BONAPH1DE, prospektywne badanie obserwacyjne pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1) (BONAPH1DE)
The purpose of this study is to describe the natural history and progression of patients diagnosed with PH1, and to characterize the long-term real-world safety and effectiveness of lumasiran.
Przegląd badań
Status
Warunki
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ghent, Belgia
- Clinical Trial Site
-
Liège, Belgia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja
- Clinical Trial Site
-
Lyon, Francja
- Clinical Trial Site
-
Paris, Francja
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Clinical Trial Site
-
Las Palmas, Hiszpania
- Clinical Trial Site
-
-
Canary Islands
-
Santa Cruz de Tenerife, Canary Islands, Hiszpania
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
Quebec
-
Laurier, Quebec, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Clinical Trial Site
-
Cologne, Niemcy
- Clinical Trial Site
-
Hamburg, Niemcy
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milan, Włochy
- Clinical Trial Site
-
Verona, Włochy
- Clinical Trial Site
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Włochy
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Clinical Trial Site
-
-
England
-
London, England, Zjednoczone Królestwo
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Patients diagnosed with PH1 will be managed and treated per routine clinical practice.
Opis
Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of PH1, per physician's determination
Exclusion Criteria:
- Currently enrolled in a clinical trial for any investigational agent
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: COHORT
- Perspektywy czasowe: PROSPECTIVE
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Patients with PH1
Patients with a diagnosis of PH1 will be eligible for the study and will be managed and treated per routine clinical practice. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych u pacjentów leczonych produktem Lumasiran
Ramy czasowe: Do 7 lat
|
Do 7 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wydalania szczawianu z moczem
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co 12 miesięcy przez okres do 7 lat
|
Wartość bazowa i co 12 miesięcy przez okres do 7 lat
|
|
|
Zmiana stężenia szczawianu w osoczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co 12 miesięcy przez okres do 7 lat
|
Wartość bazowa i co 12 miesięcy przez okres do 7 lat
|
|
|
Incidence of Selected Events of Interest in PH1 Patients
Ramy czasowe: Up to 7 years
|
Selected events of interest are defined as hepatic events, kidney stones, acute kidney injury events, nephrocalcinosis, chromic kidney disease, kidney failure, and any cardiac, bone, skin, eye, hematological, or neuropathic manifestations due to oxalosis. |
Up to 7 years
|
|
12-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-12 V2) (Standard Version)
Ramy czasowe: Up to 7 years
|
SF-12 V2 is a 12-question measure capturing global quality of life and overall health status and evaluates the following 8 domains: physical functioning, role physical, bodily pain, general health, vitality, social functioning, role emotional, and mental health. |
Up to 7 years
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-GO1-007
- EUPAS43242 (Identyfikator rejestru: EU PAS Register)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .