Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prevalens av leversykdom hos pasienter avhengig av parenteral ernæring (THRIVE-1)

29. september 2023 oppdatert av: Protara Therapeutics

En prospektiv prevalensstudie hos ungdom og voksne pasienter avhengig av parenteral ernæring for å vurdere forekomsten av tarmsvikt-assosiert leversykdom

Dette er en multisenter prospektiv tverrsnittsobservasjonsstudie som vil vurdere forekomsten av leversykdom hos pasienter avhengig av parenteral ernæring (PN) i 4 eller flere dager per uke. Leversykdom vil bli bestemt av tilstedeværelsen av kolinmangel, kolestase (bekreftet av forhøyet serum alkalisk fosfatase (ALP) leverisoenzymnivå), og steatose (bekreftet av magnetisk resonansavbildning-avledet protontetthetsfettfraksjon (MRI-PDFF).

Målet med denne studien er å undersøke tilstedeværelsen/prevalensen av leversykdom hos pasienter avhengig av PN (≥4 dager i uken).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Kvalifiserte deltakere vil gi blodprøver ved besøk 1 for å bestemme kolinmangel, forhøyet serum-ALP-leverisoenzymnivå og leverdysfunksjon, og fullføre en bildebehandlingsstudie (MRI-PDFF) ved besøk 1 for å vurdere steatose.

Hensikten med denne studien er å forstå og dokumentere kritiske epidemiologiske data relatert til kolinmangel og forekomsten av leversykdom hos pasienter avhengig av PN (≥ 4 dager i uken) og å bedre forstå denne pasientpopulasjonen for å hjelpe med å finne ut hvem som kan ha nytte av innovative behandlinger inkludert IV kolinkloridbehandling.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

80

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Ronald Reagan Medical Center of UCLA
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Forente stater, 34741
        • IHS Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • The University of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Center for Chronic Intestinal Failure, St. Orsola Hospital Dept of Medical and Surgical Sciences, University of Bologna
  • Storbritannia
    • England
      • Harrow, England, Storbritannia, HA1 3UJ
        • St. Mark's Hospital
      • London, England, Storbritannia, NW1 2BU
        • University College London Hospitals
      • Salford, England, Storbritannia
        • Northern Care Alliance NHS Foundation

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 80 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Denne studien vil inkludere mannlige og kvinnelige voksne og ungdomsdeltakere 12 år og eldre som er avhengige av PN (≥ 4 dager i uken) i primærhelsetjenesten.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren og/eller deres forelder/lovlig autoriserte representant er villig og i stand til å gi signert informert samtykke eller samtykke etter behov
  • Mannlige eller kvinnelige voksne 18 til 80 år, eller ungdom 12 til 17 år
  • Pasienter som er avhengige av parenteral ernæring (PN) som får PN i gjennomsnitt ≥ 4 dager i uken i 10 uker eller lenger før screening for å dekke ernærings-, kalori-, væske- og/eller elektrolyttbehov
  • Etterforskeren forventer at ingen endringer i lipid-, dekstrose-, aminosyre- eller vitaminregimet er medisinsk nødvendig under deltakerens deltakelse i studien
  • Deltakerens vilje til å opprettholde sitt nåværende vanlige orale kosthold og væskeregime for studiens varighet

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere som tok steatogene medisiner i ≥12 uker i løpet av de siste 12 månedene (f.eks. amiodaron, tamoxifen, metotreksat, tetracyklin, glukokortikoider, anabole steroider, over den vanlige dosen av østrogen for hormonerstatningsterapi og valproat); de som tar noen medisiner (f.eks. metformin, tiazolidindioner, ursodeoksykolsyre, pentoksifyllin, S-adenosyl-L-metionin og betain) som kan påvirke målingen av IFALD innen 12 uker før studiestart
  • Deltakere som tar potensielle hepatotoksiske medisiner som etter etterforskerens vurdering forårsaker leverabnormiteter
  • Deltakere med pacemaker, intravaskulære stenter, andre metalliske enheter og klaustrofobi som er kontraindisert for magnetisk resonansavbildning
  • Deltakere som tok kolintilskudd eller kolinholdige multivitaminer innen 14 dager etter screening
  • Historie om større organtransplantasjoner (f.eks. hjerte, nyre, lever, etc.)

For mer informasjon om kvalifikasjonskriterier, vennligst kontakt sponsoren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter med kolinmangel
Tidsramme: Dag 1
Kolinmangel er definert som plasmafri kolinkonsentrasjon mindre enn 7 nmol/ml.
Dag 1
Andel pasienter med kolinmangel, forhøyet serum ALP leverisoenzymnivå og MR-PDFF ≥8 %
Tidsramme: Dag 1
Kolinmangel er definert som plasmafri kolinkonsentrasjon mindre enn 7 nmol/ml. Forhøyet serum-ALP-leverisoenzymnivå er definert som >1,5x øvre normalgrense. MR-PDFF ≥8 %
Dag 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter med MR-PDFF ≥8 %
Tidsramme: Dag 1
Vurdering av levertester alle pasienter og pasienter med kolinmangel. Kolinmangel er definert som plasmafri kolinkonsentrasjon mindre enn 7 nmol/ml;
Dag 1
Prosentandel av pasienter med forhøyet serum-ALP-leverisoenzymnivå (definert som ≥ 1,5x øvre normalgrense)
Tidsramme: Dag 1
Vurdering av levertester alle pasienter og pasienter med kolinmangel. Kolinmangel er definert som plasmafri kolinkonsentrasjon mindre enn 7 nmol/ml;
Dag 1
Prosentandel av pasienter med unormale levertester inkludert serum direkte bilirubin, ASAT, ALT og GGT
Tidsramme: Dag 1
Vurdering av levertester alle pasienter og pasienter med kolinmangel. Kolinmangel er definert som plasmafri kolinkonsentrasjon mindre enn 7 nmol/ml; AST = aspartataminotransferase; ALT = alanintransaminase; GGT = gamma-glutamyltransferase.
Dag 1

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Protara Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. august 2021

Primær fullføring (Faktiske)

29. juni 2023

Studiet fullført (Faktiske)

29. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

18. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TARA-001-502

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere