Расширенное исследование для оценки безопасности и переносимости перорального дерсимелагона (MT-7117) у субъектов с эритропоэтической протопорфирией (EPP) или Х-сцепленной протопорфирией (XLP)
7 сентября 2026 г. обновлено: Tanabe Pharma America, Inc.
Фаза 3, многоцентровое, открытое, долгосрочное, расширенное исследование для оценки безопасности и переносимости перорального дерсимелагона (MT-7117) у субъектов с эритропоэтической протопорфирией (EPP) или Х-сцепленной протопорфирией (XLP)
Оценить долгосрочную безопасность и переносимость перорального дерсимелагона.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
286
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Австралия, 4066
- Wesley Medical Research
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
-
-
-
-
-
Sofia, Болгария, 1000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Испания, 28041
- Hospital Universitario
-
Valencia, Испания, 46014
- Hospital General Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Brescia BS, Италия, 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
-
Cuneo CN, Италия, 12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
-
Genova GE, Италия, 16128
- Ospedalle Galliera
-
Milan, Италия, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Modena, Италия, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
-
Trieste TS, Италия, 34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Италия, 128
- I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, Edmonton AB T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
- Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
-
-
-
-
-
Bergen, Норвегия, N5021
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Польша, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
- St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
MN
-
Manchester, MN, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Соединенные Штаты, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Brighton, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02135-3211
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64131
- Kansas City Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Wake Forest University Baptist Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
-
-
-
-
-
Bordeaux, Франция, 33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
-
Colombes, Франция, 92700
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
-
Nantes, Франция, 44000
- CHU Nantes
-
Paris, Франция, 75018
- Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
-
-
-
-
-
Prague, Чехия, 140 21
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
-
-
-
-
-
Stockholm, Швеция, 14186
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Shizuoka, Япония, 431-3125
- Hamamatsu University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Япония, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Япония, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
-
-
Osaka
-
Takatsuki, Osaka, Япония, 569-8686
- Osaka Medical College Hospital
-
-
Tokyo
-
Minato-ku, Tokyo, Япония, 108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
-
-
Toyama
-
Sugitani, Toyama, Япония, 930-0194
- Toyama University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- 1. Субъекты предоставили письменное информированное согласие на участие. Для субъектов-подростков будет предоставлено как согласие подростков, так и согласие родителей.
- 2. Субъекты, выполнившие задание MT-7117-G01 (выполнить до 58-й недели [посещение 12]).
- 3. Субъекты имеют массу тела ≥30 кг.
- 4. Субъекты желают и могут посещать места исследования для всех запланированных посещений.
- 5. По мнению исследователя, субъект понимает характер исследования и любые риски, связанные с участием, и готов сотрудничать и соблюдать ограничения и требования протокола (включая поездки).
- 6. Субъекты женского пола, которые не кормят грудью и имеют отрицательный тест мочи на беременность при исходном визите до получения первой дозы исследуемого препарата.
- 7. Субъекты женского пола детородного возраста и субъекты мужского пола с партнером детородного возраста должны согласиться использовать 2 эффективных метода контрацепции, включая барьерный метод (особенно для субъектов женского пола, один из методов должен быть высокоэффективным).
Критерий исключения:
Субъект НЕ будет допущен к участию в этом исследовании, если применим ЛЮБОЙ из следующих критериев:
- 1. История или наличие фотодерматозов, отличных от EPP или XLP.
- 2. Наличие или история любого гепатобилиарного заболевания при скрининге, которое Исследователь определил как клинически значимое после обсуждения с Медицинским монитором Спонсора.
- 3. Субъекты с АСТ, АЛТ, ЩФ ≥3,0 × верхняя граница нормы (ВГН) или общий билирубин >1,5 × ВГН при скрининге.
- 4. Субъекты, которые, по мнению исследователя, злоупотребляли алкоголем или имели в анамнезе (за последние 2 года) чрезмерное употребление алкоголя.
- 5. История меланомы.
- 6. Наличие меланомы и/или очагов, подозрительных на меланому, при скрининге.
- 7. Семейная меланома в анамнезе (определяется как наличие 2 или более родственников первой степени родства, таких как родители, брат, сестра и/или ребенок).
- 8. Наличие плоскоклеточного рака, базальноклеточного рака или других злокачественных поражений кожи. Будут оценены любые подозрительные поражения или невусы. Если подозрительное поражение или невус не удается устранить с помощью биопсии или иссечения, субъект будет исключен из исследования.
- 9. История или наличие психического заболевания, которое Исследователь считает клинически значимым и которое может повлиять на оценку исследования и/или безопасность субъектов.
- 10. Наличие клинически значимого острого или хронического заболевания почек на основании медицинских записей субъекта, включая гемодиализ; расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <60 мл/мин/1,73 м2 как рассчитано по уравнению креатинина CKD-EPI (2009 г.) для взрослых и по уравнению креатинина Шварца для подростков (2009 г.). MDRD можно использовать для взрослых в соответствии с местными рекомендациями.
- 11. Наличие любого клинически значимого заболевания или лабораторной аномалии, которые, по мнению исследователя, могут помешать достижению целей исследования и/или безопасности субъектов.
- 12. Субъекты женского пола, которые беременны, кормят грудью или планируют забеременеть во время исследования.
- 13. Лечение фототерапией или афамеланотидом в течение 3 месяцев до исходного уровня (посещение 2).
- 14. Лечение циметидином или антиоксидантами в дозах, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на конечные точки исследования (включая, помимо прочего, бета-каротин, цистеин, пиридоксин) в течение 4 недель до исходного уровня (посещение 2).
- 15. Длительное лечение любыми анальгетиками, включенными в список, включая, помимо прочего, опиоиды и производные опиоидов, такие как морфин, гидрокодон, оксикодон, фентанил, или их комбинацию с другими анальгетиками, не включенными в список, или нестероидными противовоспалительными препаратами (перкоцет и викодиноподобный препарат). рецептурные препараты) в течение 4 недель до исходного уровня (посещение 2). Острое употребление запланированных наркотиков более чем за 3 месяца до исходного уровня, безрецептурных препаратов (OTC), таких как нестероидные противовоспалительные препараты (НПВП) или аспирин для обезболивания, или предварительное временное использование запланированных препаратов в течение 3 месяцев. исходного уровня (посещение 2) не исключаются.
- 16. Лечение любыми препаратами или добавками, которые, по мнению Исследователя, могут помешать достижению целей исследования или безопасности субъектов.
- 17. Предшествующее лечение любым исследуемым препаратом, кроме дерсимелагона, в течение 12 недель до скрининга ИЛИ 5 периодов полувыведения исследуемого продукта (в зависимости от того, что дольше).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Дерсимелагон 200мг
|
МТ-7117
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Число пациентов с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) (включая серьезные нежелательные явления [SAE] и нежелательные явления, представляющие особый интерес [AESI]).
Временное ограничение: до 66 последующих месяцев
|
Жизненно важные показатели (артериальное давление, частота дыхания, частота пульса и температура тела), Клинические лабораторные исследования (гематология, коагуляция, биохимия, анализ мочи и др.), Параметры электрокардиограммы (ЭКГ) в 12 отведениях (средняя частота сердечных сокращений, интервал PR, QRS). Будут оцениваться продолжительность, интервал QT, QTcB и QTcF.
|
до 66 последующих месяцев
|
|
Число пациентов с аномальными данными физикального обследования
Временное ограничение: до 66 последующих месяцев
|
Физикальное обследование состоит из оценки органов брюшной полости, органов дыхания, сердечно-сосудистой системы, общего вида и других.
|
до 66 последующих месяцев
|
|
Количество пациентов с появлением невусов
Временное ограничение: до 66 последующих месяцев
|
до 66 последующих месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 августа 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 июля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 августа 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 августа 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MT-7117-A-301
- jRCT2041210146 (Идентификатор реестра: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2021-001831-17 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .