Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

BONAPH1DE, een prospectieve observationele studie van patiënten met primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) (BONAPH1DE)

9 mei 2024 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

Het doel van deze studie is om de natuurlijke geschiedenis en progressie van patiënten met de diagnose PH1 te beschrijven, en om de veiligheid en effectiviteit van lumasiran op lange termijn in de praktijk te karakteriseren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Primaire hyperoxalurie type 1

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

200

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: Alnylam Clinical Trial Information Line
Telefoonnummer: 1-877-ALNYLAM
E-mail: clinicaltrials@alnylam.com

Studie Contact Back-up

Naam: Alnylam Clinical Trial Information Line
Telefoonnummer: 1-877-256-9526
E-mail: clinicaltrials@alnylam.com

Studie Locaties

België
- - Gent, België
    - Werving
    - Clinical Trial Site
  - Liège, België
    - Werving
    - Clinical Trial Site
Canada
- Ontario
  - Hamilton, Ontario, Canada
    - Werving
    - Clinical Trial Site
  - Toronto, Ontario, Canada
    - Nog niet aan het werven
    - Clinical Trial Site
- Quebec
  - Laurier, Quebec, Canada
    - Werving
    - Clinical Trial Site
Duitsland
- - Berlin, Duitsland
    - Werving
    - Clinical Trial Site
  - Cologne, Duitsland
    - Werving
    - Clinical Trial Site
  - Hamburg, Duitsland
    - Werving
    - Clinical Trial Site
Frankrijk
- - Bordeaux, Frankrijk
    - Werving
    - Clinical Trial Site
  - Lyon, Frankrijk
    - Werving
    - Clinical Trial Site
  - Paris, Frankrijk
    - Werving
    - Clinical Trial Site
Israël
- - Jerusalem, Israël
    - Werving
    - Clinical Trial Site
Italië
- Torino
  - Orbassano, Torino, Italië
    - Werving
    - Clinical Trial Site
Spanje
- - Barcelona, Spanje
    - Werving
    - Clinical Trial Site
Verenigd Koninkrijk
- England
  - London, England, Verenigd Koninkrijk
    - Werving
    - Clinical Trial Site
Verenigde Staten
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
    - Werving
    - Clinical Trial Site
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
    - Werving
    - Clinical Trial Site
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    - Werving
    - Clinical Trial Site
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
    - Werving
    - Clinical Trial Site
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
    - Werving
    - Clinical Trial Site
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
    - Werving
    - Clinical Trial Site
- Texas
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
    - Werving
    - Clinical Trial Site
  - Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    - Werving
    - Clinical Trial Site
Zwitserland
- - Bern, Zwitserland
    - Werving
    - Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met de diagnose PH1 zullen worden beheerd en behandeld volgens de routinematige klinische praktijk.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Gedocumenteerde diagnose van PH1, volgens de bepaling van de arts

Uitsluitingscriteria:

Momenteel ingeschreven in een klinische proef voor elk onderzoeksmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Prospectief

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Patiënten met PH1 Patiënten met een diagnose van PH1 komen in aanmerking voor de studie en zullen worden beheerd en behandeld volgens de routinematige klinische praktijk.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen bij met Lumasiran behandelde patiënten Tijdsspanne: Tot 7 jaar	Tot 7 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Incidentie van geselecteerde gebeurtenissen van belang bij PH1-patiënten Tijdsspanne: Tot 7 jaar	Geselecteerde gebeurtenissen die van belang zijn, worden gedefinieerd als hepatische gebeurtenissen, nierstenen, acute nierbeschadigingen, nefrocalcinose, chronische nierziekte, nierfalen en alle hart-, bot-, huid-, oog-, hematologische of neuropathische manifestaties als gevolg van oxalose.	Tot 7 jaar
12-item korte gezondheidsenquête versie 2 (SF-12 V2) (standaardversie) Tijdsspanne: Tot 7 jaar	SF-12 V2 is een meting van 12 vragen die de wereldwijde kwaliteit van leven en de algehele gezondheidsstatus vastlegt en evalueert de volgende 8 domeinen: fysiek functioneren, fysieke rol, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, emotionele rol en mentale gezondheid.	Tot 7 jaar
Verandering in urinaire oxalaatuitscheiding Tijdsspanne: Baseline en elke 12 maanden tot 7 jaar		Baseline en elke 12 maanden tot 7 jaar
Verandering in plasma-oxalaat Tijdsspanne: Baseline en elke 12 maanden tot 7 jaar		Baseline en elke 12 maanden tot 7 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 december 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 juli 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

ALN-GO1-007

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .