Uitbreidingsstudie om de veiligheid en verdraagbaarheid van orale dersimelagon (MT-7117) te evalueren bij proefpersonen met erytropoëtische protoporfyrie (EPP) of X-gekoppelde protoporfyrie (XLP)
7 september 2026 bijgewerkt door: Tanabe Pharma America, Inc.
Een fase 3, multicenter, open-label, langetermijnverlengingsonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van oraal dersimelagon (MT-7117) te evalueren bij proefpersonen met erytropoëtische protoporfyrie (EPP) of X-gekoppelde protoporfyrie (XLP)
Om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van oraal dersimelagon te evalueren.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
286
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australië, 4066
- Wesley Medical Research
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarije, 1000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, Edmonton AB T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk, 33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
-
Colombes, Frankrijk, 92700
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
-
Nantes, Frankrijk, 44000
- CHU Nantes
-
Paris, Frankrijk, 75018
- Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
-
-
-
-
-
Brescia BS, Italië, 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
-
Cuneo CN, Italië, 12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
-
Genova GE, Italië, 16128
- Ospedalle Galliera
-
Milan, Italië, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Modena, Italië, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
-
Trieste TS, Italië, 34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Italië, 128
- I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
-
-
-
-
-
Shizuoka, Japan, 431-3125
- Hamamatsu University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
-
-
Osaka
-
Takatsuki, Osaka, Japan, 569-8686
- Osaka Medical College Hospital
-
-
Tokyo
-
Minato-ku, Tokyo, Japan, 108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
-
-
Toyama
-
Sugitani, Toyama, Japan, 930-0194
- Toyama University Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GD
- Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
-
-
-
-
-
Bergen, Noorwegen, N5021
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Spanje, 28041
- Hospital Universitario
-
Valencia, Spanje, 46014
- Hospital General Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Prague, Tsjechië, 140 21
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
MN
-
Manchester, MN, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Verenigde Staten, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Brighton, Massachusetts, Verenigde Staten, 02135-3211
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64131
- Kansas City Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Wake Forest University Baptist Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
-
-
-
-
-
Stockholm, Zweden, 14186
- Karolinska University Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 1. Proefpersonen hebben schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven voor deelname. Voor adolescente proefpersonen zal zowel de instemming van de adolescent als de toestemming van de ouders worden verstrekt.
- 2. Proefpersonen die MT-7117-G01 voltooien (voltooid tot en met week 58 [Bezoek 12])
- 3. Proefpersonen hebben een lichaamsgewicht van ≥30 kg.
- 4. Proefpersonen zijn bereid en in staat om naar de onderzoekslocaties te reizen voor alle geplande bezoeken.
- 5. Naar de mening van de onderzoeker kan de proefpersoon de aard van het onderzoek en eventuele risico's van deelname begrijpen en is hij bereid mee te werken en zich te houden aan de protocolbeperkingen en -vereisten (inclusief reizen).
- 6. Vrouwelijke proefpersonen die geen borstvoeding geven en een negatieve urinezwangerschapstest hebben bij het basisbezoek voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
- 7. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden en mannelijke proefpersonen met een partner die zwanger kan worden, moeten overeenkomen om 2 effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken, waaronder de barrièremethode (vooral voor vrouwelijke proefpersonen moet één methode een zeer effectieve methode zijn)
Uitsluitingscriteria:
Een proefpersoon komt NIET in aanmerking voor dit onderzoek als EEN van de volgende criteria van toepassing is:
- 1. Voorgeschiedenis of aanwezigheid van andere fotodermatosen dan EPP of XLP.
- 2. Aanwezigheid of voorgeschiedenis van een lever- en galaandoening bij de screening, door de onderzoeker als klinisch significant vastgesteld na overleg met de medische monitor van de sponsor.
- 3. Proefpersonen met AST, ALT, ALP ≥3,0 × bovengrens van normaal (ULN) of totaal bilirubine >1,5 × ULN bij screening.
- 4. Proefpersonen met of een voorgeschiedenis (in de laatste 2 jaar) van overmatig alcoholgebruik naar de mening van de onderzoeker.
- 5. Geschiedenis van melanoom.
- 6. Aanwezigheid van melanoom en/of voor melanoom verdachte laesies bij Screening.
- 7. Voorgeschiedenis van familiaal melanoom (gedefinieerd als het hebben van 2 of meer eerstegraads familieleden, zoals ouders, broer of zus en/of kind).
- 8. Aanwezigheid van plaveiselcelcarcinoom, basaalcelcarcinoom of andere kwaadaardige huidlaesies. Alle verdachte laesies of naevi zullen worden geëvalueerd. Als de verdachte laesie of naevi niet kan worden verholpen door middel van een biopsie of excisie, wordt de proefpersoon uitgesloten van het onderzoek.
- 9. Voorgeschiedenis of aanwezigheid van psychiatrische aandoeningen die door de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd en die de evaluatie van het onderzoek en/of de veiligheid van de proefpersonen kunnen verstoren.
- 10. Aanwezigheid van klinisch significante acute of chronische nierziekte op basis van de medische dossiers van de proefpersoon, waaronder hemodialyse; een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 zoals berekend door de CKD-EPI-creatininevergelijking (2009) voor volwassenen en door de Schwartz-creatininevergelijking voor adolescenten (2009). MDRD kan worden gebruikt voor volwassenen volgens lokale aanbevelingen.
- 11. Aanwezigheid van een klinisch significante ziekte of laboratoriumafwijking die, naar de mening van de onderzoeker, de onderzoeksdoelstellingen en/of de veiligheid van de proefpersonen kan verstoren.
- 12. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn, borstvoeding geven of zwanger willen worden tijdens het onderzoek.
- 13. Behandeling met fototherapie of afamelanotide binnen 3 maanden voor baseline (Bezoek 2).
- 14. Behandeling met cimetidine of antioxidanten in doses die, naar de mening van de onderzoeker, de eindpunten van het onderzoek kunnen beïnvloeden (inclusief maar niet beperkt tot beta-caroteen, cysteïne, pyridoxine) binnen 4 weken vóór baseline (Bezoek 2).
- 15. Chronische behandeling met geplande analgetica, inclusief maar niet beperkt tot opioïden en opioïdederivaten zoals morfine, hydrocodon, oxycodon, fentanyl, of hun combinatie met andere niet-geplande analgetica of niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (Percocet en Vicodin-achtige geneesmiddelen op recept) binnen 4 weken vóór baseline (bezoek 2). Acuut gebruik van geplande narcotica meer dan 3 maanden voorafgaand aan de uitgangswaarde, vrij verkrijgbare medicijnen (OTC's), zoals niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) of aspirine voor analgesie, of eerder tijdelijk gebruik van geplande middelen binnen 3 maanden van baseline (Bezoek 2) zijn niet uitgesloten.
- 16. Behandeling met medicijnen of supplementen die, naar de mening van de onderzoeker, de doelstellingen van het onderzoek of de veiligheid van de proefpersonen kunnen verstoren.
- 17. Eerdere behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel dan dersimelagon binnen 12 weken vóór de screening OF 5 halfwaardetijden van het onderzoeksproduct (welke van de twee het langst is).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Dersimelagon 200 mg
|
MT-7117
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) (inclusief ernstige bijwerkingen [SAE’s] en bijwerkingen van bijzonder belang [AESI’s]).
Tijdsspanne: tot nog eens 66 maanden
|
Vitale functies (bloeddruk, ademhalingsfrequentie, hartslag en lichaamstemperatuur), klinische laboratoriumonderzoeken (hematologie, stolling, biochemie, urineonderzoek en andere), 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG)-parameters (gemiddelde hartslag, PR-interval, QRS Duur, QT-interval, QTcB en QTcF) zullen worden beoordeeld.
|
tot nog eens 66 maanden
|
|
Aantal patiënten met abnormale gegevens van lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: tot nog eens 66 maanden
|
Lichamelijk onderzoek bestaat uit beoordeling van het buik-, ademhalings-, cardiovasculaire, algemene uiterlijk en andere.
|
tot nog eens 66 maanden
|
|
Aantal patiënten met Nevi-uiterlijk
Tijdsspanne: tot nog eens 66 maanden
|
tot nog eens 66 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 augustus 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 juli 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 augustus 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 augustus 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MT-7117-A-301
- jRCT2041210146 (Register-ID: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2021-001831-17 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .