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BONAPH1DE, une étude observationnelle prospective de patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1) (BONAPH1DE)

17 avril 2024 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals
Le but de cette étude est de décrire l'histoire naturelle et la progression des patients diagnostiqués avec PH1, et de caractériser l'innocuité et l'efficacité à long terme du lumasiran dans le monde réel.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

200

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Cologne, Allemagne
        • Recrutement
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  • Belgique
      • Gent, Belgique
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  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
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      • Toronto, Ontario, Canada
        • Pas encore de recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Laurier, Quebec, Canada
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      • Barcelona, Espagne
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      • Jerusalem, Israël
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        • Clinical Trial Site
  • Italie
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
    • England
      • London, England, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Suisse
      • Bern, Suisse
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients diagnostiqués avec PH1 seront pris en charge et traités selon la pratique clinique de routine.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic documenté de PH1, selon la détermination du médecin

Critère d'exclusion:

  • Actuellement inscrit à un essai clinique pour tout agent expérimental

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients avec PH1
Les patients avec un diagnostic de PH1 seront éligibles pour l'étude et seront pris en charge et traités conformément à la pratique clinique de routine.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables chez les patients traités par Lumasiran
Délai: Jusqu'à 7 ans
Jusqu'à 7 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence d'événements d'intérêt sélectionnés chez les patients PH1
Délai: Jusqu'à 7 ans
Les événements d'intérêt sélectionnés sont définis comme les événements hépatiques, les calculs rénaux, les événements d'insuffisance rénale aiguë, la néphrocalcinose, la maladie rénale chromique, l'insuffisance rénale et toute manifestation cardiaque, osseuse, cutanée, oculaire, hématologique ou neuropathique due à l'oxalose.
Jusqu'à 7 ans
12-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-12 V2) (Version standard)
Délai: Jusqu'à 7 ans
SF-12 V2 est une mesure de 12 questions capturant la qualité de vie globale et l'état de santé général et évalue les 8 domaines suivants : fonctionnement physique, rôle physique, douleur corporelle, santé générale, vitalité, fonctionnement social, rôle émotionnel et santé mentale.
Jusqu'à 7 ans
Modification de l'excrétion urinaire d'oxalate
Délai: Au départ et tous les 12 mois pendant 7 ans maximum
Au départ et tous les 12 mois pendant 7 ans maximum
Modification de l'oxalate plasmatique
Délai: Au départ et tous les 12 mois pendant 7 ans maximum
Au départ et tous les 12 mois pendant 7 ans maximum

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 décembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 juillet 2021

Première publication (Réel)

29 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-GO1-007

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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