Studio di estensione per valutare la sicurezza e la tollerabilità del dersimelagone orale (MT-7117) in soggetti con protoporfiria eritropoietica (EPP) o protoporfiria legata all'X (XLP)
7 settembre 2026 aggiornato da: Tanabe Pharma America, Inc.
Uno studio di estensione di fase 3, multicentrico, in aperto, a lungo termine per valutare la sicurezza e la tollerabilità del dersimelagone orale (MT-7117) in soggetti con protoporfiria eritropoietica (EPP) o protoporfiria legata all'X (XLP)
Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del dersimelagone orale.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
286
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 4066
- Wesley Medical Research
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
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Sofia, Bulgaria, 1000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, Edmonton AB T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
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Prague, Cechia, 140 21
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
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Bordeaux, Francia, 33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
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Colombes, Francia, 92700
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
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Nantes, Francia, 44000
- CHU Nantes
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Paris, Francia, 75018
- Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
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Berlin, Germania, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
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Shizuoka, Giappone, 431-3125
- Hamamatsu University Hospital
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Hyōgo
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Kobe, Hyōgo, Giappone, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Ishikawa-ken
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Kanazawa, Ishikawa-ken, Giappone, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
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Osaka
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Takatsuki, Osaka, Giappone, 569-8686
- Osaka Medical College Hospital
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Tokyo
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Minato-ku, Tokyo, Giappone, 108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
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Toyama
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Sugitani, Toyama, Giappone, 930-0194
- Toyama University Hospital
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Brescia BS, Italia, 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
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Cuneo CN, Italia, 12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
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Genova GE, Italia, 16128
- Ospedalle Galliera
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Modena, Italia, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
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Trieste TS, Italia, 34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
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Rome
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Roma, Rome, Italia, 128
- I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
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Bergen, Norvegia, N5021
- Haukeland University Hospital
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Rotterdam, Olanda, 3015 GD
- Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
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Warsaw, Polonia, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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London, Regno Unito, SE1 7EH
- St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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MN
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Manchester, MN, Regno Unito, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Barcelona, Spagna, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, Spagna, 28041
- Hospital Universitario
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Valencia, Spagna, 46014
- Hospital General Universitario de Valencia
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California
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Huntington Beach, California, Stati Uniti, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Brighton, Massachusetts, Stati Uniti, 02135-3211
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Henry Ford Health System
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64131
- Kansas City Research Institute
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest University Baptist Health
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
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Stockholm, Svezia, 14186
- Karolinska University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 1. I soggetti hanno fornito il consenso informato scritto alla partecipazione. Per i soggetti adolescenti sarà fornito sia il consenso dell'adolescente sia il consenso dei genitori.
- 2. Soggetti che completano MT-7117-G01 (completare fino alla settimana 58 [Visita 12])
- 3. I soggetti hanno un peso corporeo ≥30 kg.
- 4. I soggetti sono disposti e in grado di recarsi nei siti dello studio per tutte le visite programmate.
- 5. Secondo l'opinione dello sperimentatore, il soggetto può comprendere la natura dello studio e gli eventuali rischi connessi alla partecipazione ed è disposto a collaborare e rispettare le restrizioni e i requisiti del protocollo (incluso il viaggio).
- 6. Soggetti di sesso femminile che non allattano e hanno un test di gravidanza sulle urine negativo alla visita basale prima di ricevere la prima dose del farmaco oggetto dello studio.
- 7. I soggetti di sesso femminile in età fertile e i soggetti di sesso maschile con un partner in età fertile devono accettare di utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci, incluso il metodo di barriera (soprattutto per i soggetti di sesso femminile, un metodo deve essere altamente efficace)
Criteri di esclusione:
Un soggetto NON sarà idoneo per questo studio se si applica QUALSIASI dei seguenti criteri:
- 1. Storia o presenza di fotodermatosi diverse da EPP o XLP.
- 2. Presenza o anamnesi di qualsiasi malattia epatobiliare allo Screening, determinata come clinicamente significativa dallo Sperimentatore dopo la discussione con lo Sponsor Medical Monitor.
- 3. Soggetti con AST, ALT, ALP ≥3,0 × limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale >1,5 × ULN allo screening.
- 4. Soggetti con o con una storia (negli ultimi 2 anni) di consumo eccessivo di alcol secondo l'opinione dello sperimentatore.
- 5. Storia del melanoma.
- 6. Presenza di melanoma e/o lesioni sospette per melanoma allo Screening.
- 7. Storia di melanoma familiare (definito come avere 2 o più parenti di primo grado, come genitori, fratelli e/o figli).
- 8. Presenza di carcinoma a cellule squamose, carcinoma a cellule basali o altre lesioni cutanee maligne. Verranno valutate eventuali lesioni o nevi sospetti. Se la lesione o i nevi sospetti non possono essere risolti mediante biopsia o escissione, il soggetto sarà escluso dallo studio.
- 9. Storia o presenza di malattia psichiatrica giudicata clinicamente significativa dallo Sperimentatore e che potrebbe interferire con la valutazione dello studio e/o la sicurezza dei soggetti.
- 10. Presenza di malattia renale acuta o cronica clinicamente significativa sulla base delle cartelle cliniche del soggetto inclusa l'emodialisi; una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <60 mL/min/1,73 m2 come calcolato dall'equazione della creatinina CKD-EPI (2009) per gli adulti e dall'equazione della creatinina di Schwartz per gli adolescenti (2009). MDRD può essere utilizzato per gli adulti secondo le raccomandazioni locali.
- 11. Presenza di qualsiasi malattia clinicamente significativa o anomalia di laboratorio che, a parere dello Sperimentatore, possa interferire con gli obiettivi dello studio e/o la sicurezza dei soggetti.
- 12. Soggetti di sesso femminile in stato di gravidanza, in allattamento o che intendono iniziare una gravidanza durante lo studio.
- 13. Trattamento con fototerapia o afamelanotide entro 3 mesi prima del basale (Visita 2).
- 14. Trattamento con cimetidina o agenti antiossidanti a dosi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono influenzare gli endpoint dello studio (inclusi ma non limitati a beta-carotene, cisteina, piridossina) entro 4 settimane prima del basale (Visita 2).
- 15. Trattamento cronico con qualsiasi agente analgesico programmato inclusi, ma non limitati a oppioidi e derivati oppioidi come morfina, idrocodone, ossicodone, fentanil o loro combinazione con altri analgesici non programmati o farmaci antinfiammatori non steroidei (Percocet e Vicodin-like farmaci da prescrizione) entro 4 settimane prima del basale (Visita 2). Uso acuto di narcotici programmati più di 3 mesi prima del basale, farmaci da banco (OTC), come farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) o aspirina per l'analgesia, o precedente uso temporaneo di agenti programmati entro 3 mesi del basale (Visita 2) non sono esclusi.
- 16. Trattamento con qualsiasi farmaco o integratore che, a parere dello Sperimentatore, possa interferire con gli obiettivi dello studio o la sicurezza dei soggetti.
- 17.Precedente trattamento con qualsiasi agente sperimentale diverso da dersimelagon entro 12 settimane prima dello screening OPPURE 5 emivite del prodotto sperimentale (a seconda di quale sia la più lunga).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Dersimelagone 200 mg
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MT-7117
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di pazienti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) (inclusi eventi avversi gravi [SAE] ed eventi avversi di particolare interesse [AESI]).
Lasso di tempo: fino a ulteriori 66 mesi
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Segni vitali (pressione sanguigna, frequenza respiratoria, frequenza cardiaca e temperatura corporea), esami clinici di laboratorio (ematologia, coagulazione, biochimica, analisi delle urine e altri), parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni (frequenza cardiaca media, intervallo PR, QRS Verranno valutati la durata, l'intervallo QT, il QTcB e il QTcF.
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fino a ulteriori 66 mesi
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Numero di pazienti con dati dell'esame fisico anomali
Lasso di tempo: fino a ulteriori 66 mesi
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L'esame obiettivo consiste nella valutazione dell'aspetto addominale, respiratorio, cardiovascolare, generale e altri.
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fino a ulteriori 66 mesi
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Numero di pazienti con aspetto Nevi
Lasso di tempo: fino a ulteriori 66 mesi
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fino a ulteriori 66 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 agosto 2021
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 luglio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 agosto 2021
Primo Inserito (Effettivo)
16 agosto 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 settembre 2026
Ultimo verificato
1 settembre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MT-7117-A-301
- jRCT2041210146 (Identificatore di registro: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2021-001831-17 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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