BONAPH1DE, prospektywne badanie obserwacyjne pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1) (BONAPH1DE)
9 maja 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
Celem tego badania jest opisanie naturalnej historii i progresji pacjentów, u których zdiagnozowano PH1, oraz scharakteryzowanie długoterminowego rzeczywistego bezpieczeństwa i skuteczności lumasiranu.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
200
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Numer telefonu: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Numer telefonu: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Gent, Belgia
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Liège, Belgia
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Lyon, Francja
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Jeszcze nie rekrutacja
- Clinical Trial Site
-
-
Quebec
-
Laurier, Quebec, Kanada
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Cologne, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Hamburg, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Włochy
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
England
-
London, England, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci, u których zdiagnozowano PH1, będą leczeni zgodnie z rutynową praktyką kliniczną.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Udokumentowana diagnoza PH1, zgodnie z ustaleniami lekarza
Kryteria wyłączenia:
- Obecnie zapisany do badania klinicznego dowolnego badanego środka
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pacjenci z PH1
Pacjenci z rozpoznaniem PH1 będą kwalifikować się do badania i będą leczeni zgodnie z rutynową praktyką kliniczną.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych u pacjentów leczonych produktem Lumasiran
Ramy czasowe: Do 7 lat
|
Do 7 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania wybranych zdarzeń będących przedmiotem zainteresowania u pacjentów z PH1
Ramy czasowe: Do 7 lat
|
Wybrane zdarzenia będące przedmiotem zainteresowania definiuje się jako zdarzenia wątrobowe, kamienie nerkowe, zdarzenia ostrego uszkodzenia nerek, wapnicę nerek, chromową chorobę nerek, niewydolność nerek i wszelkie objawy sercowe, kostne, skórne, oczne, hematologiczne lub neuropatyczne spowodowane oksalozą.
|
Do 7 lat
|
|
Skrócona ankieta zdrowotna z 12 pozycjami, wersja 2 (SF-12 V2) (wersja standardowa)
Ramy czasowe: Do 7 lat
|
SF-12 V2 to narzędzie składające się z 12 pytań, oceniające globalną jakość życia i ogólny stan zdrowia, oceniające 8 następujących domen: funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, rola emocjonalna i zdrowie psychiczne.
|
Do 7 lat
|
|
Zmiana wydalania szczawianu z moczem
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co 12 miesięcy przez okres do 7 lat
|
Wartość bazowa i co 12 miesięcy przez okres do 7 lat
|
|
|
Zmiana stężenia szczawianu w osoczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co 12 miesięcy przez okres do 7 lat
|
Wartość bazowa i co 12 miesięcy przez okres do 7 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 grudnia 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 września 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 lipca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 lipca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 lipca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 maja 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 maja 2024
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Hiperoksaluria
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Hiperoksaluria, pierwotna
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-GO1-007
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .