BONAPH1DE, Prospektiivinen havainnointitutkimus potilaista, joilla on primaarinen tyypin 1 hyperoksaluria (PH1) (BONAPH1DE)
perjantai 2. lokakuuta 2026 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
The purpose of this study is to describe the natural history and progression of patients diagnosed with PH1, and to characterize the long-term real-world safety and effectiveness of lumasiran.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
207
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia
- Clinical Trial Site
-
Liège, Belgia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Clinical Trial Site
-
Las Palmas, Espanja
- Clinical Trial Site
-
-
Canary Islands
-
Santa Cruz de Tenerife, Canary Islands, Espanja
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Clinical Trial Site
-
Verona, Italia
- Clinical Trial Site
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Italia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
Quebec
-
Laurier, Quebec, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska
- Clinical Trial Site
-
Lyon, Ranska
- Clinical Trial Site
-
Paris, Ranska
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Clinical Trial Site
-
Cologne, Saksa
- Clinical Trial Site
-
Hamburg, Saksa
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Patients diagnosed with PH1 will be managed and treated per routine clinical practice.
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of PH1, per physician's determination
Exclusion Criteria:
- Currently enrolled in a clinical trial for any investigational agent
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: COHORT
- Aikanäkymät: PROSPECTIVE
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Patients with PH1
Patients with a diagnosis of PH1 will be eligible for the study and will be managed and treated per routine clinical practice. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus Lumasiranilla hoidetuilla potilailla
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
|
Jopa 7 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos virtsan oksalaatin erittymisessä
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden välein enintään 7 vuoden ajan
|
Perustaso ja 12 kuukauden välein enintään 7 vuoden ajan
|
|
|
Muutos plasmaoksalaatissa
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden välein enintään 7 vuoden ajan
|
Perustaso ja 12 kuukauden välein enintään 7 vuoden ajan
|
|
|
Incidence of Selected Events of Interest in PH1 Patients
Aikaikkuna: Up to 7 years
|
Selected events of interest are defined as hepatic events, kidney stones, acute kidney injury events, nephrocalcinosis, chromic kidney disease, kidney failure, and any cardiac, bone, skin, eye, hematological, or neuropathic manifestations due to oxalosis. |
Up to 7 years
|
|
12-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-12 V2) (Standard Version)
Aikaikkuna: Up to 7 years
|
SF-12 V2 is a 12-question measure capturing global quality of life and overall health status and evaluates the following 8 domains: physical functioning, role physical, bodily pain, general health, vitality, social functioning, role emotional, and mental health. |
Up to 7 years
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 13. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 2. tammikuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 2. tammikuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 20. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 29. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 6. lokakuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. lokakuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-GO1-007
- EUPAS43242 (Rekisterin tunniste: EU PAS Register)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .