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出生時から 11 歳までの PH を有し、腎機能が比較的損なわれていない小児患者におけるネドシラン (PHYOX8)

2026年3月26日 更新者：Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

原発性高シュウ酸尿症および比較的無傷の腎機能を有する出生時から 11 歳までの小児患者におけるネドシランの安全性、薬物動態、および有効性を評価する第 2 相非盲検多施設試験

この研究の目的は、腎機能が比較的損なわれていない原発性高シュウ酸尿症を患っている 11 歳以下の参加者のネドシランを評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、PH1、PH2、または PH 3 で腎機能が比較的正常な 11 歳以下の参加者を対象としたネドシランの非盲検、反復投与、第 2 相試験です。

最長 35 日間のスクリーニング期間の後、参加者は 180 日目まで毎月の投薬訪問のためにクリニックに戻ります。

この研究の総期間は、最初の参加者、最初の訪問から最後の参加者、最後の訪問まで約15か月です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

27

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Clinical Research Site
  • アラブ首長国連邦
      • Dubai、アラブ首長国連邦、+971
        • Clinical Trial Site
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • イタリア
      • Roma、イタリア、00165
        • Clinical Trial Site
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Clinical Research Site
  • トルコ（Türkiye）
    • Ankara
      • Yenimahalle、Ankara、トルコ（Türkiye）、06506
        • Clinical Research Site
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Clinical Research Site
  • ポーランド
      • Bialystok、ポーランド、15-274
        • Clinical Research Site
  • レバノン
      • Beirut、レバノン、1100
        • Clinical Research Site
  • 日本
      • Fukuoka、日本、830-0011
        • Clinical Research Site
      • Nagoya、日本、467-8602
        • Clinical Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -インフォームドコンセントに署名した時点で、出生から11歳まで。
  2. -ジェノタイピングによって確認されたPH1またはPH2またはPH3の文書化された診断（歴史的に入手可能な遺伝子型情報は、研究の適格性に受け入れられます）。

  3. 年齢の 95 パーセンタイルの 2 倍を超えるスクリーニングでの平均スポット Uox 対クレアチニン比 (Matos et al, 1999):

    • > 0.44 mol/mol 参加者 < 6 ヶ月
    • 6か月から12か月未満の参加者で> 0.34モル/モル
    • 12か月から2年未満の参加者で> 0.26モル/モル
    • 2歳から3歳未満の参加者で> 0.20モル/モル、および
    • > 0.16 mol/mol 3 歳から < 5 歳の参加者 > 0.14 mol/mol 5 歳から <7 歳の参加者 > 0.12 mol/mol 7 歳から 11 歳の参加者
  4. スクリーニング時の推定 GFR ≥ 30 mL/min は、1.73 m2 BSA に正規化されています。 方程式については、セクション 8.2.6.1 を参照してください。 生後 12 か月未満の乳児の血清クレアチニンは、健康な集団の 97 パーセンタイル未満です (Boer et al., 2010)。
  5. 参加者は、1日目の前の3か月間、PHの安定した治療レジメンを行っている必要があり、親/法定後見人は、参加者が研究中も同じ安定した治療レジメンを維持できるようにする必要があります。
  6. 体重≧10kg

  7. 男性か女性

    男性参加者：

    出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性参加者は、セクション10.4.2に詳述されているように、治療期間中および研究介入の最後の投与後少なくとも12週間は避妊を使用することに同意し、この期間中は精子の提供を控える必要があります。

    女性参加者：

    女性の参加者は、妊娠しておらず (セクション 10.4.1 を参照)、授乳中でなく、以下の条件の少なくとも 1 つが当てはまる場合に参加資格があります。

    -セクション10.4.1で定義されている出産の可能性のある女性（WOCBP）ではない、またはセクション10.4.2の避妊ガイダンスに従うことに同意したWOCBPではない 治療期間中および研究介入の最後の投与後少なくとも12週間。

    男性または女性による避妊の使用は、臨床研究に参加する人々の避妊方法に関する地域の規制と一致している必要があります。

    注: 研究の開始後に出産の可能性が変化した場合 (例えば、初潮前の女性参加者が初潮を経験した場合)、または妊娠のリスクが変化した場合 (例えば、異性愛者ではない女性参加者が活動的になった場合)、参加者はこれについて担当者と話し合う必要があります。女性の参加者が非常に効果的な避妊法を開始する必要があるか、男性の参加者がコンドームを使用する必要があるかを判断する調査員。 生殖状態が疑わしい場合は、追加の評価を検討する必要があります。

  8. 参加者の親または法定後見人は、署名付きのインフォームド コンセントを与えることができます。これには、ICF およびこのプロトコルに記載されている要件および制限への準拠が含まれます。

    a. 12 歳未満のお子様の同意は、地域の規制に基づきます。 同意が必要な場合、参加者は参加について書面による同意を提供できなければなりません。

  9. 研究施設の担当者がフォローアップを確実に行えるように、法定後見人または主介護者が利用可能でなければなりません。 SoA に従って、各評価日に参加者を研究施設に同行させる (例: 予定された訪問、治療計画、臨床検査、およびその他の研究手順を順守できる);予定された研究訪問中に、評価尺度を使用して参加者に関する情報を提供するために、一貫して継続的に利用可能であること;指示に従って、研究介入を正確かつ確実に実施します。
  10. 健康保険制度に加入している、またはその受益者である（国の規制により該当する場合）

除外基準:

  1. 以前の腎または肝移植;または研究期間内の計画された移植
  2. -現在透析を受けているか、研究期間中に透析の必要性が予想される
  3. -スクリーニング時の血漿シュウ酸塩（ポックス）> 30μmol/L
  4. -重度の全身性シュウ症の臨床症状の文書化された証拠（既存の網膜、心臓、または皮膚の石灰化、または重度の骨の痛み、病的骨折、または骨の変形の病歴を含む）

  5. -研究のコンプライアンスまたはデータの解釈を妨げる、または参加者の安全に影響を与える可能性のある状態または併存疾患の存在。

    1. 重度の合併症
    2. -活動性肝疾患/損傷またはトランスアミナーゼ上昇の既知の原因 (例: アルコール性肝疾患、非アルコール性脂肪肝疾患/脂肪性肝炎 [NAFLD/NASH])
    3. -統合失調症、双極性障害、または入院または薬理学的介入を必要とする重度のうつ病を含むがこれらに限定されない深刻な精神疾患の病歴
    4. -心血管系、呼吸器系、胃腸系、血液系、リンパ系、神経系、筋骨格系、泌尿生殖器系、発疹を含む皮膚科を含む免疫疾患、重度の湿疹または皮膚炎、または結合組織疾患または障害の臨床的に関連する病歴または存在
  6. -過去6か月以内のRNAi薬の使用

  7. -オリゴヌクレオチドベースの治療に対する次の反応の1つ以上の病歴：

    1. 重度の血小板減少症 (血小板数 ≤ 100,000/µL)
    2. -肝毒性、ALTまたはASTとして定義され、上限ULNの3倍以上、および総ビリルビン> 2×ULNまたはINR> 1.5
    3. 治療の中止につながる重度のインフルエンザ様症状
    4. 治療の中止につながる注射による局所的な皮膚反応（重度のグレード）
    5. 凝固障害/臨床的に重要な凝固時間の延長

  8. -スクリーニング前の4か月または薬物の半減期の5倍（どちらか長い方）以内にIMPを受けた臨床研究への参加

    a. 尿中および/または血漿中のシュウ酸濃度を低下させる可能性のある治験薬の場合、これらの濃度はスクリーニングの前に過去のベースラインレベルに戻っていなければなりません

  9. -肝機能検査（LFT）の異常：年齢と性別のALTおよび/またはAST> 1.5×ULN
  10. -ネドシランまたはその成分に対する既知の過敏症
  11. -セクション5.3で詳述されているライフスタイルの考慮事項を含む、指定された研究手順を遵守できない、または遵守したくない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：オープンラベル DCR-PHXC
年齢と体重に基づいた DCR-PHXC のオープンラベルの毎月の皮下注射。
薬：ネドシラン
研究期間を通して毎月の皮下投与
他の名前：
  • DCR-PHXC

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
PH1、PH2、またはPH3参加者サブグループにおけるスポット尿中シュウ酸塩対クレアチニン比のベースラインから6か月までの変化率
時間枠：ベースライン（週0）、6か月
このアウトカム指標は、遺伝的に確認された原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）、原発性高シュウ酸尿症2型（PH2）、または原発性高シュウ酸尿症3型（PH3）の小児参加者（生後から11歳まで）において、スポット尿中シュウ酸塩対クレアチニン比のベースラインから6ヶ月までの変化率を報告しました。
ベースライン（週0）、6か月
PH1、PH2、またはPH3参加者サブグループにおけるスポット尿中シュウ酸塩-クレアチニン比のベースラインから6か月目までの絶対変化
時間枠：ベースライン（0週目）、6か月目
このアウトカム指標は、遺伝的に確認されたPH1、PH2、またはPH3サブグループの小児参加者（生後～11歳）におけるスポット尿中シュウ酸塩対クレアチニン比のベースラインから6か月までの絶対変化を報告したものです。
ベースライン（0週目）、6か月目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療関連有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の数
時間枠：ベースライン（週0）から6か月目まで
このアウトカム評価項目は、TEAEおよびSAEの発生件数を報告しています。 有害事象（AE）とは、研究介入の使用と時間的に関連する、患者または臨床研究参加者におけるあらゆる好ましくない医学的事象であり、研究介入に関連すると考えられるかどうかに関わらずです。 SAEは、いかなる用量においても死亡を引き起こす、生命を脅かす、入院または既存の入院期間の延長を必要とする、持続的な障害／能力喪失を引き起こす、先天異常／出生欠陥である、および医学的事象である、あらゆる好ましくない医学的事象と定義されます。 参加者が研究介入を受けた後に発症するか、重症度が悪化した場合、AEは治療関連と定義されます。
ベースライン（週0）から6か月目まで
治療関連有害事象および重篤な有害事象の数－性質
時間枠：ベースライン（0週目）から6か月目まで
このアウトカム指標は、TEAEとSAEの性質を報告しました。 AEとは、臨床試験参加者において、研究介入の使用と時間的に関連して生じる、研究介入との関連性の有無を問わないあらゆる好ましくない医学的事象です。 SAEとは、あらゆる用量において死亡を引き起こす、生命を脅かす、入院治療を必要とする、または既存の入院期間を延長する、永続的な障害／機能不全を引き起こす、先天異常／出生欠陥、および医学的事象を含む、あらゆる好ましくない医学的事象です。 AEは、参加者が研究介入を受けた後に発症する、または重症度が悪化する場合、治療に伴って発現するとみなされます。 TEAEは、症例報告書で実施された措置が「薬剤中止」と記載されている場合、中止につながるとみなされます。 特別な関心のあるTEAEには、注射部位反応、筋肉痛と筋力低下、および腎結石事象が含まれます。
ベースライン（0週目）から6か月目まで
ベースラインからの12誘導心電図（ECG）における心拍数平均値の変化
時間枠：ベースライン（週0）、6ヵ月
このアウトカム指標は、ベースラインから6ヵ月後のECG平均心拍数の変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6ヵ月
ベースラインからの12誘導心電図RR間隔の変化
時間枠：ベースライン（0週目）、6ヶ月目
このアウトカム指標は、ベースラインから6か月目までのRR間隔の変化を報告しています。
ベースライン（0週目）、6ヶ月目
12誘導心電図-PR間隔のベースラインからの変化、集計
時間枠：ベースライン（第0週）、6ヶ月
このアウトカム指標は、ベースラインから6か月までの総合的なPR間隔の変化を報告しました。
ベースライン（第0週）、6ヶ月
12誘導心電図-QRS持続時間のベースラインからの変化、集計
時間枠：ベースライン（0週目）、6か月目
このアウトカム指標は、ベースラインから6ヶ月までのQRS間隔の集合的な変化を報告しています。
ベースライン（0週目）、6か月目
ベースラインからの変化：12誘導心電図QT間隔、アグリゲート
時間枠：ベースライン（週0）、6か月後
このアウトカム指標は、ベースラインから6ヶ月までの総合QT間隔の変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6か月後
ベースラインからの12誘導心電図QTcF間隔の変化（集計）
時間枠：ベースライン（第0週）、6か月
このアウトカム評価項目は、ベースラインから6ヶ月までのQTcF間隔の変化を集計して報告しています。
ベースライン（第0週）、6か月
参加者におけるベースラインからの変化 - 身体検査における重要な所見
時間枠：ベースライン（第0週）、6ヶ月目
このアウトカム指標は、有意所見（身体検査）を有する参加者の数におけるベースラインから6か月までの変化を報告しました。 ベースラインからの変化は、以下の式を使用して計算されました：現在の時点の値 - ベースライン値。
ベースライン（第0週）、6ヶ月目
ベースラインからのバイタルサイン評価（身長）の変化
時間枠：ベースライン（第0週）、6ヶ月後
このアウトカム指標は、参加者の身長のベースラインから6か月までの変化を報告したものです。
ベースライン（第0週）、6ヶ月後
ベースラインからのバイタルサイン評価－体重の変化
時間枠：ベースライン（週0）、6ヶ月
このアウトカム指標は、参加者の体重のベースラインから6か月までの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6ヶ月
ベースラインからの変化 - バイタルサイン評価-体格指数（BMI）
時間枠：ベースライン（0週目）、6ヶ月後
このアウトカム指標は、参加者のBMIのベースラインから6ヶ月までの変化を報告しています。
ベースライン（0週目）、6ヶ月後
ベースラインからのバイタルサイン評価の変化 - 口腔体温
時間枠：ベースライン（0週目）、6か月後
このアウトカム指標は、参加者の口腔体温のベースラインから6ヶ月までの変化を報告しています。
ベースライン（0週目）、6か月後
ベースラインからのバイタルサイン評価-呼吸数の変化
時間枠：ベースライン（週0）、6か月後
このアウトカム指標は、ベースラインから6か月までの参加者の呼吸数の変化を報告しています。
ベースライン（週0）、6か月後
ベースラインからのバイタルサイン評価-心拍数の変化
時間枠：ベースライン（週0）、6ヶ月後
このアウトカム指標は、参加者の心拍数がベースラインから6か月目までの変化を報告したものです。
ベースライン（週0）、6ヶ月後
ベースラインからの変化：バイタルサイン評価－収縮期血圧および拡張期血圧
時間枠：ベースライン（第0週）、6か月後
このアウトカム指標は、参加者の収縮期血圧および拡張期血圧のベースラインから6か月までの変化を報告しています。
ベースライン（第0週）、6か月後
血液学的評価におけるベースラインからの変化：赤血球
時間枠：ベースライン（週0）、6か月
このアウトカム指標は、参加者の赤血球数におけるベースラインから6か月目までの変化を報告しています。
ベースライン（週0）、6か月
血液学的評価におけるベースラインからの変化：ヘモグロビン
時間枠：ベースライン（週0）、6か月
このアウトカム指標は、ベースラインから6か月までの参加者のヘモグロビンの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6か月
ベースラインからの変化：血液学的評価：ヘマトクリット
時間枠：ベースライン（週0）、6か月後
このアウトカム指標は、ベースラインから6か月までの参加者のヘマトクリットの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6か月後
血液学的評価におけるベースラインからの変化：赤血球平均容積
時間枠：ベースライン（週0）、6ヶ月後
このアウトカム指標は、ベースラインから6か月までの参加者の赤血球平均容積の変化を報告しています。
ベースライン（週0）、6ヶ月後
血液学的評価におけるベースラインからの変化：赤血球平均ヘモグロビン量
時間枠：ベースライン（週0）、6ヶ月目
このアウトカム指標は、参加者の赤血球平均ヘモグロビン量のベースラインから6ヶ月までの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6ヶ月目
血液学的評価におけるベースラインからの変化：赤血球平均赤血球ヘモグロビン濃度
時間枠：ベースライン（第0週）、6ヶ月
このアウトカム指標は、参加者の赤血球平均ヘモグロビン濃度のベースラインから6ヵ月後までの変化を報告しました。
ベースライン（第0週）、6ヶ月
ベースラインからの血液学的評価における変化：網状赤血球
時間枠：ベースライン（週0）、6ヶ月
このアウトカム指標は、参加者の網状赤血球におけるベースラインから6ヶ月までの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6ヶ月
血液学的評価における血小板のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（週0）、6か月
このアウトカム指標は、参加者の血小板数におけるベースラインから6ヶ月までの変化を報告しています。
ベースライン（週0）、6か月
血液学的評価におけるベースラインからの変化：平均血小板容積
時間枠：ベースライン（第0週）、6ヶ月後
このアウトカム評価指標は、ベースラインから6ヵ月後までの参加者の平均血小板容積の変化を報告した。
ベースライン（第0週）、6ヶ月後
血液学的評価におけるベースラインからの変化：白血球
時間枠：ベースライン（週0）、6ヵ月
このアウトカム指標は、ベースラインから6ヶ月目までの参加者の白血球数の変化を報告しています。
ベースライン（週0）、6ヵ月
血液学的評価におけるベースラインからの変化：リンパ球
時間枠：ベースライン（第0週）、6か月
このアウトカム指標は、参加者のリンパ球におけるベースラインから6ヵ月までの変化を報告しました。
ベースライン（第0週）、6か月
血液学的評価におけるベースラインからの変化：単球
時間枠：ベースライン（週0）、6か月後
このアウトカム指標は、参加者の単球におけるベースラインから6ヶ月までの変化を報告しています。
ベースライン（週0）、6か月後
血液学的評価のベースラインからの変化：好酸球
時間枠：ベースライン（週0）、6ヶ月
このアウトカム指標は、参加者の好酸球のベースラインから6か月までの変化を報告しています。
ベースライン（週0）、6ヶ月
血液学的評価におけるベースラインからの変化：好塩基球
時間枠：ベースライン（週0）、6か月
このアウトカム指標は、参加者の好塩基球におけるベースラインから6ヶ月までの変化を報告した。
ベースライン（週0）、6か月
血液学的評価におけるベースラインからの変化：好中球
時間枠：ベースライン（第0週）、6か月後
このアウトカム指標は、参加者の好中球のベースラインから6ヶ月までの変化を報告しました。
ベースライン（第0週）、6か月後
血液学的評価におけるベースラインからの変化：リンパ球／白血球
時間枠：ベースライン（週0）、6か月
このアウトカム指標は、ベースラインから6ヵ月後のリンパ球／白血球比の変化を報告しています。
ベースライン（週0）、6か月
血液学的評価におけるベースラインからの変化：単球/白血球
時間枠：ベースライン（週0）、6ヵ月後
このアウトカム指標は、単球／白血球の比率のベースラインから6ヶ月までの変化を報告しています。
ベースライン（週0）、6ヵ月後
血液学的評価におけるベースラインからの変化：好酸球／白血球
時間枠：ベースライン（週0）、6か月
このアウトカム指標は、好酸球／白血球比のベースラインから6ヶ月目までの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6か月
血液学的評価におけるベースラインからの変化：好塩基球/白血球
時間枠：ベースライン（週0）、6か月
このアウトカム指標は、好塩基球／白血球比のベースラインから6ヶ月までの変化を報告しています。
ベースライン（週0）、6か月
血液学的評価におけるベースラインからの変化：好中球／白血球
時間枠：ベースライン（週0）、6か月
このアウトカム指標は、好中球／白血球の比率のベースラインから6か月までの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6か月
臨床化学パラメータ（アラニンアミノトランスフェラーゼ）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（週0）、6か月後
このアウトカム指標は、ベースラインから6か月後のアラニンアミノトランスフェラーゼの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6か月後
臨床化学パラメータのベースラインからの変化：アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ
時間枠：ベースライン（週0）、6ヶ月
このアウトカム指標は、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼのベースラインから6か月までの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6ヶ月
臨床化学パラメータのベースラインからの変化：乳酸脱水素酵素
時間枠：ベースライン（週0）、6か月後
このアウトカム評価項目は、ベースラインから6ヶ月時点までの乳酸脱水素酵素の変化を報告しています。
ベースライン（週0）、6か月後
臨床化学パラメータのベースラインからの変化：グルタミン酸デヒドロゲナーゼ
時間枠：ベースライン（週0）、6か月
このアウトカム評価指標は、グルタミン酸デヒドロゲナーゼのベースラインから6か月までの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6か月
臨床化学パラメータのベースラインからの変化：γ-グルタミルトランスフェラーゼ
時間枠：ベースライン（第0週）、6ヵ月後
このアウトカム指標は、ベースラインから6ヶ月までのγ-グルタミルトランスフェラーゼの変化を報告しています。
ベースライン（第0週）、6ヵ月後
ベースラインからの変化：臨床化学パラメーター アルカリホスファターゼ
時間枠：ベースライン（0週目）、6か月後
このアウトカム指標は、アルカリホスファターゼのベースラインから6か月目までの変化を報告しました。
ベースライン（0週目）、6か月後
臨床化学パラメータのベースラインからの変化：ビリルビンおよび直接ビリルビン
時間枠：ベースライン（0週）、6か月後
このアウトカム指標は、ビリルビンと直接ビリルビンのベースラインから6か月までの変化を報告しています。
ベースライン（0週）、6か月後
臨床化学パラメーターにおけるベースラインからの変化: タンパク質
時間枠：ベースライン（週0）、6ヵ月
このアウトカム指標は、ベースラインから6か月までのタンパク質の変化を報告しています。
ベースライン（週0）、6ヵ月
臨床化学パラメータのベースラインからの変化：アルブミン
時間枠：ベースライン（週0）、6ヶ月
このアウトカム指標は、ベースラインから6ヶ月目までのアルブミンの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6ヶ月
臨床化学パラメータのベースラインからの変化：クレアチンキナーゼ
時間枠：ベースライン（週0）、6ヶ月
このアウトカム指標は、クレアチンキナーゼのベースラインから6か月までの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6ヶ月
臨床化学パラメータ：ナトリウムのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（週0）、6か月後
このアウトカム指標は、ベースラインから6か月までのナトリウムの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6か月後
臨床化学パラメータの塩化物のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（第0週）、6か月
このアウトカム指標は、塩化物のベースラインから6か月までの変化を報告しています。
ベースライン（第0週）、6か月
臨床化学パラメーター：カリウムのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（週0）、6ヵ月目
このアウトカム指標は、ベースラインから6か月までのカリウムの変化を報告しました。
ベースライン（週0）、6ヵ月目
臨床化学パラメータ：クレアチニンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（第0週）、6ヵ月後
このアウトカム指標は、クレアチニンのベースラインから6ヶ月までの変化を報告しました。
ベースライン（第0週）、6ヵ月後
臨床化学パラメータのベースラインからの変化：血中尿素窒素
時間枠：ベースライン（週0）、6ヶ月後
このアウトカム指標は、ベースラインから6ヶ月目までの血中尿素窒素の変化を報告しています。
ベースライン（週0）、6ヶ月後
臨床化学パラメータのベースラインからの変化：シスタチンC
時間枠：ベースライン（週0）、6か月
このアウトカム指標は、ベースラインから6ヶ月までの血中尿素シスタチンCの変化を報告した。
ベースライン（週0）、6か月
臨床化学パラメータのベースラインからの変化：血漿シュウ酸塩
時間枠：ベースライン（0週目）、6か月
このアウトカム指標は、ベースラインから6ヵ月までの血漿中尿素オキサレートの変化を報告しました。
ベースライン（0週目）、6か月
血漿中薬物動態（PK）パラメータ：最大血中濃度（Cmax）（推定可能な場合）
時間枠：ベースライン（0週）、6ヶ月
このアウトカム指標は、推定可能であれば、最大観察濃度と定義されるCmaxを報告することが期待されていました。 しかしながら、本研究では、プロトコルに従って小児参加者から収集された限られたPKサンプル（投与後0～4時間および4～24時間の2つのPK濃度-時間データポイント）のため、非コンパートメントPK解析は計画または実施されず、したがってこのPKパラメータは推定されませんでした。 Cmaxを推定するには、指定された時間点において、Tmax前の少なくとも1つのデータポイントとTmax後の1つのデータポイントが必要です。しかしながら、本研究では、投与後の柔軟なPK濃度データポイントが2つしか利用できませんでした。 本研究ではCmaxは推定されませんでしたが、本研究で収集されたPKデータは、将来の集団PK解析に使用されます。
ベースライン（0週）、6ヶ月
血漿中PKパラメータ：時間tにおける最終観測可能濃度までの濃度-時間曲線下面積（AUCt）（算出可能な場合）
時間枠：1日目：投与後0～4時間および4～24時間、2日目、30日目、および90日目：投与後、150日目：投与前および150日目：投与後0～4時間および4～24時間
このアウトカム指標は、推定可能な場合、AUCt（投与後時間0から時間tまでの最終観測可能濃度までの濃度-時間曲線下面積として定義される）を報告することが期待されていました。
しかし、本研究では、プロトコルに従って小児参加者から収集されたPKサンプルが限られていたため（投与後0～4時間および4～24時間の間に2つのPK濃度-時間データポイント）、非コンパートメントPK分析は計画または実行されず、したがってこのPKパラメータは推定されませんでした。
AUCtを推定するには、Tmax前の少なくとも1つのデータポイントと、指定された時間点でのTmax後の3つのデータポイントが必要ですが、本研究では投与後の柔軟なPK濃度データポイントが2つしか利用できませんでした。
本研究ではAUCtは推定されませんでしたが、本研究で収集されたPKデータは、将来の集団PK分析に使用される予定です。
1日目：投与後0～4時間および4～24時間、2日目、30日目、および90日目：投与後、150日目：投与前および150日目：投与後0～4時間および4～24時間
血漿中PKパラメータ：時間0から無限大までの濃度-時間曲線下面積（AUC∞）－推定可能な場合
時間枠：1日目：投与後0～4時間および4～24時間、2日目、30日目、および90日目：投与後、150日目：投与前および150日目：投与後0～4時間および4～24時間
このアウトカム指標は、推定可能であれば、AUC∞（時間tにおける最終観測可能濃度までの濃度-時間曲線下面積として定義される）を報告することが期待されていました。 しかし、本研究では、プロトコルに従って小児参加者から収集されたPKサンプルが限られていたため（投与1日目に投与後0〜4時間および4〜24時間の間に2つのPK濃度-時間データポイント）、非コンパートメントPK分析は計画または実行されず、したがってこのPKパラメータは推定されませんでした。 AUC∞を推定するには、Tmax前の少なくとも1つのデータポイントと、指定された時間ポイントでのTmax後の3つのデータポイントが必要です。しかし、本研究では投与後の柔軟なPK濃度データポイントが2つしか利用できませんでした。 本研究ではAUC∞は推定されませんでしたが、本研究で収集されたPKデータは、将来の集団PK分析に使用されます。
1日目：投与後0～4時間および4～24時間、2日目、30日目、および90日目：投与後、150日目：投与前および150日目：投与後0～4時間および4～24時間
PH1、PH2、またはPH3参加者サブグループにおける、6か月以内のいずれかの時点でスポット尿中シュウ酸塩・クレアチニン比≦正常上限（ULN）または≦1.5×ULNを達成した参加者の割合
時間枠：ベースライン（0週）から6か月まで
このアウトカム指標は、遺伝子確認済みPH1、PH2、またはPH3サブグループの小児参加者（生後から11歳まで）において、ベースラインから6か月時点までの期間内のいずれかの時点で、シュウ酸塩対クレアチニン比がULN以下（<=）または1.5×ULN以下（<=）であった参加者の割合を報告しています。
ベースライン（0週）から6か月まで
スクリーニング時12ヵ月齢以上のPH1、PH2、またはPH3参加者サブグループにおける6ヵ月目のeGFRのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（週0）、6か月
このアウトカム指標は、PH1、PH2、またはPH3参加者サブグループにおける、スクリーニング時年齢が12か月以上の参加者のみを対象とした、月次6時点でのGFR（シスタチンC推定）のベースラインからの変化を報告しました。 eGFRは、多変量シュワルツ方程式を用いて以下の式で計算されました：eGFR=39.8*[ht/Scr]^0.456 [1.8/cysC]^0.418 [30/BUN]^0.0791.076^male[ht/1.4]^0.179 ここで、ht（身長）=メートル、Scr（血清クレアチニン）=ミリグラム毎デシリットル（mg/dL）、cysC（シスタチンC）=mg/L、BUN（血中尿素窒素）=mg/dLです。
ベースライン（週0）、6か月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿シュウ酸濃度のベースラインからの変化
時間枠：180日
ベースラインからの血漿シュウ酸濃度に対するDCR-PHXCの効果を評価する
180日
腎臓結石のベースライン数からの変化
時間枠：180日
ベースラインからの結石負荷に対する DCR-PHXC の効果を、年換算の結石イベントで評価する
180日
ベースラインからの変化 PedsQL™
時間枠：180日
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) のベースラインからの変化
180日
ベースラインWPAIからの変化
時間枠：180日
仕事の生産性と活動障害に関するアンケートのベースラインからの変化: 原発性高シュウ酸尿症 V2.0、臨床実践版 (WPAI:PH、V2.0、CPV) - 介護者
180日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

捜査官

  • スタディディレクター：Sarb Shergill, PhD、Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

出版物と役立つリンク

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一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年2月22日

一次修了 (実際)

2025年2月5日

研究の完了 (実際)

2025年2月5日

試験登録日

最初に提出

2021年6月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月4日

最初の投稿 (実際)

2021年8月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月26日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DCR-PHXC-203

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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