Prevalenza della malattia epatica nei pazienti dipendenti dalla nutrizione parenterale (THRIVE-1)
29 settembre 2023 aggiornato da: Protara Therapeutics
Uno studio prospettico sulla prevalenza in pazienti adolescenti e adulti dipendenti dalla nutrizione parenterale per valutare l'incidenza di malattie epatiche associate a insufficienza intestinale
Questo è uno studio osservazionale prospettico trasversale multicentrico che valuterà la prevalenza della malattia epatica nei pazienti dipendenti dalla nutrizione parenterale (PN) per 4 o più giorni alla settimana. La malattia epatica sarà determinata dalla presenza di carenza di colina, colestasi (confermata da livelli elevati di isoenzima epatico di fosfatasi alcalina sierica (ALP)) e steatosi (confermata dalla frazione di grasso della densità protonica derivata dalla risonanza magnetica (MRI-PDFF).
L'obiettivo di questo studio è indagare la presenza/prevalenza di malattia epatica in pazienti dipendenti da PN (≥4 giorni a settimana).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Descrizione dettagliata
I partecipanti idonei forniranno campioni di sangue alla Visita 1 per determinare carenza di colina, livelli elevati di isoenzima epatico ALP nel siero e disfunzione epatica e completare uno studio di imaging (MRI-PDFF) alla Visita 1 per valutare la steatosi.
Lo scopo di questo studio è comprendere e documentare dati epidemiologici critici relativi alla carenza di colina e all'incidenza di malattie epatiche in pazienti dipendenti da PN (≥ 4 giorni a settimana) e comprendere meglio questa popolazione di pazienti per aiutare a determinare chi potrebbe trarre beneficio da innovativi trattamenti compreso il trattamento con cloruro di colina IV.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
80
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Copenhagen, Danimarca
- Rigshospitalet
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Bologna, Italia
- Center for Chronic Intestinal Failure, St. Orsola Hospital Dept of Medical and Surgical Sciences, University of Bologna
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England
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Harrow, England, Regno Unito, HA1 3UJ
- St. Mark's Hospital
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London, England, Regno Unito, NW1 2BU
- University College London Hospitals
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Salford, England, Regno Unito
- Northern Care Alliance NHS Foundation
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Ronald Reagan Medical Center of UCLA
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Florida
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Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34741
- IHS Health
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- The University of Chicago
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 80 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Questo studio arruolerà adulti maschi e femmine e partecipanti adolescenti di età pari o superiore a 12 anni che dipendono da PN (≥ 4 giorni a settimana) nell'ambito della clinica di assistenza primaria.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante e/o il suo genitore/rappresentante legalmente autorizzato è disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato o il consenso a seconda dei casi
- Adulti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 80 anni o adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni
- Pazienti dipendenti da nutrizione parenterale (PN) che ricevono NP per una media ≥ 4 giorni a settimana per 10 settimane o più prima dello screening per soddisfare le esigenze nutrizionali, caloriche, fluide e/o elettrolitiche
- Lo sperimentatore non si aspetta che nessun cambiamento nel regime lipidico, destrosio, aminoacidico o vitaminico sia necessario dal punto di vista medico durante la partecipazione del partecipante allo studio
- Disponibilità del partecipante a mantenere la sua attuale dieta orale abituale e regime di fluidi per la durata dello studio
Criteri di esclusione:
- - Partecipanti che assumono farmaci steatogeni per ≥12 settimane negli ultimi 12 mesi (ad es. amiodarone, tamoxifene, metotrexato, tetraciclina, glucocorticoidi, steroidi anabolizzanti, oltre la dose abituale di estrogeni per la terapia ormonale sostitutiva e valproato); coloro che assumono qualsiasi medicinale (ad esempio metformina, tiazolidinedioni, acido ursodesossicolico, pentossifillina, S-adenosil-L-metionina e betaina) che potrebbe influenzare la misurazione dell'IFALD entro 12 settimane prima dell'ingresso nello studio
- - Partecipanti che assumono potenziali farmaci epatotossici che, a giudizio dello sperimentatore, stanno causando anomalie epatiche
- Partecipanti con pacemaker cardiaco, stent intravascolari, altri dispositivi metallici e claustrofobia che sono controindicati alla risonanza magnetica
- - Partecipanti che hanno assunto integratori di colina o multivitaminici contenenti colina entro 14 giorni dallo screening
- Anamnesi di trapianto di organi importanti (ad es. cuore, rene, fegato, ecc.)
Per ulteriori informazioni sui criteri di ammissibilità, si prega di contattare lo sponsor.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di pazienti con carenza di colina
Lasso di tempo: Giorno 1
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La carenza di colina è definita come concentrazione di colina libera nel plasma inferiore a 7 nmol/mL.
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Giorno 1
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Percentuale di pazienti con carenza di colina, livello sierico elevato degli isoenzimi epatici di ALP e MRI-PDFF ≥8%
Lasso di tempo: Giorno 1
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La carenza di colina è definita come concentrazione di colina libera nel plasma inferiore a 7 nmol/mL.
Il livello sierico elevato dell'isoenzima epatico ALP è definito come > 1,5 volte il limite superiore della norma.
MRI-PDFF ≥8%
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Giorno 1
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di pazienti con MRI-PDFF ≥8%
Lasso di tempo: Giorno 1
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Valutazione dei test epatici tutti i pazienti e i pazienti con carenza di colina.
La carenza di colina è definita come concentrazione di colina libera nel plasma inferiore a 7 nmol/mL;
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Giorno 1
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Percentuale di pazienti con livello sierico elevato dell'isoenzima epatico di ALP (definito come ≥ 1,5 volte il limite superiore della norma)
Lasso di tempo: Giorno 1
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Valutazione dei test epatici tutti i pazienti e i pazienti con carenza di colina.
La carenza di colina è definita come concentrazione di colina libera nel plasma inferiore a 7 nmol/mL;
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Giorno 1
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Percentuale di pazienti con test epatici anormali tra cui bilirubina sierica diretta, AST, ALT e GGT
Lasso di tempo: Giorno 1
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Valutazione dei test epatici tutti i pazienti e i pazienti con carenza di colina.
La carenza di colina è definita come concentrazione di colina libera nel plasma inferiore a 7 nmol/mL; AST = aspartato aminotransferasi; ALT = alanina transaminasi; GGT = gamma-glutamil transferasi.
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Giorno 1
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
23 agosto 2021
Completamento primario (Effettivo)
29 giugno 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
29 giugno 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 agosto 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 agosto 2021
Primo Inserito (Effettivo)
18 agosto 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 ottobre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 settembre 2023
Ultimo verificato
1 settembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TARA-001-502
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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