Étude d'extension pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du dersimélagon oral (MT-7117) chez les sujets atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE) ou de protoporphyrie liée à l'X (XLP)
7 septembre 2026 mis à jour par: Tanabe Pharma America, Inc.
Une étude d'extension de phase 3, multicentrique, ouverte et à long terme pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du dersimelagon oral (MT-7117) chez des sujets atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE) ou de protoporphyrie liée à l'X (XLP)
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du dersimélagon oral.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
286
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australie, 4066
- Wesley Medical Research
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
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Sofia, Bulgarie, 1000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, Edmonton AB T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
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Barcelona, Espagne, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, Espagne, 28041
- Hospital Universitario
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Valencia, Espagne, 46014
- Hospital General Universitario de Valencia
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Bordeaux, France, 33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
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Colombes, France, 92700
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
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Nantes, France, 44000
- CHU Nantes
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Paris, France, 75018
- Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
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Brescia BS, Italie, 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
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Cuneo CN, Italie, 12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
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Genova GE, Italie, 16128
- Ospedalle Galliera
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Milan, Italie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Modena, Italie, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
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Trieste TS, Italie, 34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
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Rome
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Roma, Rome, Italie, 128
- I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
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Shizuoka, Japon, 431-3125
- Hamamatsu University Hospital
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Hyōgo
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Kobe, Hyōgo, Japon, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Ishikawa-ken
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Kanazawa, Ishikawa-ken, Japon, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
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Osaka
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Takatsuki, Osaka, Japon, 569-8686
- Osaka Medical College Hospital
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Tokyo
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Minato-ku, Tokyo, Japon, 108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
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Toyama
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Sugitani, Toyama, Japon, 930-0194
- Toyama University Hospital
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Bergen, Norvège, N5021
- Haukeland University Hospital
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Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
- Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
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Warsaw, Pologne, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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MN
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Manchester, MN, Royaume-Uni, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Stockholm, Suède, 14186
- Karolinska University Hospital
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Prague, Tchéquie, 140 21
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
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California
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Huntington Beach, California, États-Unis, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Brighton, Massachusetts, États-Unis, 02135-3211
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- Henry Ford Health System
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64131
- Kansas City Research Institute
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest University Baptist Health
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Galveston, Texas, États-Unis, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98109
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- 1. Les sujets ont fourni un consentement éclairé écrit pour participer. Pour les sujets adolescents, l'assentiment de l'adolescent et le consentement parental seront fournis.
- 2. Sujets qui terminent MT-7117-G01 (complet jusqu'à la semaine 58 [visite 12])
- 3. Les sujets ont un poids corporel ≥30 kg.
- 4. Les sujets sont disposés et capables de se rendre sur les sites d'étude pour toutes les visites prévues.
- 5. De l'avis de l'investigateur, le sujet peut comprendre la nature de l'étude et les risques liés à la participation, et est disposé à coopérer et à se conformer aux restrictions et exigences du protocole (y compris les déplacements).
- 6. Sujets féminins qui n'allaitent pas et qui ont un test de grossesse urinaire négatif lors de la visite de référence avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude.
- 7. Les sujets féminins en âge de procréer et les sujets masculins avec un partenaire en âge de procréer doivent accepter d'utiliser 2 méthodes de contraception efficaces, y compris la méthode de barrière (en particulier pour les sujets féminins, une méthode doit être une méthode hautement efficace)
Critère d'exclusion:
Un sujet ne sera PAS éligible pour cette étude si l'UN des critères suivants s'applique :
- 1. Antécédents ou présence de photodermatoses autres que EPP ou XLP.
- 2. Présence ou antécédents de toute maladie hépatobiliaire lors du dépistage, déterminée comme cliniquement significative par l'investigateur après discussion avec le moniteur médical du sponsor.
- 3. Sujets avec AST, ALT, ALP ≥ 3,0 × limite supérieure de la normale (ULN) ou bilirubine totale> 1,5 × ULN lors du dépistage.
- 4. Sujets avec ou ayant des antécédents (au cours des 2 dernières années) de consommation excessive d'alcool de l'avis de l'investigateur.
- 5. Antécédents de mélanome.
- 6. Présence de mélanome et/ou de lésions suspectes de mélanome lors du dépistage.
- 7. Antécédents de mélanome familial (défini comme ayant 2 ou plusieurs parents au premier degré, tels que parents, frères et sœurs et/ou enfant).
- 8. Présence d'un carcinome épidermoïde, d'un carcinome basocellulaire ou d'autres lésions cutanées malignes. Toute lésion suspecte ou naevus sera évalué. Si la lésion suspecte ou le naevus ne peuvent pas être résolus par biopsie ou excision, le sujet sera exclu de l'étude.
- 9. Antécédents ou présence de maladie psychiatrique jugée cliniquement significative par l'investigateur et pouvant interférer avec l'évaluation de l'étude et/ou la sécurité des sujets.
- 10. Présence d'une maladie rénale aiguë ou chronique cliniquement significative d'après les dossiers médicaux du sujet, y compris l'hémodialyse ; un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 60 mL/min/1,73 m2 tel que calculé par l'équation de créatinine CKD-EPI (2009) pour les adultes et par l'équation de créatinine de Schwartz pour les adolescents (2009). MDRD peut être utilisé pour les adultes selon les recommandations locales.
- 11. Présence de toute maladie cliniquement significative ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec les objectifs de l'étude et/ou la sécurité des sujets.
- 12. Sujets féminins qui sont enceintes, qui allaitent ou qui ont l'intention de devenir enceintes pendant l'étude.
- 13. Traitement par photothérapie ou afamélanotide dans les 3 mois précédant le départ (visite 2).
- 14. Traitement avec de la cimétidine ou des agents antioxydants à des doses qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent affecter les critères d'évaluation de l'étude (y compris, mais sans s'y limiter, le bêta-carotène, la cystéine, la pyridoxine) dans les 4 semaines précédant le départ (visite 2).
- 15. Traitement chronique avec tout agent analgésique programmé, y compris, mais sans s'y limiter, les opioïdes et les dérivés d'opioïdes tels que la morphine, l'hydrocodone, l'oxycodone, le fentanyl, ou leur association avec d'autres analgésiques non programmés ou des anti-inflammatoires non stéroïdiens (Percocet et Vicodin-like médicaments sur ordonnance) dans les 4 semaines précédant le départ (visite 2). Utilisation aiguë de narcotiques programmés plus de 3 mois avant la ligne de base, médicaments en vente libre (OTC), tels que les anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) ou l'aspirine pour l'analgésie, ou utilisation temporaire antérieure d'agents programmés dans les 3 mois de base (visite 2) ne sont pas exclus.
- 16. Traitement avec des médicaments ou des suppléments qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent interférer avec les objectifs de l'étude ou la sécurité des sujets.
- 17. Traitement antérieur avec tout agent expérimental autre que le dersimelagon dans les 12 semaines précédant le dépistage OU 5 demi-vies du produit expérimental (selon la plus longue).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Dersimélagon 200mg
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MT-7117
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de patients présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) (y compris les événements indésirables graves [EIG] et les événements indésirables d'intérêt particulier [AESI]).
Délai: jusqu'à 66 mois supplémentaires
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Signes vitaux (tension artérielle, fréquence respiratoire, pouls et température corporelle), examens de laboratoire clinique (hématologie, coagulation, biochimie, analyse d'urine et autres), paramètres de l'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations (fréquence cardiaque moyenne, intervalle PR, QRS Durée, intervalle QT, QTcB et QTcF) seront évalués.
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jusqu'à 66 mois supplémentaires
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Nombre de patients présentant des données d'examen physique anormales
Délai: jusqu'à 66 mois supplémentaires
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L'examen physique consiste en une évaluation de l'apparence abdominale, respiratoire, cardiovasculaire, générale et autres.
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jusqu'à 66 mois supplémentaires
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Nombre de patients présentant une apparence de Nevi
Délai: jusqu'à 66 mois supplémentaires
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jusqu'à 66 mois supplémentaires
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 août 2021
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 juillet 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 août 2021
Première publication (Réel)
16 août 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MT-7117-A-301
- jRCT2041210146 (Identificateur de registre: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2021-001831-17 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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