Laajennustutkimus suun dersimelagonin (MT-7117) turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP) tai X-linked Protoporfyria (XLP)
maanantai 7. syyskuuta 2026 päivittänyt: Tanabe Pharma America, Inc.
Vaihe 3, monikeskus, avoin, pitkäaikainen, laajennustutkimus suun dersimelagonin (MT-7117) turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP) tai X-linked protoporfyria (XLP)
Arvioida oraalisen dersimelagonin pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
286
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
- Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
-
-
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4066
- Wesley Medical Research
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Espanja, 28041
- Hospital Universitario
-
Valencia, Espanja, 46014
- Hospital General Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Brescia BS, Italia, 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
-
Cuneo CN, Italia, 12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
-
Genova GE, Italia, 16128
- Ospedalle Galliera
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Modena, Italia, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
-
Trieste TS, Italia, 34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Italia, 128
- I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
-
-
-
-
-
Shizuoka, Japani, 431-3125
- Hamamatsu University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japani, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Japani, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
-
-
Osaka
-
Takatsuki, Osaka, Japani, 569-8686
- Osaka Medical College Hospital
-
-
Tokyo
-
Minato-ku, Tokyo, Japani, 108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
-
-
Toyama
-
Sugitani, Toyama, Japani, 930-0194
- Toyama University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, Edmonton AB T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
-
-
-
-
-
Bergen, Norja, N5021
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
-
Colombes, Ranska, 92700
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
-
Nantes, Ranska, 44000
- CHU Nantes
-
Paris, Ranska, 75018
- Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi, 14186
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 140 21
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
MN
-
Manchester, MN, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Yhdysvallat, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Brighton, Massachusetts, Yhdysvallat, 02135-3211
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64131
- Kansas City Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest University Baptist Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 1. Tutkittavat antoivat kirjallisen suostumuksen osallistumiseen. Nuorten koehenkilöiden osalta annetaan sekä nuorten suostumus että vanhempien suostumus.
- 2. Koehenkilöt, jotka suorittavat MT-7117-G01 (täytettynä viikolle 58 [käynti 12])
- 3. Koehenkilöiden ruumiinpaino on ≥30 kg.
- 4. Koehenkilöt ovat halukkaita ja pystyvät matkustamaan tutkimuspaikoille kaikille suunnitelluille vierailuille.
- 5. Tutkijan mielestä tutkittava ymmärtää tutkimuksen luonteen ja mahdolliset osallistumiseen liittyvät riskit ja on halukas tekemään yhteistyötä ja noudattamaan protokollan rajoituksia ja vaatimuksia (mukaan lukien matkustaminen).
- 6. Naispuoliset koehenkilöt, jotka eivät imetä ja joilla on negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista.
- 7. Hedelmällisessä iässä olevien naishenkilöiden ja miespuolisten, joilla on hedelmällisessä iässä oleva kumppani, on suostuttava käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää, mukaan lukien estemenetelmä (erityisesti naispuolisten koehenkilöiden on oltava erittäin tehokas menetelmä).
Poissulkemiskriteerit:
Koehenkilö EI ole kelvollinen tähän tutkimukseen, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:
- 1. Muiden fotodermatoosien kuin EPP:n tai XLP:n historia tai esiintyminen.
- 2. Minkä tahansa maksa-sappisairauden olemassaolo tai historia seulonnassa, jonka tutkija on määrittänyt kliinisesti merkittäväksi keskusteltuaan sponsorilääkärin kanssa.
- 3. Potilaat, joiden AST, ALT, ALP ≥3,0 × normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN seulonnassa.
- 4. Tutkijan mielestä koehenkilöt, joilla on tai on ollut (viimeisten 2 vuoden aikana) liiallista alkoholinkäyttöä.
- 5. Melanooman historia.
- 6. Melanooman ja/tai melanoomaan epäilyttävän leesioiden esiintyminen seulonnassa.
- 7. Sukuperäinen melanooma (määritelty siten, että hänellä on vähintään kaksi ensimmäisen asteen sukulaista, kuten vanhemmat, sisarukset ja/tai lapsi).
- 8. Levyepiteelisyövän, tyvisolukarsinooman tai muiden pahanlaatuisten ihovaurioiden esiintyminen. Kaikki epäilyttävät leesiot tai nevi arvioidaan. Jos epäilyttävää vauriota tai neviä ei voida ratkaista biopsialla tai leikkauksella, koehenkilö suljetaan pois tutkimuksesta.
- 9. Sellainen psykiatrinen sairaus, jonka tutkija on arvioinut kliinisesti merkitseväksi ja joka voi häiritä tutkimuksen arviointia ja/tai koehenkilöiden turvallisuutta, on ollut tai esiintynyt.
- 10. Kliinisesti merkittävän akuutin tai kroonisen munuaissairauden esiintyminen potilaan lääketieteellisten tietojen perusteella, mukaan lukien hemodialyysi; arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 laskettu CKD-EPI-kreatiniiniyhtälöllä (2009) aikuisille ja Schwartzin kreatiniiniyhtälöllä nuorille (2009). MDRD:tä voidaan käyttää aikuisille paikallisten suositusten mukaisesti.
- 11. Kliinisesti merkittävän sairauden tai laboratoriopoikkeavuuden esiintyminen, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen tavoitteita ja/tai koehenkilöiden turvallisuutta.
- 12. Naispuoliset koehenkilöt, jotka ovat raskaana, imettävät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana.
- 13. Hoito valohoidolla tai afamelanotidilla 3 kuukauden sisällä ennen lähtötasoa (käynti 2).
- 14. Hoito simetidiinillä tai hapettumisenestoaineilla annoksilla, jotka tutkijan mielestä voivat vaikuttaa tutkimuksen päätepisteisiin (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, beetakaroteeni, kysteiini, pyridoksiini) 4 viikon sisällä ennen lähtötasoa (käynti 2).
- 15. Krooninen hoito millä tahansa määrätyllä kipua lievittävällä aineella, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, opioidit ja opioidijohdannaiset, kuten morfiini, hydrokodoni, oksikodoni, fentanyyli, tai niiden yhdistelmä muiden suunnittelemattomien kipulääkkeiden tai ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden (Percocet ja Vicodinin kaltaisten) kanssa reseptilääkkeet) 4 viikon sisällä ennen lähtötasoa (käynti 2). Suunniteltujen huumausaineiden akuutti käyttö yli 3 kuukautta ennen lähtökohtaa, reseptivapaat lääkkeet (OTC), kuten ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet (NSAID) tai aspiriini kivunlievitykseen, tai aiempi tilapäinen määrättyjen lääkkeiden käyttö 3 kuukauden sisällä lähtötasosta (käynti 2) ei suljeta pois.
- 16. Hoito lääkkeillä tai lisäravinteilla, jotka tutkijan mielestä voivat häiritä tutkimuksen tavoitteita tai koehenkilöiden turvallisuutta.
- 17. Aikaisempi hoito millä tahansa muulla tutkimusaineella kuin dersimelagonilla 12 viikon sisällä ennen seulontaa TAI 5 tutkimustuotteen puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Dersimelagon 200 mg
|
MT-7117
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on hoidosta aiheutuvia haittavaikutuksia (TEAE) (mukaan lukien vakavat haittatapahtumat [SAE] ja erityisen kiinnostavat haittatapahtumat [AESI]).
Aikaikkuna: enintään 66 kuukautta
|
Elintoiminnot (verenpaine, hengitystiheys, pulssi ja ruumiinlämpö), kliiniset laboratoriotutkimukset (hematologia, koagulaatio, biokemia, virtsaanalyysi ja muut), 12-kytkentäisen EKG-parametrit (keskimääräinen syke, PR-väli, QRS) Kesto, QT-aika, QTcB ja QTcF) arvioidaan.
|
enintään 66 kuukautta
|
|
Potilaiden lukumäärä, joilla on epänormaalit fyysiset tutkimukset
Aikaikkuna: enintään 66 kuukautta
|
Fyysinen tarkastus koostuu vatsan, hengitysteiden, sydän- ja verisuonijärjestelmän, yleisen ulkonäön ja muiden arvioinnista.
|
enintään 66 kuukautta
|
|
Potilaiden lukumäärä, joilla on Nevi-ilme
Aikaikkuna: enintään 66 kuukautta
|
enintään 66 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 10. elokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 28. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 16. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MT-7117-A-301
- jRCT2041210146 (Rekisterin tunniste: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2021-001831-17 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .