Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nedisiran bij pediatrische patiënten vanaf de geboorte tot 11 jaar met PH en een relatief intacte nierfunctie (PHYOX8)

26 maart 2026 bijgewerkt door: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Een fase 2 open-label multicenter-onderzoek om de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van Nedisiran te evalueren bij pediatrische patiënten vanaf de geboorte tot 11 jaar oud met primaire hyperoxalurie en een relatief intacte nierfunctie

Het doel van deze studie is om nedisiran te evalueren bij deelnemers van 11 jaar en jonger die primaire hyperoxalurie hebben met een relatief intacte nierfunctie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label fase 2-onderzoek met herhaalde doses van nedisiran bij deelnemers van 11 jaar of jonger met PH1, PH2 of PH 3 en een relatief intacte nierfunctie.

Na de screeningperiode van maximaal 35 dagen zullen de deelnemers tot en met dag 180 terugkeren naar de kliniek voor maandelijkse doseringsbezoeken.

De totale duur van dit onderzoek is ongeveer 15 maanden vanaf de eerste deelnemer, het eerste bezoek, tot de laatste deelnemer, het laatste bezoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Clinical Research Site
  • Italië
      • Roma, Italië, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Clinical Research Site
      • Nagoya, Japan, 467-8602
        • Clinical Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1100
        • Clinical Research Site
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Clinical Research Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Clinical Research Site
  • Turkije (Türkiye)
    • Ankara
      • Yenimahalle, Ankara, Turkije (Türkiye), 06506
        • Clinical Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Arabische Emiraten
      • Dubai, Verenigde Arabische Emiraten, +971
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Clinical Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 7 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Geboorte tot en met 11 jaar, op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  2. Gedocumenteerde diagnose van PH1 of PH2 of PH3 bevestigd door genotypering (historisch beschikbare genotype-informatie is acceptabel voor geschiktheid voor onderzoek).

  3. Gemiddelde spot Uox tot creatinine-ratio bij screening boven 2 keer het 95e percentiel voor leeftijd (Matos et al, 1999):

    • > 0,44 mol/mol bij deelnemers < 6 maanden
    • > 0,34 mol/mol bij deelnemers van 6 maanden tot < 12 maanden
    • > 0,26 mol/mol bij deelnemers van 12 maanden tot < 2 jaar
    • > 0,20 mol/mol bij deelnemers van 2 tot < 3 jaar en
    • > 0,16 mol/mol bij deelnemers van 3 t/m < 5 jaar > 0,14 mol/mol bij deelnemers van 5 t/m <7 jaar > 0,12 mol/mol bij deelnemers van 7 t/m 11 jaar
  4. Geschatte GFR bij screening ≥ 30 ml/min genormaliseerd naar 1,73 m2 BSA. Zie Sectie 8.2.6.1 voor vergelijkingen. Voor zuigelingen jonger dan 12 maanden, serumcreatinine onder het 97e percentiel van een gezonde populatie (Boer et al., 2010).
  5. Deelnemers moeten gedurende 3 maanden voorafgaand aan dag 1 een stabiel behandelingsregime voor PH hebben gevolgd en ouder(s)/wettelijke voogd moeten bereid zijn ervoor te zorgen dat de deelnemer tijdens het onderzoek hetzelfde stabiele behandelingsregime blijft volgen.
  6. Lichaamsgewicht ≥10 kg

  7. Man of vrouw

    Mannelijke deelnemers:

    Een mannelijke deelnemer met een vrouwelijke partner die zwanger kan worden, moet ermee instemmen anticonceptie te gebruiken, zoals beschreven in paragraaf 10.4.2, tijdens de behandelingsperiode en gedurende ten minste 12 weken na de laatste dosis van de studie-interventie en moet afzien van het doneren van sperma tijdens deze periode.

    Vrouwelijke deelnemers:

    Een vrouwelijke deelnemer komt in aanmerking voor deelname als zij niet zwanger is (zie paragraaf 10.4.1), geen borstvoeding geeft, en minimaal 1 van de volgende voorwaarden van toepassing is:

    Geen vrouw in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) zoals gedefinieerd in paragraaf 10.4.1 OF een WOCBP die ermee instemt de anticonceptierichtlijn in paragraaf 10.4.2 te volgen tijdens de behandelingsperiode en gedurende ten minste 12 weken na de laatste dosis studie-interventie.

    Het gebruik van anticonceptie door mannen of vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken.

    Opmerking: Als de mogelijkheid om zwanger te worden verandert na de start van het onderzoek (bijv. een premenarchale vrouwelijke deelnemer krijgt menarche) of het risico op zwangerschap verandert (bijv. een vrouwelijke deelnemer die niet heteroseksueel actief is, wordt actief), moet de deelnemer dit bespreken met de Onderzoeker, die moet bepalen of een vrouwelijke deelnemer moet beginnen met een zeer effectieve anticonceptiemethode of dat een mannelijke deelnemer een condoom moet gebruiken. Als de reproductieve status twijfelachtig is, moet aanvullende evaluatie worden overwogen.

  8. De ouder of wettelijke voogd van de deelnemer is in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, waaronder naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in de ICF en in dit protocol.

    A. Voor kinderen jonger dan 12 jaar zal de toestemming gebaseerd zijn op lokale regelgeving. Indien instemming vereist is, dient de deelnemer schriftelijke toestemming te kunnen geven voor deelname.

  9. Er moet een wettelijke voogd of primaire verzorger beschikbaar zijn om het personeel op de onderzoekslocatie te helpen bij de follow-up; de deelnemer begeleiden naar de onderzoekslocatie op elke beoordelingsdag volgens de SoA (bijv. in staat om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures); consistent en achtereenvolgens beschikbaar zijn om tijdens de geplande studiebezoeken informatie over de deelnemer te verstrekken met behulp van de beoordelingsschalen; studie-interventie nauwkeurig en betrouwbaar toedienen zoals voorgeschreven.
  10. Aangesloten bij of begunstigde van een ziektekostenverzekering (indien van toepassing volgens nationale regelgeving)

Uitsluitingscriteria:

  1. Eerdere nier- of levertransplantatie; of geplande transplantatie binnen de onderzoeksperiode
  2. Wordt momenteel gedialyseerd of verwacht tijdens de studieperiode dialyse nodig te hebben
  3. Plasmaoxalaat (Pox) > 30 μmol/L bij screening
  4. Gedocumenteerd bewijs van klinische manifestaties van ernstige systemische oxalose (waaronder reeds bestaande verkalkingen van het netvlies, het hart of de huid, of een voorgeschiedenis van ernstige botpijn, pathologische fracturen of botvervormingen)

  5. Aanwezigheid van een aandoening of comorbiditeit die de naleving van de studie of de interpretatie van gegevens zou verstoren of mogelijk de veiligheid van de deelnemer zou kunnen beïnvloeden, inclusief maar niet beperkt tot:

    1. Ernstige bijkomende ziekte
    2. Bekende oorzaken van actieve leverziekte/verwonding of transaminaseverhoging (bijv. alcoholische leverziekte, niet-alcoholische leververvetting/steatohepatitis [NAFLD/NASH])
    3. Geschiedenis van ernstige psychische aandoeningen, waaronder, maar niet beperkt tot, schizofrenie, bipolaire stoornis of ernstige depressie waarvoor ziekenhuisopname of farmacologische interventie nodig is
    4. Klinisch relevante voorgeschiedenis of aanwezigheid van cardiovasculaire, respiratoire, gastro-intestinale, hematologische, lymfatische, neurologische, musculoskeletale, genito-urinaire, immunologische ziekten, waaronder dermatologische waaronder huiduitslag, ernstig eczeem of dermatitis, of bindweefselziekten of -aandoeningen
  6. Gebruik van een RNAi-medicijn in de afgelopen 6 maanden

  7. Geschiedenis van 1 of meer van de volgende reacties op een therapie op basis van oligonucleotiden:

    1. Ernstige trombocytopenie (aantal bloedplaatjes ≤ 100.000/µL)
    2. Hepatotoxiciteit, gedefinieerd als ALAT of ASAT > 3 keer de bovenste ULN en totaal bilirubine > 2 × ULN of INR > 1,5
    3. Ernstige griepachtige symptomen die leiden tot stopzetting van de behandeling
    4. Lokale huidreactie van de injectie (ernstige graad) leidend tot stopzetting van de behandeling
    5. Coagulopathie/klinisch significante verlenging van de stollingstijd

  8. Deelname aan een klinische studie waarin ze een IMP kregen binnen 4 maanden of 5 keer de halfwaardetijd van het geneesmiddel (afhankelijk van wat langer is) vóór screening

    A. Voor IMP's met het potentieel om urine- en/of plasma-oxalaatconcentraties te verlagen, moeten deze concentraties voorafgaand aan de screening zijn teruggekeerd naar de historische basislijnniveaus

  9. Leverfunctietest (LFT) afwijkingen: ALAT en/of ASAT > 1,5 × ULN voor leeftijd en geslacht
  10. Bekende overgevoeligheid voor nedisiran of voor één van de bestanddelen ervan
  11. Onvermogen of onwil om te voldoen aan de gespecificeerde onderzoeksprocedures, inclusief de levensstijloverwegingen die worden beschreven in paragraaf 5.3.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open label DCR-PHXC
Open-label maandelijkse subcutane injectie van DCR-PHXC op basis van leeftijd en gewicht.
Geneesmiddel: nedosiran
Maandelijkse subcutane dosering gedurende de studieperiode
Andere namen:
  • DCR-PHXC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentageverandering van de uitgangswaarde tot maand 6 in de spoturine-oxalaat-creatinineverhouding in PH1-, PH2- of PH3-deelnemerssubgroepen
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde het procentuele verschil van baseline tot maand 6 in de spot urine oxalaat-creatinine ratio in pediatrische deelnemers (vanaf de geboorte tot 11 jaar) met genetisch bevestigde primaire hyperoxalurie type 1 (PH1), primaire hyperoxalurie type 2 (PH2), of primaire hyperoxalurie type 3 (PH3) subgroepen.
Baseline (Week 0), Maand 6
Absolute verandering vanaf baseline tot maand 6 in de spot urine-oxalaat-creatinine-ratio in PH1-, PH2- of PH3-deelnemerssubgroepen
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de absolute verandering van baseline tot maand 6 in de spot urine-oxalaat-creatinine-ratio in pediatrische deelnemers (geboorte tot 11 jaar) met genetisch bevestigde PH1-, PH2- of PH3-subgroepen.
Baseline (Week 0), Maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf baseline (week 0) tot maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde het aantal incidenten van TEAEs en SAEs. Een bijwerking (AE) is elk ongunstig medisch voorval bij een patiënt of deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van de studie-interventie, ongeacht of dit als gerelateerd aan de studie-interventie wordt beschouwd. Een SAE wordt gedefinieerd als elk ongunstig medisch voorval dat, bij elke dosis, leidt tot overlijden, levensbedreigend is, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, leidt tot blijvende invaliditeit/arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is, en medische gebeurtenissen. Een AE wordt gedefinieerd als behandeling-optredend als deze optreedt of in ernst verergert nadat een deelnemer de studie-interventie heeft ontvangen.
Vanaf baseline (week 0) tot maand 6
Aantal door de behandeling ontstane bijwerkingen en ernstige bijwerkingen - Aard
Tijdsspanne: Van baseline (Week 0) tot en met Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de aard van TEAEs en SAEs. Een AE is elk ongunstig medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van de studie-interventie, ongeacht of het als gerelateerd aan de studie-interventie wordt beschouwd. Een SAE is elk ongunstig medisch voorval dat, bij elke dosis, tot de dood leidt, levensbedreigend is, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, tot blijvende invaliditeit/arbeidsongeschiktheid leidt, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is, en medische gebeurtenissen. Een AE is behandeling-emergent als ze een begin hebben of in ernst verergeren nadat een deelnemer de studie-interventie heeft ontvangen. TEAEs worden beschouwd als leidend tot stopzetting als de genomen actie op het casusrapportformulier is gemarkeerd als "geneesmiddel teruggetrokken". TEAEs van bijzonder belang omvatten injectieplaatsreacties, spierpijn en -zwakte, en niersteengebeurtenissen.
Van baseline (Week 0) tot en met Maand 6
Verandering vanaf Baseline in 12-afleidingen Elektrocardiogram (ECG) - ECG Gemiddelde Hartfrequentie
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van de uitgangswaarde naar maand 6 in het ECG-gemiddelde hartritme.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf baseline in 12-afleidingen ECG - RR-interval
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline tot maand 6 in RR-interval.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in 12-afleidingen ECG-PR-interval, geaggregeerd
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline tot maand 6 in geaggregeerd PR-interval.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf baseline in 12-afleidingen ECG-QRS-duur, totaal
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering van de uitgangswaarde tot maand 6 in geaggregeerd QRS-interval.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 12-afleidingen ECG-QT-interval, totaal
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline naar maand 6 in geaggregeerd QT-interval.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf Baseline in 12-afleidingen ECG-QTcF Interval, Geaggregeerd
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van de baseline tot Maand 6 in de geaggregeerde QTcF-interval.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij deelnemers met significante bevindingen - lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Dit uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline tot Maand 6 in aantal deelnemers met significante bevindingen (lichamelijk onderzoek). Verandering van baseline werd berekend met formule: waarde op huidig tijdstip - baselinewaarde.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf baseline in vitale functiesbeoordeling - Lengte
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van de baseline tot maand 6 in de lengte van de deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf baseline in vitale functiebeoordeling - gewicht
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in het gewicht van de deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde bij vitale functiebeoordeling - Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in de BMI van de deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij beoordeling vitale functies - orale lichaamstemperatuur
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Dit uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in de orale lichaamstemperatuur van de deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf baseline in vitale functiebeoordeling - Ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van de baseline tot maand 6 in de ademhalingsfrequentie van de deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in vitale tekenbeoordeling - hartslag
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Dit uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline naar maand 6 in hartslag van deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij vitale functiesbeoordeling - systolische bloeddruk en diastolische bloeddruk
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van de uitgangswaarde tot maand 6 in de systolische en diastolische bloeddruk van de deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in hematologiebeoordeling: Erytrocyten
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in erytrocyten van deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf baseline in hematologiebeoordeling: Hemoglobine
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in hemoglobine van de deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologiebeoordeling: Hematocriet
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in de hematocriet van de deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij hematologiebeoordeling: gemiddeld corpusculair volume van erytrocyten
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van de baseline tot maand 6 in het gemiddelde celvolume van erytrocyten bij deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij hematologiebeoordeling: Gemiddeld hemoglobinegehalte per erytrocyt
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in de gemiddelde corpusculaire hemoglobine van erytrocyten bij deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van baseline bij hematologiebeoordeling: Erytrocyten gemiddelde corpusculaire hemoglobineconcentratie
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van de uitgangswaarde tot maand 6 in de gemiddelde hemoglobineconcentratie per erytrocyt van de deelnemer.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in hematologiebeoordeling: Reticulocyten
Tijdsspanne: Baseline (week 0), maand 6
Dit uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline tot maand 6 in deelnemers reticulocyten.
Baseline (week 0), maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in hematologiebeoordeling: bloedplaatjes
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in de bloedplaatjes van de deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde bij hematologisch onderzoek: gemiddeld trombocytenvolume
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline tot maand 6 in gemiddeld bloedplaatjesvolume van deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de baseline in hematologiebeoordeling: Leukocyten
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering ten opzichte van de baseline tot maand 6 in leukocyten van de deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologiebeoordeling: Lymfocyten
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering ten opzichte van de baseline tot maand 6 in de lymfocyten van de deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij hematologiebeoordeling: Monocyten
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline tot maand 6 in monocyten van deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij hematologiebeoordeling: eosinofielen
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in eosinofielen van deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in hematologiebeoordeling: Basofielen
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering vanaf de baseline tot Maand 6 in de basofielen van de deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij hematologisch onderzoek: neutrofielen
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in neutrofielen van deelnemers.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf Baseline in Hematologiebeoordeling: Lymfocyten/Leukocyten
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van de baseline naar maand 6 in de verhouding van lymfocyten/leukocyten.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in hematologiebeoordeling: monocyten/leukocyten
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in de verhouding van monocyten/leukocyten.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de basislijn in hematologiebeoordeling: Eosinofielen/Leukocyten
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van de baseline tot maand 6 in de verhouding van eosinofielen/leukocyten.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij hematologiebeoordeling: Basofiele granulocyten/Leukocyten
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in de verhouding van basofielen/leukocyten.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in hematologiebeoordeling: neutrofielen/leukocyten
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in de verhouding van neutrofielen/leukocyten.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinisch chemische parameter: Alanine-aminotransferase
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering vanaf baseline tot Maand 6 in alanine-aminotransferase.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf baseline in klinisch chemische parameter: Aspartaataminotransferase
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van de basislijn tot maand 6 in aspartaataminotransferase.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf de uitgangswaarde in klinisch chemische parameter: Lactaatdehydrogenase
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in lactaatdehydrogenase.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in klinische chemieparameter: Glutamaatdehydrogenase
Tijdsspanne: Baseline (week 0), maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline tot maand 6 in glutamaatdehydrogenase.
Baseline (week 0), maand 6
Verandering vanaf baseline in klinische chemieparameter: Gamma-glutamyltransferase
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in gamma-glutamyltransferase.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in klinische chemieparameter: alkalische fosfatase
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline tot maand 6 in alkalische fosfatase.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf Baseline in Klinisch Chemische Parameter: Bilirubine en Direct Bilirubine
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline tot maand 6 in bilirubine en direct bilirubine.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf baseline in klinische chemie parameter: Eiwit
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering vanaf baseline tot maand 6 in eiwit.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinisch-chemische parameter: Albumine
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in albumine.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf baseline in klinisch-chemische parameter: Creatinekinase
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline tot maand 6 in creatinekinase.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinische chemieparameter: Natrium
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van de uitgangswaarde tot maand 6 in natrium.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in klinisch chemische parameter: Chloride
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering in chloride van baseline tot maand 6.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinisch-chemische parameter: kalium
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline tot maand 6 in kalium.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering vanaf baseline in klinisch chemische parameter: creatinine
Tijdsspanne: Baseline (week 0), maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van de baseline tot maand 6 in creatinine.
Baseline (week 0), maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinisch chemische parameter: Bloedureumstikstof
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline tot maand 6 in bloedureumstikstof.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in klinische chemieparameter: Cystatine C
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering van baseline tot maand 6 in bloedureum Cystatine C.
Baseline (Week 0), Maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinisch-chemische parameter: plasmaoxalaat
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde verandering van baseline naar maand 6 in bloedureumplasmaoxalaat.
Baseline (Week 0), Maand 6
Plasma farmacokinetische (PK) parameter: maximaal geobserveerde concentratie (Cmax), indien schatbaar
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat, indien schatbaar, werd verwacht Cmax te rapporteren, wat wordt gedefinieerd als de maximaal waargenomen concentratie. Echter, in deze studie werd een niet-compartmentele PK-analyse niet gepland of uitgevoerd vanwege de beperkte PK-monsters (2 PK-concentratie - tijdgegevenspunten tussen 0 tot 4 uur en 4 tot 24 uur na toediening op dag 1) die volgens protocol bij pediatrische deelnemers werden verzameld, vandaar dat deze PK-parameter niet werd geschat. Om Cmax te schatten, zijn minimaal één gegevenspunt vóór Tmax en één gegevenspunt na Tmax op de aangewezen tijdstippen nodig; in deze studie waren echter slechts twee flexibele post-dosis PK-concentratiegegevenspunten beschikbaar. Hoewel Cmax in deze studie niet werd geschat, zullen de in deze studie verzamelde PK-gegevens in de toekomst worden gebruikt in een populatie-PK-analyse.
Baseline (Week 0), Maand 6
Plasma PK-parameters: Oppervlak onder de concentratie-tijdcurve berekend tot de laatst waarneembare concentratie op tijdstip t (AUCt), indien schatbaar
Tijdsspanne: Dag 1: postdosis 0-4 uur en 4-24 uur, Dagen 2, 30 en 90: postdosis, Dag 150: predosis en Dag 150: postdosis: 0-4 uur en 4-24 uur
Deze uitkomstmaat, indien schatbaar, was bedoeld om AUCt te rapporteren, wat wordt gedefinieerd als het gebied onder de concentratie-tijdcurve berekend vanaf tijd nul tot de laatste waarneembare concentratie op tijdstip t. Echter, in deze studie werd een niet-compartimentele PK-analyse niet gepland of uitgevoerd vanwege de beperkte PK-monsters (2 PK-concentratie-tijd datapunten tussen 0 tot 4 uur en 4 tot 24 uur na dosistoediening op dag 1) die werden verzameld bij pediatrische deelnemers volgens protocol, vandaar dat deze PK-parameter niet werd geschat. Om AUCt te schatten, zijn minimaal één datapunt vóór Tmax en drie datapunten na Tmax op de aangewezen tijdstippen nodig; echter, in deze studie waren slechts twee flexibele post-dosis PK-concentratie datapunten beschikbaar. Hoewel AUCt niet werd geschat in deze studie, zullen de PK-gegevens die in deze studie zijn verzameld, in de toekomst worden gebruikt in een populatie-PK-analyse.
Dag 1: postdosis 0-4 uur en 4-24 uur, Dagen 2, 30 en 90: postdosis, Dag 150: predosis en Dag 150: postdosis: 0-4 uur en 4-24 uur
Plasma PK-parameters: Oppervlak onder de concentratie-tijdcurve vanaf tijdstip nul tot oneindig (AUC∞), indien schatbaar
Tijdsspanne: Dag 1: Postdosis 0- tot 4-uurs en 4- tot 24-uurs, Dagen 2, 30 en 90: postdosis, Dag 150: predosis en Dag 150: postdosis: 0- tot 4-uurs en 4- tot 24-uurs
Deze uitkomstmaat, indien schatbaar, werd verwacht AUC∞ te rapporteren, wat wordt gedefinieerd als het gebied onder de concentratie-tijdcurve berekend tot de laatst waarneembare concentratie op tijdstip t. Echter, in deze studie was een non-compartimentele PK-analyse niet gepland of uitgevoerd vanwege de beperkte PK-monsters (2 PK-concentratie - tijdgegevenspunten tussen 0 tot 4 uur en 4 tot 24 uur na dosistoediening op dag 1) die volgens protocol bij pediatrische deelnemers werden verzameld, vandaar dat deze PK-parameter niet werd geschat. Om AUC∞ te schatten, is minstens één gegevenspunt vóór Tmax en drie gegevenspunten na Tmax op de aangewezen tijdstippen nodig; echter, in deze studie waren slechts twee flexibele gegevenspunten van PK-concentratie na dosistoediening beschikbaar. Hoewel AUC∞ in deze studie niet werd geschat, zullen de in deze studie verzamelde PK-gegevens in de toekomst worden gebruikt in een populatie-PK-analyse.
Dag 1: Postdosis 0- tot 4-uurs en 4- tot 24-uurs, Dagen 2, 30 en 90: postdosis, Dag 150: predosis en Dag 150: postdosis: 0- tot 4-uurs en 4- tot 24-uurs
Percentage deelnemers met spot urine oxalaat-creatinine ratio <= bovengrens normaal (BN) of <=1,5*BN op elk tijdstip tot en met maand 6 in PH1-, PH2- of PH3-deelnemerssubgroepen
Tijdsspanne: Vanaf baseline (week 0) tot en met maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde het percentage deelnemers van baseline tot maand 6 met een oxalaat-creatinine-ratio lager dan en gelijk aan (<=) ULN of <=1.5*ULN op elk tijdstip tot en met maand 6 in pediatrische deelnemers (van geboorte tot 11 jaar) met genetisch bevestigde PH1-, PH2- of PH3-subgroepen.
Vanaf baseline (week 0) tot en met maand 6
Verandering vanaf baseline in eGFR na 6 maanden (alleen bij deelnemers ≥12 maanden oud bij screening) in PH1-, PH2- of PH3-deelnemerssubgroepen
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), Maand 6
Deze uitkomstmaat rapporteerde de verandering ten opzichte van de basislijn in GFR geschat op basis van cystatine C na 6 maanden (alleen bij deelnemers ≥12 maanden oud bij screening) in de PH1-, PH2- of PH3-deelnemerssubgroepen. De eGFR werd berekend met behulp van de multivariate Schwartz-vergelijking met de formule: eGFR=39,8*[ht/Scr]^0,456 [1,8/cysC]^0,418 [30/BUN]^0,0791,076^man[ht/1,4]^0,179 waarbij ht (lengte) = meters, Scr (serumcreatinine) = milligram per deciliter (mg/dL), cysC (cystatine C) = mg/L en BUN (bloedureumstikstof) = mg/dL.
Baseline (Week 0), Maand 6

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-oxalaatconcentratie
Tijdsspanne: 180 dagen
Beoordeel het effect van DCR-PHXC op de plasma-oxalaatconcentratie vanaf de basislijn
180 dagen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van het aantal nierstenen
Tijdsspanne: 180 dagen
Beoordeel het effect van DCR-PHXC op steenbelasting vanaf de basislijn op geannualiseerde steengebeurtenissen
180 dagen
Verandering ten opzichte van baseline PedsQL™
Tijdsspanne: 180 dagen
Verandering ten opzichte van baseline in de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™)
180 dagen
Verandering ten opzichte van baseline WPAI
Tijdsspanne: 180 dagen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de vragenlijst over werkproductiviteit en activiteitsbeperking: primaire hyperoxalurie V2.0, klinische praktijkversie (WPAI:PH, V2.0, CPV) - zorgverlener
180 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Sarb Shergill, PhD, Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 februari 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 februari 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DCR-PHXC-203

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren