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Erythropoietic Protoporphyria (EPP) 또는 X-Linked Protoporphyria (XLP) 환자에서 구강 Dersimelagon (MT-7117)의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 확장 연구

2024년 3월 12일 업데이트: Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Erythropoietic Protoporphyria (EPP) 또는 X-Linked Protoporphyria (XLP) 환자에서 경구 Dersimelagon (MT-7117)의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 공개 라벨, 장기, 확장 연구

경구용 더시멜라곤의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위함.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

151

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 노르웨이
      • Bergen, 노르웨이, N5021
        • Haukeland University Hospital
  • 독일
      • Berlin, 독일, 10117
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
  • 미국
    • California
      • Huntington Beach, California, 미국, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, 미국, 02135-3211
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston, Texas, 미국, 77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98109
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • 스웨덴
      • Stockholm, 스웨덴, 14186
        • Karolinska University Hospital
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, 스페인, 28041
        • Hospital Universitario
  • 영국
      • London, 영국, SE1 9RT
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • MN
      • Manchester, MN, 영국, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • 이탈리아
      • Brescia BS, 이탈리아, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili Di Brescia-Universita Degli Studi Di Brescia
      • Milan, 이탈리아, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, 이탈리아, 41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, 이탈리아, 5300144
        • IFO-San Gallicano IRCCS
  • 일본
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, 일본, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, 일본, 921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Takatsuki, Osaka, 일본, 569-8686
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, 일본, 108-0073
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, 일본, 930-0194
        • Toyama University Hospital
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, Edmonton AB T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
  • 호주
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주, 4066
        • Wesley Medical Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 1. 참여에 대한 서면 동의서를 제공한 피험자. 청소년 피험자의 경우 청소년 동의와 부모 동의가 모두 제공됩니다.
  • 2. MT-7117-G01을 완료한 피험자(58주[방문 12]까지 완료)
  • 3. 피험자의 체중이 30kg 이상입니다.
  • 4. 피험자는 예정된 모든 방문을 위해 연구 장소로 이동할 의향과 능력이 있습니다.
  • 5. 조사관의 의견에 따르면 피험자는 연구의 성격과 참여와 관련된 모든 위험을 이해할 수 있으며 프로토콜 제한 및 요구 사항(여행 포함)에 협조하고 준수할 의향이 있습니다.
  • 6. 연구 약물의 첫 번째 투여량을 받기 전 기준선 방문에서 수유하지 않고 소변 임신 테스트 음성을 받은 여성 피험자.
  • 7. 가임기 여성 피험자와 가임기 파트너가 있는 남성 피험자는 배리어 피임법을 포함한 2가지 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다(특히 여성 피험자의 경우 한 가지 방법이 매우 효과적인 방법이어야 함).

제외 기준:

다음 기준 중 하나라도 적용되는 경우 피험자는 이 연구에 적합하지 않습니다.

  • 1. EPP 또는 XLP 이외의 광피부병의 병력 또는 존재.
  • 2. 스폰서 의료 모니터와의 논의 후 조사자가 임상적으로 중요한 것으로 결정한 스크리닝 시 임의의 간담도 질환의 존재 또는 이력.
  • 3. 스크리닝 시 AST, ALT, ALP ≥3.0 × 정상 상한(ULN) 또는 총 빌리루빈 >1.5 × ULN을 갖는 피험자.
  • 4. 연구자의 의견으로 과도한 알코올 섭취의 과거력(지난 2년)이 있거나 있는 피험자.
  • 5. 흑색종의 병력.
  • 6. 스크리닝 시 흑색종 및/또는 흑색종이 의심되는 병변의 존재.
  • 7. 가족성 흑색종 병력(부모, 형제자매 및/또는 자녀와 같은 2명 이상의 일차 친척이 있는 것으로 정의됨).
  • 8. 편평 세포 암종, 기저 세포 암종 또는 기타 악성 피부 병변의 존재. 의심스러운 병변이나 모반을 평가합니다. 의심스러운 병변이나 모반이 생검이나 절제를 통해 해결되지 않는 경우 대상자는 연구에서 제외됩니다.
  • 9. 연구자가 임상적으로 중요하다고 판단하고 대상자의 연구 평가 및/또는 안전을 방해할 수 있는 정신 질환의 병력 또는 존재.
  • 10. 혈액투석을 포함한 대상자의 의료 기록에 근거하여 임상적으로 유의한 급성 또는 만성 신장 질환의 존재; 예상 사구체 여과율(eGFR) <60mL/min/1.73m2 성인의 경우 CKD-EPI 크레아티닌 방정식(2009)과 청소년의 경우 Schwartz 크레아티닌 방정식(2009)으로 계산됩니다. MDRD는 지역 권장 사항에 따라 성인에게 사용할 수 있습니다.
  • 11. 연구 목적 및/또는 피험자의 안전을 방해할 수 있다고 연구자가 판단하는 임의의 임상적으로 유의한 질병 또는 검사실 이상의 존재.
  • 12. 임신 중이거나 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 의사가 있는 여성 피험자.
  • 13. 기준선 전 3개월 이내에 광선요법 또는 아파멜라노타이드로의 치료(방문 2).
  • 14. 조사자의 견해에 따라 기준선 전 4주 이내에 연구 종점(베타-카로틴, 시스테인, 피리독신을 포함하나 이에 제한되지 않음)에 영향을 미칠 수 있는 용량의 시메티딘 또는 항산화제를 사용한 치료(방문 2).
  • 15. 모르핀, 하이드로코돈, 옥시코돈, 펜타닐과 같은 오피오이드 및 오피오이드 유도체, 또는 다른 예정되지 않은 진통제 또는 비스테로이드성 항염증제(Percocet 및 Vicodin-like 처방약) 기준선 전 4주 이내(방문 2). 기준선보다 3개월 이전에 예정된 마약, 비스테로이드성 항염증제(NSAID) 또는 진통을 위한 아스피린과 같은 일반의약품(OTC)의 급성 사용, 또는 3개월 이내에 예정된 약제의 사전 임시 사용 기준선(방문 2)은 제외되지 않습니다.
  • 16. 조사자의 의견에 따라 연구 목적 또는 피험자의 안전을 방해할 수 있는 약물 또는 보충제를 사용한 치료.
  • 17. 스크리닝 전 12주 이내에 더시멜라곤 이외의 임의의 연구 제제로의 이전 치료 또는 연구 제품의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 더시멜라곤 200mg
의약품: MT-7117
MT-7117
다른 이름들:
  • 더시멜라곤

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 응급 부작용(TEAE)(심각한 부작용[SAE] 및 특별한 관심 부작용[AESI] 포함)이 있는 환자 수.
기간: 최대 30개월 추가
활력 징후(혈압, 호흡수, 맥박수 및 체온), 임상 실험실 검사(혈액학, 응고, 생화학, 소변 검사 등), 12-리드 심전도(ECG) 매개변수(평균 심박수, PR 간격, QRS 기간, QT 간격, QTcB 및 QTcF)를 평가합니다.
최대 30개월 추가
신체 검사 데이터가 비정상적인 환자 수
기간: 최대 30개월 추가
신체 검사는 복부, 호흡기, 심혈관, 일반 외모 등의 평가로 구성됩니다.
최대 30개월 추가
모반 출현 환자 수
기간: 최대 30개월 추가
최대 30개월 추가

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Head of Medical Science, Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 8월 10일

기본 완료 (추정된)

2025년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 7월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 8월 6일

처음 게시됨 (실제)

2021년 8월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 12일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MT-7117-A-301
  • jRCT2041210146 (레지스트리 식별자: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2021-001831-17 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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