BONAPH1DE, uno studio osservazionale prospettico su pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1) (BONAPH1DE)
17 aprile 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals
Lo scopo di questo studio è descrivere la storia naturale e la progressione dei pazienti con diagnosi di PH1 e caratterizzare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine nel mondo reale di lumasiran.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
200
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Numero di telefono: 1-877-ALNYLAM
- Email: clinicaltrials@alnylam.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Numero di telefono: 1-877-256-9526
- Email: clinicaltrials@alnylam.com
Luoghi di studio
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Gent, Belgio
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Liège, Belgio
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Toronto, Ontario, Canada
- Non ancora reclutamento
- Clinical Trial Site
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Quebec
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Laurier, Quebec, Canada
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Bordeaux, Francia
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Lyon, Francia
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Paris, Francia
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Berlin, Germania
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Cologne, Germania
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Hamburg, Germania
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Jerusalem, Israele
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Torino
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Orbassano, Torino, Italia
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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England
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London, England, Regno Unito
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Barcelona, Spagna
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Bern, Svizzera
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I pazienti con diagnosi di PH1 saranno gestiti e trattati secondo la pratica clinica di routine.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi documentata di PH1, secondo determinazione del medico
Criteri di esclusione:
- Attualmente arruolato in una sperimentazione clinica per qualsiasi agente sperimentale
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti con PH1
I pazienti con una diagnosi di PH1 saranno eleggibili per lo studio e saranno gestiti e trattati secondo la pratica clinica di routine.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Incidenza di eventi avversi nei pazienti trattati con Lumasiran
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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Fino a 7 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di eventi selezionati di interesse nei pazienti PH1
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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Gli eventi di interesse selezionati sono definiti come eventi epatici, calcoli renali, eventi di danno renale acuto, nefrocalcinosi, malattia renale cromica, insufficienza renale e qualsiasi manifestazione cardiaca, ossea, cutanea, oculare, ematologica o neuropatica dovuta a ossalosi.
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Fino a 7 anni
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Indagine sulla salute in forma breve a 12 voci versione 2 (SF-12 V2) (versione standard)
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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SF-12 V2 è una misura di 12 domande che cattura la qualità globale della vita e lo stato di salute generale e valuta i seguenti 8 domini: funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo emotivo e salute mentale.
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Fino a 7 anni
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Variazione dell'escrezione urinaria di ossalato
Lasso di tempo: Basale e ogni 12 mesi fino a 7 anni
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Basale e ogni 12 mesi fino a 7 anni
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Variazione dell'ossalato plasmatico
Lasso di tempo: Basale e ogni 12 mesi fino a 7 anni
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Basale e ogni 12 mesi fino a 7 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 dicembre 2021
Completamento primario (Stimato)
1 settembre 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 luglio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 luglio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
29 luglio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 aprile 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie renali
- Malattie urologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Iperossaluria
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Malattie urogenitali
- Malattie urogenitali maschili
- Iperossaluria, primaria
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-GO1-007
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .