência renal e quaisquer manifestações cardíacas, ósseas, cutâneas, oculares, hematológicas ou neuropáticas devido a oxalose.
|
Até 7 anos
|
|
Pesquisa de saúde de formulário curto de 12 itens versão 2 (SF-12 V2) (versão padrão)
Prazo: Até 7 anos
|
O SF-12 V2 é uma medida de 12 questões que captura a qualidade de vida global e o estado geral de saúde e avalia os 8 domínios a seguir: funcionamento físico, papel físico, dor corporal, saúde geral, vitalidade, funcionamento social, papel emocional e saúde mental.
|
Até 7 anos
|
|
Alteração na Excreção Urinária de Oxalato
Prazo: Linha de base e a cada 12 meses por até 7 anos
|
Linha de base e a cada 12 meses por até 7 anos
|
|
|
Alteração no oxalato plasmático
Prazo: Linha de base e a cada 12 meses por até 7 anos
|
Linha de base e a cada 12 meses por até 7 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
29 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Hiperoxalúria
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Hiperoxalúria Primária
Outros números de identificação do estudo
- ALN-GO1-007
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .