赤血球造血性プロトポルフィリン症（EPP）またはX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP）の被験者における経口デルシメラゴン（MT-7117）の安全性と忍容性を評価するための延長試験
2026年9月7日 更新者：Tanabe Pharma America, Inc.
赤血球造血性プロトポルフィリン症（EPP）またはX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP）の被験者における経口デルシメラゴン（MT-7117）の安全性と忍容性を評価するためのフェーズ3、多施設、非盲検、長期、延長試験
経口デルシメラゴンの長期的な安全性と忍容性を評価すること。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
286
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Huntington Beach、California、アメリカ、92647
- Marvel Clinical Research, LLC
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Brighton、Massachusetts、アメリカ、02135-3211
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health System
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64131
- Kansas City Research Institute
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest University Baptist Health
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Galveston、Texas、アメリカ、77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
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London、イギリス、SE1 7EH
- St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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MN
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Manchester、MN、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Brescia BS、イタリア、25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
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Cuneo CN、イタリア、12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
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Genova GE、イタリア、16128
- Ospedalle Galliera
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Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Modena、イタリア、41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
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Trieste TS、イタリア、34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
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Rome
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Roma、Rome、イタリア、128
- I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
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Rotterdam、オランダ、3015 GD
- Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4066
- Wesley Medical Research
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、Edmonton AB T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
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Stockholm、スウェーデン、14186
- Karolinska University Hospital
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Barcelona、スペイン、8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario
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Valencia、スペイン、46014
- Hospital General Universitario de Valencia
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Prague、チェコ、140 21
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
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Berlin、ドイツ、10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
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Bergen、ノルウェー、N5021
- Haukeland University Hospital
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Bordeaux、フランス、33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
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Colombes、フランス、92700
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
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Nantes、フランス、44000
- CHU Nantes
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Paris、フランス、75018
- Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
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Sofia、ブルガリア、1000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
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Warsaw、ポーランド、02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Shizuoka、日本、431-3125
- Hamamatsu University Hospital
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Hyōgo
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Kobe、Hyōgo、日本、650-0017
- Kobe University Hospital
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Ishikawa-ken
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Kanazawa、Ishikawa-ken、日本、921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
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Osaka
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Takatsuki、Osaka、日本、569-8686
- Osaka Medical College Hospital
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Tokyo
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Minato-ku、Tokyo、日本、108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
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Toyama
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Sugitani、Toyama、日本、930-0194
- Toyama University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～75年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 1.被験者は、参加するために書面によるインフォームドコンセントを提供しました。 思春期の被験者の場合、思春期の同意と親の同意の両方が提供されます。
- 2. MT-7117-G01 を完了した被験者 (58 週までに完了 [Visit 12])
- 3. 体重が30kg以上の者。
- 4.被験者は、予定されたすべての訪問のために研究サイトに旅行する意思があり、旅行することができます。
- 5.治験責任医師の意見では、被験者は治験の性質と参加に伴うリスクを理解でき、プロトコルの制限と要件（旅行を含む）に協力して遵守する意思がある。
- 6. 授乳中でなく、試験薬の初回投与を受ける前のベースライン来院時に尿妊娠検査が陰性である女性被験者。
- 7. 妊娠の可能性のある女性および妊娠の可能性のあるパートナーを持つ男性の被験者は、バリア法を含む2つの効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります（特に女性の被験者の場合、1つの方法は非常に効果的な方法でなければなりません）.
除外基準:
次の基準のいずれかに該当する場合、被験者はこの研究に適格ではありません。
- 1. EPP または XLP 以外の光皮膚病の病歴または存在。
- 2.スクリーニング時の肝胆道疾患の存在または病歴。スポンサーメディカルモニターとの話し合いの後、治験責任医師によって臨床的に重要であると判断された。
- 3. AST、ALT、ALP≧3.0×正常上限（ULN）またはスクリーニング時の総ビリルビン≧1.5×ULNの被験者。
- 4.研究者の意見によると、過剰なアルコール摂取の（過去2年間）の履歴がある、または履歴がある被験者。
- 5.黒色腫の病歴。
- 6.スクリーニング時に黒色腫および/または黒色腫が疑われる病変の存在。
- 7.家族性黒色腫の病歴（両親、兄弟、および/または子供などの第一度近親者が2人以上いると定義）。
- 8.扁平上皮癌、基底細胞癌、または他の悪性皮膚病変の存在。 疑わしい病変または母斑が評価されます。 疑わしい病変または母斑が生検または切除によって解決できない場合、被験者は研究から除外されます。
- 9.治験責任医師が臨床的に重要であると判断した精神疾患の病歴または存在 研究評価および/または被験者の安全性を妨げる可能性がある。
- 10.血液透析を含む被験者の医療記録に基づく、臨床的に重要な急性または慢性腎疾患の存在;推定糸球体濾過率 (eGFR) <60 mL/分/1.73m2 成人のCKD-EPIクレアチニン方程式（2009）および青年のシュワルツクレアチニン方程式（2009）によって計算されます. MDRD は、地域の推奨に従って成人に使用できます。
- 11.治験責任医師の意見では、研究目的および/または被験者の安全性を妨げる可能性がある、臨床的に重要な疾患または検査室異常の存在。
- 12.妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠する予定の女性被験者。
- 13.ベースライン前3か月以内の光線療法またはアファメラノチドによる治療（訪問2）。
- 14.治験責任医師の意見では、ベースライン前4週間以内に研究のエンドポイント（ベータカロテン、システイン、ピリドキシンを含むがこれらに限定されない）に影響を与える可能性がある用量でのシメチジンまたは抗酸化剤による治療（訪問2）。
- 15. モルヒネ、ヒドロコドン、オキシコドン、フェンタニルなどのオピオイドおよびオピオイド誘導体、または他の予定外鎮痛薬または非ステロイド性抗炎症薬（パーコセットおよびバイコジン様処方薬）ベースラインの4週間前（訪問2）。 -ベースラインの3か月以上前の予定された麻薬の急性使用、非ステロイド系抗炎症薬（NSAID）または鎮痛のためのアスピリンなどの市販薬（OTC）、または3か月以内の予定された薬剤の以前の一時的な使用のベースライン (訪問 2) は除外されません。
- 16.治験責任医師の意見では、研究の目的または被験者の安全性を妨げる可能性のある薬物またはサプリメントによる治療。
- 17.スクリーニング前の12週間以内のデルシメラゴン以外の治験薬による以前の治療または治験薬の5半減期（どちらか長い方）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デルシメラゴン 200mg
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MT-7117
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象 (TEAE) (重篤な有害事象 [SAE] および特別に関心のある有害事象 [AESI] を含む) が発生した患者の数。
時間枠：さらに最大 66 か月
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バイタルサイン（血圧、呼吸数、脈拍数、体温）、臨床検査（血液学、凝固、生化学、尿検査など）、12誘導心電図（ECG）パラメータ（平均心拍数、PR間隔、QRS）期間、QT 間隔、QTcB および QTcF）が評価されます。
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さらに最大 66 か月
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身体検査データに異常がある患者数
時間枠：さらに最大 66 か月
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身体検査では、腹部、呼吸器、心臓血管、全身の外観などの評価が行われます。
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さらに最大 66 か月
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母斑の出現がある患者の数
時間枠：さらに最大 66 か月
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さらに最大 66 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Head of Medical Science、Tanabe Pharma America, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年8月10日
一次修了 (推定)
2027年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2021年7月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月6日
最初の投稿 (実際)
2021年8月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月7日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MT-7117-A-301
- jRCT2041210146 (レジストリ識別子：Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2021-001831-17 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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