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Nedosirán en pacientes pediátricos desde el nacimiento hasta los 11 años de edad con HP y función renal relativamente intacta (PHYOX8)

26 de marzo de 2026 actualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Un estudio multicéntrico abierto de fase 2 para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de nedosirán en pacientes pediátricos desde el nacimiento hasta los 11 años de edad con hiperoxaluria primaria y función renal relativamente intacta

El objetivo de este estudio es evaluar nedosirán en participantes de 11 años de edad y menores que tienen hiperoxaluria primaria con una función renal relativamente intacta.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto de fase 2 de dosis repetidas de nedosirán en participantes de 11 años de edad o menos que tienen PH1, PH2 o PH 3 y una función renal relativamente intacta.

Después del período de evaluación de hasta 35 días, los participantes regresarán a la clínica para las visitas de dosificación mensuales hasta el día 180.

La duración total de este estudio es de aproximadamente 15 meses desde el primer participante, primera visita, hasta el último participante, última visita.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

27

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Clinical Research Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • Emiratos Árabes Unidos
      • Dubai, Emiratos Árabes Unidos, +971
        • Clinical Trial Site
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Clinical Research Site
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Clinical Research Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Japón
      • Fukuoka, Japón, 830-0011
        • Clinical Research Site
      • Nagoya, Japón, 467-8602
        • Clinical Research Site
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 1100
        • Clinical Research Site
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-274
        • Clinical Research Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Turquía (Türkiye)
    • Ankara
      • Yenimahalle, Ankara, Turquía (Türkiye), 06506
        • Clinical Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 7 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Desde el nacimiento hasta los 11 años de edad inclusive, al momento de firmar el consentimiento informado.
  2. Diagnóstico documentado de PH1 o PH2 o PH3 confirmado por genotipado (la información de genotipo históricamente disponible es aceptable para la elegibilidad del estudio).

  3. Razón promedio de Uox puntual a creatinina en la selección por encima de 2 veces el percentil 95 para la edad (Matos et al, 1999):

    • > 0,44 mol/mol en participantes < 6 meses
    • > 0,34 mol/mol en participantes de 6 meses a < 12 meses
    • > 0,26 mol/mol en participantes de 12 meses a < 2 años
    • > 0,20 mol/mol en participantes de 2 a < 3 años y
    • > 0,16 mol/mol en participantes de 3 a < 5 años > 0,14 mol/mol en participantes de 5 a < 7 años > 0,12 mol/mol en participantes de 7 a 11 años
  4. GFR estimado en la selección ≥ 30 ml/min normalizado a 1,73 m2 BSA. Vea la Sección 8.2.6.1 para las ecuaciones. Para bebés menores de 12 meses, creatinina sérica por debajo del percentil 97 de una población sana (Boer et al., 2010).
  5. Los participantes deben haber estado en un régimen de tratamiento estable para HP durante los 3 meses anteriores al Día 1 y los padres/tutores legales deben estar dispuestos a garantizar que el participante permanezca en el mismo régimen de tratamiento estable durante el estudio.
  6. Peso corporal ≥10 kg

  7. Masculino o femenino

    Participantes masculinos:

    Un participante masculino con una pareja femenina en edad fértil debe aceptar usar métodos anticonceptivos, como se detalla en la Sección 10.4.2, durante el período de tratamiento y durante al menos 12 semanas después de la última dosis de la intervención del estudio y abstenerse de donar esperma durante este período.

    Mujeres participantes:

    Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada (consulte la Sección 10.4.1), no está amamantando y se aplica al menos 1 de las siguientes condiciones:

    No es una mujer en edad fértil (WOCBP) como se define en la Sección 10.4.1 O una WOCBP que acepta seguir la guía anticonceptiva en la Sección 10.4.2 durante el período de tratamiento y durante al menos 12 semanas después de la última dosis de la intervención del estudio.

    El uso de anticonceptivos por parte de hombres o mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.

    Nota: Si el potencial fértil cambia después del inicio del estudio (p. ej., una participante femenina premenárquica experimenta la menarquia) o cambia el riesgo de embarazo (p. ej., una participante femenina que no es heterosexualmente activa se vuelve activa), la participante debe discutir esto con el Investigador, quien debe determinar si una participante femenina debe comenzar un método anticonceptivo altamente efectivo o si un participante masculino debe usar un condón. Si el estado reproductivo es cuestionable, se debe considerar una evaluación adicional.

  8. El padre o tutor legal del participante es capaz de dar un consentimiento informado firmado, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el ICF y en este protocolo.

    a. Para los niños menores de 12 años, el consentimiento se basará en la normativa local. Si se requiere consentimiento, el participante debe poder proporcionar un consentimiento por escrito para la participación.

  9. Un tutor legal o cuidador principal debe estar disponible para ayudar al personal del sitio de estudio a garantizar el seguimiento; acompañar al participante al sitio del estudio en cada día de evaluación de acuerdo con el SoA (p. ej., capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio); estar disponible de manera constante y consecutiva para proporcionar información sobre el participante utilizando las escalas de calificación durante las visitas de estudio programadas; dispensar de forma precisa y fiable la intervención del estudio según las indicaciones.
  10. Afiliado o beneficiario de un sistema de seguro de salud (si corresponde según las regulaciones nacionales)

Criterio de exclusión:

  1. Trasplante renal o hepático previo; o trasplante planificado dentro del período de estudio
  2. Actualmente recibiendo diálisis o anticipando el requisito de diálisis durante el período de estudio
  3. Oxalato plasmático (Pox) > 30 μmol/L en la selección
  4. Evidencia documentada de manifestaciones clínicas de oxalosis sistémica grave (incluidas calcificaciones retinianas, cardíacas o cutáneas preexistentes, o antecedentes de dolor óseo intenso, fracturas patológicas o deformaciones óseas)

  5. Presencia de cualquier condición o comorbilidad que podría interferir con el cumplimiento del estudio o la interpretación de los datos o afectar potencialmente la seguridad del participante, incluidos, entre otros:

    1. Enfermedad intercurrente grave
    2. Causas conocidas de enfermedad/lesión hepática activa o elevación de transaminasas (p. ej., enfermedad hepática alcohólica, enfermedad hepática grasa no alcohólica/esteatohepatitis [NAFLD/NASH])
    3. Historial de enfermedad mental grave que incluye, entre otros, esquizofrenia, trastorno bipolar o depresión grave que requiere hospitalización o intervención farmacológica
    4. Antecedentes clínicamente relevantes o presencia de enfermedades cardiovasculares, respiratorias, gastrointestinales, hematológicas, linfáticas, neurológicas, musculoesqueléticas, genitourinarias, inmunológicas, incluidas las dermatológicas, incluida la erupción cutánea, el eccema o la dermatitis graves, o enfermedades o trastornos del tejido conectivo.
  6. Uso de un fármaco ARNi en los últimos 6 meses

  7. Antecedentes de 1 o más de las siguientes reacciones a una terapia basada en oligonucleótidos:

    1. Trombocitopenia grave (recuento de plaquetas ≤ 100 000/µL)
    2. Hepatotoxicidad, definida como ALT o AST > 3 veces el ULN superior y bilirrubina total > 2 × ULN o INR > 1,5
    3. Síntomas severos similares a los de la gripe que conducen a la interrupción de la terapia.
    4. Reacción cutánea localizada a causa de la inyección (graduada como grave) que conduce a la interrupción del tratamiento
    5. Coagulopatía/prolongación clínicamente significativa del tiempo de coagulación

  8. Participación en cualquier estudio clínico en el que recibieron un IMP dentro de los 4 meses o 5 veces la vida media del fármaco (lo que sea más largo) antes de la selección

    a. Para los IMP con el potencial de reducir las concentraciones de oxalato en orina y/o plasma, estas concentraciones deben haber vuelto a los niveles de referencia históricos antes de la selección.

  9. Anomalías en las pruebas de función hepática (LFT): ALT y/o AST > 1,5 × ULN para la edad y el sexo
  10. Hipersensibilidad conocida al nedosirán o a cualquiera de sus componentes
  11. Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con los procedimientos de estudio especificados, incluidas las consideraciones de estilo de vida detalladas en la Sección 5.3.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Etiqueta abierta DCR-PHXC
Inyección subcutánea mensual de etiqueta abierta de DCR-PHXC según la edad y el peso.
Droga: nedosirán
Dosificación subcutánea mensual durante todo el período de estudio
Otros nombres:
  • DCR-PHXC

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde la línea de base hasta el mes 6 en la relación oxalato/creatinina en orina puntual en subgrupos de participantes con PH1, PH2 o PH3
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 6 en la relación oxalato/creatinina en orina puntual en participantes pediátricos (desde el nacimiento hasta los 11 años de edad) con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), hiperoxaluria primaria tipo 2 (PH2) o hiperoxaluria primaria tipo 3 (PH3) confirmadas genéticamente en subgrupos.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Absoluto desde el Valor Basal hasta el Mes 6 en la Relación Oxalato/creatinina en Orina Esporádica en Subgrupos de Participantes con PH1, PH2 o PH3
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio absoluto desde el inicio hasta el mes 6 en la proporción de oxalato urinario puntual frente a creatinina en participantes pediátricos (desde el nacimiento hasta los 11 años de edad) con subgrupos de PH1, PH2 o PH3 confirmados genéticamente.
Línea de base (Semana 0), Mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAE) y Eventos Adversos Graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio (Semana 0) hasta el mes 6
Este criterio de valoración informó del número de incidentes de TEAEs y SAEs. Un evento adverso (AE) es cualquier suceso médico desfavorable que ocurre en un paciente o participante de un estudio clínico, temporalmente asociado con el uso de la intervención del estudio, independientemente de si se considera relacionado con la intervención del estudio. Un SAE se define como cualquier suceso médico desfavorable que, a cualquier dosis, resulta en muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o prolonga una hospitalización existente, resulta en discapacidad/incapacidad persistente, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento o constituye un evento médico. Un AE se definirá como emergente del tratamiento si tiene un inicio o empeora en gravedad después de que un participante recibe la intervención del estudio.
Desde el inicio del estudio (Semana 0) hasta el mes 6
Número de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento y Eventos Adversos Graves-Naturaleza
Periodo de tiempo: Desde el inicio (Semana 0) hasta el mes 6
Esta medida de resultado informó la naturaleza de los TEAEs y SAEs. Un AE es cualquier evento médico adverso en un participante de un estudio clínico, temporalmente asociado con el uso de la intervención del estudio, independientemente de si se considera relacionado con la intervención del estudio. Un SAE es cualquier evento médico adverso que, a cualquier dosis, resulta en muerte, es potencialmente mortal, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulta en discapacidad/incapacidad persistente, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento y eventos médicos. Un AE es emergente del tratamiento si tiene un inicio o empeora en severidad después de que un participante recibe la intervención del estudio. Los TEAEs se consideran como que conducen a la interrupción si la acción tomada está marcada como "medicamento retirado" en el formulario de informe de caso. Los TEAEs de interés especial incluyen reacciones en el lugar de la inyección, dolor y debilidad muscular, y eventos de cálculos renales.
Desde el inicio (Semana 0) hasta el mes 6
Cambio desde el valor basal en el electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones - Frecuencia cardíaca media del ECG
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Este criterio de valoración informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la frecuencia cardíaca media del ECG.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en el intervalo RR del ECG de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en el intervalo RR.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en el intervalo PR del ECG de 12 derivaciones, agregado
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado reportó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en el intervalo PR agregado.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en la duración del QRS en el ECG de 12 derivaciones, agregado
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado reportó el cambio desde la línea base hasta el mes 6 en el intervalo QRS agregado.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en el intervalo QT del ECG de 12 derivaciones, agregado
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el valor basal hasta el mes 6 en el intervalo QT agregado.
Baseline (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en el intervalo QTcF del ECG de 12 derivaciones, agregado
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el valor basal hasta el mes 6 en el intervalo QTcF agregado.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde el Punto de Referencia en Participantes con Hallazgos Significativos - Examen Físico
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), Mes 6
Este resultado medido informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en el número de participantes con hallazgos significativos (examen físico). El cambio desde el inicio se calculó utilizando la fórmula: valor en el momento actual - valor inicial.
Baseline (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde la Línea de Base en la Evaluación de Signos Vitales - Estatura
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde la línea base hasta el mes 6 en las alturas de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde el Valor Basal en la Evaluación de Signos Vitales-Peso
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en los pesos de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde el Valor Basal en la Evaluación de Signos Vitales-Índice de Masa Corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Línea base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado reportó el cambio desde la línea de base hasta el mes 6 en el IMC de los participantes.
Línea base (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde el Valor Basal en la Evaluación de Signos Vitales - Temperatura Corporal Oral
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado reportó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la temperatura corporal oral de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en la evaluación de signos vitales: frecuencia respiratoria
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la frecuencia respiratoria de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en la evaluación de signos vitales - Frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la frecuencia cardíaca de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde la Línea de Base en la Evaluación de Signos Vitales - Presión Arterial Sistólica y Presión Arterial Diastólica
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde la línea base hasta el mes 6 en la presión arterial sistólica y diastólica de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde el Valor Basal en la Evaluación Hematológica: Eritrocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en los eritrocitos de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en la evaluación hematológica: Hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la hemoglobina de los participantes.
Línea base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en la evaluación hematológica: Hematocrito
Periodo de tiempo: Basal (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado reportó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en el hematocrito de los participantes.
Basal (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde el Valor Basal en la Evaluación de Hematología: Volumen Corpuscular Medio de Eritrocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en el volumen corpuscular medio de los eritrocitos de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Respecto al Valor Basal en la Evaluación Hematológica: Hemoglobina Corpuscular Media de los Eritrocitos
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado reportó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la hemoglobina corpuscular media de los eritrocitos de los participantes.
Baseline (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde el Valor Basal en la Evaluación de Hematología: Concentración de Hemoglobina Corpuscular Media de los Eritrocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde la línea de base hasta el mes 6 en la concentración media de hemoglobina corpuscular de los eritrocitos de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde el Valor Basal en la Evaluación Hematológica: Reticulocitos
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en los reticulocitos de los participantes.
Baseline (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en la evaluación hematológica: Plaquetas
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado reportó el cambio desde la línea base hasta el mes 6 en las plaquetas de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en la evaluación hematológica: Volumen plaquetario medio
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Este resultado medido reportó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en el volumen plaquetario medio de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en la evaluación hematológica: Leucocitos
Periodo de tiempo: Línea base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en los leucocitos de los participantes.
Línea base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el Valor Basal en la Evaluación Hematológica: Linfocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Este criterio de valoración informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en los linfocitos de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en la evaluación hematológica: Monocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en los monocitos de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en la evaluación hematológica: eosinófilos
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Este criterio de valoración reportó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en los eosinófilos de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Respecto al Valor Basal en la Evaluación Hematológica: Basófilos
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde la línea base hasta el mes 6 en los basófilos de los participantes.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en la evaluación hematológica: neutrófilos
Periodo de tiempo: Línea base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en los neutrófilos de los participantes.
Línea base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el inicio en la evaluación hematológica: Linfocitos/Leucocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde la línea de base hasta el mes 6 en la proporción de linfocitos/leucocitos.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en la evaluación hematológica: Monocitos/Leucocitos
Periodo de tiempo: Línea base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la proporción de monocitos/leucocitos.
Línea base (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde el Valor Basal en la Evaluación de Hematología: Eosinófilos/Leucocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el valor basal hasta el mes 6 en la proporción de eosinófilos/leucocitos.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Respecto al Valor Basal en la Evaluación Hematológica: Basófilos/Leucocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la proporción de basófilos/leucocitos.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en la evaluación hematológica: Neutrófilos/Leucocitos
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde la línea de base hasta el mes 6 en la proporción de neutrófilos/leucocitos.
Baseline (Semana 0), Mes 6
Cambio Respecto a la Línea Base en el Parámetro de Química Clínica: Alanina Aminotransferasa
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la alanina aminotransferasa.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en el parámetro de química clínica: Aspartato aminotransferasa
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado reportó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en aspartato aminotransferasa.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en el parámetro de química clínica: lactato deshidrogenasa
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Este criterio de valoración informó el cambio desde el inicio del estudio hasta el mes 6 en lactato deshidrogenasa.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en el parámetro de química clínica: Glutamato deshidrogenasa
Periodo de tiempo: Línea base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio del estudio hasta el mes 6 en la glutamato deshidrogenasa.
Línea base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en el parámetro de química clínica: Gamma glutamil transferasa
Periodo de tiempo: Línea base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio del estudio hasta el mes 6 en gamma glutamil transferasa.
Línea base (Semana 0), Mes 6
Cambio respecto al valor basal en el parámetro de química clínica: Fosfatasa alcalina
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado reportó el cambio desde el inicio del estudio hasta el mes 6 en fosfatasa alcalina.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en el parámetro de química clínica: Bilirrubina y bilirrubina directa
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde la línea de base hasta el mes 6 en bilirrubina y bilirrubina directa.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Respecto al Valor Basal en el Parámetro de Química Clínica: Proteína
Periodo de tiempo: Línea base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde la línea de base hasta el mes 6 en proteínas.
Línea base (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde el Valor Basal en el Parámetro de Química Clínica: Albúmina
Periodo de tiempo: Línea base (Semana 0), Mes 6
Este criterio de valoración informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en albúmina.
Línea base (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en el parámetro de química clínica: creatina quinasa
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en creatina quinasa.
Baseline (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en el parámetro de química clínica: Sodio
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en sodio.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde el Valor Basal en el Parámetro de Química Clínica: Cloruro
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado reportó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en cloruro.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Desde el Valor Basal en el Parámetro de Química Clínica: Potasio
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en potasio.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Cambio Respecto al Valor Basal en el Parámetro de Química Clínica: Creatinina
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el valor inicial hasta el mes 6 en creatinina.
Baseline (Semana 0), Mes 6
Cambio desde el valor basal en el parámetro de química clínica: nitrógeno ureico en sangre
Periodo de tiempo: Línea base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el inicio hasta el mes 6 en nitrógeno ureico en sangre.
Línea base (Semana 0), Mes 6
Cambio Respecto al Valor Basal del Parámetro de Bioquímica Clínica: Cistatina C
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el valor basal hasta el mes 6 en cistatina C en sangre.
Baseline (Semana 0), Mes 6
Cambio desde la línea base en el parámetro de química clínica: oxalato plasmático
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde la línea de base hasta el mes 6 en el oxalato plasmático de urea en sangre.
Baseline (Semana 0), Mes 6
Parámetro Farmacocinético (PK) del Plasma: Concentración Máxima Observada (Cmax), si es Estimable
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado, si se pudiera estimar, se esperaba que informara Cmax, que se define como la concentración máxima observada. Sin embargo, en este estudio, no se planificó ni ejecutó un análisis farmacocinético no compartimental debido a las muestras farmacocinéticas limitadas (2 puntos de datos de concentración-tiempo farmacocinéticos entre 0 y 4 horas y 4 a 24 horas después de la administración de la dosis en el Día 1) recopiladas en participantes pediátricos según el protocolo, por lo tanto, este parámetro farmacocinético no se estimó. Para estimar Cmax, se necesita al menos un punto de datos antes de Tmax y un punto de datos después de Tmax en los puntos de tiempo designados; sin embargo, en este estudio solo estaban disponibles dos puntos de datos flexibles de concentración farmacocinética posteriores a la dosis. Aunque Cmax no se estimó en este estudio, los datos farmacocinéticos recopilados en este estudio se utilizarán en un análisis farmacocinético poblacional en el futuro.
Línea de base (Semana 0), Mes 6
Parámetros PK del Plasma: Área Bajo la Curva de Concentración-tiempo Calculada hasta la Última Concentración Observable en el Tiempo t (AUCt), si es Estimable
Periodo de tiempo: Día 1: postdosis 0 a 4 horas y 4 a 24 horas, Días 2, 30 y 90: postdosis, Día 150: predosis y Día 150: postdosis: 0 a 4 horas y 4 a 24 horas
Esta medida de resultado, si es estimable, se esperaba que informara AUCt, que se define como el área bajo la curva concentración-tiempo calculada desde el tiempo cero hasta la última concentración observable en el tiempo t. Sin embargo, en este estudio, no se planificó ni ejecutó un análisis PK no compartimental debido a las muestras PK limitadas (2 puntos de datos de concentración-tiempo PK entre 0 y 4 horas y 4 a 24 horas después de la administración de la dosis en el Día 1) recopiladas en participantes pediátricos según el protocolo, por lo que este parámetro PK no se estimó. Para estimar AUCt, se necesita al menos un punto de datos anterior a Tmax y tres puntos de datos posteriores a Tmax en los puntos de tiempo designados; sin embargo, en este estudio solo estaban disponibles dos puntos de datos flexibles de concentración PK posteriores a la dosis. Aunque AUCt no se estimó en este estudio, los datos PK recopilados en este estudio se utilizarán en un análisis PK poblacional en el futuro.
Día 1: postdosis 0 a 4 horas y 4 a 24 horas, Días 2, 30 y 90: postdosis, Día 150: predosis y Día 150: postdosis: 0 a 4 horas y 4 a 24 horas
Parámetros PK plasmáticos: Área bajo la curva concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta el infinito (AUC∞), si es estimable
Periodo de tiempo: Día 1: postdosis 0 a 4 horas y 4 a 24 horas, Días 2, 30 y 90: postdosis, Día 150: predosis y Día 150: postdosis: 0 a 4 horas y 4 a 24 horas
Esta medida de resultado, si era estimable, se esperaba que informara AUC∞, que se define como el área bajo la curva de concentración-tiempo calculada hasta la última concentración observable en el tiempo t. Sin embargo, en este estudio, no se planificó ni ejecutó un análisis farmacocinético no compartimental debido a las limitadas muestras farmacocinéticas (2 puntos de datos de concentración-tiempo farmacocinéticos entre 0 y 4 horas y 4 y 24 horas después de la administración de la dosis en el Día 1) recolectadas en participantes pediátricos según el protocolo, por lo que este parámetro farmacocinético no se estimó. Para estimar AUC∞, se necesitan al menos un punto de datos antes de Tmax y tres puntos de datos después de Tmax en los momentos designados; sin embargo, en este estudio solo estaban disponibles dos puntos de datos flexibles de concentración farmacocinética después de la dosis. Aunque en este estudio no se estimó AUC∞, los datos farmacocinéticos recolectados en este estudio se utilizarán en un análisis farmacocinético poblacional en el futuro.
Día 1: postdosis 0 a 4 horas y 4 a 24 horas, Días 2, 30 y 90: postdosis, Día 150: predosis y Día 150: postdosis: 0 a 4 horas y 4 a 24 horas
Porcentaje de participantes con relación oxalato-creatinina en orina puntual <= límite superior de lo normal (LSN) o <=1,5*LSN en cualquier momento hasta el mes 6 en subgrupos de participantes con PH1, PH2 o PH3
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta el mes 6
Esta medida de resultado informó el porcentaje de participantes desde el inicio hasta el mes 6 con una relación oxalato-creatinina menor o igual a (<=) LSN o <=1.5*LSN en cualquier momento hasta el mes 6 en participantes pediátricos (desde el nacimiento hasta los 11 años de edad) con subgrupos de PH1, PH2 o PH3 confirmados genéticamente.
Desde el inicio (semana 0) hasta el mes 6
Cambio desde el valor basal en eGFR en el mes 6 (solo en participantes ≥12 meses de edad en el cribado) en subgrupos de participantes PH1, PH2 o PH3
Periodo de tiempo: Línea base (Semana 0), Mes 6
Esta medida de resultado informó el cambio desde el valor basal en la TFG estimada mediante cistatina C en el mes 6 (solo en participantes con ≥12 meses de edad en el cribado) en los subgrupos de participantes PH1, PH2 o PH3. La TFGe se calculó utilizando la ecuación multivariante de Schwartz mediante la fórmula: TFGe=39.8*[altura/Cr sérica]^0.456 [1.8/cisC]^0.418 [30/urea en sangre]^0.0791.076^hombre[altura/1.4]^0.179 donde altura = metros, Cr sérica (creatinina sérica) = miligramos por decilitro (mg/dL), cisC (cistatina C) = mg/L, y urea en sangre (nitrógeno ureico en sangre) = mg/dL.
Línea base (Semana 0), Mes 6

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la concentración de oxalato plasmático
Periodo de tiempo: 180 días
Evaluar el efecto de DCR-PHXC en la concentración de oxalato plasmático desde el inicio
180 días
Cambio desde el número inicial de cálculos renales
Periodo de tiempo: 180 días
Evaluar el efecto de DCR-PHXC en la carga de cálculos desde el inicio en eventos de cálculos anualizados
180 días
Cambio desde el PedsQL™ inicial
Periodo de tiempo: 180 días
Cambio desde el inicio en el Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL™)
180 días
Cambio desde la línea de base WPAI
Periodo de tiempo: 180 días
Cambio desde el inicio en el Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Primary Hyperoxaluria V2.0, Clinical Practice Version (WPAI:PH, V2.0, CPV) - Cuidador
180 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Investigadores

  • Director de estudio: Sarb Shergill, PhD, Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de febrero de 2022

Finalización primaria (Actual)

5 de febrero de 2025

Finalización del estudio (Actual)

5 de febrero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

11 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DCR-PHXC-203

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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