Prevalência de Doença Hepática em Pacientes Dependentes de Nutrição Parenteral (THRIVE-1)
29 de setembro de 2023 atualizado por: Protara Therapeutics
Um estudo prospectivo de prevalência em pacientes adolescentes e adultos dependentes de nutrição parenteral para avaliar a incidência de doença hepática associada à insuficiência intestinal
Este é um estudo observacional prospectivo multicêntrico que avaliará a prevalência de doença hepática em pacientes dependentes de nutrição parenteral (NP) por 4 ou mais dias por semana. A doença hepática será determinada pela presença de deficiência de colina, colestase (confirmada pelo nível elevado de isoenzima hepática de fosfatase alcalina (ALP) sérica) e esteatose (confirmada por fração de gordura de densidade de prótons derivada de ressonância magnética (MRI-PDFF).
O objetivo deste estudo é investigar a presença/prevalência de doença hepática em pacientes dependentes de NP (≥4 dias por semana).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
Os participantes elegíveis fornecerão amostras de sangue na Visita 1 para determinar a deficiência de colina, nível sérico elevado de isoenzima hepática ALP e disfunção hepática e concluir um estudo de imagem (MRI-PDFF) na Visita 1 para avaliar a esteatose.
O objetivo deste estudo é entender e documentar dados epidemiológicos críticos relacionados à deficiência de colina e à incidência de doença hepática em pacientes dependentes de NP (≥ 4 dias por semana) e entender melhor essa população de pacientes para ajudar a determinar quem pode se beneficiar de tratamentos inovadores tratamentos, incluindo tratamento com Cloreto de Colina IV.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
80
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Copenhagen, Dinamarca
- Rigshospitalet
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Ronald Reagan Medical Center of UCLA
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Florida
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Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34741
- IHS Health
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- The University of Chicago
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's
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Bologna, Itália
- Center for Chronic Intestinal Failure, St. Orsola Hospital Dept of Medical and Surgical Sciences, University of Bologna
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England
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Harrow, England, Reino Unido, HA1 3UJ
- St. Mark's Hospital
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London, England, Reino Unido, NW1 2BU
- University College London Hospitals
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Salford, England, Reino Unido
- Northern Care Alliance NHS Foundation
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 80 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Este estudo incluirá adultos e adolescentes do sexo masculino e feminino com 12 anos ou mais que dependem de NP (≥ 4 dias por semana) no ambiente clínico de atenção primária.
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante e/ou seus pais/representante legalmente autorizado estão dispostos e são capazes de fornecer consentimento informado assinado ou consentimento conforme apropriado
- Homens ou mulheres adultos de 18 a 80 anos de idade, ou adolescentes de 12 a 17 anos de idade
- Pacientes dependentes de nutrição parenteral (NP) que recebem NP por uma média ≥ 4 dias por semana durante 10 semanas ou mais antes da triagem para atender às necessidades nutricionais, calóricas, hídricas e/ou eletrolíticas
- O Investigador espera que nenhuma mudança no regime de lipídios, dextrose, aminoácidos ou vitaminas seja medicamente necessária durante a participação do participante no estudo
- Vontade do participante em manter sua atual dieta oral habitual e regime de fluidos durante a duração do estudo
Critério de exclusão:
- Participantes que tomaram medicamentos esteatogênicos por ≥12 semanas nos últimos 12 meses (por exemplo, amiodarona, tamoxifeno, metotrexato, tetraciclina, glicocorticóides, esteróides anabolizantes, acima da dose usual de estrogênio para terapia de reposição hormonal e valproato); aqueles que tomam qualquer medicamento (por exemplo, metformina, tiazolidinedionas, ácido ursodesoxicólico, pentoxifilina, S-adenosil-L-metionina e betaína) que possa afetar a medição de IFALD dentro de 12 semanas antes da entrada no estudo
- Participantes tomando medicamentos potencialmente hepatotóxicos que, no julgamento do Investigador, estão causando anormalidades hepáticas
- Participantes com marcapasso cardíaco, stents intravasculares, outros dispositivos metálicos e claustrofobia que são contraindicados para ressonância magnética
- Participantes que tomaram suplementos de colina ou multivitamínicos contendo colina dentro de 14 dias após a triagem
- Histórico de transplante de órgãos importantes (por exemplo, coração, rim, fígado, etc.)
Para obter mais informações sobre os critérios de elegibilidade, entre em contato com o patrocinador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de pacientes com deficiência de colina
Prazo: Dia 1
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A deficiência de colina é definida como concentração plasmática de colina livre inferior a 7 nmol/mL.
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Dia 1
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Porcentagem de pacientes com deficiência de colina, nível sérico elevado de isoenzima hepática ALP e MRI-PDFF ≥8%
Prazo: Dia 1
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A deficiência de colina é definida como concentração plasmática de colina livre inferior a 7 nmol/mL.
O nível sérico elevado de isoenzima hepática ALP é definido como >1,5x o limite superior do normal.
MRI-PDFF ≥8%
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Dia 1
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de pacientes com MRI-PDFF ≥8%
Prazo: Dia 1
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Avaliação de testes hepáticos em todos os pacientes e pacientes com deficiência de colina.
A deficiência de colina é definida como concentração plasmática de colina livre inferior a 7 nmol/mL;
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Dia 1
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Porcentagem de pacientes com nível sérico elevado de isoenzima hepática ALP (definido como ≥ 1,5x limite superior do normal)
Prazo: Dia 1
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Avaliação de testes hepáticos em todos os pacientes e pacientes com deficiência de colina.
A deficiência de colina é definida como concentração plasmática de colina livre inferior a 7 nmol/mL;
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Dia 1
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Porcentagem de pacientes com testes hepáticos anormais, incluindo bilirrubina direta sérica, AST, ALT e GGT
Prazo: Dia 1
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Avaliação de testes hepáticos em todos os pacientes e pacientes com deficiência de colina.
A deficiência de colina é definida como concentração plasmática de colina livre inferior a 7 nmol/mL; AST = aspartato aminotransferase; ALT = alanina transaminase; GGT = gama-glutamil transferase.
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Dia 1
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de agosto de 2021
Conclusão Primária (Real)
29 de junho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
29 de junho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de agosto de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
18 de agosto de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TARA-001-502
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .