Estudio de extensión para evaluar la seguridad y tolerabilidad del dersimelagon oral (MT-7117) en sujetos con protoporfiria eritropoyética (EPP) o protoporfiria ligada al cromosoma X (XLP)
7 de septiembre de 2026 actualizado por: Tanabe Pharma America, Inc.
Un estudio de extensión de fase 3, multicéntrico, abierto, a largo plazo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del dersimelagon oral (MT-7117) en sujetos con protoporfiria eritropoyética (EPP) o protoporfiria ligada al cromosoma X (XLP)
Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo del dersimelagon oral.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
286
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 4066
- Wesley Medical Research
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
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Sofia, Bulgaria, 1000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, Edmonton AB T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
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Prague, Chequia, 140 21
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
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Barcelona, España, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, España, 28041
- Hospital Universitario
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Valencia, España, 46014
- Hospital General Universitario de Valencia
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California
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Brighton, Massachusetts, Estados Unidos, 02135-3211
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64131
- Kansas City Research Institute
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Baptist Health
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
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Bordeaux, Francia, 33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
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Colombes, Francia, 92700
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
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Nantes, Francia, 44000
- CHU Nantes
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Paris, Francia, 75018
- Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
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Brescia BS, Italia, 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
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Cuneo CN, Italia, 12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
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Genova GE, Italia, 16128
- Ospedalle Galliera
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Modena, Italia, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
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Trieste TS, Italia, 34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
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Rome
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Roma, Rome, Italia, 128
- I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
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Shizuoka, Japón, 431-3125
- Hamamatsu University Hospital
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Hyōgo
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Kobe, Hyōgo, Japón, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Ishikawa-ken
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Kanazawa, Ishikawa-ken, Japón, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
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Osaka
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Takatsuki, Osaka, Japón, 569-8686
- Osaka Medical College Hospital
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Tokyo
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Minato-ku, Tokyo, Japón, 108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
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Toyama
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Sugitani, Toyama, Japón, 930-0194
- Toyama University Hospital
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Bergen, Noruega, N5021
- Haukeland University Hospital
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
- Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
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Warsaw, Polonia, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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MN
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Manchester, MN, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Stockholm, Suecia, 14186
- Karolinska University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- 1. Los sujetos dieron su consentimiento informado por escrito para participar. Para los sujetos adolescentes, se proporcionará tanto el asentimiento del adolescente como el consentimiento de los padres.
- 2. Sujetos que completaron MT-7117-G01 (completar hasta la Semana 58 [Visita 12])
- 3. Los sujetos tienen un peso corporal de ≥30 kg.
- 4. Los sujetos están dispuestos y pueden viajar a los sitios de estudio para todas las visitas programadas.
- 5. En opinión del Investigador, el sujeto puede comprender la naturaleza del estudio y los riesgos involucrados en la participación, y está dispuesto a cooperar y cumplir con las restricciones y requisitos del protocolo (incluido el viaje).
- 6. Mujeres que no están amamantando y tienen una prueba de embarazo en orina negativa en la visita inicial antes de recibir la primera dosis del fármaco del estudio.
- 7. Las mujeres en edad fértil y los hombres con pareja en edad fértil deben aceptar usar 2 métodos anticonceptivos efectivos, incluido el método de barrera (especialmente para las mujeres, un método debe ser altamente efectivo)
Criterio de exclusión:
Un sujeto NO será elegible para este estudio si se aplica CUALQUIERA de los siguientes criterios:
- 1. Historia o presencia de fotodermatosis distintas a EPP o XLP.
- 2. Presencia o antecedentes de cualquier enfermedad hepatobiliar en la Selección, determinada como clínicamente significativa por el Investigador después de la discusión con el Monitor Médico Patrocinador.
- 3. Sujetos con AST, ALT, ALP ≥3,0 × límite superior normal (LSN) o bilirrubina total >1,5 × LSN en la selección.
- 4. Sujetos con o con antecedentes (en los últimos 2 años) de ingesta excesiva de alcohol en opinión del Investigador.
- 5. Historia de melanoma.
- 6. Presencia de melanoma y/o lesiones sospechosas de melanoma en el Screening.
- 7. Antecedentes de melanoma familiar (definido como tener 2 o más familiares de primer grado, como padres, hermanos y/o hijos).
- 8. Presencia de carcinoma de células escamosas, carcinoma de células basales u otras lesiones cutáneas malignas. Se evaluará cualquier lesión sospechosa o nevus. Si la lesión sospechosa o los nevos no pueden resolverse mediante biopsia o escisión, el sujeto será excluido del estudio.
- 9. Antecedentes o presencia de enfermedad psiquiátrica que el investigador considere clínicamente significativa y que pueda interferir con la evaluación del estudio y/o la seguridad de los sujetos.
- 10. Presencia de enfermedad renal aguda o crónica clínicamente significativa según los registros médicos del sujeto, incluida la hemodiálisis; una tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 calculado por la ecuación de creatinina CKD-EPI (2009) para adultos y por la ecuación de creatinina de Schwartz para adolescentes (2009). MDRD se puede usar para adultos según las recomendaciones locales.
- 11. Presencia de cualquier enfermedad clínicamente significativa o anomalía de laboratorio que, a juicio del Investigador, pueda interferir con los objetivos del estudio y/o la seguridad de los sujetos.
- 12. Mujeres que estén embarazadas, amamantando o que tengan la intención de quedar embarazadas durante el estudio.
- 13. Tratamiento con fototerapia o afamelanotida dentro de los 3 meses anteriores al inicio (Visita 2).
- 14. Tratamiento con cimetidina o agentes antioxidantes en dosis que, en opinión del investigador, pueden afectar los criterios de valoración del estudio (incluidos, entre otros, betacaroteno, cisteína, piridoxina) dentro de las 4 semanas anteriores al inicio (Visita 2).
- 15. Tratamiento crónico con cualquier agente analgésico programado, incluidos, entre otros, opioides y derivados de opioides como morfina, hidrocodona, oxicodona, fentanilo o su combinación con otros analgésicos no programados o medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (Percocet y Vicodin-like). medicamentos recetados) dentro de las 4 semanas anteriores al inicio (Visita 2). Uso agudo de narcóticos programados más de 3 meses antes del inicio, medicamentos de venta libre (OTC), como medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) o aspirina para analgesia, o uso temporal previo de agentes programados dentro de los 3 meses de referencia (Visita 2) no están excluidos.
- 16. Tratamiento con cualquier medicamento o suplemento que, a juicio del Investigador, pueda interferir con los objetivos del estudio o la seguridad de los sujetos.
- 17. Tratamiento previo con cualquier agente en investigación que no sea dersimelagon dentro de las 12 semanas anteriores a la Selección O 5 semividas del producto en investigación (lo que sea más largo).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dersimelagon 200mg
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MT-7117
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) (incluidos eventos adversos graves [AAG] y eventos adversos de interés especial [AESI]).
Periodo de tiempo: hasta 66 meses más
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Signos vitales (presión arterial, frecuencia respiratoria, frecuencia del pulso y temperatura corporal), exámenes de laboratorio clínico (hematología, coagulación, bioquímica, análisis de orina y otros), parámetros de electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones (frecuencia cardíaca media, intervalo PR, QRS Se evaluará la duración, el intervalo QT, QTcB y QTcF).
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hasta 66 meses más
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Número de pacientes con datos anormales del examen físico.
Periodo de tiempo: hasta 66 meses más
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El examen físico consiste en la valoración del aspecto abdominal, respiratorio, cardiovascular, general y otros.
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hasta 66 meses más
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Número de pacientes con aparición de nevos
Periodo de tiempo: hasta 66 meses más
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hasta 66 meses más
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de agosto de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de agosto de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
16 de agosto de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MT-7117-A-301
- jRCT2041210146 (Identificador de registro: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2021-001831-17 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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