BONAPH1DE, un estudio observacional prospectivo de pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) (BONAPH1DE)
2 de octubre de 2026 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
The purpose of this study is to describe the natural history and progression of patients diagnosed with PH1, and to characterize the long-term real-world safety and effectiveness of lumasiran.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
207
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Clinical Trial Site
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Cologne, Alemania
- Clinical Trial Site
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Hamburg, Alemania
- Clinical Trial Site
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Ghent, Bélgica
- Clinical Trial Site
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Liège, Bélgica
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá
- Clinical Trial Site
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Toronto, Ontario, Canadá
- Clinical Trial Site
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Quebec
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Laurier, Quebec, Canadá
- Clinical Trial Site
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Barcelona, España
- Clinical Trial Site
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Las Palmas, España
- Clinical Trial Site
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Canary Islands
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Santa Cruz de Tenerife, Canary Islands, España
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Clinical Trial Site
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Bordeaux, Francia
- Clinical Trial Site
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Lyon, Francia
- Clinical Trial Site
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Paris, Francia
- Clinical Trial Site
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Jerusalem, Israel
- Clinical Trial Site
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Milan, Italia
- Clinical Trial Site
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Verona, Italia
- Clinical Trial Site
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Torino
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Orbassano, Torino, Italia
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Países Bajos
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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England
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London, England, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Bern, Suiza
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Patients diagnosed with PH1 will be managed and treated per routine clinical practice.
Descripción
Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of PH1, per physician's determination
Exclusion Criteria:
- Currently enrolled in a clinical trial for any investigational agent
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: COHORT
- Perspectivas temporales: PROSPECTIVE
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Patients with PH1
Patients with a diagnosis of PH1 will be eligible for the study and will be managed and treated per routine clinical practice. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos en pacientes tratados con Lumasiran
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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Hasta 7 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la excreción urinaria de oxalato
Periodo de tiempo: Línea de base y cada 12 meses hasta por 7 años
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Línea de base y cada 12 meses hasta por 7 años
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Cambio en el oxalato plasmático
Periodo de tiempo: Línea de base y cada 12 meses hasta por 7 años
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Línea de base y cada 12 meses hasta por 7 años
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Incidence of Selected Events of Interest in PH1 Patients
Periodo de tiempo: Up to 7 years
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Selected events of interest are defined as hepatic events, kidney stones, acute kidney injury events, nephrocalcinosis, chromic kidney disease, kidney failure, and any cardiac, bone, skin, eye, hematological, or neuropathic manifestations due to oxalosis. |
Up to 7 years
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12-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-12 V2) (Standard Version)
Periodo de tiempo: Up to 7 years
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SF-12 V2 is a 12-question measure capturing global quality of life and overall health status and evaluates the following 8 domains: physical functioning, role physical, bodily pain, general health, vitality, social functioning, role emotional, and mental health. |
Up to 7 years
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
2 de enero de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
2 de enero de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de julio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
29 de julio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de octubre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de octubre de 2026
Última verificación
1 de octubre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-GO1-007
- EUPAS43242 (Identificador de registro: EU PAS Register)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .