Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af oral dersimelagon (MT-7117) hos forsøgspersoner med erytropoietisk protoporfyri (EPP) eller X-Linket protoporfyri (XLP)

7. september 2026 opdateret af: Tanabe Pharma America, Inc.

Et fase 3, multicenter, åbent, langsigtet, forlængelsesstudie til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af oral dersimelagon (MT-7117) hos forsøgspersoner med erytropoietisk protoporfyri (EPP) eller X-forbundet protoporfyri (XLP)

For at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af oral dersimelagon.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

286

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4066
        • Wesley Medical Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1000
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, Edmonton AB T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • MN
      • Manchester, MN, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Huntington Beach, California, Forenede Stater, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Brighton, Massachusetts, Forenede Stater, 02135-3211
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
      • Colombes, Frankrig, 92700
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
      • Nantes, Frankrig, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrig, 75018
        • Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
  • Italien
      • Brescia BS, Italien, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Cuneo CN, Italien, 12100
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
      • Genova GE, Italien, 16128
        • Ospedalle Galliera
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italien, 41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Trieste TS, Italien, 34137
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
    • Rome
      • Roma, Rome, Italien, 128
        • I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
  • Japan
      • Shizuoka, Japan, 431-3125
        • Hamamatsu University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Takatsuki, Osaka, Japan, 569-8686
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 108-0073
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, Japan, 930-0194
        • Toyama University Hospital
  • Norge
      • Bergen, Norge, N5021
        • Haukeland University Hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario
      • Valencia, Spanien, 46014
        • Hospital General Universitario de Valencia
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 14186
        • Karolinska University Hospital
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 140 21
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1. Forsøgspersoner gav skriftligt informeret samtykke til at deltage. For unge forsøgspersoner vil der blive givet både ungdomssamtykke og forældresamtykke.
  • 2. Forsøgspersoner, der gennemfører MT-7117-G01 (gennemført til og med uge 58 [besøg 12])
  • 3. Forsøgspersoner har en kropsvægt på ≥30 kg.
  • 4. Forsøgspersoner er villige og i stand til at rejse til undersøgelsesstederne for alle planlagte besøg.
  • 5. Efter investigators mening kan forsøgspersonen forstå arten af ​​undersøgelsen og eventuelle risici forbundet med deltagelse og er villig til at samarbejde og overholde protokolbegrænsningerne og -kravene (herunder rejser).
  • 6. Kvindelige forsøgspersoner, der ikke ammer og har en negativ uringraviditetstest ved baselinebesøget, før de får den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • 7. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner med en partner i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge 2 effektive præventionsmetoder inklusive barrieremetode (især for kvindelige forsøgspersoner skal en metode være yderst effektiv metode)

Ekskluderingskriterier:

Et emne vil IKKE være berettiget til denne undersøgelse, hvis NOGEN af følgende kriterier gælder:

  • 1. Historie eller tilstedeværelse af andre fotodermatoser end EPP eller XLP.
  • 2. Tilstedeværelse eller historie af enhver hepatobiliær sygdom ved screening, bestemt som klinisk signifikant af investigator efter drøftelse med Sponsor Medical Monitor.
  • 3. Personer med ASAT, ALAT, ALP ≥3,0 × øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubin >1,5 × ULN ved screening.
  • 4. Forsøgspersoner med eller har en historie (i de sidste 2 år) med overdreven alkoholindtagelse efter efterforskerens mening.
  • 5. Historie om melanom.
  • 6. Tilstedeværelse af melanom og/eller læsioner, der er mistænkelige for melanom ved screening.
  • 7. Anamnese med familiært melanom (defineret som at have 2 eller flere førstegradsslægtninge, såsom forældre, søskende og/eller barn).
  • 8. Tilstedeværelse af pladecellekarcinom, basalcellekarcinom eller andre ondartede hudlæsioner. Eventuelle mistænkelige læsioner eller nevi vil blive evalueret. Hvis den mistænkelige læsion eller nevi ikke kan løses gennem biopsi eller excision, vil forsøgspersonen blive udelukket fra undersøgelsen.
  • 9. Anamnese eller tilstedeværelse af psykiatrisk sygdom vurderet til at være klinisk signifikant af investigator, og som kan interferere med undersøgelsesevalueringen og/eller sikkerheden for forsøgspersonerne.
  • 10. Tilstedeværelse af klinisk signifikant akut eller kronisk nyresygdom baseret på forsøgspersonens lægejournaler, herunder hæmodialyse; en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 som beregnet af CKD-EPI kreatinin-ligningen (2009) for voksne og af Schwartz-kreatinin-ligningen for unge (2009). MDRD kan bruges til voksne i henhold til lokale anbefalinger.
  • 11. Tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant sygdom eller laboratorieabnormitet, som efter investigatorens mening kan interferere med forsøgspersonernes mål og/eller sikkerhed.
  • 12. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, ammer eller har til hensigt at blive gravide under undersøgelsen.
  • 13. Behandling med fototerapi eller afamelanotid inden for 3 måneder før baseline (besøg 2).
  • 14. Behandling med cimetidin eller antioxidantmidler i doser, som efter investigators mening kan påvirke undersøgelsens endepunkter (inklusive men ikke begrænset til beta-caroten, cystein, pyridoxin) inden for 4 uger før baseline (besøg 2).
  • 15. Kronisk behandling med alle planlagte analgetika, herunder, men ikke begrænset til, opioider og opioidderivater såsom morfin, hydrocodon, oxycodon, fentanyl eller deres kombination med andre ikke-planlagte analgetika eller ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (Percocet og Vicodin-lignende) receptpligtig medicin) inden for 4 uger før baseline (besøg 2). Akut brug af planlagte narkotika mere end 3 måneder før baseline, håndkøbsmedicin (OTC'er), såsom non-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er) eller aspirin til analgesi, eller tidligere midlertidig brug af planlagte midler inden for 3 måneder af baseline (besøg 2) er ikke udelukket.
  • 16. Behandling med lægemidler eller kosttilskud, som efter efterforskerens mening kan forstyrre forsøgets formål eller forsøgspersonernes sikkerhed.
  • 17. Tidligere behandling med andre forsøgsmidler end dersimelagon inden for 12 uger før screening ELLER 5 halveringstider af forsøgsproduktet (alt efter hvad der er længst).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dersimelagon 200mg
Medicin: MT-7117
MT-7117
Andre navne:
  • Dersimelagon

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med Treatment Emergent Adverse Events (TEAE'er) (herunder alvorlige bivirkninger [SAE'er] og bivirkninger af særlig interesse [AESI'er]).
Tidsramme: op til 66 yderligere måneder
Vitale tegn (blodtryk, respirationsfrekvens, puls og kropstemperatur), kliniske laboratorieundersøgelser (hæmatologi, koagulation, biokemi, urinanalyse og andre), 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) parametre (gennemsnitlig hjertefrekvens, PR-interval, QRS Varighed, QT-interval, QTcB og QTcF) vil blive vurderet.
op til 66 yderligere måneder
Antal patienter med unormale fysiske undersøgelsesdata
Tidsramme: op til 66 yderligere måneder
Fysisk undersøgelse består af vurdering af abdominal, respiratorisk, kardiovaskulær, generel udseende og andre.
op til 66 yderligere måneder
Antal patienter med Nevi-udseende
Tidsramme: op til 66 yderligere måneder
op til 66 yderligere måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. august 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. august 2021

Først opslået (Faktiske)

16. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT-7117-A-301
  • jRCT2041210146 (Registry Identifier: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2021-001831-17 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner