Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BONAPH1DE, Prospektivní observační studie pacientů s primární hyperoxalurií typu 1 (PH1) (BONAPH1DE)

4. září 2026 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
Účelem této studie je popsat přirozenou historii a progresi pacientů s diagnózou PH1 a ​​charakterizovat dlouhodobou bezpečnost a účinnost lumasiranu v reálném světě.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

207

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie
        • Clinical Trial Site
      • Liège, Belgie
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francie
        • Clinical Trial Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Clinical Trial Site
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Verona, Itálie
        • Clinical Trial Site
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Itálie
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Laurier, Quebec, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Clinical Trial Site
      • Cologne, Německo
        • Clinical Trial Site
      • Hamburg, Německo
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Clinical Trial Site
    • England
      • London, England, Spojené království
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Clinical Trial Site
      • Las Palmas, Španělsko
        • Clinical Trial Site
    • Canary Islands
      • Santa Cruz de Tenerife, Canary Islands, Španělsko
        • Clinical Trial Site
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s diagnózou PH1 budou léčeni a léčeni podle běžné klinické praxe.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaná diagnóza PH1 podle rozhodnutí lékaře

Kritéria vyloučení:

  • V současné době je zařazen do klinické studie pro jakoukoli zkoumanou látku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pacienti s PH1
Pacienti s diagnózou PH1 budou způsobilí pro studii a budou léčeni a léčeni podle běžné klinické praxe.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků u pacientů léčených Lumasiranem
Časové okno: Až 7 let
Až 7 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt vybraných zájmových událostí u pacientů s PH1
Časové okno: Až 7 let
Vybrané příhody zájmu jsou definovány jako jaterní příhody, ledvinové kameny, akutní příhody ledvinového poškození, nefrokalcinóza, chromické onemocnění ledvin, selhání ledvin a jakékoli srdeční, kostní, kožní, oční, hematologické nebo neuropatické projevy způsobené oxalózou.
Až 7 let
12položkový krátký formulář zdravotního průzkumu verze 2 (SF-12 V2) (standardní verze)
Časové okno: Až 7 let
SF-12 V2 je 12otázkové měřítko zachycující globální kvalitu života a celkový zdravotní stav a hodnotí následujících 8 domén: fyzické fungování, fyzická role, tělesná bolest, obecné zdraví, vitalita, sociální fungování, role emocionální a duševní zdraví.
Až 7 let
Změna ve vylučování šťavelanu močí
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 měsíců po dobu až 7 let
Výchozí stav a každých 12 měsíců po dobu až 7 let
Změna plazmatického oxalátu
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 měsíců po dobu až 7 let
Výchozí stav a každých 12 měsíců po dobu až 7 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. prosince 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

2. ledna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. ledna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

29. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-GO1-007
  • EUPAS43242 (Identifikátor registru: EU PAS Register)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit