Prévalence des maladies du foie chez les patients dépendants de la nutrition parentérale (THRIVE-1)
29 septembre 2023 mis à jour par: Protara Therapeutics
Une étude prospective de prévalence chez des patients adolescents et adultes dépendants de la nutrition parentérale pour évaluer l'incidence des maladies hépatiques associées à une insuffisance intestinale
Il s'agit d'une étude observationnelle transversale prospective multicentrique qui évaluera la prévalence de la maladie du foie chez les patients dépendants de la nutrition parentérale (NP) pendant 4 jours ou plus par semaine. La maladie hépatique sera déterminée par la présence d'une carence en choline, d'une cholestase (confirmée par un taux élevé d'isoenzymes hépatiques de la phosphatase alcaline sérique (ALP)) et d'une stéatose (confirmée par une fraction de graisse à densité de protons dérivée de l'imagerie par résonance magnétique (IRM-PDFF).
L'objectif de cette étude est d'étudier la présence/prévalence de la maladie hépatique chez les patients dépendants de la NP (≥4 jours par semaine).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Les participants éligibles fourniront des échantillons de sang lors de la visite 1 pour déterminer la carence en choline, le niveau élevé d'isoenzymes hépatiques ALP sériques et le dysfonctionnement hépatique, et effectueront une étude d'imagerie (IRM-PDFF) lors de la visite 1 pour évaluer la stéatose.
Le but de cette étude est de comprendre et de documenter les données épidémiologiques critiques liées à la carence en choline et à l'incidence des maladies hépatiques chez les patients dépendants de la NP (≥ 4 jours par semaine) et de mieux comprendre cette population de patients pour aider à déterminer qui pourrait bénéficier d'une thérapie innovante. traitements, y compris le traitement au chlorure de choline IV.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
80
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Copenhagen, Danemark
- Rigshospitalet
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Bologna, Italie
- Center for Chronic Intestinal Failure, St. Orsola Hospital Dept of Medical and Surgical Sciences, University of Bologna
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England
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Harrow, England, Royaume-Uni, HA1 3UJ
- St. Mark's Hospital
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London, England, Royaume-Uni, NW1 2BU
- University College London Hospitals
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Salford, England, Royaume-Uni
- Northern Care Alliance NHS Foundation
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Ronald Reagan Medical Center of UCLA
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Florida
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Kissimmee, Florida, États-Unis, 34741
- IHS Health
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- The University of Chicago
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 80 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Cette étude recrutera des adultes et des adolescents de sexe masculin et féminin de 12 ans et plus qui dépendent de la NP (≥ 4 jours par semaine) dans le cadre d'une clinique de soins primaires.
La description
Critère d'intégration:
- Le participant et/ou son parent/représentant légalement autorisé est disposé et capable de fournir un consentement éclairé signé ou un assentiment, le cas échéant
- Hommes ou femmes adultes de 18 à 80 ans ou adolescents de 12 à 17 ans
- Patients dépendants de la nutrition parentérale (NP) qui reçoivent une PN pendant une moyenne ≥ 4 jours par semaine pendant 10 semaines ou plus avant le dépistage pour répondre aux besoins nutritionnels, caloriques, hydriques et/ou électrolytiques
- L'investigateur s'attend à ce qu'aucun changement dans le régime des lipides, du dextrose, des acides aminés ou des vitamines ne soit médicalement nécessaire pendant la participation du participant à l'étude
- Volonté du participant de maintenir son alimentation orale et son régime de liquides habituels pendant la durée de l'étude
Critère d'exclusion:
- Participants prenant des médicaments stéatogènes pendant ≥ 12 semaines au cours des 12 derniers mois (p. ceux qui prennent des médicaments (par exemple, la metformine, les thiazolidinediones, l'acide ursodésoxycholique, la pentoxifylline, la S-adénosyl-L-méthionine et la bétaïne) qui pourraient affecter la mesure de l'IFALD dans les 12 semaines précédant l'entrée à l'étude
- Participants prenant des médicaments hépatotoxiques potentiels qui, de l'avis de l'enquêteur, causent des anomalies hépatiques
- Participants avec un stimulateur cardiaque, des stents intravasculaires, d'autres dispositifs métalliques et une claustrophobie qui sont contre-indiqués à l'imagerie par résonance magnétique
- Participants ayant pris des suppléments de choline ou des multivitamines contenant de la choline dans les 14 jours suivant le dépistage
- Antécédents de greffe d'organe majeur (par exemple, cœur, rein, foie, etc.)
Pour plus d'informations sur les critères d'éligibilité, veuillez contacter le sponsor.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de patients présentant un déficit en choline
Délai: Jour 1
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La carence en choline est définie comme une concentration plasmatique de choline libre inférieure à 7 nmol/mL.
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Jour 1
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Pourcentage de patients présentant un déficit en choline, un taux sérique élevé d'isoenzymes hépatiques ALP et une IRM-PDFF ≥ 8 %
Délai: Jour 1
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La carence en choline est définie comme une concentration plasmatique de choline libre inférieure à 7 nmol/mL.
Un niveau élevé d'isoenzyme hépatique ALP sérique est défini comme > 1,5 fois la limite supérieure de la normale.
IRM-PDFF ≥8 %
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Jour 1
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de patients avec IRM-PDFF ≥8 %
Délai: Jour 1
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Évaluation des tests hépatiques tous les patients et les patients présentant un déficit en choline.
La carence en choline est définie comme une concentration plasmatique de choline libre inférieure à 7 nmol/mL ;
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Jour 1
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Pourcentage de patients présentant un taux sérique élevé d'isoenzymes hépatiques ALP (défini comme ≥ 1,5 x la limite supérieure de la normale)
Délai: Jour 1
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Évaluation des tests hépatiques tous les patients et les patients présentant un déficit en choline.
La carence en choline est définie comme une concentration plasmatique de choline libre inférieure à 7 nmol/mL ;
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Jour 1
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Pourcentage de patients présentant des tests hépatiques anormaux, y compris la bilirubine directe sérique, l'AST, l'ALT et la GGT
Délai: Jour 1
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Évaluation des tests hépatiques tous les patients et les patients présentant un déficit en choline.
La carence en choline est définie comme une concentration plasmatique de choline libre inférieure à 7 nmol/mL ; AST = aspartate aminotransférase ; ALT = alanine transaminase ; GGT = gamma-glutamyl transférase.
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Jour 1
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
23 août 2021
Achèvement primaire (Réel)
29 juin 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
29 juin 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 août 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 août 2021
Première publication (Réel)
18 août 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 octobre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 septembre 2023
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TARA-001-502
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .