Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BONAPH1DE, en prospektiv observationsundersøgelse af patienter med primær hyperoxaluri type 1 (PH1) (BONAPH1DE)

17. april 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals
Formålet med denne undersøgelse er at beskrive den naturlige historie og progression af patienter diagnosticeret med PH1, og at karakterisere den langsigtede virkelige verden sikkerhed og effektivitet af lumasiran.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Liège, Belgien
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Laurier, Quebec, Canada
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Frankrig
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Italien
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italien
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Cologne, Tyskland
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Hamburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter diagnosticeret med PH1 vil blive behandlet og behandlet i henhold til rutinemæssig klinisk praksis.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af PH1, pr. læges bestemmelse

Ekskluderingskriterier:

  • I øjeblikket tilmeldt et klinisk forsøg for ethvert forsøgsmiddel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Patienter med PH1
Patienter med diagnosen PH1 vil være kvalificerede til undersøgelsen og vil blive styret og behandlet i henhold til rutinemæssig klinisk praksis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser hos Lumasiran-behandlede patienter
Tidsramme: Op til 7 år
Op til 7 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af udvalgte begivenheder af interesse hos PH1-patienter
Tidsramme: Op til 7 år
Udvalgte hændelser af interesse er defineret som leverhændelser, nyresten, akutte nyreskadehændelser, nefrocalcinose, krom nyresygdom, nyresvigt og alle hjerte-, knogle-, hud-, øjen-, hæmatologiske eller neuropatiske manifestationer på grund af oxalosis.
Op til 7 år
Sundhedsundersøgelse med 12 punkter, version 2 (SF-12 V2) (standardversion)
Tidsramme: Op til 7 år
SF-12 V2 er et mål med 12 spørgsmål, der fanger global livskvalitet og overordnet sundhedsstatus og evaluerer følgende 8 domæner: fysisk funktion, rolle fysisk, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, rolle følelsesmæssig og mental sundhed.
Op til 7 år
Ændring i urinoxalatudskillelse
Tidsramme: Baseline og hver 12. måned i op til 7 år
Baseline og hver 12. måned i op til 7 år
Ændring i plasmaoxalat
Tidsramme: Baseline og hver 12. måned i op til 7 år
Baseline og hver 12. måned i op til 7 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. december 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

29. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-GO1-007

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner