Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forekomst af leversygdomme hos patienter afhængige af parenteral ernæring (THRIVE-1)

29. september 2023 opdateret af: Protara Therapeutics

En prospektiv prævalensundersøgelse hos unge og voksne patienter afhængige af parenteral ernæring for at vurdere forekomsten af ​​tarmsvigt-associeret leversygdom

Dette er en multicenter prospektiv tværsnitsobservationsundersøgelse, der vil vurdere forekomsten af ​​leversygdom hos patienter afhængige af parenteral ernæring (PN) i 4 eller flere dage om ugen. Leversygdom vil blive bestemt af tilstedeværelsen af ​​cholinmangel, kolestase (bekræftet af forhøjet serum alkalisk phosphatase (ALP) leverisoenzymniveau) og steatose (bekræftet af magnetisk resonansbilleddannelse-afledt protondensitetsfedtfraktion (MRI-PDFF).

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge tilstedeværelsen/prævalensen af ​​leversygdom hos patienter afhængige af PN (≥4 dage om ugen).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Kvalificerede deltagere vil give blodprøver ved besøg 1 for at bestemme cholinmangel, forhøjet serum-ALP-leverisoenzymniveau og leverdysfunktion og gennemføre en billeddiagnostisk undersøgelse (MRI-PDFF) ved besøg 1 for at vurdere steatose.

Formålet med denne undersøgelse er at forstå og dokumentere kritiske epidemiologiske data relateret til cholinmangel og forekomsten af ​​leversygdom hos patienter afhængige af PN (≥ 4 dage om ugen) og at bedre forstå denne patientpopulation for at hjælpe med at bestemme, hvem der kan have gavn af innovative behandlinger, herunder IV cholinkloridbehandling.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

80

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Harrow, England, Det Forenede Kongerige, HA1 3UJ
        • St. Mark's Hospital
      • London, England, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • University College London Hospitals
      • Salford, England, Det Forenede Kongerige
        • Northern Care Alliance NHS Foundation
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ronald Reagan Medical Center of UCLA
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater, 34741
        • IHS Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • The University of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Center for Chronic Intestinal Failure, St. Orsola Hospital Dept of Medical and Surgical Sciences, University of Bologna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 80 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelse vil inkludere mandlige og kvindelige voksne og unge deltagere på 12 år og ældre, som er afhængige af PN (≥ 4 dage om ugen) i den primære klinik.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren og/eller deres forælder/lovligt autoriserede repræsentant er villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke eller samtykke, alt efter hvad der er relevant
  • Mandlige eller kvindelige voksne i alderen 18 til 80 år eller unge i alderen 12 til 17 år
  • Patienter afhængige af parenteral ernæring (PN), der modtager PN i gennemsnit ≥ 4 dage om ugen i 10 uger eller længere før screening for at opfylde ernærings-, kalorie-, væske- og/eller elektrolytbehov
  • Efterforskeren forventer, at ingen ændringer i lipid-, dextrose-, aminosyre- eller vitaminkuren er medicinsk nødvendige under deltagerens deltagelse i undersøgelsen
  • Deltagerens vilje til at opretholde sin nuværende sædvanlige orale diæt og væskekur i undersøgelsens varighed

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der har taget steatogen medicin i ≥12 uger inden for de seneste 12 måneder (f.eks. amiodaron, tamoxifen, methotrexat, tetracyclin, glukokortikoider, anabolske steroider, over den sædvanlige dosis af østrogen til hormonsubstitutionsterapi og valproat); dem, der tager nogen form for medicin (f.eks. metformin, thiazolidindioner, ursodeoxycholsyre, pentoxifyllin, S-adenosyl-L-Methionin og betain), som kan påvirke målingen af ​​IFALD inden for 12 uger før studiestart
  • Deltagere, der tager potentiel hepatotoksisk medicin, der efter investigatorens vurdering forårsager leverabnormiteter
  • Deltagere med en pacemaker, intravaskulære stents, andre metalliske enheder og klaustrofobi, som er kontraindiceret til magnetisk resonansbilleddannelse
  • Deltagere, der tog cholintilskud eller cholinholdige multivitaminer inden for 14 dage efter screening
  • Historie om større organtransplantationer (f.eks. hjerte, nyre, lever osv.)

For mere information om berettigelseskriterier, kontakt venligst sponsoren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med cholinmangel
Tidsramme: Dag 1
Cholinmangel er defineret som en plasmafri cholinkoncentration på mindre end 7 nmol/ml.
Dag 1
Procentdel af patienter med cholinmangel, forhøjet serum-ALP-leverisoenzymniveau og MRI-PDFF ≥8 %
Tidsramme: Dag 1
Cholinmangel er defineret som en plasmafri cholinkoncentration på mindre end 7 nmol/ml. Forhøjet serum-ALP-leverisoenzymniveau er defineret som >1,5x øvre normalgrænse. MR-PDFF ≥8 %
Dag 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med MR-PDFF ≥8 %
Tidsramme: Dag 1
Vurdering af levertests alle patienter og patienter med cholinmangel. Cholinmangel er defineret som plasmafri cholinkoncentration mindre end 7 nmol/ml;
Dag 1
Procentdel af patienter med forhøjet serum-ALP-leverisoenzymniveau (defineret som ≥ 1,5x øvre normalgrænse)
Tidsramme: Dag 1
Vurdering af levertests alle patienter og patienter med cholinmangel. Cholinmangel er defineret som plasmafri cholinkoncentration mindre end 7 nmol/ml;
Dag 1
Procentdel af patienter med unormale leverprøver, herunder serum direkte bilirubin, AST, ALT og GGT
Tidsramme: Dag 1
Vurdering af levertests alle patienter og patienter med cholinmangel. Cholinmangel er defineret som plasmafri cholinkoncentration mindre end 7 nmol/ml; AST = aspartataminotransferase; ALT = alanintransaminase; GGT = gamma-glutamyltransferase.
Dag 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Protara Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. august 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. juni 2023

Studieafslutning (Faktiske)

29. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. august 2021

Først opslået (Faktiske)

18. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TARA-001-502

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner