Prävalenz von Lebererkrankungen bei Patienten, die auf parenterale Ernährung angewiesen sind (THRIVE-1)
29. September 2023 aktualisiert von: Protara Therapeutics
Eine prospektive Prävalenzstudie bei jugendlichen und erwachsenen Patienten, die auf parenterale Ernährung angewiesen sind, um die Inzidenz von Darmversagen-assoziierter Lebererkrankung zu bewerten
Dies ist eine multizentrische prospektive Querschnitts-Beobachtungsstudie, die die Prävalenz von Lebererkrankungen bei Patienten bewertet, die an 4 oder mehr Tagen pro Woche auf parenterale Ernährung (PN) angewiesen sind. Eine Lebererkrankung wird durch das Vorhandensein von Cholinmangel, Cholestase (bestätigt durch erhöhten Leber-Isoenzymspiegel der alkalischen Phosphatase (ALP)) und Steatose (bestätigt durch Magnetresonanztomographie-abgeleitete Protonendichte-Fettfraktion (MRI-PDFF)) bestimmt.
Das Ziel dieser Studie ist die Untersuchung des Vorhandenseins/der Prävalenz von Lebererkrankungen bei Patienten, die von PE abhängig sind (≥4 Tage pro Woche).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Berechtigte Teilnehmer werden bei Besuch 1 Blutproben abgeben, um Cholinmangel, erhöhten Serum-ALP-Leber-Isoenzymspiegel und Leberfunktionsstörung zu bestimmen, und bei Besuch 1 eine Bildgebungsstudie (MRT-PDFF) absolvieren, um die Steatose zu beurteilen.
Der Zweck dieser Studie ist es, kritische epidemiologische Daten im Zusammenhang mit Cholinmangel und der Inzidenz von Lebererkrankungen bei Patienten, die von PN (≥ 4 Tage pro Woche) abhängig sind, zu verstehen und zu dokumentieren und diese Patientenpopulation besser zu verstehen, um festzustellen, wer von innovativen profitieren könnte Behandlungen einschließlich IV Cholinchloridbehandlung.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
80
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Copenhagen, Dänemark
- Rigshospitalet
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Bologna, Italien
- Center for Chronic Intestinal Failure, St. Orsola Hospital Dept of Medical and Surgical Sciences, University of Bologna
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- Ronald Reagan Medical Center of UCLA
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Florida
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Kissimmee, Florida, Vereinigte Staaten, 34741
- IHS Health
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
- The University of Chicago
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Virginia
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Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Seattle Children's
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England
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Harrow, England, Vereinigtes Königreich, HA1 3UJ
- St. Mark's Hospital
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London, England, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
- University College London Hospitals
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Salford, England, Vereinigtes Königreich
- Northern Care Alliance NHS Foundation
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre bis 80 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
In diese Studie werden männliche und weibliche Erwachsene und jugendliche Teilnehmer ab 12 Jahren aufgenommen, die auf PN (≥ 4 Tage pro Woche) in der Klinik der Primärversorgung angewiesen sind.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Teilnehmer und/oder sein Elternteil/gesetzlich bevollmächtigter Vertreter ist willens und in der Lage, gegebenenfalls eine unterschriebene Einverständniserklärung oder Zustimmung abzugeben
- Männliche oder weibliche Erwachsene im Alter von 18 bis 80 Jahren oder Jugendliche im Alter von 12 bis 17 Jahren
- Patienten, die auf parenterale Ernährung (PN) angewiesen sind und vor dem Screening durchschnittlich ≥ 4 Tage pro Woche für 10 Wochen oder länger eine PN erhalten, um den Ernährungs-, Kalorien-, Flüssigkeits- und/oder Elektrolytbedarf zu decken
- Der Prüfarzt geht davon aus, dass während der Teilnahme des Teilnehmers an der Studie keine Änderungen des Lipid-, Dextrose-, Aminosäure- oder Vitaminregimes medizinisch notwendig sind
- Bereitschaft des Teilnehmers, seine/ihre derzeitige orale Ernährung und Flüssigkeitszufuhr während der Studiendauer beizubehalten
Ausschlusskriterien:
- Teilnehmer, die steatogene Medikamente für ≥ 12 Wochen in den letzten 12 Monaten eingenommen haben (z. B. Amiodaron, Tamoxifen, Methotrexat, Tetracyclin, Glukokortikoide, anabole Steroide, über die übliche Östrogendosis für die Hormonersatztherapie und Valproat); diejenigen, die Medikamente (z. B. Metformin, Thiazolidindione, Ursodeoxycholsäure, Pentoxifyllin, S-Adenosyl-L-Methionin und Betain) einnehmen, die die Messung von IFALD innerhalb von 12 Wochen vor Studieneintritt beeinflussen könnten
- Teilnehmer, die potenziell hepatotoxische Medikamente einnehmen, die nach Einschätzung des Ermittlers hepatische Anomalien verursachen
- Teilnehmer mit einem Herzschrittmacher, intravaskulären Stents, anderen metallischen Geräten und Klaustrophobie, die für eine Magnetresonanztomographie kontraindiziert sind
- Teilnehmer, die innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening Cholinpräparate oder cholinhaltige Multivitamine eingenommen haben
- Vorgeschichte einer größeren Organtransplantation (z. B. Herz, Niere, Leber usw.)
Für weitere Informationen zu den Förderkriterien wenden Sie sich bitte an den Sponsor.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Prozentsatz der Patienten mit Cholinmangel
Zeitfenster: Tag 1
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Cholinmangel ist definiert als eine plasmafreie Cholinkonzentration von weniger als 7 nmol/ml.
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Tag 1
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Prozentsatz der Patienten mit Cholinmangel, erhöhtem Serum-ALP-Leber-Isoenzymspiegel und MRT-PDFF ≥8 %
Zeitfenster: Tag 1
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Cholinmangel ist definiert als eine plasmafreie Cholinkonzentration von weniger als 7 nmol/ml.
Ein erhöhter Serum-ALP-Leber-Isoenzymspiegel ist definiert als >1,5x Obergrenze des Normalwerts.
MRT-PDFF ≥8 %
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Tag 1
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Prozentsatz der Patienten mit MRT-PDFF ≥8 %
Zeitfenster: Tag 1
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Bewertung von Lebertests alle Patienten und Patienten mit Cholinmangel.
Cholinmangel ist definiert als plasmafreie Cholinkonzentration von weniger als 7 nmol/ml;
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Tag 1
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Prozentsatz der Patienten mit erhöhtem Serum-ALP-Leber-Isoenzymspiegel (definiert als ≥ 1,5-facher oberer Grenzwert des Normalwerts)
Zeitfenster: Tag 1
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Bewertung von Lebertests alle Patienten und Patienten mit Cholinmangel.
Cholinmangel ist definiert als plasmafreie Cholinkonzentration von weniger als 7 nmol/ml;
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Tag 1
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Prozentsatz der Patienten mit anormalen Leberwerten, einschließlich direktem Bilirubin im Serum, AST, ALT und GGT
Zeitfenster: Tag 1
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Bewertung von Lebertests alle Patienten und Patienten mit Cholinmangel.
Cholinmangel ist definiert als plasmafreie Cholinkonzentration von weniger als 7 nmol/ml; AST = Aspartataminotransferase; ALT = Alanintransaminase; GGT = Gamma-Glutamyl-Transferase.
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Tag 1
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
23. August 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
29. Juni 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
29. Juni 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. August 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
11. August 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
18. August 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
3. Oktober 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. September 2023
Zuletzt verifiziert
1. September 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- TARA-001-502
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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