Maksasairauksien esiintyvyys parenteraalisesta ravitsemuksesta riippuvaisilla potilailla (THRIVE-1)
perjantai 29. syyskuuta 2023 päivittänyt: Protara Therapeutics
Tulevaisuuden esiintyvyystutkimus parenteraalisesta ravitsemuksesta riippuvaisilla nuorilla ja aikuisilla potilailla suoliston vajaatoimintaan liittyvien maksasairauden ilmaantuvuuden arvioimiseksi
Tämä on monen keskuksen prospektiivinen poikkileikkaushavainnointitutkimus, jossa arvioidaan maksasairauden esiintyvyyttä potilailla, jotka ovat riippuvaisia parenteraalisesta ravitsemuksesta (PN) neljän tai useamman päivän ajan viikossa. Maksasairaus määritetään koliinin puutteen, kolestaasin (vahvistetaan kohonneen seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) maksan isoentsyymitasolla) ja steatoosin (vahvistetaan magneettikuvauksesta saatu protonitiheysrasvafraktiolla (MRI-PDFF) perusteella).
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia maksasairauden esiintymistä/esiintyvyyttä PN:stä riippuvaisilla potilailla (≥ 4 päivää viikossa).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistumiskelpoiset osallistujat toimittavat verinäytteitä käynnillä 1 koliinin puutteen, seerumin kohonneen ALP-maksa-isoentsyymitason ja maksan toimintahäiriön määrittämiseksi ja suorittavat yhden kuvantamistutkimuksen (MRI-PDFF) käynnillä 1 arvioidakseen steatoosia.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on ymmärtää ja dokumentoida kriittistä epidemiologista tietoa, joka liittyy koliinin puutteeseen ja maksasairauksien ilmaantumiseen PN:stä riippuvaisilla potilailla (≥ 4 päivää viikossa) ja ymmärtää paremmin tätä potilaspopulaatiota, jotta voidaan määrittää, kuka voisi hyötyä innovatiivisista hoidot mukaan lukien IV koliinikloridihoito.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
80
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bologna, Italia
- Center for Chronic Intestinal Failure, St. Orsola Hospital Dept of Medical and Surgical Sciences, University of Bologna
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
- Rigshospitalet
-
-
-
-
England
-
Harrow, England, Yhdistynyt kuningaskunta, HA1 3UJ
- St. Mark's Hospital
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
- University College London Hospitals
-
Salford, England, Yhdistynyt kuningaskunta
- Northern Care Alliance NHS Foundation
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Ronald Reagan Medical Center of UCLA
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Yhdysvallat, 34741
- IHS Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- The University of Chicago
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 80 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 12-vuotiaita ja sitä vanhempia miehiä ja naisia, jotka ovat PN:stä riippuvaisia (≥ 4 päivää viikossa) perusterveydenhuollon klinikalla.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja ja/tai hänen vanhempansa/laillisesti valtuutettu edustaja on halukas ja kykenevä antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen tai suostumuksen tarpeen mukaan
- 18-80-vuotiaat miehet tai naiset tai 12-17-vuotiaat nuoret
- Potilaat, jotka ovat riippuvaisia parenteraalisesta ravitsemuksesta (PN), jotka saavat PN-hoitoa keskimäärin ≥ 4 päivää viikossa 10 viikon ajan tai kauemmin ennen seulontaa ravinto-, kalori-, neste- ja/tai elektrolyyttitarpeiden täyttämiseksi
- Tutkija ei odota, että lipidi-, dekstroosi-, aminohappo- tai vitamiiniohjelmassa ei ole lääketieteellisesti tarpeellisia muutoksia osallistujan tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Osallistujan halukkuus ylläpitää nykyistä tavanomaista suun kautta otettavaa ruokavaliota ja nestettä koko tutkimuksen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, jotka ovat käyttäneet steatogeenisia lääkkeitä ≥ 12 viikon ajan viimeisten 12 kuukauden aikana (esim. amiodaroni, tamoksifeeni, metotreksaatti, tetrasykliini, glukokortikoidit, anaboliset steroidit, hormonikorvaushoidossa tavallista enemmän estrogeenia ja valproaattia); ne, jotka käyttävät mitä tahansa lääkettä (esim. metformiinia, tiatsolidiinidioneja, ursodeoksikoolihappoa, pentoksifylliiniä, S-adenosyyli-L-metioniinia ja betaiinia), jotka voivat vaikuttaa IFALD-mittaukseen 12 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa
- Osallistujat, jotka käyttävät mahdollisia hepatotoksisia lääkkeitä, jotka tutkijan arvion mukaan aiheuttavat maksan poikkeavuuksia
- Osallistujat, joilla on sydämentahdistin, suonensisäiset stentit, muut metalliset laitteet ja klaustrofobia, jotka ovat vasta-aiheisia magneettikuvauksessa
- Osallistujat, jotka ottivat koliinilisäravinteita tai koliinia sisältäviä monivitamiineja 14 päivän sisällä seulonnasta
- Suuret elinsiirrot (esim. sydän, munuainen, maksa jne.)
Lisätietoja kelpoisuuskriteereistä saat ottamalla yhteyttä sponsoriin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus potilaista, joilla on koliinin puutos
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Koliinin puutos määritellään plasmattomaksi koliinipitoisuudeksi, joka on alle 7 nmol/ml.
|
Päivä 1
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on koliinin puutos, kohonnut seerumin ALP-maksa-isoentsyymitaso ja MRI-PDFF ≥8 %
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Koliinin puutos määritellään plasmattomaksi koliinipitoisuudeksi, joka on alle 7 nmol/ml.
Kohonnut seerumin ALP maksan isoentsyymitaso määritellään > 1,5x normaalin ylärajaksi.
MRI-PDFF ≥8 %
|
Päivä 1
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla MRI-PDFF on ≥8 %
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Maksakokeiden arviointi kaikille potilaille ja potilaille, joilla on koliinin puutos.
Koliinin puutos määritellään plasmattomaksi koliinipitoisuudeksi, joka on alle 7 nmol/ml;
|
Päivä 1
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on kohonnut seerumin ALP-maksa-isoentsyymitaso (määritelty ≥ 1,5x normaalin ylärajaksi)
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Maksakokeiden arviointi kaikille potilaille ja potilaille, joilla on koliinin puutos.
Koliinin puutos määritellään plasmattomaksi koliinipitoisuudeksi, joka on alle 7 nmol/ml;
|
Päivä 1
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on poikkeavia maksakokeita, mukaan lukien seerumin suora bilirubiini, ASAT, ALAT ja GGT
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Maksakokeiden arviointi kaikille potilaille ja potilaille, joilla on koliinin puutos.
Koliinin puutos määritellään plasmattomaksi koliinipitoisuudeksi, joka on alle 7 nmol/ml; AST = aspartaattiaminotransferaasi; ALT = alaniinitransaminaasi; GGT = gamma-glutamyylitransferaasi.
|
Päivä 1
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 23. elokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 29. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 29. kesäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 18. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 3. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TARA-001-502
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .