Prevalentie van leverziekte bij patiënten die afhankelijk zijn van parenterale voeding (THRIVE-1)
29 september 2023 bijgewerkt door: Protara Therapeutics
Een prospectieve prevalentiestudie bij adolescente en volwassen patiënten die afhankelijk zijn van parenterale voeding om de incidentie van met darmfalen geassocieerde leverziekte te beoordelen
Dit is een prospectieve, cross-sectionele observationele studie in meerdere centra die de prevalentie van leverziekte zal beoordelen bij patiënten die 4 of meer dagen per week afhankelijk zijn van parenterale voeding (PN). Leverziekte zal worden bepaald door de aanwezigheid van cholinedeficiëntie, cholestase (bevestigd door verhoogde serum alkalische fosfatase (ALP) lever iso-enzym niveau) en steatose (bevestigd door magnetische resonantie beeldvorming-afgeleide protonendichtheid vetfractie (MRI-PDFF).
Het doel van deze studie is het onderzoeken van de aanwezigheid/prevalentie van leverziekte bij patiënten die afhankelijk zijn van PN (≥4 dagen per week).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
In aanmerking komende deelnemers zullen bij bezoek 1 bloedmonsters verstrekken om cholinedeficiëntie, verhoogd serum-ALP-leveriso-enzymniveau en leverdisfunctie te bepalen, en een beeldvormingsonderzoek (MRI-PDFF) voltooien bij bezoek 1 om steatose te beoordelen.
Het doel van deze studie is het begrijpen en documenteren van kritieke epidemiologische gegevens met betrekking tot cholinedeficiëntie en de incidentie van leverziekte bij patiënten die afhankelijk zijn van PN (≥ 4 dagen per week) en om deze patiëntenpopulatie beter te begrijpen om te helpen bepalen wie baat zou kunnen hebben bij innovatieve behandelingen inclusief IV Choline Chloride behandeling.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
80
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Copenhagen, Denemarken
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bologna, Italië
- Center for Chronic Intestinal Failure, St. Orsola Hospital Dept of Medical and Surgical Sciences, University of Bologna
-
-
-
-
England
-
Harrow, England, Verenigd Koninkrijk, HA1 3UJ
- St. Mark's Hospital
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, NW1 2BU
- University College London Hospitals
-
Salford, England, Verenigd Koninkrijk
- Northern Care Alliance NHS Foundation
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Ronald Reagan Medical Center of UCLA
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Verenigde Staten, 34741
- IHS Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- The University of Chicago
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar tot 80 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Deze studie zal mannelijke en vrouwelijke volwassenen en adolescente deelnemers van 12 jaar en ouder die afhankelijk zijn van PN (≥ 4 dagen per week) inschrijven in de eerstelijnskliniek.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De deelnemer en/of hun ouder/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger is bereid en in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming of toestemming te geven, indien van toepassing
- Mannelijke of vrouwelijke volwassenen van 18 tot 80 jaar, of adolescenten van 12 tot 17 jaar
- Patiënten die afhankelijk zijn van parenterale voeding (PN) die PN krijgen gedurende gemiddeld ≥ 4 dagen per week gedurende 10 weken of langer voorafgaand aan de screening om te voorzien in hun voedings-, calorie-, vocht- en/of elektrolytenbehoeften
- De onderzoeker verwacht dat tijdens de deelname van de deelnemer aan het onderzoek geen veranderingen in het lipiden-, dextrose-, aminozuur- of vitamineregime medisch noodzakelijk zijn
- Bereidheid van de deelnemer om zijn/haar huidige gebruikelijke orale voeding en vochtregime te behouden gedurende de duur van het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemers die gedurende ≥12 weken in de afgelopen 12 maanden steatogene medicatie gebruikten (bijv. Amiodaron, tamoxifen, methotrexaat, tetracycline, glucocorticoïden, anabole steroïden, meer dan de gebruikelijke dosis oestrogeen voor hormoonvervangingstherapie en valproaat); degenen die medicijnen gebruiken (bijv. metformine, thiazolidinedionen, ursodeoxycholzuur, pentoxifylline, S-adenosyl-L-methionine en betaïne) die de meting van IFALD kunnen beïnvloeden binnen 12 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
- Deelnemers die mogelijk hepatotoxische medicijnen gebruiken die naar het oordeel van de onderzoeker leverafwijkingen veroorzaken
- Deelnemers met een pacemaker, intravasculaire stents, andere metalen apparaten en claustrofobie die gecontra-indiceerd zijn voor beeldvorming met magnetische resonantie
- Deelnemers die binnen 14 dagen na screening cholinesupplementen of cholinebevattende multivitaminen hebben ingenomen
- Geschiedenis van belangrijke orgaantransplantatie (bijvoorbeeld hart, nier, lever, etc.)
Neem voor meer informatie over de geschiktheidscriteria contact op met de sponsor.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage patiënten met cholinedeficiëntie
Tijdsspanne: Dag 1
|
Cholinedeficiëntie wordt gedefinieerd als een plasmavrije cholineconcentratie van minder dan 7 nmol/ml.
|
Dag 1
|
|
Percentage patiënten met cholinedeficiëntie, verhoogd serum-ALP-leveriso-enzymgehalte en MRI-PDFF ≥8%
Tijdsspanne: Dag 1
|
Cholinedeficiëntie wordt gedefinieerd als een plasmavrije cholineconcentratie van minder dan 7 nmol/ml.
Verhoogde serum-ALP-leveriso-enzymspiegels worden gedefinieerd als >1,5x bovengrens van normaal.
MRI-PDFF ≥8 %
|
Dag 1
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage patiënten met MRI-PDFF ≥8%
Tijdsspanne: Dag 1
|
Beoordeling van levertesten alle patiënten en patiënten met cholinedeficiëntie.
Cholinedeficiëntie wordt gedefinieerd als een plasmavrije cholineconcentratie van minder dan 7 nmol/ml;
|
Dag 1
|
|
Percentage patiënten met een verhoogd serum-ALP-leveriso-enzymniveau (gedefinieerd als ≥ 1,5x bovengrens van normaal)
Tijdsspanne: Dag 1
|
Beoordeling van levertesten alle patiënten en patiënten met cholinedeficiëntie.
Cholinedeficiëntie wordt gedefinieerd als een plasmavrije cholineconcentratie van minder dan 7 nmol/ml;
|
Dag 1
|
|
Percentage patiënten met abnormale levertesten, waaronder serum direct bilirubine, ASAT, ALAT en GGT
Tijdsspanne: Dag 1
|
Beoordeling van levertesten alle patiënten en patiënten met cholinedeficiëntie.
Cholinedeficiëntie wordt gedefinieerd als een plasmavrije cholineconcentratie van minder dan 7 nmol/ml; AST = aspartaataminotransferase; ALT = alaninetransaminase; GGT = gammaglutamyltransferase.
|
Dag 1
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 augustus 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 juni 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
29 juni 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 augustus 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 augustus 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 augustus 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 oktober 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 september 2023
Laatst geverifieerd
1 september 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TARA-001-502
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .