Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von oralem Dersimelagon (MT-7117) bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) oder X-chromosomaler Protoporphyrie (XLP)
7. September 2026 aktualisiert von: Tanabe Pharma America, Inc.
Eine multizentrische, offene, langfristige Verlängerungsstudie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von oralem Dersimelagon (MT-7117) bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) oder X-chromosomaler Protoporphyrie (XLP)
Bewertung der Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von oralem Dersimelagon.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
286
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australien, 4066
- Wesley Medical Research
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australien, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
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Sofia, Bulgarien, 1000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
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Berlin, Deutschland, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
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Bordeaux, Frankreich, 33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
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Colombes, Frankreich, 92700
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
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Nantes, Frankreich, 44000
- CHU Nantes
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Paris, Frankreich, 75018
- Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
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Brescia BS, Italien, 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
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Cuneo CN, Italien, 12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
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Genova GE, Italien, 16128
- Ospedalle Galliera
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Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Modena, Italien, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
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Trieste TS, Italien, 34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
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Rome
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Roma, Rome, Italien, 128
- I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
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Shizuoka, Japan, 431-3125
- Hamamatsu University Hospital
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Hyōgo
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Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Ishikawa-ken
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Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
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Osaka
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Takatsuki, Osaka, Japan, 569-8686
- Osaka Medical College Hospital
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Tokyo
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Minato-ku, Tokyo, Japan, 108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
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Toyama
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Sugitani, Toyama, Japan, 930-0194
- Toyama University Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Kanada, Edmonton AB T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
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Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
- Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
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Bergen, Norwegen, N5021
- Haukeland University Hospital
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Warsaw, Polen, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Stockholm, Schweden, 14186
- Karolinska University Hospital
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Barcelona, Spanien, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Universitario
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Valencia, Spanien, 46014
- Hospital General Universitario de Valencia
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Prague, Tschechien, 140 21
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
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California
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Huntington Beach, California, Vereinigte Staaten, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Brighton, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02135-3211
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
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Michigan
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Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
- Henry Ford Health System
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64131
- Kansas City Research Institute
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
- Wake Forest University Baptist Health
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Ohio
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
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London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
- St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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MN
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Manchester, MN, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre bis 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- 1. Die Probanden gaben eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme ab. Für jugendliche Probanden wird sowohl die Zustimmung des Jugendlichen als auch die Zustimmung der Eltern bereitgestellt.
- 2. Probanden, die MT-7117-G01 abschließen (abschließen bis Woche 58 [Besuch 12])
- 3. Probanden haben ein Körpergewicht von ≥30 kg.
- 4. Die Probanden sind bereit und in der Lage, für alle geplanten Besuche zu den Studienzentren zu reisen.
- 5. Nach Meinung des Ermittlers kann der Proband die Art der Studie und alle mit der Teilnahme verbundenen Risiken verstehen und ist bereit zu kooperieren und die Einschränkungen und Anforderungen des Protokolls (einschließlich Reisen) einzuhalten.
- 6. Weibliche Probanden, die nicht stillen und einen negativen Urin-Schwangerschaftstest beim Baseline-Besuch haben, bevor sie die erste Dosis des Studienmedikaments erhalten.
- 7. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter und männliche Probanden mit Partner im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, 2 wirksame Verhütungsmethoden einschließlich der Barrieremethode anzuwenden (insbesondere für weibliche Probanden muss eine Methode eine hochwirksame Methode sein).
Ausschlusskriterien:
Ein Proband ist NICHT für diese Studie geeignet, wenn EINES der folgenden Kriterien zutrifft:
- 1. Anamnese oder Vorhandensein von anderen Photodermatosen als EPP oder XLP.
- 2. Vorhandensein oder Vorgeschichte einer hepatobiliären Erkrankung beim Screening, die vom Prüfarzt nach der Diskussion mit dem medizinischen Monitor des Sponsors als klinisch signifikant eingestuft wurde.
- 3. Probanden mit AST, ALT, ALP ≥ 3,0 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Gesamtbilirubin > 1,5 × ULN beim Screening.
- 4. Probanden mit oder mit einer Vorgeschichte (in den letzten 2 Jahren) von übermäßigem Alkoholkonsum nach Meinung des Ermittlers.
- 5. Geschichte des Melanoms.
- 6. Vorhandensein von Melanomen und/oder melanomverdächtigen Läsionen beim Screening.
- 7. Familiäres Melanom in der Vorgeschichte (definiert als 2 oder mehr Verwandte ersten Grades, wie Eltern, Geschwister und/oder Kind).
- 8. Vorhandensein von Plattenepithelkarzinomen, Basalzellkarzinomen oder anderen bösartigen Hautläsionen. Alle verdächtigen Läsionen oder Nävi werden ausgewertet. Wenn die verdächtige Läsion oder Nävi nicht durch Biopsie oder Exzision behoben werden können, wird der Proband von der Studie ausgeschlossen.
- 9. Geschichte oder Vorhandensein einer psychiatrischen Erkrankung, die vom Ermittler als klinisch signifikant beurteilt wird und die die Studienauswertung und/oder die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen kann.
- 10. Vorhandensein einer klinisch signifikanten akuten oder chronischen Nierenerkrankung basierend auf den Krankenakten des Subjekts, einschließlich Hämodialyse; eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 berechnet nach der CKD-EPI-Kreatinin-Gleichung (2009) für Erwachsene und nach der Schwartz-Kreatinin-Gleichung für Jugendliche (2009). MDRD kann für Erwachsene gemäß den lokalen Empfehlungen verwendet werden.
- 11. Vorhandensein einer klinisch signifikanten Krankheit oder Laboranomalie, die nach Meinung des Ermittlers die Studienziele und / oder die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen kann.
- 12. Weibliche Probanden, die schwanger sind, stillen oder beabsichtigen, während der Studie schwanger zu werden.
- 13. Behandlung mit Phototherapie oder Afamelanotid innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn (Besuch 2).
- 14. Behandlung mit Cimetidin oder Antioxidantien in Dosen, die nach Meinung des Ermittlers die Studienendpunkte (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Beta-Carotin, Cystein, Pyridoxin) innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn (Besuch 2) beeinflussen können.
- 15. Chronische Behandlung mit geplanten Analgetika, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Opioide und Opioidderivate wie Morphin, Hydrocodon, Oxycodon, Fentanyl oder deren Kombination mit anderen außerplanmäßigen Analgetika oder nichtsteroidalen entzündungshemmenden Arzneimitteln (Percocet und Vicodin-ähnliche verschreibungspflichtige Medikamente) innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn (Besuch 2). Akute Anwendung von planmäßigen Narkotika mehr als 3 Monate vor Studienbeginn, frei verkäufliche Medikamente (OTCs), wie z. B. nichtsteroidale Antirheumatika (NSAIDs) oder Aspirin zur Analgesie, oder vorherige vorübergehende Anwendung von planmäßigen Mitteln innerhalb von 3 Monaten der Baseline (Besuch 2) sind nicht ausgeschlossen.
- 16. Behandlung mit Medikamenten oder Nahrungsergänzungsmitteln, die nach Ansicht des Ermittlers die Ziele der Studie oder die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen können.
- 17. Vorherige Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat als Dersimelagon innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening ODER 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist).
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Dersimelagon 200 mg
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MT-7117
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) (einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse [SAEs] und unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse [AESIs]).
Zeitfenster: bis zu 66 weitere Monate
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Vitalfunktionen (Blutdruck, Atemfrequenz, Pulsfrequenz und Körpertemperatur), klinische Laboruntersuchungen (Hämatologie, Gerinnung, Biochemie, Urinanalyse und andere), Parameter des 12-Kanal-Elektrokardiogramms (EKG) (mittlere Herzfrequenz, PR-Intervall, QRS). Dauer, QT-Intervall, QTcB und QTcF) werden bewertet.
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bis zu 66 weitere Monate
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Anzahl der Patienten mit abnormalen Daten zur körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: bis zu 66 weitere Monate
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Die körperliche Untersuchung umfasst die Beurteilung des Abdomens, der Atemwege, des Herz-Kreislauf-Systems, des allgemeinen Erscheinungsbilds und anderer Aspekte.
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bis zu 66 weitere Monate
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Anzahl der Patienten mit Nävi-Erscheinungsbild
Zeitfenster: bis zu 66 weitere Monate
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bis zu 66 weitere Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
10. August 2021
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
28. Juli 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
6. August 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
16. August 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
9. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
7. September 2026
Zuletzt verifiziert
1. September 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- MT-7117-A-301
- jRCT2041210146 (Registrierungskennung: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2021-001831-17 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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