BONAPH1DE, eine prospektive Beobachtungsstudie von Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) (BONAPH1DE)
2. Oktober 2026 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals
The purpose of this study is to describe the natural history and progression of patients diagnosed with PH1, and to characterize the long-term real-world safety and effectiveness of lumasiran.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
207
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Ghent, Belgien
- Clinical Trial Site
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Liège, Belgien
- Clinical Trial Site
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Berlin, Deutschland
- Clinical Trial Site
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Cologne, Deutschland
- Clinical Trial Site
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Hamburg, Deutschland
- Clinical Trial Site
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Bordeaux, Frankreich
- Clinical Trial Site
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Lyon, Frankreich
- Clinical Trial Site
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Paris, Frankreich
- Clinical Trial Site
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Jerusalem, Israel
- Clinical Trial Site
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Milan, Italien
- Clinical Trial Site
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Verona, Italien
- Clinical Trial Site
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Torino
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Orbassano, Torino, Italien
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Kanada
- Clinical Trial Site
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Toronto, Ontario, Kanada
- Clinical Trial Site
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Quebec
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Laurier, Quebec, Kanada
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Niederlande
- Clinical Trial Site
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Bern, Schweiz
- Clinical Trial Site
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Barcelona, Spanien
- Clinical Trial Site
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Las Palmas, Spanien
- Clinical Trial Site
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Canary Islands
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Santa Cruz de Tenerife, Canary Islands, Spanien
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Clinical Trial Site
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London, Vereinigtes Königreich
- Clinical Trial Site
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England
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London, England, Vereinigtes Königreich
- Clinical Trial Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patients diagnosed with PH1 will be managed and treated per routine clinical practice.
Beschreibung
Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of PH1, per physician's determination
Exclusion Criteria:
- Currently enrolled in a clinical trial for any investigational agent
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: COHORT
- Zeitperspektiven: PROSPECTIVE
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
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Patients with PH1
Patients with a diagnosis of PH1 will be eligible for the study and will be managed and treated per routine clinical practice. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen bei mit Lumasiran behandelten Patienten
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
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Bis zu 7 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung der Oxalatausscheidung im Urin
Zeitfenster: Baseline und alle 12 Monate für bis zu 7 Jahre
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Baseline und alle 12 Monate für bis zu 7 Jahre
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Veränderung des Plasmaoxalats
Zeitfenster: Baseline und alle 12 Monate für bis zu 7 Jahre
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Baseline und alle 12 Monate für bis zu 7 Jahre
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Incidence of Selected Events of Interest in PH1 Patients
Zeitfenster: Up to 7 years
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Selected events of interest are defined as hepatic events, kidney stones, acute kidney injury events, nephrocalcinosis, chromic kidney disease, kidney failure, and any cardiac, bone, skin, eye, hematological, or neuropathic manifestations due to oxalosis. |
Up to 7 years
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12-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-12 V2) (Standard Version)
Zeitfenster: Up to 7 years
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SF-12 V2 is a 12-question measure capturing global quality of life and overall health status and evaluates the following 8 domains: physical functioning, role physical, bodily pain, general health, vitality, social functioning, role emotional, and mental health. |
Up to 7 years
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
13. Dezember 2021
Primärer Abschluss (Geschätzt)
2. Januar 2029
Studienabschluss (Geschätzt)
2. Januar 2029
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. Juli 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Juli 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
29. Juli 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
6. Oktober 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. Oktober 2026
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ALN-GO1-007
- EUPAS43242 (Registrierungskennung: EU PAS Register)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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