Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BONAPH1DE, Prospektiivinen havainnointitutkimus potilaista, joilla on primaarinen tyypin 1 hyperoksaluria (PH1) (BONAPH1DE)

keskiviikko 17. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kuvata PH1-diagnoosin saaneiden potilaiden luonnollista historiaa ja etenemistä sekä karakterisoida lumasiranin pitkän aikavälin todellista turvallisuutta ja tehokkuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Gent, Belgia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Liège, Belgia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Italia
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Laurier, Quebec, Kanada
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Ranska
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Cologne, Saksa
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Hamburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaita, joilla on diagnosoitu PH1, hoidetaan ja hoidetaan rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu PH1-diagnoosi, lääkärin arvio

Poissulkemiskriteerit:

  • Tällä hetkellä mukana kliinisessä tutkimuksessa minkä tahansa tutkittavan aineen osalta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Potilaat, joilla on PH1
Potilaat, joilla on PH1-diagnoosi, ovat kelvollisia tutkimukseen, ja heitä hoidetaan ja hoidetaan rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien ilmaantuvuus Lumasiranilla hoidetuilla potilailla
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Jopa 7 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Valittujen kiinnostavien tapahtumien esiintyvyys PH1-potilailla
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Valitut kiinnostavat tapahtumat määritellään maksatapahtumiksi, munuaiskivet, akuutit munuaisvauriotapahtumat, nefrokalsinoosi, krominen munuaissairaus, munuaisten vajaatoiminta ja kaikki oksaloosista johtuvat sydämen, luuston, ihon, silmän, hematologiset tai neuropaattiset ilmenemismuodot.
Jopa 7 vuotta
12 tuotteen lyhytlomake terveyskyselyn versio 2 (SF-12 V2) (vakioversio)
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
SF-12 V2 on 12 kysymyksestä koostuva mitta, joka mittaa maailmanlaajuista elämänlaatua ja yleistä terveydentilaa ja arvioi seuraavat 8 osa-aluetta: fyysinen toiminta, fyysinen rooli, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, rooli tunne- ja mielenterveys.
Jopa 7 vuotta
Muutos virtsan oksalaatin erittymisessä
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden välein enintään 7 vuoden ajan
Perustaso ja 12 kuukauden välein enintään 7 vuoden ajan
Muutos plasmaoksalaatissa
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden välein enintään 7 vuoden ajan
Perustaso ja 12 kuukauden välein enintään 7 vuoden ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alnylam Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 29. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALN-GO1-007

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cyprus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa