Prevalence onemocnění jater u pacientů závislých na parenterální výživě (THRIVE-1)
29. září 2023 aktualizováno: Protara Therapeutics
Prospektivní prevalenční studie u dospívajících a dospělých pacientů závislých na parenterální výživě k posouzení výskytu jaterního onemocnění souvisejícího se střevním selháním
Jedná se o multicentrickou prospektivní průřezovou observační studii, která bude hodnotit prevalenci onemocnění jater u pacientů závislých na parenterální výživě (PN) po dobu 4 a více dnů v týdnu. Onemocnění jater bude určeno přítomností nedostatku cholinu, cholestázy (potvrzené zvýšenou hladinou jaterního izoenzymu alkalické fosfatázy (ALP) v séru) a steatózou (potvrzenou tukovou frakcí protonové hustoty odvozenou z magnetické rezonance (MRI-PDFF).
Cílem této studie je zjistit přítomnost/prevalenci onemocnění jater u pacientů závislých na PN (≥4 dny v týdnu).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Detailní popis
Způsobilí účastníci poskytnou vzorky krve při návštěvě 1 ke stanovení nedostatku cholinu, zvýšené hladiny jaterního izoenzymu ALP v séru a jaterní dysfunkce a dokončí jednu zobrazovací studii (MRI-PDFF) při návštěvě 1 k posouzení steatózy.
Účelem této studie je porozumět a zdokumentovat kritická epidemiologická data související s nedostatkem cholinu a výskytem onemocnění jater u pacientů závislých na PN (≥ 4 dny v týdnu) a lépe porozumět této populaci pacientů, abychom pomohli určit, kdo by mohl mít prospěch z inovativních ošetření včetně IV ošetření cholinchloridem.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
80
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Copenhagen, Dánsko
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie
- Center for Chronic Intestinal Failure, St. Orsola Hospital Dept of Medical and Surgical Sciences, University of Bologna
-
-
-
-
England
-
Harrow, England, Spojené království, HA1 3UJ
- St. Mark's Hospital
-
London, England, Spojené království, NW1 2BU
- University College London Hospitals
-
Salford, England, Spojené království
- Northern Care Alliance NHS Foundation
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Ronald Reagan Medical Center of UCLA
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Spojené státy, 34741
- IHS Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- The University of Chicago
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 80 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Tato studie bude zahrnovat dospělé muže a ženy a dospívající účastníky ve věku 12 let a starší, kteří jsou závislí na PN (≥ 4 dny v týdnu) v prostředí kliniky primární péče.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce je ochoten a schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas nebo souhlas podle potřeby
- Dospělí muži nebo ženy ve věku 18 až 80 let nebo dospívající ve věku 12 až 17 let
- Pacienti závislí na parenterální výživě (PN), kteří dostávají PN v průměru ≥ 4 dny v týdnu po dobu 10 týdnů nebo déle před screeningem, aby splnili nutriční, kalorické, tekutinové a/nebo elektrolytové potřeby
- Zkoušející očekává, že během účasti účastníka ve studii nebudou z lékařského hlediska nutné žádné změny v režimu lipidů, dextrózy, aminokyselin nebo vitamínů.
- Ochota účastníka zachovat svou současnou obvyklou orální stravu a režim tekutin po dobu trvání studie
Kritéria vyloučení:
- Účastníci užívající steatogenní léky po dobu ≥ 12 týdnů v posledních 12 měsících (např. amiodaron, tamoxifen, metotrexát, tetracyklin, glukokortikoidy, anabolické steroidy nad obvyklou dávku estrogenu pro hormonální substituční terapii a valproát); kteří užívají jakýkoli lék (např. metformin, thiazolidindiony, kyselinu ursodeoxycholovou, pentoxifylin, S-adenosyl-L-methionin a betain), které by mohly ovlivnit měření IFALD během 12 týdnů před vstupem do studie
- Účastníci užívající potenciální hepatotoxické léky, které podle úsudku zkoušejícího způsobují jaterní abnormality
- Účastníci s kardiostimulátorem, intravaskulárními stenty, jinými kovovými zařízeními a klaustrofobií, které jsou kontraindikovány k zobrazování magnetickou rezonancí
- Účastníci, kteří užívali cholinové doplňky nebo multivitaminy obsahující cholin do 14 dnů od screeningu
- Historie transplantace velkých orgánů (např. srdce, ledviny, játra atd.)
Pro více informací o kritériích způsobilosti kontaktujte sponzora.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento pacientů s nedostatkem cholinu
Časové okno: Den 1
|
Deficit cholinu je definován jako koncentrace cholinu bez plazmy nižší než 7 nmol/ml.
|
Den 1
|
|
Procento pacientů s nedostatkem cholinu, zvýšenou hladinou jaterního izoenzymu ALP v séru a MRI-PDFF ≥ 8 %
Časové okno: Den 1
|
Deficit cholinu je definován jako koncentrace cholinu bez plazmy nižší než 7 nmol/ml.
Zvýšená hladina jaterního izoenzymu ALP v séru je definována jako >1,5x horní hranice normy.
MRI-PDFF ≥8 %
|
Den 1
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento pacientů s MRI-PDFF ≥ 8 %
Časové okno: Den 1
|
Vyhodnocení jaterních testů u všech pacientů a pacientů s nedostatkem cholinu.
Deficit cholinu je definován jako koncentrace cholinu bez plazmy nižší než 7 nmol/ml;
|
Den 1
|
|
Procento pacientů se zvýšenou hladinou jaterního izoenzymu ALP v séru (definovanou jako ≥ 1,5x horní hranice normy)
Časové okno: Den 1
|
Vyhodnocení jaterních testů u všech pacientů a pacientů s nedostatkem cholinu.
Deficit cholinu je definován jako koncentrace cholinu bez plazmy nižší než 7 nmol/ml;
|
Den 1
|
|
Procento pacientů s abnormálními jaterními testy včetně přímého bilirubinu v séru, AST, ALT a GGT
Časové okno: Den 1
|
Vyhodnocení jaterních testů u všech pacientů a pacientů s nedostatkem cholinu.
Deficit cholinu je definován jako koncentrace cholinu bez plazmy nižší než 7 nmol/ml; AST = aspartátaminotransferáza; ALT = alanin transamináza; GGT = gama-glutamyltransferáza.
|
Den 1
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. srpna 2021
Primární dokončení (Aktuální)
29. června 2023
Dokončení studie (Aktuální)
29. června 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. srpna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. srpna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
18. srpna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TARA-001-502
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .