BONAPH1DE, Prospektivní observační studie pacientů s primární hyperoxalurií typu 1 (PH1) (BONAPH1DE)
The purpose of this study is to describe the natural history and progression of patients diagnosed with PH1, and to characterize the long-term real-world safety and effectiveness of lumasiran.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Ghent, Belgie
- Clinical Trial Site
-
Liège, Belgie
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie
- Clinical Trial Site
-
Lyon, Francie
- Clinical Trial Site
-
Paris, Francie
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milan, Itálie
- Clinical Trial Site
-
Verona, Itálie
- Clinical Trial Site
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Itálie
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
Quebec
-
Laurier, Quebec, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Clinical Trial Site
-
Cologne, Německo
- Clinical Trial Site
-
Hamburg, Německo
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Clinical Trial Site
-
-
England
-
London, England, Spojené království
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Clinical Trial Site
-
Las Palmas, Španělsko
- Clinical Trial Site
-
-
Canary Islands
-
Santa Cruz de Tenerife, Canary Islands, Španělsko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Švýcarsko
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Patients diagnosed with PH1 will be managed and treated per routine clinical practice.
Popis
Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of PH1, per physician's determination
Exclusion Criteria:
- Currently enrolled in a clinical trial for any investigational agent
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: COHORT
- Časové perspektivy: PROSPECTIVE
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Patients with PH1
Patients with a diagnosis of PH1 will be eligible for the study and will be managed and treated per routine clinical practice. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků u pacientů léčených Lumasiranem
Časové okno: Až 7 let
|
Až 7 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna ve vylučování šťavelanu močí
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 měsíců po dobu až 7 let
|
Výchozí stav a každých 12 měsíců po dobu až 7 let
|
|
|
Změna plazmatického oxalátu
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 měsíců po dobu až 7 let
|
Výchozí stav a každých 12 měsíců po dobu až 7 let
|
|
|
Incidence of Selected Events of Interest in PH1 Patients
Časové okno: Up to 7 years
|
Selected events of interest are defined as hepatic events, kidney stones, acute kidney injury events, nephrocalcinosis, chromic kidney disease, kidney failure, and any cardiac, bone, skin, eye, hematological, or neuropathic manifestations due to oxalosis. |
Up to 7 years
|
|
12-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-12 V2) (Standard Version)
Časové okno: Up to 7 years
|
SF-12 V2 is a 12-question measure capturing global quality of life and overall health status and evaluates the following 8 domains: physical functioning, role physical, bodily pain, general health, vitality, social functioning, role emotional, and mental health. |
Up to 7 years
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-GO1-007
- EUPAS43242 (Identifikátor registru: EU PAS Register)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .