Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BONAPH1DE, en prospektiv observasjonsstudie av pasienter med primær hyperoksaluri type 1 (PH1) (BONAPH1DE)

4. september 2026 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals
Hensikten med denne studien er å beskrive den naturlige historien og progresjonen til pasienter diagnostisert med PH1, og å karakterisere den langsiktige virkelige sikkerheten og effektiviteten til lumasiran.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

207

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Ghent, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Liège, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Laurier, Quebec, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Verona, Italia
        • Clinical Trial Site
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Clinical Trial Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Clinical Trial Site
      • Las Palmas, Spania
        • Clinical Trial Site
    • Canary Islands
      • Santa Cruz de Tenerife, Canary Islands, Spania
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
    • England
      • London, England, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
  • Sveits
      • Bern, Sveits
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Cologne, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Hamburg, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter diagnostisert med PH1 vil bli administrert og behandlet i henhold til rutinemessig klinisk praksis.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av PH1, etter legens bestemmelse

Ekskluderingskriterier:

  • For tiden registrert i en klinisk studie for ethvert undersøkelsesmiddel

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Pasienter med PH1
Pasienter med diagnosen PH1 vil være kvalifisert for studien og vil bli administrert og behandlet i henhold til rutinemessig klinisk praksis.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser hos Lumasiran-behandlede pasienter
Tidsramme: Inntil 7 år
Inntil 7 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av utvalgte hendelser av interesse hos PH1-pasienter
Tidsramme: Inntil 7 år
Utvalgte hendelser av interesse er definert som leverhendelser, nyrestein, akutte nyreskadehendelser, nefrokalsinose, kromisk nyresykdom, nyresvikt og eventuelle hjerte-, bein-, hud-, øye-, hematologiske eller nevropatiske manifestasjoner på grunn av oksalose.
Inntil 7 år
12-Item Short Form Health Survey versjon 2 (SF-12 V2) (standardversjon)
Tidsramme: Inntil 7 år
SF-12 V2 er et 12-spørsmål som fanger opp global livskvalitet og generell helsestatus og evaluerer følgende 8 domener: fysisk funksjon, fysisk rolle, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, følelsesmessig rolle og mental helse.
Inntil 7 år
Endring i utskillelse av urinoksalat
Tidsramme: Baseline og hver 12. måned i opptil 7 år
Baseline og hver 12. måned i opptil 7 år
Endring i plasmaoksalat
Tidsramme: Baseline og hver 12. måned i opptil 7 år
Baseline og hver 12. måned i opptil 7 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. desember 2021

Primær fullføring (Antatt)

2. januar 2029

Studiet fullført (Antatt)

2. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

29. juli 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-GO1-007
  • EUPAS43242 (Registeridentifikator: EU PAS Register)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere