BONAPH1DE, un estudio observacional prospectivo de pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) (BONAPH1DE)
4 de septiembre de 2026 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
El propósito de este estudio es describir la historia natural y la progresión de los pacientes diagnosticados con PH1, y caracterizar la seguridad y eficacia a largo plazo en el mundo real de lumasiran.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
207
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Clinical Trial Site
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Cologne, Alemania
- Clinical Trial Site
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Hamburg, Alemania
- Clinical Trial Site
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Ghent, Bélgica
- Clinical Trial Site
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Liège, Bélgica
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá
- Clinical Trial Site
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Toronto, Ontario, Canadá
- Clinical Trial Site
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Quebec
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Laurier, Quebec, Canadá
- Clinical Trial Site
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Barcelona, España
- Clinical Trial Site
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Las Palmas, España
- Clinical Trial Site
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Canary Islands
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Santa Cruz de Tenerife, Canary Islands, España
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Clinical Trial Site
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Bordeaux, Francia
- Clinical Trial Site
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Lyon, Francia
- Clinical Trial Site
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Paris, Francia
- Clinical Trial Site
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Jerusalem, Israel
- Clinical Trial Site
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Milan, Italia
- Clinical Trial Site
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Verona, Italia
- Clinical Trial Site
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Torino
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Orbassano, Torino, Italia
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Países Bajos
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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England
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London, England, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Bern, Suiza
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los pacientes diagnosticados con PH1 serán manejados y tratados según la práctica clínica habitual.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico documentado de PH1, según la determinación del médico
Criterio de exclusión:
- Actualmente inscrito en un ensayo clínico para cualquier agente en investigación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con PH1
Los pacientes con diagnóstico de PH1 serán elegibles para el estudio y serán manejados y tratados según la práctica clínica habitual.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos en pacientes tratados con Lumasiran
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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Hasta 7 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos seleccionados de interés en pacientes con PH1
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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Los eventos seleccionados de interés se definen como eventos hepáticos, cálculos renales, eventos de lesión renal aguda, nefrocalcinosis, enfermedad renal crónica, insuficiencia renal y cualquier manifestación cardíaca, ósea, cutánea, ocular, hematológica o neuropática debida a la oxalosis.
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Hasta 7 años
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Encuesta de salud de formato corto de 12 elementos, versión 2 (SF-12 V2) (versión estándar)
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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SF-12 V2 es una medida de 12 preguntas que captura la calidad de vida global y el estado de salud general y evalúa los siguientes 8 dominios: funcionamiento físico, rol físico, dolor corporal, salud general, vitalidad, funcionamiento social, rol emocional y salud mental.
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Hasta 7 años
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Cambio en la excreción urinaria de oxalato
Periodo de tiempo: Línea de base y cada 12 meses hasta por 7 años
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Línea de base y cada 12 meses hasta por 7 años
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Cambio en el oxalato plasmático
Periodo de tiempo: Línea de base y cada 12 meses hasta por 7 años
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Línea de base y cada 12 meses hasta por 7 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
2 de enero de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
2 de enero de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de julio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
29 de julio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Hiperoxaluria
- Hiperoxaluria primaria tipo 1
Otros números de identificación del estudio
- ALN-GO1-007
- EUPAS43242 (Identificador de registro: EU PAS Register)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .