출생부터 11세까지의 PH 및 상대적으로 신장 기능이 온전한 소아 환자의 Nedosiran (PHYOX8)
2026년 3월 26일 업데이트: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
출생부터 11세까지의 원발성 고산소뇨증 및 상대적으로 신장 기능이 온전한 소아 환자에서 네도시란의 안전성, 약동학 및 효능을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 다기관 연구
이 연구의 목적은 신기능이 상대적으로 온전한 원발성 고산소뇨증이 있는 11세 이하의 참가자에서 네도시란을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 PH1, PH2 또는 PH 3을 갖고 비교적 온전한 신장 기능을 가진 11세 이하의 참가자를 대상으로 네도시란에 대한 공개 라벨, 반복 투여, 2상 연구입니다.
최대 35일의 스크리닝 기간 후 참가자는 180일까지 월별 투약 방문을 위해 클리닉으로 돌아갑니다.
이 연구의 총 기간은 첫 참가자, 첫 방문부터 마지막 참가자, 마지막 방문까지 약 15개월입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bonn, 독일, 53127
- Clinical Trial Site
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Heidelberg, 독일, 69120
- Clinical Research Site
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Beirut, 레바논, 1100
- Clinical Research Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Clinical Research Site
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Barcelona, 스페인, 08035
- Clinical Research Site
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Dubai, 아랍 에미리트, +971
- Clinical Trial Site
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London, 영국, WC1N 3JH
- Clinical Trial Site
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Roma, 이탈리아, 00165
- Clinical Trial Site
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Fukuoka, 일본, 830-0011
- Clinical Research Site
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Nagoya, 일본, 467-8602
- Clinical Research Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8S 4K1
- Clinical Research Site
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Ankara
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Yenimahalle, Ankara, 터키 (Türkiye), 06506
- Clinical Research Site
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Bialystok, 폴란드, 15-274
- Clinical Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점에서 출생부터 11세까지.
- 유전자형 분석에 의해 확인된 PH1 또는 PH2 또는 PH3의 문서화된 진단(역사적으로 이용 가능한 유전자형 정보는 연구 적격성을 위해 허용됨).
연령에 대한 95번째 백분위수의 2배 이상 스크리닝에서 평균 스팟 Uox 대 크레아티닌 비율(Matos et al, 1999):
- 참가자의 > 0.44 mol/mol < 6개월
- 6개월에서 12개월 미만 참가자의 > 0.34 mol/mol
- > 0.26 mol/mol 참가자의 12개월 ~ < 2년
- > 0.20 mol/mol 참가자의 2세에서 < 3세 및
- > 3~5세 참가자의 0.16mol/mol > 5~7세 참가자의 0.14mol/mol > 7~11세 참가자의 0.12mol/mol
- 1.73m2 BSA로 정규화된 스크리닝 ≥ 30mL/분에서 추정된 GFR. 방정식은 섹션 8.2.6.1을 참조하십시오. 12개월 미만 영아의 경우 혈청 크레아티닌은 건강한 인구의 97번째 백분위수 미만입니다(Boer et al., 2010).
- 참가자는 1일 전 3개월 동안 PH에 대한 안정적인 치료 요법을 받아야 하며 부모/법적 보호자는 참가자가 연구 기간 동안 동일한 안정적인 치료 요법을 유지하도록 기꺼이 보장해야 합니다.
- 체중 ≥10kg
남성 또는 여성
남성 참가자:
가임 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 섹션 10.4.2에 설명된 대로 치료 기간 동안과 연구 개입의 마지막 투여 후 최소 12주 동안 피임 사용에 동의해야 하며 이 기간 동안 정자 기증을 삼가야 합니다.
여성 참가자:
여성 참가자는 임신하지 않았고(섹션 10.4.1 참조) 모유 수유 중이 아니며 다음 조건 중 하나 이상이 적용되는 경우 참가 자격이 있습니다.
섹션 10.4.1에 정의된 가임 여성(WOCBP)이 아님 또는 치료 기간 동안 및 연구 개입의 마지막 투약 후 최소 12주 동안 섹션 10.4.2의 피임 지침을 따르기로 동의한 WOCBP.
남성 또는 여성의 피임법 사용은 임상 연구 참여자의 피임 방법에 관한 현지 규정과 일치해야 합니다.
참고: 연구 시작 후 가임 가능성이 변경되거나(예: 월경 전 여성 참가자가 초경을 경험함) 임신 위험이 변경되는 경우(예: 이성애 활동이 아닌 여성 참가자가 활동하게 됨) 참가자는 이에 대해 여성 참가자가 매우 효과적인 피임 방법을 시작해야 하는지 또는 남성 참가자가 콘돔을 사용해야 하는지를 결정해야 하는 조사관. 생식 상태가 의심스러운 경우 추가 평가를 고려해야 합니다.
참가자의 부모 또는 법적 보호자는 ICF 및 이 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항을 준수하는 것을 포함하여 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
ㅏ. 12세 미만 어린이의 동의는 현지 규정에 따릅니다. 동의가 필요한 경우 참가자는 참여에 대한 서면 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
- 법적 후견인 또는 주 간병인은 연구 기관 직원이 후속 조치를 취하는 데 도움을 줄 수 있어야 합니다. SoA에 따라 각 평가일에 참가자를 연구 현장에 동반합니다(예: 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 연구 절차를 준수할 수 있음). 예정된 연구 방문 동안 평가 척도를 사용하여 참가자에 대한 정보를 지속적으로 연속적으로 제공할 수 있어야 합니다. 지시에 따라 연구 개입을 정확하고 안정적으로 분배합니다.
- 건강 보험 시스템에 가입했거나 수혜자입니다(국가 규정에 따라 적용되는 경우).
제외 기준:
- 이전의 신장 또는 간 이식; 또는 연구 기간 내에 계획된 이식
- 현재 투석을 받고 있거나 연구 기간 동안 투석이 필요할 것으로 예상되는 자
- 혈장 옥살레이트(Pox) > 스크리닝 시 30 μmol/L
- 심각한 전신 옥살산증(기존의 망막, 심장 또는 피부 석회화 또는 심각한 뼈 통증, 병적 골절 또는 뼈 변형의 병력 포함)의 임상 증상에 대한 문서화된 증거
다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 연구 준수 또는 데이터 해석을 방해하거나 참가자의 안전에 잠재적으로 영향을 미칠 수 있는 조건 또는 동반 질환의 존재:
- 심각한 병발성 질병
- 활동성 간 질환/손상 또는 트랜스아미나제 상승의 알려진 원인(예: 알코올성 간 질환, 비알코올성 지방간 질환/지방간염[NAFLD/NASH])
- 정신분열증, 양극성 장애 또는 입원 또는 약리학적 개입이 필요한 심각한 우울증을 포함하되 이에 국한되지 않는 심각한 정신 질환의 병력
- 심혈관, 호흡기, 위장, 혈액, 림프, 신경, 근골격, 비뇨생식기, 발진, 중증 습진 또는 피부염, 결합 조직 질환 또는 장애를 포함한 피부과 질환을 포함한 면역 질환의 임상적으로 관련된 병력 또는 존재
- 지난 6개월 이내에 RNAi 약물 사용
올리고뉴클레오티드 기반 요법에 대한 다음 반응 중 하나 이상의 병력:
- 중증 혈소판 감소증(혈소판 수 ≤ 100,000/µL)
- ALT 또는 AST > 상위 ULN의 3배 및 총 빌리루빈 > 2 × ULN 또는 INR > 1.5로 정의되는 간독성
- 치료 중단으로 이어지는 심각한 독감 유사 증상
- 치료 중단으로 이어지는 주사로 인한 국소 피부 반응(심각도 등급)
- 응고병증/응고 시간의 임상적으로 유의미한 연장
스크리닝 전 4개월 또는 약물 반감기의 5배(둘 중 더 긴 기간) 내에 IMP를 받은 모든 임상 연구에 참여
ㅏ. 소변 및/또는 혈장 옥살레이트 농도를 감소시킬 가능성이 있는 IMP의 경우, 이러한 농도는 스크리닝 이전에 역사적 기준선 수준으로 돌아갔어야 합니다.
- 간 기능 검사(LFT) 이상: 연령 및 성별에 대한 ALT 및/또는 AST > 1.5 × ULN
- 네도시란 또는 그 성분에 대해 알려진 과민증
- 섹션 5.3에 자세히 설명된 라이프 스타일 고려 사항을 포함하여 특정 연구 절차를 준수할 능력이 없거나 따르지 않음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오픈 라벨 DCR-PHXC
연령 및 체중을 기준으로 DCR-PHXC의 오픈 라벨 월간 피하 주사.
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연구 기간 동안 매월 피하 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PH1, PH2 또는 PH3 참가자 하위 그룹에서 기준선에서 6개월까지의 스폿 요 옥살산염-크레아티닌 비율의 백분율 변화
기간: 기준선(0주차), 6개월
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이 결과 측정치는 유전적으로 확인된 제1형 원발성 고옥살산뇨증(PH1), 제2형 원발성 고옥살산뇨증(PH2) 또는 제3형 원발성 고옥살산뇨증(PH3) 아군의 소아 참가자(출생부터 11세까지)에서 기준선부터 6개월까지의 스폿 요 중 옥살산염-크레아티닌 비율의 백분율 변화를 보고했습니다.
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기준선(0주차), 6개월
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PH1, PH2 또는 PH3 참가자 하위 그룹에서 기준선부터 6개월까지의 스폿 요 옥살산염-크레아티닌 비율의 절대 변화
기간: 기준점(0주), 6개월
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이 결과 측정은 유전적으로 확인된 PH1, PH2 또는 PH3 하위 그룹을 가진 소아 참가자(출생~11세)에서 기준선부터 6개월까지의 현장 소변 옥살산염-크레아티닌 비율의 절대 변화를 보고했습니다.
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기준점(0주), 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 중 발생한 이상사례(TEAEs) 및 심각한 이상사례(SAEs)의 수
기간: 기준점(0주차)부터 6개월까지
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이 결과 측정은 TEAE와 SAE의 발생 건수를 보고했습니다.
부작용(AE)이란 임상 연구 참가자에게 발생한, 시험 개입의 사용과 시간적으로 연관된 모든 의학적 이상 반응을 말하며, 시험 개입과 관련이 있는지 여부는 고려하지 않습니다.
SAE는 모든 용량에서 사망을 초래하거나 생명을 위협하거나 입원 치료가 필요하거나 기존 입원 기간을 연장시키거나 지속적 장애/무능력을 초래하거나 선천적 이상/기형 및 의학적 사건인 모든 의학적 이상 반응으로 정의됩니다.
참가자가 시험 개입을 받은 후에 시작되거나 심각도가 악화된 경우 AE는 치료 관련 부작용으로 정의됩니다.
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기준점(0주차)부터 6개월까지
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치료 중 발생한 이상반응 및 중대한 이상반응의 수-성질
기간: 기저선(0주차)부터 6개월까지
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이 결과 측정 항목은 TEAE 및 SAE의 성격을 보고했습니다.
AE는 임상 연구 참가자에서 발생하는 모든 의학적 이상 사건으로, 연구 중재 사용과 시간적으로 관련이 있으며 연구 중재와 관련이 있는지 여부에 관계없습니다.
SAE는 사망, 생명을 위협하는 상황, 입원 또는 기존 입원 기간 연장, 지속적 장애/무능력, 선천적 이상/선천적 결함 및 의학적 사건을 초래하는 모든 의학적 이상 사건입니다.
참가자가 연구 중재를 받은 후 시작되거나 심각도가 악화된 경우 AE는 치료 유발성으로 간주됩니다.
CRF(사례 보고서 양식)에서 취한 조치가 "약물 중단"으로 표시된 경우 TEAE는 중단으로 이어지는 것으로 간주됩니다.
특별 관심 TEAE에는 주사 부위 반응, 근육 통증 및 약화, 신장 결석 사건이 포함됩니다.
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기저선(0주차)부터 6개월까지
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기저선 대비 12-유도 심전도(ECG) 평균 심박수 변화
기간: 기준선 (0주차), 6개월
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이 결과 측정은 기준선부터 6개월까지의 ECG 평균 심박수 변화를 보고했습니다.
