BONAPH1DE, проспективное обсервационное исследование пациентов с первичной гипероксалурией типа 1 (PH1) (BONAPH1DE)
2 октября 2026 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals
The purpose of this study is to describe the natural history and progression of patients diagnosed with PH1, and to characterize the long-term real-world safety and effectiveness of lumasiran.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
207
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Ghent, Бельгия
- Clinical Trial Site
-
Liège, Бельгия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Clinical Trial Site
-
Cologne, Германия
- Clinical Trial Site
-
Hamburg, Германия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Clinical Trial Site
-
Las Palmas, Испания
- Clinical Trial Site
-
-
Canary Islands
-
Santa Cruz de Tenerife, Canary Islands, Испания
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milan, Италия
- Clinical Trial Site
-
Verona, Италия
- Clinical Trial Site
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Италия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Ontario, Канада
- Clinical Trial Site
-
-
Quebec
-
Laurier, Quebec, Канада
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Clinical Trial Site
-
-
England
-
London, England, Соединенное Королевство
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Франция
- Clinical Trial Site
-
Lyon, Франция
- Clinical Trial Site
-
Paris, Франция
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Швейцария
- Clinical Trial Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Patients diagnosed with PH1 will be managed and treated per routine clinical practice.
Описание
Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of PH1, per physician's determination
Exclusion Criteria:
- Currently enrolled in a clinical trial for any investigational agent
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: COHORT
- Временные перспективы: PROSPECTIVE
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Patients with PH1
Patients with a diagnosis of PH1 will be eligible for the study and will be managed and treated per routine clinical practice. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота нежелательных явлений у пациентов, получавших лумасиран
Временное ограничение: До 7 лет
|
До 7 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение экскреции оксалатов с мочой
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 12 месяцев на срок до 7 лет
|
Базовый уровень и каждые 12 месяцев на срок до 7 лет
|
|
|
Изменение оксалата в плазме
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 12 месяцев на срок до 7 лет
|
Базовый уровень и каждые 12 месяцев на срок до 7 лет
|
|
|
Incidence of Selected Events of Interest in PH1 Patients
Временное ограничение: Up to 7 years
|
Selected events of interest are defined as hepatic events, kidney stones, acute kidney injury events, nephrocalcinosis, chromic kidney disease, kidney failure, and any cardiac, bone, skin, eye, hematological, or neuropathic manifestations due to oxalosis. |
Up to 7 years
|
|
12-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-12 V2) (Standard Version)
Временное ограничение: Up to 7 years
|
SF-12 V2 is a 12-question measure capturing global quality of life and overall health status and evaluates the following 8 domains: physical functioning, role physical, bodily pain, general health, vitality, social functioning, role emotional, and mental health. |
Up to 7 years
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 декабря 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
2 января 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
2 января 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 июля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 июля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 июля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
6 октября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 октября 2026 г.
Последняя проверка
1 октября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALN-GO1-007
- EUPAS43242 (Идентификатор реестра: EU PAS Register)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .