非経口栄養に依存する患者における肝疾患の有病率 (THRIVE-1)
2023年9月29日 更新者：Protara Therapeutics
腸不全関連肝疾患の発生率を評価するための非経口栄養に依存している思春期および成人患者における前向き有病率研究
これは、非経口栄養 (PN) に週 4 日以上依存している患者の肝疾患の有病率を評価する多施設前向き横断観察研究です。 肝疾患は、コリン欠乏症、胆汁うっ滞（血清アルカリホスファターゼ（ALP）肝臓イソ酵素レベルの上昇によって確認される）、および脂肪症（磁気共鳴画像法由来のプロトン密度脂肪画分（MRI-PDFF）によって確認される）の存在によって決定されます。
この研究の目的は、PNに依存している患者（週4日以上）における肝疾患の存在/有病率を調査することです。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
適格な参加者は、訪問1で血液サンプルを提供して、コリン欠乏症、血清ALP肝臓アイソザイムレベルの上昇、および肝機能障害を判断し、訪問1で1つの画像検査（MRI-PDFF）を完了して脂肪症を評価します。
この研究の目的は、コリン欠乏症に関連する重要な疫学的データを理解して記録し、PN に依存している患者 (週 4 日以上) の肝疾患の発生率を文書化し、この患者集団をよりよく理解して、誰が革新的な治療の恩恵を受けるかを判断するのに役立てることです。 IV 塩化コリン治療を含む治療。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
80
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Ronald Reagan Medical Center of UCLA
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Florida
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Kissimmee、Florida、アメリカ、34741
- IHS Health
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- The University of Chicago
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's
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England
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Harrow、England、イギリス、HA1 3UJ
- St. Mark's Hospital
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London、England、イギリス、NW1 2BU
- University College London Hospitals
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Salford、England、イギリス
- Northern Care Alliance NHS Foundation
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Bologna、イタリア
- Center for Chronic Intestinal Failure, St. Orsola Hospital Dept of Medical and Surgical Sciences, University of Bologna
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Copenhagen、デンマーク
- Rigshospitalet
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～80年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究では、プライマリケアクリニックの設定でPNに依存している（週4日以上）男性と女性の成人および12歳以上の青年参加者を登録します。
説明
包含基準:
- 参加者および/またはその親/法的に権限を与えられた代表者は、必要に応じて署名されたインフォームドコンセントまたは同意を提供する意思があり、提供することができます
- 18～80歳の成人男性または女性、または12～17歳の青年
- -非経口栄養（PN）に依存している患者で、栄養、カロリー、水分、および/または電解質の必要性を満たすために、スクリーニング前に平均で週4日以上、10週間以上PNを受ける患者
- -治験責任医師は、参加者が研究に参加している間、脂質、デキストロース、アミノ酸、またはビタミンレジメンの変更が医学的に必要ではないことを期待しています
- -研究期間中、現在の習慣的な経口食事療法と水分療法を維持する参加者の意欲
除外基準:
- -過去12か月間で脂肪生成薬を12週間以上服用している参加者（例：アミオダロン、タモキシフェン、メトトレキサート、テトラサイクリン、グルココルチコイド、アナボリックステロイド、ホルモン補充療法のためのエストロゲンの通常の用量、およびバルプロ酸）; -試験に参加する前の12週間以内にIFALDの測定に影響を与える可能性のある薬（メトホルミン、チアゾリジンジオン、ウルソデオキシコール酸、ペントキシフィリン、S-アデノシル-L-メチオニン、ベタインなど）を服用している人
- -治験責任医師の判断で肝毒性の可能性のある薬を服用している参加者は、肝臓の異常を引き起こしています
- -心臓ペースメーカー、血管内ステント、その他の金属製デバイス、および磁気共鳴画像法が禁忌である閉所恐怖症の参加者
- -スクリーニングから14日以内にコリンサプリメントまたはコリン含有マルチビタミンを摂取した参加者
- -主要な臓器移植の病歴（心臓、腎臓、肝臓など）
適格基準の詳細については、スポンサーにお問い合わせください。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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コリン欠乏症患者の割合
時間枠：1日目
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コリン欠乏症は、血漿中のコリン濃度が 7 nmol/mL 未満であると定義されます。
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1日目
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コリン欠乏症、血清ALP肝臓イソ酵素レベルの上昇、およびMRI-PDFF≧8％の患者の割合
時間枠：1日目
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コリン欠乏症は、血漿中のコリン濃度が 7 nmol/mL 未満であると定義されます。
血清ALP肝臓イソ酵素レベルの上昇は、正常上限の1.5倍を超えると定義されます。
MRI-PDFF≧8%
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1日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MRI-PDFF≧8%の患者の割合
時間枠：1日目
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肝臓の評価では、すべての患者とコリン欠乏症の患者を検査します。
コリン欠乏症は、血漿中のコリン濃度が 7 nmol/mL 未満の場合と定義されます。
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1日目
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血清ALP肝臓イソ酵素レベルが上昇した患者の割合（正常値の上限の1.5倍以上と定義）
時間枠：1日目
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肝臓の評価では、すべての患者とコリン欠乏症の患者を検査します。
コリン欠乏症は、血漿中のコリン濃度が 7 nmol/mL 未満の場合と定義されます。
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1日目
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血清直接ビリルビン、AST、ALT、および GGT を含む異常な肝臓検査を有する患者の割合
時間枠：1日目
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肝臓の評価では、すべての患者とコリン欠乏症の患者を検査します。
コリン欠乏症は、血漿中のコリン濃度が 7 nmol/mL 未満の場合と定義されます。 AST = アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ。 ALT = アラニントランスアミナーゼ。 GGT = ガンマグルタミルトランスフェラーゼ。
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1日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Chief Scientific Operations Officer、Protara Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年8月23日
一次修了 (実際)
2023年6月29日
研究の完了 (実際)
2023年6月29日
試験登録日
最初に提出
2021年8月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月11日
最初の投稿 (実際)
2021年8月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月29日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。