Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nedosiran u dzieci i młodzieży w wieku od urodzenia do 11 lat z nadciśnieniem tętniczym i względnie nienaruszoną czynnością nerek (PHYOX8)

26 marca 2026 zaktualizowane przez: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Otwarte wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i skuteczność nedosyranu u dzieci w wieku od urodzenia do 11 lat z pierwotną hiperoksalurią i względnie nienaruszoną czynnością nerek

Celem tego badania jest ocena nedosiranu u uczestników w wieku 11 lat i młodszych, którzy mają pierwotną hiperoksalurię ze stosunkowo nienaruszoną czynnością nerek.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, powtarzane badanie fazy 2 nedosiranu u uczestników w wieku 11 lat lub młodszych, z PH1, PH2 lub PH 3 i stosunkowo nienaruszoną czynnością nerek.

Po trwającym do 35 dni okresie badań przesiewowych uczestnicy powrócą do kliniki na comiesięczne wizyty kontrolne do dnia 180.

Całkowity czas trwania tego badania wynosi około 15 miesięcy od pierwszego uczestnika, pierwszej wizyty, do ostatniego uczestnika, ostatniej wizyty.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Clinical Research Site
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Clinical Research Site
      • Nagoya, Japonia, 467-8602
        • Clinical Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • Liban
      • Beirut, Liban, 1100
        • Clinical Research Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Clinical Research Site
  • Polska
      • Bialystok, Polska, 15-274
        • Clinical Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Clinical Research Site
  • Turcja (Türkiye)
    • Ankara
      • Yenimahalle, Ankara, Turcja (Türkiye), 06506
        • Clinical Research Site
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Emiraty Arabskie
      • Dubai, Zjednoczone Emiraty Arabskie, +971
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 7 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Urodzenia do 11 roku życia włącznie, w momencie podpisania świadomej zgody.
  2. Udokumentowana diagnoza PH1, PH2 lub PH3 potwierdzona genotypowaniem (dostępne historycznie informacje o genotypie są akceptowalne, aby kwalifikować się do badania).

  3. Średni punktowy stosunek Uox do kreatyniny podczas badania przesiewowego powyżej 2-krotności 95. percentyla dla wieku (Matos i in., 1999):

    • > 0,44 mol/mol u uczestników < 6 miesięcy
    • > 0,34 mol/mol u uczestników w wieku od 6 miesięcy do < 12 miesięcy
    • > 0,26 mol/mol u uczestników w wieku od 12 miesięcy do < 2 lat
    • > 0,20 mol/mol u uczestników w wieku od 2 do < 3 lat i
    • > 0,16 mol/mol u uczestników w wieku od 3 do < 5 lat > 0,14 mol/mol u uczestników w wieku od 5 do <7 lat > 0,12 mol/mol u uczestników w wieku od 7 do 11 lat
  4. Szacowany GFR podczas badania przesiewowego ≥ 30 ml/min znormalizowany do 1,73 m2 BSA. Patrz rozdział 8.2.6.1 dla równań. W przypadku niemowląt w wieku poniżej 12 miesięcy stężenie kreatyniny w surowicy poniżej 97 percentyla zdrowej populacji (Boer i in., 2010).
  5. Uczestnicy muszą być na stabilnym schemacie leczenia PH przez 3 miesiące przed Dniem 1, a rodzice/opiekunowie prawni powinni być gotowi do zapewnienia, że ​​uczestnik pozostanie na tym samym stabilnym schemacie leczenia podczas badania.
  6. Masa ciała ≥10 kg

  7. Mężczyzna czy kobieta

    Uczestnicy płci męskiej:

    Uczestnik płci męskiej, którego partnerka może zajść w ciążę, musi wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji, jak opisano w punkcie 10.4.2, w okresie leczenia i przez co najmniej 12 tygodni po ostatniej dawce interwencji badawczej oraz powstrzymać się od oddawania nasienia w tym okresie.

    Uczestniczki:

    Uczestniczka kwalifikuje się do udziału, jeśli nie jest w ciąży (patrz Sekcja 10.4.1), nie karmi piersią i spełnia co najmniej 1 z poniższych warunków:

    Niekobieta w wieku rozrodczym (WOCBP) zgodnie z definicją w sekcji 10.4.1 LUB WOCBP, która zgadza się przestrzegać wskazówek dotyczących antykoncepcji w sekcji 10.4.2 w okresie leczenia i przez co najmniej 12 tygodni po ostatniej dawce badanej interwencji.

    Stosowanie środków antykoncepcyjnych przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.

    Uwaga: Jeśli potencjał rozrodczy zmieni się po rozpoczęciu badania (np. pierwsza miesiączka wystąpi u uczestniczki w okresie przedmiesiączkowym) lub zmieni się ryzyko zajścia w ciążę (np. uczestniczka, która nie jest aktywna heteroseksualnie, stanie się aktywna), uczestniczka musi omówić to z Badacz, który powinien określić, czy uczestniczka płci żeńskiej musi rozpocząć stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji, czy też uczestnik płci męskiej musi stosować prezerwatywę. Jeśli status reprodukcyjny jest wątpliwy, należy rozważyć dodatkową ocenę.

  8. Rodzic lub opiekun prawny uczestnika jest w stanie wyrazić podpisaną świadomą zgodę, która obejmuje przestrzeganie wymagań i ograniczeń wymienionych w ICF oraz w niniejszym protokole.

    A. W przypadku dzieci w wieku poniżej 12 lat zgoda będzie oparta na lokalnych przepisach. Jeśli wymagana jest zgoda, uczestnik musi być w stanie przedstawić pisemną zgodę na udział.

  9. Opiekun prawny lub główny opiekun musi być dostępny, aby pomóc personelowi ośrodka badawczego w zapewnieniu dalszych działań; towarzyszyć uczestnikowi w miejscu badania w każdym dniu oceny zgodnie z SoA (np. być w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych); konsekwentnie i po kolei być dostępnym w celu udzielenia informacji o uczestniku za pomocą skali ocen podczas planowanych wizyt studyjnych; dokładnie i niezawodnie przeprowadzać interwencję badawczą zgodnie z zaleceniami.
  10. Jest powiązany z systemem ubezpieczenia zdrowotnego lub jest beneficjentem systemu ubezpieczenia zdrowotnego (jeśli dotyczy zgodnie z przepisami krajowymi)

Kryteria wyłączenia:

  1. Przebyty przeszczep nerki lub wątroby; lub planowanego przeszczepu w okresie objętym badaniem
  2. Obecnie poddawany dializie lub przewidywany wymóg dializy w okresie studiów
  3. Szczawian w osoczu (ospa) > 30 μmol/l podczas badania przesiewowego
  4. Udokumentowane objawy kliniczne ciężkiej szczawiozy ogólnoustrojowej (w tym istniejące wcześniej zwapnienia siatkówki, serca lub skóry lub ostry ból kości w wywiadzie, patologiczne złamania lub deformacje kości)

  5. Obecność jakiegokolwiek stanu lub chorób współistniejących, które mogłyby zakłócić zgodność badania lub interpretację danych lub potencjalnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika, w tym między innymi:

    1. Ciężka współistniejąca choroba
    2. Znane przyczyny czynnej choroby/uszkodzenia wątroby lub podwyższonej aktywności aminotransferaz (np. alkoholowa choroba wątroby, niealkoholowe stłuszczenie wątroby/stłuszczeniowe zapalenie wątroby [NAFLD/NASH])
    3. Historia poważnej choroby psychicznej, która obejmuje między innymi schizofrenię, chorobę afektywną dwubiegunową lub ciężką depresję wymagającą hospitalizacji lub interwencji farmakologicznej
    4. Klinicznie istotna historia lub obecność chorób sercowo-naczyniowych, oddechowych, żołądkowo-jelitowych, hematologicznych, limfatycznych, neurologicznych, mięśniowo-szkieletowych, moczowo-płciowych, immunologicznych, w tym dermatologicznych, w tym wysypki, ciężkiego wyprysku lub zapalenia skóry lub chorób lub zaburzeń tkanki łącznej
  6. Stosowanie leku RNAi w ciągu ostatnich 6 miesięcy

  7. Historia 1 lub więcej z następujących reakcji na terapię opartą na oligonukleotydach:

    1. Ciężka trombocytopenia (liczba płytek krwi ≤ 100 000/µl)
    2. Hepatotoksyczność, zdefiniowana jako ALT lub AST > 3-krotność górnej GGN i stężenie bilirubiny całkowitej > 2 × GGN lub INR > 1,5
    3. Ciężkie objawy grypopodobne prowadzące do przerwania leczenia
    4. Miejscowa reakcja skórna po wstrzyknięciu (o nasileniu ciężkim) prowadząca do przerwania leczenia
    5. Koagulopatia/istotne klinicznie wydłużenie czasu krzepnięcia

  8. Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym, w którym otrzymali IMP w ciągu 4 miesięcy lub 5-krotności okresu półtrwania leku (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym

    A. W przypadku IMP, które mogą zmniejszać stężenie szczawianu w moczu i/lub osoczu, stężenia te muszą powrócić do historycznych poziomów wyjściowych przed badaniem przesiewowym

  9. Nieprawidłowości testu czynności wątroby (LFT): AlAT i/lub AspAT > 1,5 × GGN dla wieku i płci
  10. Znana nadwrażliwość na nedosiran lub którykolwiek z jego składników
  11. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania określonych procedur badania, w tym kwestii związanych ze stylem życia wyszczególnionych w części 5.3.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwarta etykieta DCR-PHXC
Comiesięczne podskórne wstrzykiwanie DCR-PHXC metodą otwartej próby w zależności od wieku i masy ciała.
Lek: nedosiran
Comiesięczne dawkowanie podskórne przez cały okres badania
Inne nazwy:
  • DCR-PHXC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 6. miesiąca w stosunku szczawianów do kreatyniny w moczu punktowym w podgrupach uczestników z PH1, PH2 lub PH3
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynik końcowy przedstawiał procentową zmianę od wartości wyjściowej do miesiąca 6 w stosunku szczawianu do kreatyniny w moczu punktowym u uczestników pediatrycznych (od urodzenia do 11 roku życia) z genetycznie potwierdzonym pierwotnym hiperoksalurią typu 1 (PH1), pierwotnym hiperoksalurią typu 2 (PH2) lub pierwotnym hiperoksalurią typu 3 (PH3) w podgrupach.
Linia wyjściowa (tydzień 0), miesiąc 6
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w miesiącu 6 w stosunku szczawianu do kreatyniny w moczu jednorazowym w podgrupach uczestników z PH1, PH2 lub PH3
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynik pomiarowy przedstawiał bezwzględną zmianę od wartości początkowej do 6 miesiąca w stosunku szczawianu do kreatyniny w moczu punktowym u uczestników pediatrycznych (od urodzenia do 11 roku życia) z genetycznie potwierdzonymi podgrupami PH1, PH2 lub PH3.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAEs) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego (Tydzień 0) do Miesiąca 6
To kryterium oceny zgłaszało liczbę incydentów TEAEs i SAEs. Niepożądane zdarzenie (AE) to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z interwencją badawczą. Poważne niepożądane zdarzenie (SAE) definiuje się jako każde niekorzystne zdarzenie medyczne, które w dowolnej dawce powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałe upośledzenie/niezdolność, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną oraz zdarzenia medyczne. AE zostanie zdefiniowane jako wywołane leczeniem, jeśli wystąpi lub pogorszy się po tym, jak uczestnik otrzyma interwencję badawczą.
Od punktu wyjściowego (Tydzień 0) do Miesiąca 6
Liczba zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem – charakter
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego (tydzień 0) do 6. miesiąca
Ten wynikowy wskaźnik raportował charakter TEAEs i SAEs. AE to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z interwencją badawczą. SAE to każde niekorzystne zdarzenie medyczne, które w dowolnej dawce prowadzi do śmierci, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą niepełnosprawność/niezdolność, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną i zdarzeniami medycznymi. AE jest związane z leczeniem, jeśli ma początek lub pogarsza się w nasileniu po tym, jak uczestnik otrzyma interwencję badawczą. TEAEs są uważane za prowadzące do przerwania, jeśli podjęta czynność jest oznaczona jako "lek wycofany" w formularzu raportu przypadku. TEAEs szczególnego zainteresowania obejmują reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból i osłabienie mięśni oraz zdarzenia związane z kamieniami nerkowymi.
Od punktu wyjściowego (tydzień 0) do 6. miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG) - średnie tętno w EKG
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Ten punkt końcowy zgłaszał zmianę średniego tętna w EKG od wartości wyjściowej do 6. miesiąca.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w 12-odprowadzeniowym EKG – odstęp RR
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynikowy wskaźnik zgłosił zmianę od wartości początkowej do 6. miesiąca w odstępie RR.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana wartości wyjściowej w 12-odprowadzeniowym EKG - odstęp PR, zbiorcze
Ramy czasowe: Linia bazowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
Ten wynik końcowy przedstawia zmianę od wartości wyjściowej do 6 miesiąca w zagregowanym odstępie PR.
Linia bazowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
Zmiana od wartości wyjściowej w czasie trwania QRS w 12-odprowadzeniowym EKG, agregat
Ramy czasowe: Linia bazowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
Ten wynikowy pomiar zgłosił zmianę od wartości wyjściowej do miesiąca 6 w zagregowanym odstępie QRS.
Linia bazowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w 12-odprowadzeniowym EKG - odstęp QT, dane zagregowane
Ramy czasowe: Linia początkowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wskaźnik wyniku zgłaszał zmianę w odstępie QT od wartości wyjściowej do 6 miesiąca.
Linia początkowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana od wartości wyjściowej w 12-odprowadzeniowym EKG – odstęp QTcF, zbiorczy
Ramy czasowe: Linia początkowa (tydzień 0), miesiąc 6
W tej mierze wynikowej zgłoszono zmianę w zbiorczym odstępie QTcF od wartości początkowej do 6. miesiąca.
Linia początkowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana od wartości wyjściowej u uczestników ze znaczącymi wynikami – badanie fizykalne
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
To kryterium oceny zgłosiło zmianę w porównaniu z wartością wyjściową do 6. miesiąca w liczbie uczestników ze znaczącymi wynikami (badanie fizykalne). Zmianę w porównaniu z wartością wyjściową obliczono za pomocą wzoru: wartość w bieżącym punkcie czasowym - wartość wyjściowa.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie parametrów życiowych - wzrost
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynikowy pomiar zgłosił zmianę od wartości wyjściowej do miesiąca 6 w wysokościach uczestników.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie parametrów życiowych - masa ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynik pomiaru przedstawiał zmianę wagi uczestników od wartości wyjściowej do 6. miesiąca.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie parametrów życiowych - wskaźnik masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
To badanie skuteczności wykazało zmianę od wartości wyjściowej do 6 miesiąca w BMI uczestników.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie parametrów życiowych – temperatura ciała w jamie ustnej
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
W tym punkcie końcowym odnotowano zmianę temperatury ciała w jamie ustnej od wartości wyjściowej do 6. miesiąca u uczestników.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie parametrów życiowych - częstotliwość oddechów
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
W tym punkcie końcowym odnotowano zmianę w częstości oddechów uczestników od wartości wyjściowej do 6. miesiąca.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie parametrów życiowych - tętno
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
Ten wynik oceniał zmianę od wartości wyjściowej do 6 miesiąca w częstości akcji serca uczestników.
Linia wyjściowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie parametrów życiowych – ciśnienie skurczowe i ciśnienie rozkurczowe
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
To narzędzie oceny wyników zgłosiło zmianę ciśnienia skurczowego i rozkurczowego u uczestników od punktu wyjściowego do 6 miesiąca.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Erytrocyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynik końcowy wykazał zmianę od wartości wyjściowej do 6 miesiąca w erytrocytach uczestników.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Hemoglobina
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynik badania odnotował zmianę wartości hemoglobiny u uczestników od wartości wyjściowej do 6 miesiąca.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Hematokryt
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
W tym punkcie końcowym odnotowano zmianę hematokrytu u uczestników w porównaniu z wartością wyjściową w okresie do 6 miesięcy.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Średnia objętość krwinki czerwonej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Ten punkt końcowy zgłaszał zmianę od wartości początkowej do 6. miesiąca średniej objętości erytrocytów u uczestników.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Średnie stężenie hemoglobiny w erytrocytach
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
Ten wynik końcowy przedstawiał zmianę od wartości wyjściowej do miesiąca 6 w średniej hemoglobiny erytrocytów u uczestników.
Linia wyjściowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
Zmiana wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Średnie stężenie hemoglobiny w krwinkach czerwonych
Ramy czasowe: Linia początkowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynik pomiaru zgłosił zmianę od wartości wyjściowej do 6 miesiąca w stężeniu hemoglobiny w erytrocytach uczestnika.
Linia początkowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana wartości początkowej w ocenie hematologicznej: retikulocyty
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (Tydzień 0), Miesiąc 6
Ten wynik pomiaru zgłosił zmianę od wartości początkowej do 6. miesiąca u uczestników retikulocytów.
Punkt wyjściowy (Tydzień 0), Miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: płytki krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wskaźnik wyniku zgłosił zmianę od wartości wyjściowej do miesiąca 6 w liczbie płytek krwi uczestników.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Średnia objętość płytek krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wskaźnik wyniku zgłaszał zmianę od wartości wyjściowej do 6. miesiąca w średniej objętości płytek krwi uczestników.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Leukocyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
W tym punkcie końcowym odnotowano zmianę w stosunku do wartości wyjściowej do 6. miesiąca u uczestników w zakresie leukocytów.
Linia bazowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Limfocyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynik badania przedstawia zmianę w liczbie limfocytów u uczestników od wartości wyjściowej do 6. miesiąca.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Monocyty
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynik pomiarowy wykazał zmianę od wartości wyjściowej do 6 miesiąca u uczestników w monocytach.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ocenie hematologicznej: Eozynofile
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynik końcowy przedstawiał zmianę w stosunku do wartości wyjściowej do 6. miesiąca w eozynofilach uczestników.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: bazofile
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
To kryterium oceny zgłosiło zmianę od wartości wyjściowej do 6 miesiąca w bazofilach uczestników.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana od wartości początkowej w ocenie hematologicznej: Neutrofile
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
W tym badaniu oceniano zmianę liczby neutrofili u uczestników od wartości wyjściowej do 6. miesiąca.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Limfocyty/Leukocyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
W tym punkcie końcowym odnotowano zmianę w stosunku limfocytów do leukocytów od wartości wyjściowej do miesiąca 6.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Monocyty/Leukocyty
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
W tym pomiarze wynikowym odnotowano zmianę od wartości wyjściowej do miesiąca 6. w stosunku monocytów do leukocytów.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Eozynofile/Leukocyty
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
W tym punkcie końcowym odnotowano zmianę od wartości wyjściowej do 6. miesiąca w stosunku eozynofili do leukocytów.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: Bazofile/Limfocyty
Ramy czasowe: Linia początkowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wskaźnik skuteczności zgłaszał zmianę od wartości wyjściowej do miesiąca 6. w stosunku bazofilów/leukocytów.
Linia początkowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie hematologicznej: neutrofile/leukocyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
W tym badaniu punktu końcowego zgłoszono zmianę w stosunku neutrofilów do leukocytów od wartości wyjściowej do miesiąca 6.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej dla parametru biochemicznego: Aminotransferaza alaninowa
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
W tym punkcie końcowym odnotowano zmianę stężenia aminotransferazy alaninowej od wartości wyjściowej do 6. miesiąca.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana wartości parametru biochemicznego od wartości wyjściowej: Aminotransferaza asparaginianowa
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (Tydzień 0), Miesiąc 6
Ten wynikowy wskaźnik zgłosił zmianę od wartości wyjściowej do 6. miesiąca w przypadku aminotransferazy asparaginianowej.
Punkt wyjściowy (Tydzień 0), Miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w parametrze chemii klinicznej: dehydrogenaza mleczanowa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
Ten wynik pomiaru wykazał zmianę od wartości wyjściowej do 6. miesiąca w dehydrogenazie mleczanowej.
Wartość wyjściowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w parametrze chemii klinicznej: dehydrogenaza glutaminianowa
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
To badanie wyników zgłosiło zmianę od wartości wyjściowej do miesiąca 6 w dehydrogenazie glutaminianowej.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w parametrze chemii klinicznej: Gamma-glutamylotransferaza
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wskaźnik wyniku zgłosił zmianę od wartości wyjściowej do miesiąca 6 w gamma glutamylotransferazie.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w parametrze chemii klinicznej: Fosfataza alkaliczna
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
W tym punkcie końcowym zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowej do miesiąca 6 dla fosfatazy alkalicznej.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w parametrze chemii klinicznej: bilirubina i bilirubina bezpośrednia
Ramy czasowe: Linia początkowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten punkt końcowy przedstawił zmianę od wartości wyjściowej do miesiąca 6. w przypadku bilirubiny i bilirubiny bezpośredniej.
Linia początkowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w parametrze chemii klinicznej: Białko
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
To kryterium oceny wyników raportowało zmianę od wartości wyjściowej do 6. miesiąca w zakresie białka.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana od wartości wyjściowej w parametrze chemii klinicznej: Albumina
Ramy czasowe: Linia podstawowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynik oceny odnotował zmianę od wartości wyjściowej do 6. miesiąca w zakresie albuminy.
Linia podstawowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w parametrze chemii klinicznej: kinaza kreatynowa
Ramy czasowe: Linia bazowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
To kryterium oceny zgłosiło zmianę stężenia kinazy kreatynowej od wartości wyjściowej do 6. miesiąca.
Linia bazowa (Tydzień 0), Miesiąc 6
Zmiana wartości parametru chemii klinicznej od wartości wyjściowej: Sód
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe (tydzień 0), miesiąc 6
W tym punkcie końcowym odnotowano zmianę stężenia sodu od wartości początkowej do 6. miesiąca.
Wartości wyjściowe (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana od wartości wyjściowej w parametrze chemii klinicznej: chlorki
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynikowy wskaźnik zgłosił zmianę poziomu chlorków od wartości wyjściowej do 6. miesiąca.
Linia wyjściowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w parametrze chemii klinicznej: potas
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (Tydzień 0), Miesiąc 6
To kryterium oceny skuteczności zgłosiło zmianę poziomu potasu od wartości wyjściowej do 6. miesiąca.
Punkt wyjściowy (Tydzień 0), Miesiąc 6
Zmiana wartości parametru chemii klinicznej w porównaniu z wartością wyjściową: kreatynina
Ramy czasowe: Linia podstawowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynik pomiarowy wykazał zmianę stężenia kreatyniny od wartości początkowej do 6. miesiąca.
Linia podstawowa (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana od wartości wyjściowej w parametrze chemii klinicznej: Azot mocznikowy we krwi
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynikowy parametr wykazał zmianę w stężeniu mocznika we krwi od wartości wyjściowej do 6. miesiąca.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana względem wartości wyjściowej w parametrze chemii klinicznej: Cystatyna C
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynik końcowy wykazał zmianę stężenia cystatyny C w moczu od wartości wyjściowej do 6. miesiąca.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Zmiana wartości wskaźnika biochemicznego względem wartości wyjściowej: szczawian w osoczu
Ramy czasowe: Linia podstawowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynikowy parametr odnotował zmianę w stężeniu szczawianu w osoczu mocznika we krwi od wartości wyjściowej do 6. miesiąca.
Linia podstawowa (tydzień 0), miesiąc 6
Parametr farmakokinetyczny (PK) osocza: Maksymalne stężenie obserwowane (Cmax), jeśli możliwe do oszacowania
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynikowy pomiar, jeśli możliwy do oszacowania, miał za zadanie zgłosić Cmax, które definiuje się jako maksymalne zaobserwowane stężenie. Jednakże w tym badaniu analiza farmakokinetyczna (PK) bez przedziałów nie była planowana ani przeprowadzona ze względu na ograniczoną liczbę próbek PK (2 punkty danych dotyczących stężenia PK w czasie – między 0 a 4 godzinami oraz 4 a 24 godzinami po podaniu dawki w dniu 1) zebranych u uczestników pediatrycznych zgodnie z protokołem, w związku z czym ten parametr PK nie został oszacowany. Aby oszacować Cmax, potrzebny jest co najmniej jeden punkt danych przed Tmax i jeden punkt danych po Tmax w wyznaczonych punktach czasowych; jednak w tym badaniu dostępne były tylko dwa elastyczne punkty danych dotyczących stężenia PK po podaniu dawki. Chociaż Cmax nie został oszacowany w tym badaniu, dane PK zebrane w tym badaniu zostaną wykorzystane w przyszłej analizie populacyjnej PK.
Linia bazowa (tydzień 0), miesiąc 6
Parametry PK osocza: Pole pod krzywą stężenie-czas obliczone do ostatniego obserwowalnego stężenia w czasie t (AUCt), jeśli możliwe do oszacowania
Ramy czasowe: Dzień 1: po podaniu 0-4 godziny i 4-24 godziny, Dni 2, 30 i 90: po podaniu, Dzień 150: przed podaniem i Dzień 150: po podaniu: 0-4 godziny i 4-24 godziny
Ten wynik końcowy, jeśli możliwy do oszacowania, miał za zadanie zgłosić AUCt, który jest zdefiniowany jako pole pod krzywą stężenie-czas, obliczone od czasu zero do ostatniego obserwowalnego stężenia w czasie t. Jednakże w tym badaniu nie zaplanowano ani nie przeprowadzono niekompartmentowej analizy PK ze względu na ograniczone próbki PK (2 punkty danych dotyczące stężenia PK w czasie między 0 a 4 godziny oraz 4 a 24 godziny po podaniu dawki w Dniu 1) pobrane od uczestników pediatrycznych zgodnie z protokołem, dlatego ten parametr PK nie został oszacowany. Aby oszacować AUCt, potrzebny jest co najmniej jeden punkt danych przed Tmax i trzy punkty danych po Tmax w wyznaczonych punktach czasowych; jednak w tym badaniu dostępne były tylko dwa elastyczne punkty danych dotyczące stężenia PK po podaniu dawki. Chociaż AUCt nie został oszacowany w tym badaniu, dane PK zebrane w tym badaniu będą wykorzystane w przyszłej analizie populacyjnej PK.
Dzień 1: po podaniu 0-4 godziny i 4-24 godziny, Dni 2, 30 i 90: po podaniu, Dzień 150: przed podaniem i Dzień 150: po podaniu: 0-4 godziny i 4-24 godziny
Parametry farmakokinetyczne osocza: Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zero do nieskończoności (AUC∞), jeśli możliwe do oszacowania
Ramy czasowe: Dzień 1: po podaniu 0-4 godziny i 4-24 godziny, Dni 2, 30 i 90: po podaniu, Dzień 150: przed podaniem oraz Dzień 150: po podaniu: 0-4 godziny i 4-24 godziny
Ten wynik końcowy, jeśli możliwy do oszacowania, miał raportować AUC∞, które definiuje się jako pole pod krzywą stężenie-czas obliczone do ostatniego obserwowalnego stężenia w czasie t. Jednak w tym badaniu analiza PK bezprzedziałowa nie była planowana ani przeprowadzana ze względu na ograniczoną liczbę próbek PK (2 punkty danych stężenie-czas PK pomiędzy 0 a 4 godziny oraz 4 a 24 godziny po podaniu dawki w Dniu 1) zebranych u uczestników pediatrycznych zgodnie z protokołem, dlatego ten parametr PK nie został oszacowany. Do oszacowania AUC∞ potrzebne jest co najmniej jeden punkt danych przed Tmax i trzy punkty danych po Tmax w wyznaczonych punktach czasowych; jednak w tym badaniu dostępne były tylko dwa elastyczne punkty danych stężenia PK po podaniu dawki. Chociaż AUC∞ nie zostało oszacowane w tym badaniu, dane PK zebrane w tym badaniu zostaną wykorzystane w przyszłej analizie populacyjnej PK.
Dzień 1: po podaniu 0-4 godziny i 4-24 godziny, Dni 2, 30 i 90: po podaniu, Dzień 150: przed podaniem oraz Dzień 150: po podaniu: 0-4 godziny i 4-24 godziny
Odsetek uczestników ze stosunkiem szczawianu do kreatyniny w moczu <= górnej granicy normy (ULN) lub <= 1,5*ULN w dowolnym punkcie czasowym do 6. miesiąca w podgrupach uczestników z PH1, PH2 lub PH3
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego (tydzień 0) do miesiąca 6
Ten wskaźnik wynikowy przedstawiał odsetek uczestników od wyjściowego pomiaru do 6. miesiąca, u których stosunek szczawianów do kreatyniny był mniejszy lub równy (<=) górnej granicy normy (ULN) lub <=1.5*ULN w dowolnym punkcie czasowym do 6. miesiąca wśród uczestników pediatrycznych (od urodzenia do 11. roku życia) z genetycznie potwierdzonymi podgrupami PH1, PH2 lub PH3.
Od punktu wyjściowego (tydzień 0) do miesiąca 6
Zmiana wartości eGFR w stosunku do wartości wyjściowej w 6. miesiącu (tylko u uczestników w wieku ≥12 miesięcy w momencie kwalifikacji) w podgrupach uczestników z PH1, PH2 lub PH3
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6
Ten wynik pomiaru zgłosił zmianę względem wartości wyjściowej w GFR oszacowanym za pomocą Cystatyny C w miesiącu 6 (tylko u uczestników w wieku >=12 miesięcy podczas badań przesiewowych) w podgrupach uczestników PH1, PH2 lub PH3. eGFR został obliczony przy użyciu wielowymiarowego równania Schwartza z zastosowaniem wzoru: eGFR=39,8*[ht/Scr]^0,456 [1,8/cysC]^0,418 [30/BUN]^0,0791,076^male[ht/1,4]^0,179 gdzie ht (wzrost) = metry, Scr (stężenie kreatyniny w surowicy) = miligramy na decylitr (mg/dL), cysC (cystatyna C) = mg/L, a BUN (azot mocznikowy we krwi) = mg/dL.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), miesiąc 6

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej stężenia szczawianu w osoczu
Ramy czasowe: 180 dni
Oceń wpływ DCR-PHXC na stężenie szczawianu w osoczu od linii podstawowej
180 dni
Zmiana od początkowej liczby kamieni nerkowych
Ramy czasowe: 180 dni
Ocenić wpływ DCR-PHXC na obciążenie kamieniami na podstawie wartości wyjściowej w odniesieniu do zdarzeń związanych z kamieniami w ujęciu rocznym
180 dni
Zmiana w stosunku do linii bazowej PedsQL™
Ramy czasowe: 180 dni
Zmiana od wartości początkowej w inwentarzu jakości życia dzieci (PedsQL™)
180 dni
Zmiana w stosunku do podstawowego WPAI
Ramy czasowe: 180 dni
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w Kwestionariuszu upośledzenia wydajności pracy i aktywności: pierwotna hiperoksaluria, wersja 2.0, wersja do praktyki klinicznej (WPAI:PH, wersja 2.0, CPV) — opiekun
180 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sarb Shergill, PhD, Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 lutego 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DCR-PHXC-203

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj