Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nedosiraani lapsipotilailla syntymästä 11 vuoden ikään, joilla on PH ja suhteellisen ehjä munuaistoiminta (PHYOX8)

torstai 26. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Vaiheen 2 avoin monikeskustutkimus Nedosiranin turvallisuuden, farmakokinetiikan ja tehon arvioimiseksi lapsipotilailla syntymästä 11 vuoden ikään, joilla on primaarinen hyperoksaluria ja suhteellisen ehjä munuaistoiminta

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida nedosiraania 11-vuotiailla ja sitä nuoremmilla osallistujilla, joilla on primaarinen hyperoksaluria ja suhteellisen ehjä munuaisten toiminta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, toistuvan annoksen, vaiheen 2 tutkimus nedosiraanista 11-vuotiailla tai sitä nuoremmilla osallistujilla, joilla on PH1, PH2 tai PH 3 ja joilla on suhteellisen ehjä munuaistoiminta.

Enintään 35 päivää kestävän seulontajakson jälkeen osallistujat palaavat klinikalle kuukausittaisille annostelukäynneille päivään 180 asti.

Tämän tutkimuksen kokonaiskesto on noin 15 kuukautta ensimmäisestä osallistujasta ensimmäisestä vierailusta viimeiseen osallistujaan, viimeiseen vierailuun.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Clinical Research Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Japani
      • Fukuoka, Japani, 830-0011
        • Clinical Research Site
      • Nagoya, Japani, 467-8602
        • Clinical Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1100
        • Clinical Research Site
  • Puola
      • Bialystok, Puola, 15-274
        • Clinical Research Site
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Clinical Research Site
  • Turkki (Türkiye)
    • Ankara
      • Yenimahalle, Ankara, Turkki (Türkiye), 06506
        • Clinical Research Site
  • Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
      • Dubai, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat, +971
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Clinical Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 7 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Syntymä 11-vuotiaaksi mukaan lukien tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  2. Dokumentoitu PH1- tai PH2- tai PH3-diagnoosi, joka on vahvistettu genotyypityksen avulla (historiallisesti saatavilla olevat genotyyppitiedot ovat hyväksyttäviä tutkimuskelpoisuuden kannalta).

  3. Keskimääräinen spot Uox/kreatiniinisuhde seulonnassa yli 2 kertaa iän 95. persentiili (Matos et al, 1999):

    • > 0,44 mol/mol osallistujilla < 6 kuukautta
    • > 0,34 mol/mol osallistujilla 6 kuukauden ja < 12 kuukauden ikäisillä
    • > 0,26 mol/mol osallistujilla 12 kuukaudesta < 2 vuoteen
    • > 0,20 mol/mol osallistujilla 2 - < 3 vuotta ja
    • > 0,16 mol/mol osallistujilla 3 - < 5 vuotta > 0,14 mol/mol osallistujilla 5 - < 7 vuotta > 0,12 mol/mol osallistujilla 7 - 11 vuotta
  4. Arvioitu GFR seulonnassa ≥ 30 ml/min normalisoitu 1,73 m2 BSA:ksi. Katso yhtälöt luvusta 8.2.6.1. Alle 12 kuukauden ikäisillä pikkulapsilla seerumin kreatiniini alle 97. persentiilin terveessä populaatiossa (Boer et al., 2010).
  5. Osallistujien on täytynyt olla stabiililla PH-hoito-ohjelmalla 3 kuukauden ajan ennen päivää 1, ja vanhempien/laillisten huoltajien tulee olla valmiita varmistamaan, että osallistuja pysyy samalla vakaalla hoito-ohjelmalla tutkimuksen aikana.
  6. Kehon paino ≥10 kg

  7. Mies vai nainen

    Miespuoliset osallistujat:

    Miespuolisen osallistujan, jolla on hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen kumppani, tulee suostua käyttämään ehkäisyä, kuten kohdassa 10.4.2 on kuvattu, hoitojakson aikana ja vähintään 12 viikkoa viimeisen tutkimustoimenpiteen annoksen jälkeen ja pidättäytyä siittiöiden luovuttamisesta tänä aikana.

    Naiset osallistujat:

    Naispuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana (katso kohta 10.4.1), ei imetä ja vähintään yksi seuraavista ehdoista täyttyy:

    Ei hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP), sellaisena kuin se on määritelty kohdassa 10.4.1 TAI WOCBP, joka suostuu noudattamaan osan 10.4.2 ehkäisyohjeita hoitojakson aikana ja vähintään 12 viikon ajan tutkimuksen viimeisen annoksen jälkeen.

    Miesten tai naisten ehkäisyvälineiden tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia.

    Huomautus: Jos hedelmällisyyspotentiaali muuttuu tutkimuksen alkamisen jälkeen (esim. premenarkaalinen naispuolinen osallistuja kokee kuukautiset) tai raskausriski muuttuu (esim. naispuolinen osallistuja, joka ei ole heteroseksuaalisesti aktiivinen, tulee aktiiviseksi), osallistujan on keskusteltava tästä Tutkija, jonka tulee määrittää, onko naispuolisen osallistujan aloitettava erittäin tehokas ehkäisymenetelmä vai miespuolisen osallistujan käytettävä kondomia. Jos lisääntymistila on kyseenalainen, on harkittava lisäarviointia.

  8. Osallistujan vanhempi tai laillinen huoltaja pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää ICF:ssä ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.

    a. Alle 12-vuotiaiden lasten suostumus perustuu paikalliseen lainsäädäntöön. Jos suostumus vaaditaan, osallistujan on voitava antaa kirjallinen suostumus osallistumiseen.

  9. Laillisen huoltajan tai ensisijaisen hoitajan on oltava käytettävissä auttamaan tutkimuspaikan henkilöstöä seurannan varmistamisessa; seurattava osallistujaa tutkimuspaikalle jokaisena arviointipäivänä SoA:n mukaisesti (esim. kyettävä noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimusmenettelyjä); oltava jatkuvasti ja peräkkäin käytettävissä tarjoamaan tietoja osallistujasta luokitusasteikkojen avulla suunniteltujen opintokäyntien aikana; annostele tutkimusinterventiota tarkasti ja luotettavasti ohjeiden mukaisesti.
  10. Liittyy sairausvakuutusjärjestelmään tai on sen edunsaaja (jos sovellettavissa kansallisten määräysten mukaan)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aikaisempi munuaisen tai maksansiirto; tai suunniteltu elinsiirto tutkimusjakson aikana
  2. Parhaillaan dialyysihoidossa tai dialyysin tarpeessa opiskeluaikana
  3. Plasman oksalaatti (pox) > 30 μmol/L seulonnassa
  4. Dokumentoitua näyttöä vakavan systeemisen oksaloosin kliinisistä ilmenemismuodoista (mukaan lukien verkkokalvon, sydämen tai ihon kalkkeutumat tai aiemmin esiintynyt vaikea luukipu, patologiset murtumat tai luun epämuodostumat)

  5. Sellainen sairaus tai rinnakkaissairaus, joka häiritsee tutkimuksen noudattamista tai tietojen tulkintaa tai mahdollisesti vaikuttaa osallistujan turvallisuuteen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:

    1. Vaikea väliaikainen sairaus
    2. Aktiivisen maksasairauden/vaurion tai transaminaasitason nousun tunnetut syyt (esim. alkoholista johtuva maksasairaus, alkoholiton rasvamaksatauti/steatohepatiitti [NAFLD/NASH])
    3. Aiempi vakava mielisairaus, joka sisältää, mutta ei rajoittuen, skitsofrenia, kaksisuuntainen mielialahäiriö tai vakava masennus, joka vaatii sairaalahoitoa tai lääkehoitoa
    4. Kliinisesti merkitykselliset sydän- ja verisuoni-, hengitys-, maha-suolikanavan, hematologiset, lymfaattiset, neurologiset, tuki- ja liikuntaelinten, urogenitaalit, immunologiset sairaudet, mukaan lukien dermatologiset, mukaan lukien ihottuma, vaikea ekseema tai ihottuma, tai sidekudossairauksia tai -sairauksia
  6. RNAi-lääkkeen käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana

  7. Aiemmin yksi tai useampi seuraavista reaktioista oligonukleotidipohjaisessa hoidossa:

    1. Vaikea trombosytopenia (verihiutaleiden määrä ≤ 100 000/µl)
    2. Maksatoksisuus, joka määritellään ALAT tai ASAT > 3 kertaa ylempi ULN ja kokonaisbilirubiini > 2 × ULN tai INR > 1,5
    3. Vaikeat flunssan kaltaiset oireet, jotka johtavat hoidon keskeyttämiseen
    4. Injektiosta johtuva paikallinen ihoreaktio (luokiteltu vakavaksi), joka johtaa hoidon lopettamiseen
    5. Koagulopatia / kliinisesti merkittävä hyytymisajan pidentyminen

  8. Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen, jossa he saivat IMP:n 4 kuukauden tai 5-kertaisen lääkkeen puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa

    a. Niiden IMP-lääkkeiden osalta, jotka voivat alentaa virtsan ja/tai plasman oksalaattipitoisuuksia, näiden pitoisuuksien on täytynyt palata historiallisille lähtötasoille ennen seulontaa

  9. Maksan toimintatestin (LFT) poikkeavuudet: ALT ja/tai AST > 1,5 × ULN iän ja sukupuolen mukaan
  10. Tunnettu yliherkkyys nedosiranille tai jollekin sen aineosalle
  11. Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa määriteltyjä tutkimusmenetelmiä, mukaan lukien kohdassa 5.3 kuvatut elämäntapanäkökohdat.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Open Label DCR-PHXC
DCR-PHXC:n avoin kuukausittainen ihonalainen injektio iän ja painon perusteella.
Lääke: nedosiran
Kuukausittainen ihonalainen annostelu koko tutkimusjakson ajan
Muut nimet:
  • DCR-PHXC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosentuaalinen muutos lähtöarvosta kuukaudessa 6 paikallisessa virtsaoksalaatti-kreatiinisuhteessa PH1-, PH2- tai PH3-osaryhmien osallistujilla
Aikaikkuna: Alkuperäinen tila (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi prosentuaalisen muutoksen lähtöarvosta kuuteen kuukauteen lasten osallistujien (syntymästä 11-vuotiaiksi) spot-virtsan oksalaatti-kreatiniinisuhteessa geneettisesti varmennettujen primaarisen hyperoksalurian tyypin 1 (PH1), primaarisen hyperoksalurian tyypin 2 (PH2) tai primaarisen hyperoksalurian tyypin 3 (PH3) alaryhmien keskuudessa.
Alkuperäinen tila (viikko 0), kuukausi 6
Absoluuttinen muutos lähtöarvosta kuuden kuukauden kohdalla spot-virtsan oksalaatti-kreatiini-suhteessa PH1-, PH2- tai PH3-osaryhmien osallistujilla
Aikaikkuna: Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi absoluuttisen muutoksen lähtöarvosta kuuden kuukauden kohdalla virtsan oksalaatti-kreatiniinisuhteessa lapsi-ikäisillä osallistujilla (syntymästä 11-vuotiaaksi) geneettisesti vahvistetuilla PH1-, PH2- tai PH3-alaryhmillä.
Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) lukumäärä
Aikaikkuna: Perusarvosta (viikko 0) kuuteen kuukauteen
Tämä lopputulosmittari raportoi TEAE- ja SAE-tapausten määrän. Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa potilaassa tai kliinisen tutkimuksen osallistujassa esiintyvä epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimusintervention käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä tutkimusintervention aiheuttamana vai ei. Vakava haittatapahtuma (SAE) määritellään epäedulliseksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka missä tahansa annoksessa johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään vammautumiseen/kyvyttömyyteen, on synnynnäinen poikkeama/syntymävika tai lääketieteellinen tapahtuma. Haittatapahtuma määritellään hoidosta johtuvaksi, jos sen puhkeaminen tai vakavuuden paheneminen tapahtuu sen jälkeen, kun osallistuja on saanut tutkimusintervention.
Perusarvosta (viikko 0) kuuteen kuukauteen
Hoidon aikana ilmaantuvien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien määrä - Luonne
Aikaikkuna: Alkutilanteesta (Viikko 0) aina 6 kuukauteen
Tämä lopputulosmittari raportoi TEAE:iden ja SAE:iden luonteen. AE on mikä tahansa kliinisen tutkimuksen osallistujassa esiintyvä haitallinen lääketieteellinen tapahtuma, joka on ajoitettu tutkimusintervention käytön kanssa yhteen, olipa sitä pidetty tutkimusinterventioon liittyvänä tai ei. SAE on mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma, joka missä tahansa annoksessa johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, edellyttää sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään vammautumiseen/kyvyttömyyteen, on synnynnäinen epämuodostuma/syntymävika ja lääketieteelliset tapahtumat. AE on hoitoon liittyvä, jos sillä on alkamisaika tai vakavuus pahenee sen jälkeen, kun osallistuja on saanut tutkimusintervention. TEAE:t katsotaan johtaneen keskeyttämiseen, jos toimenpiteeksi on merkitty "lääke keskeytetty" tapausraportointilomakkeella. Erityisesti kiinnostavia TEAE:itä ovat pistospaikkareaktiot, lihaskipu ja heikkous sekä munuaiskivikokemukset.
Alkutilanteesta (Viikko 0) aina 6 kuukauteen
Muutos lähtötasosta 12-liittimellisessä elektrokardiogrammissa (EKG) - EKG:n keskimääräinen syketaajuus
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen perusarvosta kuukauden 6:ssa EKG:n keskimääräisessä sykkeessä.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta 12-kanavaisen EKG:n RR-intervallissa
Aikaikkuna: Alkutila (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen lähtöarvosta kuukauden 6 RR-väliin.
Alkutila (viikko 0), kuukausi 6
Perusarvosta tapahtunut muutos 12-liittimellisen EKG:n PR-intervallissa, yhdistetty
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi PR-välin muutoksen lähtöarvosta kuukauden 6 kohdalla aggregaatissa.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Perusarvosta tapahtunut muutos 12-liittymäisen EKG:n QRS-kestossa, yhteisesti
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen lähtötasolta kuukauden 6 yhteenlaskettuun QRS-väliin.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Perusarvon muutos 12-liittimellisessä EKG:ssä QT-väli, yhteenveto
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi aggregaatin QT-intervallin muutoksen lähtöarvosta kuuteen kuukauteen.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Perusarvon muutos 12-liittimisen EKG:n QTcF-väli, yhteenveto
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen perustasosta kuukauden 6 yhteenlasketussa QTcF-väliajassa.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta osallistujilla, joilla on merkittäviä löydöksiä - kliininen tutkimus
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen lähtöarvosta kuukauden 6 aikana niiden osallistujen määrässä, joilla oli merkittäviä löydöksiä (fyysinen tutkimus). Muutos lähtöarvosta laskettiin kaavalla: nykyisen ajanhetken arvo - lähtöarvo.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Perusarvosta tapahtunut muutos elintoimintojen arvioinnissa - Pituus
Aikaikkuna: Alkuperäinen (Viikko 0), Kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi osallistujien pituuden muutoksen lähtöarvosta kuuden kuukauden kuluttua.
Alkuperäinen (Viikko 0), Kuukausi 6
Muutos lähtötasosta elintoimintojen arvioinnissa - Paino
Aikaikkuna: Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen lähtötilanteesta kuuden kuukauden kuluttua osallistujien painoissa.
Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta elintoimintojen arvioinnissa - Painoindeksi (BMI)
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen lähtöarvosta kuukauden 6 kohdalle osallistujien painoindeksissä.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Perusarvon muutos elintoimintojen arvioinnissa – suun kautta mitattu ruumiinlämpö
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen lähtöarvosta kuukauden 6 aikana osallistujien suun kehon lämpötilassa.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtötasosta elintoimintojen arvioinnissa - hengitystaajuus
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä tuloksen mittari raportoi osallistujien hengitystiheyden muutoksen lähtöarvosta kuuteen kuukauteen.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta elintoimintojen arvioinnissa - syke
Aikaikkuna: Alkutilanne (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi osallistujien sykkeen muutoksen lähtöarvosta 6. kuukauteen.
Alkutilanne (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta elintoimintojen arvioinnissa - systolinen verenpaine ja diastolinen verenpaine
Aikaikkuna: Alkutaso (viikko 0), 6 kuukautta
Tämä lopputulosmittari raportoi osallistujien systolisen ja diastolisen verenpaineen muutoksen lähtöarvosta kuuden kuukauden kohdalle.
Alkutaso (viikko 0), 6 kuukautta
Muutos lähtöarvosta hematologisessa arvioinnissa: Erytrosyytit
Aikaikkuna: Alkutilanne (Viikko 0), Kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen perustasosta kuuden kuukauden kohdalla osallistujen erytrosyyteissä.
Alkutilanne (Viikko 0), Kuukausi 6
Muutos perusarvosta hematologisessa arvioinnissa: Hemoglobiini
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi osallistujien hemoglobiinin muutoksen lähtöarvosta kuuteen kuukauteen.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos alkuarvosta hematologisessa arvioinnissa: Hematokriitti
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), 6 kuukautta
Tämä lopputulosmittari raportoi osallistujien hematokriitin muutoksen lähtöarvosta 6. kuukauteen.
Perustaso (viikko 0), 6 kuukautta
Muutos perusarvosta hematologisessa arvioinnissa: Erytrosyyttien keskimääräinen solutilavuus
Aikaikkuna: Alkumittaus (viikko 0), 6. kuukausi
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen perustasosta kuuteen kuukauteen osallistujen erytrosyyttien keskimääräisessä solutilavuudessa.
Alkumittaus (viikko 0), 6. kuukausi
Muutos hematologian arvioinnin lähtöarvosta: Erytrosyyttien keskimääräinen hemoglobiini
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen lähtöarvosta 6 kuukauden kohdalla osallistujen erytrosyyttien keskimääräisessä hemoglobiinipitoisuudessa.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos vertailuarvoista hematologisessa arvioinnissa: Erytrosyyttien keskimääräinen hemoglobiinipitoisuus
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), 6 kuukautta
Tämä lopputulosmittari raportoi osallistujan erytrosyyttien keskimääräisen hemoglobiinipitoisuuden muutoksen lähtöarvosta kuuteen kuukauteen.
Perustaso (viikko 0), 6 kuukautta
Muutos lähtötasosta hematologian arvioinnissa: Retikulosyytit
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen verrattuna lähtöarvoon 6. kuukauden kohdalla osallistujien retikulosyyteissä.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos perusarvosta verenkuvan arvioinnissa: Trombosyytit
Aikaikkuna: Alkutila (Viikko 0), Kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi osallistujien verihiutaleiden muutoksen lähtötasosta kuuden kuukauden kohdalle.
Alkutila (Viikko 0), Kuukausi 6
Muutos perusarvosta hematologisessa arvioinnissa: Keskimääräinen verihiutaleiden koko
Aikaikkuna: Alkutila (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen lähtöarvosta kuukauden 6 aikana osallistujien keskiplatelettitilavuudessa.
Alkutila (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta hematologisessa arvioinnissa: Leukosyytit
Aikaikkuna: Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi osallistujien leukosyyttien muutoksen lähtöarvosta kuukauteen 6.
Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta hematologisessa arvioinnissa: Lymfosyytit
Aikaikkuna: Baseline (viikko 0), Kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi osallistujien lymfosyyttien muutoksen lähtöarvosta kuukauteen 6.
Baseline (viikko 0), Kuukausi 6
Muutos perusarvosta hematologisessa arvioinnissa: monosyytit
Aikaikkuna: Alkupiste (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen lähtöarvosta kuukaudessa 6 osallistujien monosyyteissä.
Alkupiste (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta hematologisessa arvioinnissa: eosinofiilit
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi osallistujien eosinofilien muutoksen lähtötasolta kuukauteen 6.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos perusarvosta hematologisessa arvioinnissa: Basofiliit
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi osallistujien basofiilien muutoksen lähtöarvosta 6. kuukauteen.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta hematologisessa arvioinnissa: Neutrofiilit
Aikaikkuna: Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen neutrofiilien määrässä osallistujilla vertailtaessa lähtötilannetta kuukauden 6 ajanjaksoon.
Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Muutos verikokeen perusarvosta: Lymfosyytit/Leukosyytit
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutosta limfosyyttien/leukosyyttien suhteessa lähtöarvosta kuuden kuukauden kohdalle.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta hematologisessa arvioinnissa: monosyyttien/leukosyyttien määrä
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), 6 kuukautta
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen vertailutasosta kuukaudessa 6 monosyyttien/leukosyyttien suhteessa.
Perustaso (viikko 0), 6 kuukautta
Muutos lähtötasosta hematologisessa arvioinnissa: eosinofiilit/leukosyytit
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), 6 kuukautta
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen eosonofili/leukosyyttisuhdeluvussa alkuarvosta kuuden kuukauden kohdalle.
Perustaso (viikko 0), 6 kuukautta
Muutos verinäytteen perusarvosta: Basofiilit/Leykosyytit
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen suhteessa perustasoihin kuukaudessa 6 basofilien/leukosyyttien suhteessa.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtötasosta hematologisessa arvioinnissa: Neutrofiilit/Leukosyytit
Aikaikkuna: Alkuarvo (Viikko 0), Kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi neutrofiilien/leukosyyttien suhteen muutoksen lähtöarvosta kuuden kuukauden kohdalle.
Alkuarvo (Viikko 0), Kuukausi 6
Muutos perustasosta kliinisessä kemiassa: alaniiniaminotransferaasi
Aikaikkuna: Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi alaniiniaminotransferaasin muutoksen lähtötilanteesta kuuden kuukauden kohdalle.
Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta kliinisessä kemiassa: Aspartaattiaminotransferaasi
Aikaikkuna: Alkutilanne (viikko 0), 6 kuukautta
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen aspartaattiaminotransferaasissa perustasosta kuuteen kuukauteen.
Alkutilanne (viikko 0), 6 kuukautta
Muutos lähtöarvosta kliinisessä kemiassa: Laktaattidehydrogenaasi
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi laktuaattidehydrogenaasin muutoksen lähtötasosta 6 kuukauden kohdalle.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta kliinisen kemian parametrissa: Glutamaattidehydrogenaasi
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi glutamaattidehydrogenaasin muutoksen lähtöarvosta kuuden kuukauden kohdalle.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Perustason muutos kliinisessä kemiaparametrissa: Gammaglutamyylitransferaasi
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi gamma-glutamyltransferaasin muutoksen lähtötasolta kuukaudelle 6.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos alkaliifosfataasikemiaparametrin lähtöarvosta
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen emäksisestä fosfataasista lähtöarvosta kuukauteen 6.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta kliinisessä kemiaparametrissa: Bilirubiini ja suora bilirubiini
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi bilirubinin ja suoran bilirubinin muutoksen lähtöarvosta 6 kuukauden kohdalle.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Perusarvosta tapahtunut muutos kliinisessä kemiassa parametrissa: Proteiini
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi proteiinin muutoksen lähtötasolta kuuteen kuukauteen.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta kliinisessä kemia-analyysissä: Albumiini
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), 6 kuukautta
Tämä lopputulosmittari raportoi albuminin muutoksen vertailuarvoista kuuteen kuukauteen.
Perustaso (viikko 0), 6 kuukautta
Muutos lähtöarvosta kliinisen kemian parametrissa: Kreatiinikinaasi
Aikaikkuna: Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen kreatiinikinaasissa lähtöarvosta kuukauden 6 ajanjaksoon.
Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Perusarvon muutos kliinisessä kemiassa: Natrium
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi natriumin muutoksen lähtöarvosta 6. kuukauteen.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Perusarvosta tapahtunut muutos kliinisen kemia-parametrissa: Kloridi
Aikaikkuna: Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi kloridin muutoksen lähtötasolta kuuden kuukauden kohdalle.
Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Perusarvosta poikkeama kliinisessä kemiassa: kalium
Aikaikkuna: Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Tämä tuloksen mittari raportoi muutoksen kaliumin tasossa alkuarvosta kuukauden 6 aikana.
Perustaso (Viikko 0), Kuukausi 6
Muutos alkuperäisestä tasosta kliinisessä kemiassa: Kreatiniini
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi luovutiinin muutoksen lähtöarvosta kuuteen kuukauteen.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Muutos perusarvosta kliinisessä kemiassa: Virtsa-typpi veressä
Aikaikkuna: Baseline (viikko 0), kuukausi 6
Tämä tulosten mittari raportoi veren ureatyppipitoisuuden muutoksen lähtöarvosta 6. kuukauteen.
Baseline (viikko 0), kuukausi 6
Muutos perustasosta kliinisen kemiaparametrin: kystatiini C
Aikaikkuna: Alkutilanne (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen lähtöarvosta kuuden kuukauden kohdalla veren urean Cystatin C:ssä.
Alkutilanne (viikko 0), kuukausi 6
Muutos lähtöarvosta kliinisessä kemiaparametrissa: Plasmaoksalaatti
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen veriurean plasmaoksalaatissa lähtötasosta kuukauteen 6.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Plasman farmakokinetiikka (PK) -parametri: Suurin havaittu pitoisuus (Cmax), jos arvioitavissa
Aikaikkuna: Alkutilanne (viikko 0), 6 kuukautta
Tämä tuloksen mittari, jos arvioitavissa, odotettiin raportoivan Cmax:n, joka määritellään maksimihavainnoiduksi pitoisuudeksi. Kuitenkin tässä tutkimuksessa ei-suoritettavaa PK-analyysiä ei suunniteltu eikä toteutettu rajoitettujen PK-näytteiden (2 PK-pitoisuus - aika -datapistettä välillä 0–4 tuntia ja 4–24 tuntia annoksen antamisen jälkeen päivänä 1) vuoksi, jotka kerättiin pediatrisissa osallistujissa protokollan mukaisesti, joten tätä PK-parametria ei arvioitu. Cmax:n arvioimiseksi tarvitaan vähintään yksi datapiste ennen Tmax:ia ja yksi datapiste Tmax:n jälkeen määrätyillä ajanhetkillä; kuitenkin tässä tutkimuksessa oli saatavilla vain kaksi joustavaa annoksen jälkeistä PK-pitoisuusdatapistettä. Vaikka Cmax:ia ei arvioitu tässä tutkimuksessa, tässä tutkimuksessa kerättyä PK-dataa käytetään tulevaisuudessa populaatio-PK-analyysissä.
Alkutilanne (viikko 0), 6 kuukautta
Plasma PK -parametrit: Pitoisuus-aika-käyrän ala laskettuna viimeiseen havaittavaan pitoisuuteen ajanhetkellä t (AUCt), jos arvioitavissa
Aikaikkuna: Päivä 1: Annoksen jälkeen 0–4 tunnin ja 4–24 tunnin, Päivät 2, 30 ja 90: annoksen jälkeen, Päivä 150: ennen annosta ja Päivä 150: annoksen jälkeen: 0–4 tunnin ja 4–24 tunnin
Tämä lopputulosmittari, jos se voidaan arvioida, oli tarkoitus raportoida AUCt:lle, joka määritellään pitoisuus-aika-käyrän alle jääväksi pinta-alaksi, joka lasketaan ajasta nolla viimeiseen havaittavaan pitoisuuteen ajanhetkellä t. Tässä tutkimuksessa ei kuitenkaan suunniteltu tai suoritettu ei-kompartimentaalista PK-analyysiä rajoittuneiden PK-näytteiden (2 PK-pitoisuus - aika - datapistettä välillä 0–4 tuntia ja 4–24 tuntia annoksen antamisen jälkeen päivänä 1) vuoksi, jotka kerättiin lasten osallistujilta protokollan mukaisesti, joten tätä PK-parametria ei arvioitu. AUCt:n arvioimiseksi tarvitaan vähintään yksi datapiste ennen Tmax:a ja kolme datapistettä Tmax:n jälkeen määrätyillä ajanhetkillä; tässä tutkimuksessa oli kuitenkin saatavilla vain kaksi joustavaa annoksen jälkeistä PK-pitoisuusdatapistettä. Vaikka AUCt:a ei arvioitu tässä tutkimuksessa, tässä tutkimuksessa kerättyjä PK-tietoja käytetään tulevaisuudessa populaatio-PK-analyysissa.
Päivä 1: Annoksen jälkeen 0–4 tunnin ja 4–24 tunnin, Päivät 2, 30 ja 90: annoksen jälkeen, Päivä 150: ennen annosta ja Päivä 150: annoksen jälkeen: 0–4 tunnin ja 4–24 tunnin
Plasma PK-parametrit: Pitoisuus-aikakäyrän alle jäävä pinta-ala ajanhetkestä nolla äärettömyyteen (AUC∞), jos arvioitavissa
Aikaikkuna: Päivä 1: Annoksen jälkeen 0–4 tuntia ja 4–24 tuntia, Päivät 2, 30 ja 90: annoksen jälkeen, Päivä 150: ennen annosta ja Päivä 150: annoksen jälkeen: 0–4 tuntia ja 4–24 tuntia
Tämä tuloksen mittari, jos arvioitavissa, oli odotettu raportoivan AUC∞:n, joka määritellään pitoisuus-aika-käyrän alla olevaksi alueeksi laskettuna viimeiseen havaittavaan pitoisuuteen ajanhetkellä t. Kuitenkin tässä tutkimuksessa ei-suoritettavaa farmakokineettista analyysiä ei suunniteltu tai toteutettu rajoitettujen farmakokineettisten näytteiden (2 farmakokineettista pitoisuus-aika-datapistettä välillä 0–4 tuntia ja 4–24 tuntia annoksen antamisen jälkeen päivänä 1) vuoksi, jotka kerättiin lapsiosallistujilta protokollan mukaisesti, joten tätä farmakokineettista parametria ei arvioitu. AUC∞:n arvioimiseksi tarvitaan vähintään yksi datapiste ennen Tmax:ia ja kolme datapistettä Tmax:n jälkeen määrätyillä ajanhetkillä; kuitenkin tässä tutkimuksessa oli saatavilla vain kaksi joustavaa annoksen jälkeistä farmakokineettista pitoisuusdatapistettä. Vaikka AUC∞:a ei arvioitu tässä tutkimuksessa, tässä tutkimuksessa kerättyjä farmakokineettisia tietoja käytetään populaatiofarmakokineettisessa analyysissä tulevaisuudessa.
Päivä 1: Annoksen jälkeen 0–4 tuntia ja 4–24 tuntia, Päivät 2, 30 ja 90: annoksen jälkeen, Päivä 150: ennen annosta ja Päivä 150: annoksen jälkeen: 0–4 tuntia ja 4–24 tuntia
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on pistemäinen virtsaoksalaatti-kreatiinisuhde ≤ ylempi normaaliarvo (ULN) tai ≤ 1,5 × ULN milloin tahansa aikapisteessä kuuden kuukauden aikana PH1-, PH2- tai PH3-osallistujaryhmissä
Aikaikkuna: Alkutilanteesta (viikko 0) kuuden kuukauden ajan
Tämä lopputulosmittari raportoi prosenttiosuuden osallistujista, joilla oksalaatti-kreatiininsuhde oli perusarvosta kuuden kuukauden kuluessa pienempi tai yhtä suuri kuin (<=) yläraja (ULN) tai <=1.5*ULN milloin tahansa kuuden kuukauden aikana lasten osallistujissa (syntymästä 11-vuotiaiksi) geneettisesti vahvistetuissa PH1-, PH2- tai PH3-alaryhmissä.
Alkutilanteesta (viikko 0) kuuden kuukauden ajan
Baseline-arvon muutos eGFR:ssä kuukaudessa 6 (vain osallistujilla, jotka olivat ≥12 kuukauden ikäisiä seulonnassa) PH1-, PH2- tai PH3-osallistujien alaryhmissä
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), kuukausi 6
Tämä tulosparametri raportoi muutoksen lähtöarvosta arvioidussa GFR:ssä Cystatin C:n avulla kuukaudessa 6 (vain seulonnassa ≥12 kuukauden ikäisillä osallistujilla) PH1-, PH2- tai PH3-osallistujien alaryhmissä. GFR laskettiin käyttäen multivariattista Schwartz-yhtälöä kaavalla: eGFR=39.8*[pituus/Scr]^0.456 [1.8/cysC]^0.418 [30/BUN]^0.0791.076^mies[pituus/1.4]^0.179 missä pituus (height) = metriä, Scr (seerumin kreatiniini) = milligrammaa desilitraa kohti (mg/dL), cysC (cystatiini C) = mg/L ja BUN (veren ureatyppi) = mg/dL.
Perustaso (viikko 0), kuukausi 6

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta plasman oksalaattipitoisuudessa
Aikaikkuna: 180 päivää
Arvioi DCR-PHXC:n vaikutus plasman oksalaattipitoisuuteen lähtötasosta
180 päivää
Muutos munuaiskivien perusmäärästä
Aikaikkuna: 180 päivää
Arvioi DCR-PHXC:n vaikutus kivikuormaan lähtötilanteesta lähtien vuosittaisissa kivitapahtumissa
180 päivää
Muutos lähtötasosta PedsQL™
Aikaikkuna: 180 päivää
Muutos lähtötilanteesta lasten elämänlaadun inventaariossa (PedsQL™)
180 päivää
Muutos WPAI:n lähtötasosta
Aikaikkuna: 180 päivää
Muutos lähtötasosta työn tuottavuuden ja toiminnan heikkenemistä koskevassa kyselyssä: Primary Hyperoxaluria V2.0, Clinical Practice Version (WPAI:PH, V2.0, CPV) - Omaishoitaja
180 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Sarb Shergill, PhD, Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 22. helmikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 5. helmikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 5. helmikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 11. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 16. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DCR-PHXC-203

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa