BONAPH1DE, eine prospektive Beobachtungsstudie von Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) (BONAPH1DE)
4. September 2026 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals
Der Zweck dieser Studie ist es, den natürlichen Verlauf und das Fortschreiten von Patienten mit der Diagnose PH1 zu beschreiben und die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Lumasiran in der Praxis zu charakterisieren.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
207
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Ghent, Belgien
- Clinical Trial Site
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Liège, Belgien
- Clinical Trial Site
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Berlin, Deutschland
- Clinical Trial Site
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Cologne, Deutschland
- Clinical Trial Site
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Hamburg, Deutschland
- Clinical Trial Site
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Bordeaux, Frankreich
- Clinical Trial Site
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Lyon, Frankreich
- Clinical Trial Site
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Paris, Frankreich
- Clinical Trial Site
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Jerusalem, Israel
- Clinical Trial Site
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Milan, Italien
- Clinical Trial Site
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Verona, Italien
- Clinical Trial Site
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Torino
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Orbassano, Torino, Italien
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Kanada
- Clinical Trial Site
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Toronto, Ontario, Kanada
- Clinical Trial Site
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Quebec
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Laurier, Quebec, Kanada
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Niederlande
- Clinical Trial Site
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Bern, Schweiz
- Clinical Trial Site
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Barcelona, Spanien
- Clinical Trial Site
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Las Palmas, Spanien
- Clinical Trial Site
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Canary Islands
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Santa Cruz de Tenerife, Canary Islands, Spanien
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Clinical Trial Site
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London, Vereinigtes Königreich
- Clinical Trial Site
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England
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London, England, Vereinigtes Königreich
- Clinical Trial Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patienten, bei denen PH1 diagnostiziert wurde, werden gemäß der klinischen Routinepraxis verwaltet und behandelt.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Dokumentierte Diagnose von PH1, gemäß ärztlicher Feststellung
Ausschlusskriterien:
- Derzeit in eine klinische Studie für einen beliebigen Prüfwirkstoff eingeschrieben
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Patienten mit PH1
Patienten mit einer PH1-Diagnose kommen für die Studie in Frage und werden gemäß der klinischen Routinepraxis behandelt und behandelt.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen bei mit Lumasiran behandelten Patienten
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
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Bis zu 7 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Häufigkeit ausgewählter Ereignisse von Interesse bei PH1-Patienten
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
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Ausgewählte Ereignisse von Interesse sind definiert als hepatische Ereignisse, Nierensteine, akute Nierenverletzungsereignisse, Nephrokalzinose, chronische Nierenerkrankung, Nierenversagen und alle kardialen, Knochen-, Haut-, Augen-, hämatologischen oder neuropathischen Manifestationen aufgrund von Oxalose.
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Bis zu 7 Jahre
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12-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage Version 2 (SF-12 V2) (Standardversion)
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
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SF-12 V2 ist ein 12-Fragen-Maßstab, der die globale Lebensqualität und den allgemeinen Gesundheitszustand erfasst und die folgenden 8 Bereiche bewertet: körperliche Funktion, körperliche Rolle, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheit, Vitalität, soziale Funktion, emotionale Rolle und geistige Gesundheit.
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Bis zu 7 Jahre
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Veränderung der Oxalatausscheidung im Urin
Zeitfenster: Baseline und alle 12 Monate für bis zu 7 Jahre
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Baseline und alle 12 Monate für bis zu 7 Jahre
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Veränderung des Plasmaoxalats
Zeitfenster: Baseline und alle 12 Monate für bis zu 7 Jahre
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Baseline und alle 12 Monate für bis zu 7 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
13. Dezember 2021
Primärer Abschluss (Geschätzt)
2. Januar 2029
Studienabschluss (Geschätzt)
2. Januar 2029
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. Juli 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Juli 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
29. Juli 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
8. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
4. September 2026
Zuletzt verifiziert
1. September 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Urogenitale Erkrankungen
- Männliche Urogenitalerkrankungen
- Nierenerkrankungen
- Urologische Erkrankungen
- Weibliche Urogenitalerkrankungen
- Weibliche Urogenitalerkrankungen und Schwangerschaftskomplikationen
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechselerkrankungen
- Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
- Hyperoxalurie
- Primärer Hyperoxalurie Typ 1
Andere Studien-ID-Nummern
- ALN-GO1-007
- EUPAS43242 (Registrierungskennung: EU PAS Register)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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