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기준선 (0주차), 6개월
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12-유도 심전도 RR 간격의 기준선 대비 변화
기간: Baseline (Week 0), Month 6
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이 결과 측정치는 기준선에서 6개월까지의 RR 간격 변화를 보고하였습니다.
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Baseline (Week 0), Month 6
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기준선 대비 12-유도 심전도 PR 간격 변화, 집계
기간: 기준선(0주차), 6개월
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이 결과 측정치는 기준선부터 6개월까지의 집계 PR 간격 변화를 보고했습니다.
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기준선(0주차), 6개월
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기준치 대비 12-유도 심전도 QRS 지속 시간 변화, 집계
기간: 기준선 (주 0), 6개월
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이 결과 측정치는 기준선에서 6개월까지의 총 QRS 간격 변화를 보고합니다.
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기준선 (주 0), 6개월
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기준선 대비 12-리드 심전도 QT 간격 변화, 집계
기간: 기준선(0주차), 6개월
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이 결과 측정은 기준선부터 6개월까지의 집계 QT 간격 변화를 보고했습니다.
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기준선(0주차), 6개월
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12-도 심전도 QTcF 간격의 기준선 대비 변화, 집계
기간: 기준선 (0주), 6개월
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이 결과 측정치는 기준선부터 6개월까지의 집계 QTcF 간격 변화를 보고합니다.
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기준선 (0주), 6개월
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기저선 대비 변화 - 신체 검사에서 유의미한 소견을 보인 참가자
기간: 기준선 (0주차), 6개월
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이 결과 측정은 유의미한 소견(신체 검사)이 있는 참가자 수에 대한 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고하였습니다.
기준선으로부터의 변화는 다음 공식을 사용하여 계산되었습니다: 현재 시점의 값 - 기준선 값.
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기준선 (0주차), 6개월
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생체징후 평가 - 신장의 기준선 대비 변화
기간: 베이스라인(0주), 6개월
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이 결과 측정치는 참가자들의 신장에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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베이스라인(0주), 6개월
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기초선 대비 생체징후 평가-체중 변화
기간: 베이스라인 (0주), 6개월
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이 결과 측정치는 참가자 체중의 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고합니다.
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베이스라인 (0주), 6개월
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생체 징후 평가-체질량 지수(BMI)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 (0주), 6개월
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이 결과 측정은 참가자의 체질량지수(BMI) 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고합니다.
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기준선 (0주), 6개월
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활력 징후 평가-구강 체온의 기준선 대비 변화
기간: 베이스라인 (0주차), 6개월
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이 결과 측정치는 참가자의 구강 체온에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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베이스라인 (0주차), 6개월
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기초값 대비 활력 징후 평가-호흡 수 변화
기간: 베이스라인 (0주), 6개월
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이 결과 측정치는 참가자의 호흡수가 기준선에서 6개월까지 어떻게 변화했는지를 보고합니다.
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베이스라인 (0주), 6개월
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기준선 대비 활력 징후 평가-심박수 변화
기간: Baseline (Week 0), Month 6
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이 결과 측정은 참가자의 심박수가 기준선에서 6개월까지의 변화를 보고합니다.
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Baseline (Week 0), Month 6
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기초선 대비 활력 징후 평가-수축기 혈압 및 이완기 혈압의 변화
기간: 기준선 (0주차), 6개월
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이 결과 측정은 참가자의 수축기 및 이완기 혈압에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고합니다.
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기준선 (0주차), 6개월
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기저선 대비 혈액학적 평가 변화: 적혈구
기간: 베이스라인 (0주차), 6개월
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이 결과 측정은 참가자 적혈구에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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베이스라인 (0주차), 6개월
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혈액학 평가에서의 혈색소 기준치 대비 변화
기간: 기준선(0주), 6개월
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이 결과 측정치는 참가자의 헤모글로빈 수치에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고합니다.
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기준선(0주), 6개월
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혈액학 평가에서의 기준선 대비 변화: 헤마토크리트
기간: 기준선 (주 0), 6개월
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이 결과 측정치는 참가자의 헤마토크리트에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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기준선 (주 0), 6개월
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혈액학 평가에서의 기준치 대비 변화: 적혈구 평균 부피
기간: Baseline (Week 0), Month 6
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이 결과 측정 항목은 참가자의 적혈구 평균 용적에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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Baseline (Week 0), Month 6
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혈액학 평가에서의 기준선 대비 변화: 적혈구 평균 헤모글로빈 함량
기간: 기준선 (0주), 6개월
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이 결과 측정은 참가자의 적혈구 평균 혈색소 농도에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고하였습니다.
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기준선 (0주), 6개월
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혈액학 평가에서의 기준선 대비 변화: 적혈구 평균 헤모글로빈 농도
기간: 기준선(0주), 6개월
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이 결과 측정은 참가자의 적혈구 평균 혈색소 농도에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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기준선(0주), 6개월
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혈액학 평가에서의 기준선 대비 변화: 망상 적혈구
기간: 기준선(0주), 6개월
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이 결과 측정은 참가자들의 망상적혈구에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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기준선(0주), 6개월
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혈액학 평가의 혈소판 기저값 대비 변화
기간: 베이스라인(0주), 6개월
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이 결과 측정은 참가자의 혈소판 수치가 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고합니다.
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베이스라인(0주), 6개월
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기준선 대비 혈액학 평가 변화: 평균 혈소판 용적
기간: 기준 시점(0주), 6개월
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이 결과 측정치는 참가자의 평균 혈소판 용적에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고합니다.
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기준 시점(0주), 6개월
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혈액학적 평가에서의 기준치 대비 변화: 백혈구
기간: 베이스라인 (0주차), 6개월
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이 결과 측정은 참가자의 백혈구에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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베이스라인 (0주차), 6개월
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혈액학 평가의 호중구 수치 변화: 림프구
기간: 기준선(0주차), 6개월
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이 결과 측정치는 참가자의 림프구에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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기준선(0주차), 6개월
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기초치 대비 혈액학 평가 변화: 단핵구
기간: Baseline (Week 0), Month 6
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이 결과 측정은 참가자의 단핵구에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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Baseline (Week 0), Month 6
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혈액학 평가: 호산구의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(0주), 6개월
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이 결과 측정 항목은 참가자들의 호산구 수치에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고하였습니다.
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기준선(0주), 6개월
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혈액학적 평가에서 호염기구의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(0주), 6개월
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이 결과 측정은 참가자의 호염기구에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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기준선(0주), 6개월
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혈액학적 평가에서 호중구의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 (0주차), 6개월
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이 결과 측정은 참가자의 호중구 수치에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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기준선 (0주차), 6개월
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혈액학 평가에서의 기준선 대비 변화: 림프구/백혈구
기간: 베이스라인(0주차), 6개월
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이 결과 측정은 림프구/백혈구 비율의 기준선에서 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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베이스라인(0주차), 6개월
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기초선 대비 혈액학 평가 변화: 단핵구/백혈구
기간: 기준선 (0주), 6개월
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이 결과 측정은 단핵구/백혈구 비율의 기준선에서 6개월까지의 변화를 보고하였습니다.
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기준선 (0주), 6개월
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혈액학 평가에서 호산구/백혈구의 기준치 대비 변화
기간: 베이스라인(0주), 6개월
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이 결과 측정치는 호산구/백혈구 비율의 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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베이스라인(0주), 6개월
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혈액학 평가 기준선 대비 변화: 호염기구/백혈구
기간: 베이스라인 (0주차), 6개월
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이 결과 측정은 호염기구/백혈구 비율의 기준선에서 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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베이스라인 (0주차), 6개월
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혈액학적 평가 기준 변화: 호중구/백혈구
기간: 기준선 (0주), 6개월
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이 결과 측정치는 호중구/백혈구 비율의 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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기준선 (0주), 6개월
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임상 화학 검사 파라미터: 알라닌 아미노전이효소의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(주 0), 6개월
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이 결과 측정은 기준선부터 6개월까지의 알라닌 아미노전이효소 변화를 보고했습니다.
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기준선(주 0), 6개월
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기저선 대비 임상 화학 검사 항목 변화: 아스파르테이트 아미노전이효소
기간: 기준선 (0주차), 6개월
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이 결과 측정치는 아스파르테이트 아미노전이효소의 기준선에서 6개월까지의 변화를 보고합니다.
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기준선 (0주차), 6개월
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기준선 대비 임상화학 지표 변화: 젖산 탈수소효소
기간: 기준선(0주차), 6개월
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이 결과 측정치는 기저선 대비 6개월 시점의 젖산 탈수소효소 변화를 보고하였습니다.
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기준선(0주차), 6개월
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기저선 대비 임상화학 파라미터 변화: 글루타메이트 탈수소효소
기간: 베이스라인(0주차), 6개월
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이 결과 측정치는 글루타메이트 탈수소효소의 기준선에서 6개월까지의 변화를 보고하였습니다.
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베이스라인(0주차), 6개월
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임상 화학 파라미터 감마 글루타밀 전이효소의 기준선 대비 변화
기간: 기준점(0주차), 6개월
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이 결과 측정치는 감마 글루타밀 전이효소의 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고합니다.
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기준점(0주차), 6개월
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기준선 대비 임상 화학 검사 지표 변화: 알칼리성 인산분해효소
기간: 베이스라인 (주 0), 6개월
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이 결과 측정치는 알칼리성 인산분해효소의 기준선에서 6개월까지의 변화를 보고합니다.
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베이스라인 (주 0), 6개월
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기준치 대비 임상 화학 검사 변수 변화: 빌리루빈 및 직접 빌리루빈
기간: 기준선 (0주), 6개월
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이 결과 측정치는 빌리루빈과 직접 빌리루빈의 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고합니다.
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기준선 (0주), 6개월
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임상 화학 검사 항목: 단백질의 기준치 대비 변화
기간: 기준선 (0주차), 6개월
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이 결과 측정치는 단백질에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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기준선 (0주차), 6개월
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기준선 대비 임상화학 파라미터 변화: 알부민
기간: 기준선 (0주), 6개월
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이 결과 측정치는 기준선부터 6개월까지의 알부민 변화를 보고했습니다.
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기준선 (0주), 6개월
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임상 화학 파라미터 크레아틴 키나제의 기준치 대비 변화
기간: 베이스라인 (주 0), 6개월
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이 결과 측정치는 크레아틴 키나제에서 기준 시점부터 6개월까지의 변화를 보고하였습니다.
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베이스라인 (주 0), 6개월
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기준선 대비 임상화학검사 항목 변화: 나트륨
기간: 기준선(0주차), 6개월
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이 결과 측정치는 기준선에서 6개월까지의 나트륨 변화를 보고합니다.
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기준선(0주차), 6개월
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기준선 대비 임상화학 파라미터 변화: 염화물
기간: 기준선 (0주), 6개월
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이 결과 측정치는 염소 농도에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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기준선 (0주), 6개월
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기저선 대비 임상 화학 검사 파라미터 변화: 칼륨
기간: 기준선 (0주차), 6개월
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이 결과 측정은 베이스라인부터 6개월까지의 칼륨 변화를 보고하였습니다.
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기준선 (0주차), 6개월
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임상화학 파라미터: 크레아티닌의 기준선 대비 변화
기간: 베이스라인(0주), 6개월
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이 결과 측정은 기준선에서 6개월까지의 크레아티닌 변화를 보고했습니다.
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베이스라인(0주), 6개월
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기준치 대비 임상 화학 검사 항목 변화: 혈중 요소 질소
기간: 기준선(0주차), 6개월
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이 결과 측정치는 혈중 요소 질소에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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기준선(0주차), 6개월
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기저선 대비 임상 화학 파라미터 변화: 시스타틴 C
기간: 기준선(주 0), 6개월
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이 결과 측정치는 혈중 요소 시스타틴 C의 기준선에서 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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기준선(주 0), 6개월
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임상화학 지표의 기준선 대비 변화: 혈장 옥살산염
기간: 기준선 (0주차), 6개월
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이 결과 측정은 혈중 요소 플라즈마 옥살레이트에서 기준선부터 6개월까지의 변화를 보고했습니다.
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기준선 (0주차), 6개월
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플라즈마 약동학적 (PK) 파라미터: 최대 관찰 농도 (Cmax), 추정 가능한 경우
기간: 기준선(0주차), 6개월
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이 결과 측정치는, 추정 가능한 경우 최대 관찰 농도로 정의되는 Cmax를 보고할 것으로 예상되었습니다.
그러나 본 연구에서는 연구 계획서에 따라 소아 참가자에게서 수집된 제한된 약동학 샘플(투약 후 0~4시간 및 4~24시간 사이의 2개 약물 농도-시간 데이터 포인트)로 인해 비구획 약동학 분석이 계획되거나 수행되지 않았으며, 따라서 이 약동학 매개변수는 추정되지 않았습니다.
Cmax를 추정하기 위해서는 지정된 시간대에서 Tmax 이전의 최소 하나의 데이터 포인트와 Tmax 이후의 최소 하나의 데이터 포인트가 필요하지만, 본 연구에서는 투약 후 유연하게 수집된 두 개의 약물 농도 데이터 포인트만 사용 가능했습니다.
비록 본 연구에서 Cmax가 추정되지 않았지만, 본 연구에서 수집된 약동학 데이터는 향후 집단 약동학 분석에 사용될 것입니다.
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기준선(0주차), 6개월
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플라즈마 약동학 매개변수: 시간 t에서 마지막 관찰 가능 농도까지 계산된 농도-시간 곡선 아래 면적(AUCt) (추정 가능한 경우)
기간: 1일차: 투여 후 0~4시간 및 4~24시간, 2일차, 30일차 및 90일차: 투여 후, 150일차: 투여 전 및 150일차: 투여 후: 0~4시간 및 4~24시간
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이 결과 측정치는 추정 가능한 경우, AUCt를 보고할 것으로 예상되었습니다. AUCt는 시간 0부터 시간 t에서 마지막으로 관찰 가능한 농도까지 계산된 농도-시간 곡선 아래 면적으로 정의됩니다.
그러나 이 연구에서는 프로토콜에 따라 소아 참가자로부터 수집된 제한된 약동학 샘플(투여 후 0~4시간 및 4~24시간 사이의 2개의 약동학 농도-시간 데이터 포인트)로 인해 비구획 약동학 분석이 계획되거나 실행되지 않았으므로 이 약동학 매개변수는 추정되지 않았습니다.
AUCt를 추정하려면 Tmax 이전에 최소 하나의 데이터 포인트와 지정된 시간대에서 Tmax 이후에 세 개의 데이터 포인트가 필요하지만, 이 연구에서는 투여 후 유연한 약동학 농도 데이터 포인트가 두 개만 사용 가능했습니다.
이 연구에서 AUCt가 추정되지 않았지만, 이 연구에서 수집된 약동학 데이터는 향후 인구 약동학 분석에 사용될 것입니다.
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1일차: 투여 후 0~4시간 및 4~24시간, 2일차, 30일차 및 90일차: 투여 후, 150일차: 투여 전 및 150일차: 투여 후: 0~4시간 및 4~24시간
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혈장 약동학적 파라미터: 시간 영점부터 무한대까지의 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC∞), 추정 가능한 경우
기간: 1일차: 투여 후 0~4시간 및 4~24시간, 2일차, 30일차, 90일차: 투여 후, 150일차: 투여 전 및 150일차: 투여 후 0~4시간 및 4~24시간
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이 결과 측정치는, 추정 가능하다면, 시간 t에서 마지막 관찰 가능한 농도까지 계산된 농도-시간 곡선 아래 면적으로 정의되는 AUC∞를 보고할 것으로 예상되었습니다.
그러나 본 연구에서는 프로토콜에 따라 소아 참가자에게서 수집된 제한된 약동학 샘플(투여 후 0~4시간 및 4~24시간 사이의 2개의 PK 농도-시간 데이터 포인트)로 인해 비구획 약동학 분석이 계획되거나 수행되지 않았으며, 따라서 이 PK 파라미터는 추정되지 않았습니다.
AUC∞를 추정하기 위해서는 Tmax 이전에 최소한 하나의 데이터 포인트와 지정된 시간대에서 Tmax 이후에 세 개의 데이터 포인트가 필요합니다. 그러나 본 연구에서는 투여 후 두 개의 유연한 PK 농도 데이터 포인트만 사용 가능했습니다.
본 연구에서 AUC∞가 추정되지 않았지만, 이 연구에서 수집된 PK 데이터는 향후 집단 약동학 분석에 사용될 것입니다.
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1일차: 투여 후 0~4시간 및 4~24시간, 2일차, 30일차, 90일차: 투여 후, 150일차: 투여 전 및 150일차: 투여 후 0~4시간 및 4~24시간
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PH1, PH2 또는 PH3 참가자 하위군에서 6개월까지의 어느 시점에서도 스폿 요산 옥살산염-크레아티닌 비율이 정상 상한(ULN) 이하 또는 1.5*ULN 이하인 참가자의 백분율
기간: 기초선(0주차)부터 6개월까지
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이 결과 측정은 유전적으로 확인된 PH1, PH2 또는 PH3 하위 그룹을 가진 소아 참가자(출생부터 11세까지)에서 기준선부터 6개월까지 옥살산염 대 크레아티닌 비율이 6개월 동안의 모든 시점에서 정상 상한치(<=) 이하 또는 <=1.5*정상 상한치 이하인 참가자의 백분율을 보고했습니다.
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기초선(0주차)부터 6개월까지
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PH1, PH2 또는 PH3 참가자 하위 그룹에서 선별 당시 만 12개월 이상의 참가자만 대상으로 한 6개월 시점의 eGFR 기준치 대비 변화
기간: 베이스라인(주 0), 6개월
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이 결과 측정은 PH1, PH2 또는 PH3 참가자 하위 그룹에서 6개월째에 GFR(시스타틴 C 추정)의 기준선 대비 변화를 보고했습니다(선별 시 12개월 이상의 참가자에 한함).
GFR 추정치는 다변량 슈워츠 공식을 사용하여 계산되었으며, 공식은 다음과 같습니다: GFR 추정치=39.8*[키/혈청 크레아티닌]^0.456
[1.8/시스타틴 C]^0.418
[30/혈중 요소 질소]^0.0791.076^남성[키/1.4]^0.179
여기서 키(신장) = 미터, 혈청 크레아티닌 = 밀리그램당 데시리터(mg/dL), 시스타틴 C = mg/L, 혈중 요소 질소 = mg/dL입니다.
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베이스라인(주 0), 6개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈장 옥살레이트 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 180일
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기준선에서 플라즈마 옥살레이트 농도에 대한 DCR-PHXC의 효과 평가
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180일
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신장 결석의 기준 수치에서 변경
기간: 180일
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연간 결석 이벤트에 대한 기준선에서 결석 부담에 대한 DCR-PHXC의 효과 평가
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180일
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기준선 PedsQL™에서 변경
기간: 180일
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소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL™) 기준선에서 변경
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180일
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기준 WPAI에서 변경
기간: 180일
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업무 생산성 및 활동 장애 설문지의 기준선에서 변경: 원발성 고산소뇨증 V2.0, 임상 실습 버전(WPAI:PH, V2.0, CPV) - 간병인
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180일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Sarb Shergill, PhD, Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Cox JH, Boily MO, Caron A, Sheng T, Wu J, Ding J, Gaudreault S, Chong O, Surendradoss J, Gomez R, Lester J, Dumais V, Li X, Gumpena R, Hall MD, Waterson AG, Stott G, Flint AJ, Moore WJ, Lowther WT, Knight J, Percival MD, Tong V, Oballa R, Powell DA, King AJ. Characterization of CHK-336, A First-in-Class, Liver-Targeted, Small-Molecule Lactate Dehydrogenase Inhibitor for Hyperoxaluria Treatment. J Am Soc Nephrol. 2025 Apr 7;36(8):1535-1547. doi: 10.1681/ASN.0000000690.
- Zhang S, Gamallo P, Rawson V. Population Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Modelling and Simulation for Nedosiran Clinical Development and Dose Guidance in Pediatric Patients with Primary Hyperoxaluria Type 1. Clin Pharmacokinet. 2025 Sep;64(9):1395-1411. doi: 10.1007/s40262-025-01540-1. Epub 2025 Jul 2.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 22일
기본 완료 (실제)
2025년 2월 5일
연구 완료 (실제)
2025년 2월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 4일
처음 게시됨 (실제)
2021년 8월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 26일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DCR-PHXC-203
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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