Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

BONAPH1DE, проспективное обсервационное исследование пациентов с первичной гипероксалурией типа 1 (PH1) (BONAPH1DE)

9 мая 2024 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals

Целью данного исследования является описание естественного течения и прогрессирования у пациентов с диагнозом ЛГ1, а также характеристика долгосрочной безопасности и эффективности лумазирана в реальных условиях.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Первичная гипероксалурия 1 типа

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

200

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Alnylam Clinical Trial Information Line
Номер телефона: 1-877-ALNYLAM
Электронная почта: clinicaltrials@alnylam.com

Учебное резервное копирование контактов

Имя: Alnylam Clinical Trial Information Line
Номер телефона: 1-877-256-9526
Электронная почта: clinicaltrials@alnylam.com

Места учебы

Бельгия
- - Gent, Бельгия
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
  - Liège, Бельгия
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
Германия
- - Berlin, Германия
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
  - Cologne, Германия
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
  - Hamburg, Германия
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
Израиль
- - Jerusalem, Израиль
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
Испания
- - Barcelona, Испания
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
Италия
- Torino
  - Orbassano, Torino, Италия
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
Канада
- Ontario
  - Hamilton, Ontario, Канада
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
  - Toronto, Ontario, Канада
    - Еще не набирают
    - Clinical Trial Site
- Quebec
  - Laurier, Quebec, Канада
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
Соединенное Королевство
- England
  - London, England, Соединенное Королевство
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
Соединенные Штаты
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
- Texas
  - Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
  - Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
Франция
- - Bordeaux, Франция
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
  - Lyon, Франция
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
  - Paris, Франция
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site
Швейцария
- - Bern, Швейцария
    - Рекрутинг
    - Clinical Trial Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациентов с диагнозом PH1 будут вести и лечить в соответствии с обычной клинической практикой.

Описание

Критерии включения:

Документально подтвержденный диагноз ЛГ1 по назначению врача

Критерий исключения:

В настоящее время включен в клиническое исследование для любого исследуемого агента

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Пациенты с PH1 Пациенты с диагнозом PH1 будут иметь право на участие в исследовании, и их ведение и лечение будут проходить в соответствии с обычной клинической практикой.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Частота нежелательных явлений у пациентов, получавших лумасиран Временное ограничение: До 7 лет	До 7 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Частота выбранных представляющих интерес событий у пациентов с PH1 Временное ограничение: До 7 лет	Выбранные интересующие события определяются как печеночные явления, камни в почках, случаи острого повреждения почек, нефрокальциноз, хромическая болезнь почек, почечная недостаточность и любые сердечные, костные, кожные, глазные, гематологические или невропатические проявления, связанные с оксалозом.	До 7 лет
Краткая форма обследования здоровья из 12 пунктов, версия 2 (SF-12, версия 2) (стандартная версия) Временное ограничение: До 7 лет	SF-12 V2 — это мера из 12 вопросов, охватывающая глобальное качество жизни и общее состояние здоровья и оценивающая следующие 8 доменов: физическое функционирование, ролевое физическое, телесная боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность, социальное функционирование, ролевое эмоциональное и психическое здоровье.	До 7 лет
Изменение экскреции оксалатов с мочой Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 12 месяцев на срок до 7 лет		Базовый уровень и каждые 12 месяцев на срок до 7 лет
Изменение оксалата в плазме Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 12 месяцев на срок до 7 лет		Базовый уровень и каждые 12 месяцев на срок до 7 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alnylam Pharmaceuticals

Следователи

Директор по исследованиям: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 июля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

ALN-GO1-007

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .