Estudo de extensão para avaliar a segurança e tolerabilidade do Dersimelagon oral (MT-7117) em indivíduos com protoporfiria eritropoiética (EPP) ou protoporfiria ligada ao cromossomo X (XLP)
7 de setembro de 2026 atualizado por: Tanabe Pharma America, Inc.
Um estudo de extensão de fase 3, multicêntrico, aberto, de longo prazo para avaliar a segurança e a tolerabilidade do dersimelagon oral (MT-7117) em indivíduos com protoporfiria eritropoiética (EPP) ou protoporfiria ligada ao cromossomo X (XLP)
Avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do dersimelagon oral.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
286
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Austrália, 4066
- Wesley Medical Research
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
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Sofia, Bulgária, 1000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, Edmonton AB T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
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Barcelona, Espanha, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, Espanha, 28041
- Hospital Universitario
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Valencia, Espanha, 46014
- Hospital General Universitario de Valencia
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California
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Brighton, Massachusetts, Estados Unidos, 02135-3211
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64131
- Kansas City Research Institute
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Baptist Health
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
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Bordeaux, França, 33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
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Colombes, França, 92700
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
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Nantes, França, 44000
- CHU Nantes
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Paris, França, 75018
- Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
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Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
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Brescia BS, Itália, 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
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Cuneo CN, Itália, 12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
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Genova GE, Itália, 16128
- Ospedalle Galliera
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Milan, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Modena, Itália, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
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Trieste TS, Itália, 34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
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Rome
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Roma, Rome, Itália, 128
- I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
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Shizuoka, Japão, 431-3125
- Hamamatsu University Hospital
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Hyōgo
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Kobe, Hyōgo, Japão, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Ishikawa-ken
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Kanazawa, Ishikawa-ken, Japão, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
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Osaka
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Takatsuki, Osaka, Japão, 569-8686
- Osaka Medical College Hospital
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Tokyo
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Minato-ku, Tokyo, Japão, 108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
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Toyama
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Sugitani, Toyama, Japão, 930-0194
- Toyama University Hospital
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Bergen, Noruega, N5021
- Haukeland University Hospital
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Warsaw, Polônia, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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MN
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Manchester, MN, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Stockholm, Suécia, 14186
- Karolinska University Hospital
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Prague, Tcheca, 140 21
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- 1. Os indivíduos forneceram consentimento informado por escrito para participar. Para sujeitos adolescentes, tanto o consentimento do adolescente quanto o consentimento dos pais serão fornecidos.
- 2. Indivíduos que concluíram o MT-7117-G01 (concluído até a Semana 58 [Visita 12])
- 3. Os indivíduos têm um peso corporal de ≥30 kg.
- 4. Os indivíduos estão dispostos e podem viajar para os locais de estudo para todas as visitas agendadas.
- 5. Na opinião do Investigador, o sujeito pode entender a natureza do estudo e quaisquer riscos envolvidos na participação e está disposto a cooperar e cumprir as restrições e requisitos do protocolo (incluindo viagens).
- 6. Indivíduos do sexo feminino que não estão amamentando e têm um teste de gravidez de urina negativo na consulta inicial antes de receber a primeira dose do medicamento do estudo.
- 7. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino com parceiro com potencial para engravidar devem concordar em usar 2 métodos eficazes de contracepção, incluindo método de barreira (especialmente para mulheres, um método deve ser altamente eficaz)
Critério de exclusão:
Um sujeito NÃO será elegível para este estudo se QUALQUER um dos seguintes critérios se aplicar:
- 1. História ou presença de fotodermatoses diferentes de EPP ou XLP.
- 2. Presença ou história de qualquer doença hepatobiliar na Triagem, determinada como clinicamente significativa pelo Investigador após discussão com o Monitor Médico do Patrocinador.
- 3. Indivíduos com AST, ALT, ALP ≥3,0 × limite superior do normal (LSN) ou bilirrubina total >1,5 × LSN na triagem.
- 4. Indivíduos com ou com histórico (nos últimos 2 anos) de consumo excessivo de álcool na opinião do Investigador.
- 5. História de melanoma.
- 6. Presença de melanoma e/ou lesões suspeitas de melanoma na Triagem.
- 7. História de melanoma familiar (definido como ter 2 ou mais parentes de primeiro grau, como pais, irmãos e/ou filhos).
- 8. Presença de carcinoma espinocelular, carcinoma basocelular ou outras lesões cutâneas malignas. Quaisquer lesões ou nevos suspeitos serão avaliados. Se a lesão suspeita ou nevos não puderem ser resolvidos por meio de biópsia ou excisão, o sujeito será excluído do estudo.
- 9. Histórico ou presença de doença psiquiátrica considerada clinicamente significativa pelo Investigador e que possa interferir na avaliação do estudo e/ou na segurança dos participantes.
- 10. Presença de doença renal aguda ou crônica clinicamente significativa com base nos registros médicos do indivíduo, incluindo hemodiálise; uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) <60 mL/min/1,73m2 conforme calculado pela equação de creatinina CKD-EPI (2009) para adultos e pela equação de creatinina de Schwartz para adolescentes (2009). O MDRD pode ser usado para adultos de acordo com as recomendações locais.
- 11. Presença de qualquer doença clinicamente significativa ou anormalidade laboratorial que, na opinião do Investigador, possa interferir nos objetivos do estudo e/ou na segurança dos participantes.
- 12. Indivíduos do sexo feminino que estejam grávidas, amamentando ou pretendendo engravidar durante o estudo.
- 13. Tratamento com fototerapia ou afamelanotida dentro de 3 meses antes do início do estudo (consulta 2).
- 14. Tratamento com cimetidina ou agentes antioxidantes em doses que, na opinião do investigador, podem afetar os desfechos do estudo (incluindo, entre outros, beta-caroteno, cisteína, piridoxina) dentro de 4 semanas antes da linha de base (Visita 2).
- 15. Tratamento crônico com quaisquer agentes analgésicos programados, incluindo, entre outros, opioides e derivados de opioides, como morfina, hidrocodona, oxicodona, fentanil, ou sua combinação com outros analgésicos não prescritos ou antiinflamatórios não esteroides (Percocet e semelhantes a Vicodin medicamentos prescritos) dentro de 4 semanas antes da linha de base (Visita 2). Uso agudo de narcóticos programados por mais de 3 meses antes da linha de base, medicamentos de venda livre (OTCs), como anti-inflamatórios não esteróides (AINEs) ou aspirina para analgesia, ou uso temporário prévio de agentes programados dentro de 3 meses da linha de base (Visita 2) não são excluídos.
- 16. Tratamento com quaisquer drogas ou suplementos que, na opinião do Investigador, possam interferir nos objetivos do estudo ou na segurança dos participantes.
- 17. Tratamento anterior com qualquer agente experimental que não seja dersimelagon dentro de 12 semanas antes da triagem OU 5 meias-vidas do produto experimental (o que for mais longo).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Dersimelagon 200mg
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MT-7117
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de pacientes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) (incluindo eventos adversos graves [EAGs] e eventos adversos de interesse especial [EAIEs]).
Prazo: até mais 66 meses
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Sinais vitais (pressão arterial, frequência respiratória, frequência de pulso e temperatura corporal), exames laboratoriais clínicos (hematologia, coagulação, bioquímica, urinálise e outros), parâmetros de eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações (frequência cardíaca média, intervalo PR, QRS Duração, intervalo QT, QTcB e QTcF) serão avaliados.
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até mais 66 meses
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Número de pacientes com dados anormais do exame físico
Prazo: até mais 66 meses
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O exame físico consiste na avaliação do aspecto abdominal, respiratório, cardiovascular, aspecto geral, entre outros.
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até mais 66 meses
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Número de pacientes com aparência de Nevi
Prazo: até mais 66 meses
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até mais 66 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de agosto de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
16 de agosto de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MT-7117-A-301
- jRCT2041210146 (Identificador de registro: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2021-001831-17 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .