Badanie rozszerzone w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji doustnego Dersimelagonu (MT-7117) u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną (EPP) lub protoporfirią sprzężoną z chromosomem X (XLP)
7 września 2026 zaktualizowane przez: Tanabe Pharma America, Inc.
Wieloośrodkowe, otwarte, długoterminowe, rozszerzone badanie fazy 3 w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji doustnego Dersimelagonu (MT-7117) u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną (EPP) lub protoporfirią sprzężoną z chromosomem X (XLP)
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji doustnego dersimelagonu.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
286
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4066
- Wesley Medical Research
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 140 21
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
-
Colombes, Francja, 92700
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
-
Nantes, Francja, 44000
- CHU Nantes
-
Paris, Francja, 75018
- Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Hospital Universitario
-
Valencia, Hiszpania, 46014
- Hospital General Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandia, 3015 GD
- Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
-
-
-
-
-
Shizuoka, Japonia, 431-3125
- Hamamatsu University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japonia, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonia, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
-
-
Osaka
-
Takatsuki, Osaka, Japonia, 569-8686
- Osaka Medical College Hospital
-
-
Tokyo
-
Minato-ku, Tokyo, Japonia, 108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
-
-
Toyama
-
Sugitani, Toyama, Japonia, 930-0194
- Toyama University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, Edmonton AB T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia, N5021
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Stany Zjednoczone, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Brighton, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02135-3211
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64131
- Kansas City Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest University Baptist Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja, 14186
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Brescia BS, Włochy, 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
-
Cuneo CN, Włochy, 12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
-
Genova GE, Włochy, 16128
- Ospedalle Galliera
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Modena, Włochy, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
-
Trieste TS, Włochy, 34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Włochy, 128
- I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
MN
-
Manchester, MN, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 1. Badani wyrazili pisemną świadomą zgodę na udział. W przypadku osób nieletnich wymagana będzie zarówno zgoda nastolatka, jak i zgoda rodziców.
- 2. Pacjenci, którzy ukończyli MT-7117-G01 (ukończyli do tygodnia 58 [wizyta 12])
- 3. Pacjenci mają masę ciała ≥30 kg.
- 4. Uczestnicy chcą i mogą podróżować do ośrodków badawczych na wszystkie zaplanowane wizyty.
- 5. W opinii Badacza, badany może zrozumieć charakter badania i wszelkie ryzyka związane z udziałem w nim oraz jest chętny do współpracy i przestrzegania ograniczeń i wymogów protokołu (w tym podróży).
- 6. Kobiety, które nie karmią piersią i mają ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty wyjściowej przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
- 7. Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni z partnerem w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie 2 skutecznych metod antykoncepcji, w tym metody barierowej (szczególnie w przypadku kobiet jedna metoda musi być wysoce skuteczna)
Kryteria wyłączenia:
Uczestnik NIE zostanie zakwalifikowany do tego badania, jeśli ma zastosowanie DOWOLNE z poniższych kryteriów:
- 1. Historia lub obecność fotodermatoz innych niż EPP lub XLP.
- 2. Obecność lub historia jakiejkolwiek choroby wątroby i dróg żółciowych podczas badania przesiewowego, która została uznana przez Badacza za istotną klinicznie po omówieniu z Monitorem Medycznym Sponsora.
- 3. Pacjenci z AST, ALT, ALP ≥3,0 × górna granica normy (GGN) lub bilirubina całkowita >1,5 × GGN podczas badania przesiewowego.
- 4. Osoby, które w opinii Badacza miały lub miały w przeszłości (w ciągu ostatnich 2 lat) nadmierne spożycie alkoholu.
- 5. Historia czerniaka.
- 6. Obecność czerniaka i/lub zmian podejrzanych o czerniaka podczas badania przesiewowego.
- 7. Historia rodzinnego czerniaka (zdefiniowana jako posiadanie 2 lub więcej krewnych pierwszego stopnia, takich jak rodzice, rodzeństwo i/lub dziecko).
- 8. Obecność raka kolczystokomórkowego, raka podstawnokomórkowego lub innych złośliwych zmian skórnych. Wszelkie podejrzane zmiany lub znamiona zostaną ocenione. Jeśli podejrzana zmiana lub znamiona nie mogą zostać usunięte poprzez biopsję lub wycięcie, pacjent zostanie wykluczony z badania.
- 9. Historia lub występowanie chorób psychicznych uznanych przez Badacza za istotne klinicznie i mogących wpływać na ocenę badania i/lub bezpieczeństwo uczestników.
- 10. Obecność istotnej klinicznie ostrej lub przewlekłej choroby nerek na podstawie dokumentacji medycznej pacjenta, w tym hemodializy; szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 jak obliczono za pomocą równania kreatyniny CKD-EPI (2009) dla dorosłych i równania kreatyniny Schwartza dla młodzieży (2009). MDRD można stosować u dorosłych zgodnie z lokalnymi zaleceniami.
- 11. Obecność jakiejkolwiek istotnej klinicznie choroby lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które zdaniem badacza mogą kolidować z celami badania i/lub bezpieczeństwem uczestników.
- 12. Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub zamierzające zajść w ciążę podczas badania.
- 13. Leczenie fototerapią lub afamelanotydem w ciągu 3 miesięcy przed punktem wyjściowym (Wizyta 2).
- 14. Leczenie cymetydyną lub środkami przeciwutleniającymi w dawkach, które zdaniem badacza mogą wpływać na punkty końcowe badania (w tym między innymi beta-karoten, cysteina, pirydoksyna) w ciągu 4 tygodni przed punktem wyjściowym (wizyta 2).
- 15. Przewlekłe leczenie dowolnymi zaplanowanymi lekami przeciwbólowymi, w tym między innymi opioidami i pochodnymi opioidów, takimi jak morfina, hydrokodon, oksykodon, fentanyl lub ich połączenie z innymi nieplanowanymi lekami przeciwbólowymi lub niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi (percocet i podobne do vicodinu) leki na receptę) w ciągu 4 tygodni przed punktem wyjściowym (wizyta 2). Ostre stosowanie zaplanowanych narkotyków na ponad 3 miesiące przed punktem wyjściowym, leków dostępnych bez recepty (OTC), takich jak niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ) lub aspiryna do znieczulenia, lub wcześniejsze tymczasowe stosowanie zaplanowanych leków w ciągu 3 miesięcy stanu wyjściowego (wizyta 2) nie są wykluczone.
- 16. Leczenie wszelkimi lekami lub suplementami, które w opinii Badacza mogą kolidować z celami badania lub bezpieczeństwem uczestników.
- 17. Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek badanym środkiem innym niż dersimelagon w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym LUB 5 okresów półtrwania badanego produktu (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Dersimelagon 200mg
|
MT-7117
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) (w tym poważne zdarzenia niepożądane [SAE] i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu [AESI]).
Ramy czasowe: do 66 kolejnych miesięcy
|
Objawy życiowe (ciśnienie krwi, częstość oddechów, tętno i temperatura ciała), Kliniczne badania laboratoryjne (hematologia, krzepnięcie, biochemia, analiza moczu i inne), Parametry elektrokardiogramu 12-odprowadzeniowego (EKG) (średnie tętno, odstęp PR, QRS Oceniany będzie czas trwania, odstęp QT, QTcB i QTcF).
|
do 66 kolejnych miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z nieprawidłowymi danymi z badania fizykalnego
Ramy czasowe: do 66 kolejnych miesięcy
|
Badanie przedmiotowe obejmuje ocenę stanu jamy brzusznej, układu oddechowego, układu krążenia, wyglądu ogólnego i innych.
|
do 66 kolejnych miesięcy
|
|
Liczba pacjentów z pojawieniem się Nevi
Ramy czasowe: do 66 kolejnych miesięcy
|
do 66 kolejnych miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 sierpnia 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 lipca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 sierpnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 sierpnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MT-7117-A-301
- jRCT2041210146 (Identyfikator rejestru: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2021-001831-17 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .