Częstość występowania chorób wątroby u pacjentów zależnych od żywienia pozajelitowego (THRIVE-1)
29 września 2023 zaktualizowane przez: Protara Therapeutics
Prospektywne badanie rozpowszechnienia u młodzieży i dorosłych pacjentów zależnych od żywienia pozajelitowego w celu oceny częstości występowania chorób wątroby związanych z niewydolnością jelit
Jest to wieloośrodkowe, prospektywne, przekrojowe badanie obserwacyjne, które oceni częstość występowania chorób wątroby u pacjentów zależnych od żywienia pozajelitowego (PN) przez 4 lub więcej dni w tygodniu. Choroba wątroby zostanie stwierdzona na podstawie obecności niedoboru choliny, cholestazy (potwierdzonej przez podwyższony poziom izoenzymu wątrobowego fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy) i stłuszczenia (potwierdzonego przez frakcję tłuszczową o gęstości protonowej pochodzącą z obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI-PDFF).
Celem tego badania jest zbadanie obecności/częstości występowania chorób wątroby u pacjentów uzależnionych od PN (≥4 dni w tygodniu).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Szczegółowy opis
Kwalifikujący się uczestnicy dostarczą próbki krwi podczas Wizyty 1 w celu określenia niedoboru choliny, podwyższonego poziomu izoenzymów wątrobowych ALP w surowicy i dysfunkcji wątroby oraz przejdą jedno badanie obrazowe (MRI-PDFF) podczas Wizyty 1 w celu oceny stłuszczenia.
Celem tego badania jest zrozumienie i udokumentowanie krytycznych danych epidemiologicznych związanych z niedoborem choliny i częstością występowania chorób wątroby u pacjentów uzależnionych od PN (≥ 4 dni w tygodniu) oraz lepsze zrozumienie tej populacji pacjentów, aby pomóc określić, kto może odnieść korzyści z innowacyjnych zabiegi, w tym dożylne leczenie chlorkiem choliny.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
80
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Copenhagen, Dania
- Rigshospitalet
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Ronald Reagan Medical Center of UCLA
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Stany Zjednoczone, 34741
- IHS Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- The University of Chicago
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy
- Center for Chronic Intestinal Failure, St. Orsola Hospital Dept of Medical and Surgical Sciences, University of Bologna
-
-
-
-
England
-
Harrow, England, Zjednoczone Królestwo, HA1 3UJ
- St. Mark's Hospital
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
- University College London Hospitals
-
Salford, England, Zjednoczone Królestwo
- Northern Care Alliance NHS Foundation
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 80 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Do tego badania zostaną włączeni dorośli mężczyźni i kobiety oraz młodzież w wieku 12 lat i starsza, którzy są uzależnieni od PN (≥ 4 dni w tygodniu) w warunkach przychodni podstawowej opieki zdrowotnej.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik i/lub jego rodzic/prawnie upoważniony przedstawiciel jest chętny i w stanie przedstawić podpisaną świadomą zgodę lub zgodę, stosownie do przypadku
- Dorośli mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 80 lat lub młodzież w wieku od 12 do 17 lat
- Pacjenci uzależnieni od żywienia pozajelitowego (PN), którzy otrzymują PN średnio ≥ 4 dni w tygodniu przez 10 tygodni lub dłużej przed badaniem przesiewowym w celu zaspokojenia zapotrzebowania żywieniowego, kalorycznego, płynów i/lub elektrolitów
- Badacz oczekuje, że podczas udziału uczestnika w badaniu żadne zmiany w schemacie lipidów, dekstrozy, aminokwasów lub witamin nie będą konieczne z medycznego punktu widzenia
- Gotowość uczestnika do utrzymania dotychczasowego nawyku diety doustnej i reżimu płynów przez czas trwania badania
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnicy przyjmujący leki steatogenne przez ≥12 tygodni w ciągu ostatnich 12 miesięcy (np. amiodaron, tamoksyfen, metotreksat, tetracyklina, glikokortykosteroidy, sterydy anaboliczne, ponad zwykłą dawkę estrogenu w hormonalnej terapii zastępczej i walproinian); osoby przyjmujące jakiekolwiek leki (np. metforminę, tiazolidynodiony, kwas ursodeoksycholowy, pentoksyfilinę, S-adenozylo-L-metioninę i betainę), które mogą wpływać na pomiar IFALD w ciągu 12 tygodni przed włączeniem do badania
- Uczestnicy przyjmujący leki potencjalnie hepatotoksyczne, które w ocenie badacza powodują zaburzenia czynności wątroby
- Uczestnicy z rozrusznikiem serca, stentami wewnątrznaczyniowymi, innymi metalowymi urządzeniami i klaustrofobią, u których badanie metodą rezonansu magnetycznego jest przeciwwskazane
- Uczestnicy, którzy przyjmowali suplementy choliny lub multiwitaminy zawierające cholinę w ciągu 14 dni od badania przesiewowego
- Historia przeszczepu głównych narządów (np. serca, nerki, wątroby itp.)
Aby uzyskać więcej informacji na temat kryteriów kwalifikacyjnych, skontaktuj się ze sponsorem.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z niedoborem choliny
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Niedobór choliny definiuje się jako stężenie wolnej choliny w osoczu poniżej 7 nmol/ml.
|
Dzień 1
|
|
Odsetek pacjentów z niedoborem choliny, podwyższonym poziomem izoenzymów wątrobowych ALP w surowicy i MRI-PDFF ≥8%
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Niedobór choliny definiuje się jako stężenie wolnej choliny w osoczu poniżej 7 nmol/ml.
Podwyższony poziom izoenzymu wątrobowego ALP w surowicy jest definiowany jako >1,5x górna granica normy.
MRI-PDFF ≥8%
|
Dzień 1
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z MRI-PDFF ≥8%
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Ocena prób wątrobowych wszystkich pacjentów i pacjentów z niedoborem choliny.
Niedobór choliny definiuje się jako stężenie wolnej choliny w osoczu poniżej 7 nmol/ml;
|
Dzień 1
|
|
Odsetek pacjentów z podwyższoną aktywnością izoenzymów wątrobowych ALP w surowicy (zdefiniowaną jako ≥ 1,5-krotność górnej granicy normy)
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Ocena prób wątrobowych wszystkich pacjentów i pacjentów z niedoborem choliny.
Niedobór choliny definiuje się jako stężenie wolnej choliny w osoczu poniżej 7 nmol/ml;
|
Dzień 1
|
|
Odsetek pacjentów z nieprawidłowymi wynikami testów wątrobowych, w tym bilirubiny bezpośredniej w surowicy, AST, ALT i GGT
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Ocena prób wątrobowych wszystkich pacjentów i pacjentów z niedoborem choliny.
Niedobór choliny definiuje się jako stężenie wolnej choliny w osoczu poniżej 7 nmol/ml; AST = aminotransferaza asparaginianowa; ALT = transaminaza alaninowa; GGT = transferaza gamma-glutamylowa.
|
Dzień 1
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 sierpnia 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 czerwca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 czerwca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 sierpnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 sierpnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 sierpnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 października 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- TARA-001-502
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .