Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av oral dersimelagon (MT-7117) hos personer med erytropoetisk protoporfyri (EPP) eller X-koblet protoporfyri (XLP)

7. september 2026 oppdatert av: Tanabe Pharma America, Inc.

En fase 3, multisenter, åpen, langsiktig, utvidelsesstudie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av oral dersimelagon (MT-7117) hos personer med erytropoietisk protoporfyri (EPP) eller X-koblet protoporfyri (XLP)

For å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til oral dersimelagon.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

286

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4066
        • Wesley Medical Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1000
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, Edmonton AB T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Huntington Beach, California, Forente stater, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Brighton, Massachusetts, Forente stater, 02135-3211
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forente stater, 77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
      • Colombes, Frankrike, 92700
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
      • Nantes, Frankrike, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrike, 75018
        • Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
  • Italia
      • Brescia BS, Italia, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Cuneo CN, Italia, 12100
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
      • Genova GE, Italia, 16128
        • Ospedalle Galliera
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italia, 41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Trieste TS, Italia, 34137
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
    • Rome
      • Roma, Rome, Italia, 128
        • I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
  • Japan
      • Shizuoka, Japan, 431-3125
        • Hamamatsu University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Takatsuki, Osaka, Japan, 569-8686
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 108-0073
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, Japan, 930-0194
        • Toyama University Hospital
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
  • Norge
      • Bergen, Norge, N5021
        • Haukeland University Hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario
      • Valencia, Spania, 46014
        • Hospital General Universitario de Valencia
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • MN
      • Manchester, MN, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 14186
        • Karolinska University Hospital
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 140 21
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 1. Deltakerne ga skriftlig informert samtykke til å delta. For ungdomsfag vil det gis både ungdomssamtykke og foreldresamtykke.
  • 2. Forsøkspersoner som fullfører MT-7117-G01 (fullfør til og med uke 58 [besøk 12])
  • 3. Forsøkspersonene har en kroppsvekt på ≥30 kg.
  • 4. Forsøkspersonene er villige og i stand til å reise til studiestedene for alle planlagte besøk.
  • 5. Etter etterforskerens mening kan forsøkspersonen forstå studiens natur og eventuelle risikoer forbundet med deltakelse, og er villig til å samarbeide og overholde protokollens restriksjoner og krav (inkludert reiser).
  • 6. Kvinnelige forsøkspersoner som ikke ammer og har en negativ uringraviditetstest ved baseline-besøket før de får den første dosen av studiemedikamentet.
  • 7. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner med partner i fertil alder må godta å bruke 2 effektive prevensjonsmetoder inkludert barrieremetode (spesielt for kvinnelige forsøkspersoner, en metode må være svært effektiv metode)

Ekskluderingskriterier:

Et emne vil IKKE være kvalifisert for denne studien hvis NOEN av følgende kriterier gjelder:

  • 1. Historie eller tilstedeværelse av andre fotodermatoser enn EPP eller XLP.
  • 2. Tilstedeværelse av eller historie med en hvilken som helst hepatobiliær sykdom ved screening, bestemt som klinisk signifikant av etterforskeren etter diskusjonen med sponsorens medisinske monitor.
  • 3. Personer med ASAT, ALAT, ALP ≥3,0 × øvre normalgrense (ULN) eller total bilirubin >1,5 × ULN ved screening.
  • 4. Personer med eller har hatt en historie (i de siste 2 årene) med overdreven alkoholinntak etter etterforskerens mening.
  • 5. Historie om melanom.
  • 6. Tilstedeværelse av melanom og/eller lesjoner som er mistenkelige for melanom ved screening.
  • 7. Historie med familiært melanom (definert som å ha 2 eller flere førstegradsslektninger, som foreldre, søsken og/eller barn).
  • 8. Tilstedeværelse av plateepitelkarsinom, basalcellekarsinom eller andre ondartede hudlesjoner. Eventuelle mistenkelige lesjoner eller nevi vil bli evaluert. Hvis den mistenkelige lesjonen eller nevi ikke kan løses gjennom biopsi eller eksisjon, vil forsøkspersonen bli ekskludert fra studien.
  • 9. Anamnese eller tilstedeværelse av psykiatrisk sykdom bedømt til å være klinisk signifikant av etterforskeren og som kan forstyrre studieevalueringen og/eller sikkerheten til forsøkspersonene.
  • 10. Tilstedeværelse av klinisk signifikant akutt eller kronisk nyresykdom basert på pasientens medisinske journaler inkludert hemodialyse; en estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 som beregnet av CKD-EPI kreatinin-ligningen (2009) for voksne og av Schwartz kreatinin-ligningen for ungdom (2009). MDRD kan brukes for voksne i henhold til lokale anbefalinger.
  • 11. Tilstedeværelse av enhver klinisk signifikant sykdom eller laboratorieavvik som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre studiemålene og/eller sikkerheten til forsøkspersonene.
  • 12. Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide, ammer eller har til hensikt å bli gravide under studien.
  • 13. Behandling med fototerapi eller afamelanotid innen 3 måneder før baseline (besøk 2).
  • 14. Behandling med cimetidin eller antioksidantmidler i doser som, etter etterforskerens oppfatning, kan påvirke studiens endepunkter (inkludert men ikke begrenset til betakaroten, cystein, pyridoksin) innen 4 uker før baseline (besøk 2).
  • 15. Kronisk behandling med planlagte smertestillende midler, inkludert, men ikke begrenset til, opioider og opioidderivater som morfin, hydrokodon, oksykodon, fentanyl, eller deres kombinasjon med andre ikke-planlagte analgetika eller ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (Percocet og Vicodin-lignende) reseptbelagte legemidler) innen 4 uker før baseline (besøk 2). Akutt bruk av planlagte narkotiske midler mer enn 3 måneder før baseline, reseptfrie medisiner (OTC), som ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs) eller aspirin for analgesi, eller tidligere midlertidig bruk av planlagte midler innen 3 måneder av baseline (besøk 2) er ikke ekskludert.
  • 16. Behandling med medikamenter eller kosttilskudd som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre målene for studien eller sikkerheten til forsøkspersonene.
  • 17. Tidligere behandling med andre undersøkelsesmidler enn dersimelagon innen 12 uker før screening ELLER 5 halveringstider av undersøkelsesproduktet (den som er lengst).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dersimelagon 200mg
Legemiddel: MT-7117
MT-7117
Andre navn:
  • Dersimelagon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med Treatment Emergent Adverse Events (TEAE) (inkludert alvorlige bivirkninger [SAE] og bivirkninger av spesiell interesse [AESI]).
Tidsramme: opptil 66 nye måneder
Vitale tegn (blodtrykk, respirasjonsfrekvens, puls og kroppstemperatur), kliniske laboratorieundersøkelser (hematologi, koagulasjon, biokjemi, urinanalyse og andre), 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) parametere (gjennomsnittlig hjertefrekvens, PR-intervall, QRS Varighet, QT-intervall, QTcB og QTcF) vil bli vurdert.
opptil 66 nye måneder
Antall pasienter med unormale fysiske undersøkelsesdata
Tidsramme: opptil 66 nye måneder
Fysisk undersøkelse består av vurdering av abdominal, respiratorisk, kardiovaskulær, generelt utseende og andre.
opptil 66 nye måneder
Antall pasienter med Nevi-utseende
Tidsramme: opptil 66 nye måneder
opptil 66 nye måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. august 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

16. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MT-7117-A-301
  • jRCT2041210146 (Registeridentifikator: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2021-001831-17 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere