Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BONAPH1DE, en prospektiv observasjonsstudie av pasienter med primær hyperoksaluri type 1 (PH1) (BONAPH1DE)

2. oktober 2026 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

The purpose of this study is to describe the natural history and progression of patients diagnosed with PH1, and to characterize the long-term real-world safety and effectiveness of lumasiran.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Primær hyperoksaluri type 1

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

207

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Belgia
- - Ghent, Belgia
    - Clinical Trial Site
  - Liège, Belgia
    - Clinical Trial Site
Canada
- Ontario
  - Hamilton, Ontario, Canada
    - Clinical Trial Site
  - Toronto, Ontario, Canada
    - Clinical Trial Site
- Quebec
  - Laurier, Quebec, Canada
    - Clinical Trial Site
Forente stater
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
    - Clinical Trial Site
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
    - Clinical Trial Site
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    - Clinical Trial Site
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
    - Clinical Trial Site
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
    - Clinical Trial Site
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
    - Clinical Trial Site
- Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75390
    - Clinical Trial Site
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030
    - Clinical Trial Site
Frankrike
- - Bordeaux, Frankrike
    - Clinical Trial Site
  - Lyon, Frankrike
    - Clinical Trial Site
  - Paris, Frankrike
    - Clinical Trial Site
Israel
- - Jerusalem, Israel
    - Clinical Trial Site
Italia
- - Milan, Italia
    - Clinical Trial Site
  - Verona, Italia
    - Clinical Trial Site
- Torino
  - Orbassano, Torino, Italia
    - Clinical Trial Site
Nederland
- - Amsterdam, Nederland
    - Clinical Trial Site
Spania
- - Barcelona, Spania
    - Clinical Trial Site
  - Las Palmas, Spania
    - Clinical Trial Site
- Canary Islands
  - Santa Cruz de Tenerife, Canary Islands, Spania
    - Clinical Trial Site
Storbritannia
- - London, Storbritannia
    - Clinical Trial Site
- England
  - London, England, Storbritannia
    - Clinical Trial Site
Sveits
- - Bern, Sveits
    - Clinical Trial Site
Tyskland
- - Berlin, Tyskland
    - Clinical Trial Site
  - Cologne, Tyskland
    - Clinical Trial Site
  - Hamburg, Tyskland
    - Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Patients diagnosed with PH1 will be managed and treated per routine clinical practice.

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

Documented diagnosis of PH1, per physician's determination

Exclusion Criteria:

Currently enrolled in a clinical trial for any investigational agent

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: COHORT
Tidsperspektiver: PROSPECTIVE

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Patients with PH1 Patients with a diagnosis of PH1 will be eligible for the study and will be managed and treated per routine clinical practice.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser hos Lumasiran-behandlede pasienter Tidsramme: Inntil 7 år	Inntil 7 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Endring i utskillelse av urinoksalat Tidsramme: Baseline og hver 12. måned i opptil 7 år		Baseline og hver 12. måned i opptil 7 år
Endring i plasmaoksalat Tidsramme: Baseline og hver 12. måned i opptil 7 år		Baseline og hver 12. måned i opptil 7 år
Incidence of Selected Events of Interest in PH1 Patients Tidsramme: Up to 7 years	Selected events of interest are defined as hepatic events, kidney stones, acute kidney injury events, nephrocalcinosis, chromic kidney disease, kidney failure, and any cardiac, bone, skin, eye, hematological, or neuropathic manifestations due to oxalosis.	Up to 7 years
12-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-12 V2) (Standard Version) Tidsramme: Up to 7 years	SF-12 V2 is a 12-question measure capturing global quality of life and overall health status and evaluates the following 8 domains: physical functioning, role physical, bodily pain, general health, vitality, social functioning, role emotional, and mental health.	Up to 7 years

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. desember 2021

Primær fullføring (Antatt)

2. januar 2029

Studiet fullført (Antatt)

2. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

29. juli 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. oktober 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2026

Sist bekreftet

1. oktober 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Primær Hyperoxaluria type 1

Andre studie-ID-numre

ALN-GO1-007
EUPAS43242 (Registeridentifikator: EU PAS Register)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .