Prevalencia de enfermedad hepática en pacientes dependientes de nutrición parenteral (THRIVE-1)
29 de septiembre de 2023 actualizado por: Protara Therapeutics
Estudio prospectivo de prevalencia en pacientes adolescentes y adultos dependientes de nutrición parenteral para evaluar la incidencia de enfermedad hepática asociada a insuficiencia intestinal
Se trata de un estudio observacional transversal prospectivo multicéntrico que evaluará la prevalencia de enfermedad hepática en pacientes dependientes de nutrición parenteral (NP) durante 4 o más días a la semana. La enfermedad hepática se determinará por la presencia de deficiencia de colina, colestasis (confirmada por un nivel elevado de isoenzima hepática de fosfatasa alcalina (ALP) en suero) y esteatosis (confirmada por fracción de grasa de densidad de protones derivada de imágenes de resonancia magnética (MRI-PDFF).
El objetivo de este estudio es investigar la presencia/prevalencia de enfermedad hepática en pacientes dependientes de NP (≥4 días a la semana).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Descripción detallada
Los participantes elegibles proporcionarán muestras de sangre en la Visita 1 para determinar la deficiencia de colina, el nivel elevado de isoenzimas hepáticas ALP en suero y la disfunción hepática, y completarán un estudio de imágenes (MRI-PDFF) en la Visita 1 para evaluar la esteatosis.
El propósito de este estudio es comprender y documentar datos epidemiológicos críticos relacionados con la deficiencia de colina y la incidencia de enfermedad hepática en pacientes dependientes de NP (≥ 4 días a la semana) y comprender mejor a esta población de pacientes para ayudar a determinar quién podría beneficiarse de los tratamientos innovadores. tratamientos que incluyen el tratamiento con cloruro de colina IV.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
80
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Copenhagen, Dinamarca
- Rigshospitalet
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Ronald Reagan Medical Center of UCLA
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34741
- IHS Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- The University of Chicago
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- Center for Chronic Intestinal Failure, St. Orsola Hospital Dept of Medical and Surgical Sciences, University of Bologna
-
-
-
-
England
-
Harrow, England, Reino Unido, HA1 3UJ
- St. Mark's Hospital
-
London, England, Reino Unido, NW1 2BU
- University College London Hospitals
-
Salford, England, Reino Unido
- Northern Care Alliance NHS Foundation
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 80 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Este estudio inscribirá a participantes adultos y adolescentes masculinos y femeninos de 12 años o más que dependen de NP (≥ 4 días a la semana) en el entorno de la clínica de atención primaria.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante y/o su padre/representante legalmente autorizado está dispuesto y es capaz de proporcionar un consentimiento informado firmado o un asentimiento, según corresponda.
- Adultos de sexo masculino o femenino de 18 a 80 años de edad, o adolescentes de 12 a 17 años de edad
- Pacientes dependientes de nutrición parenteral (NP) que reciben NP durante un promedio de ≥ 4 días a la semana durante 10 semanas o más antes de la selección para satisfacer las necesidades nutricionales, calóricas, de líquidos y/o electrolíticas
- El investigador espera que no sea médicamente necesario realizar cambios en el régimen de lípidos, dextrosa, aminoácidos o vitaminas durante la participación del participante en el estudio.
- Voluntad del participante de mantener su dieta oral habitual actual y su régimen de líquidos durante la duración del estudio
Criterio de exclusión:
- Participantes que tomaron medicamentos esteatogénicos durante ≥12 semanas en los últimos 12 meses (p. ej., amiodarona, tamoxifeno, metotrexato, tetraciclina, glucocorticoides, esteroides anabólicos, sobre la dosis habitual de estrógeno para la terapia de reemplazo hormonal y valproato); aquellos que toman cualquier medicamento (por ejemplo, metformina, tiazolidinedionas, ácido ursodesoxicólico, pentoxifilina, S-adenosil-L-metionina y betaína) que podría afectar la medición de IFALD dentro de las 12 semanas anteriores al ingreso al estudio
- Participantes que toman medicamentos hepatotóxicos potenciales que, a juicio del investigador, están causando anomalías hepáticas.
- Participantes con marcapasos cardíaco, stents intravasculares, otros dispositivos metálicos y claustrofobia que están contraindicados para la resonancia magnética.
- Participantes que tomaron suplementos de colina o multivitamínicos que contenían colina dentro de los 14 días previos a la selección
- Antecedentes de trasplante de órganos importantes (p. ej., corazón, riñón, hígado, etc.)
Para obtener más información sobre los criterios de elegibilidad, comuníquese con el patrocinador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de pacientes con deficiencia de colina
Periodo de tiempo: Día 1
|
La deficiencia de colina se define como una concentración de colina libre en plasma inferior a 7 nmol/mL.
|
Día 1
|
|
Porcentaje de pacientes con deficiencia de colina, nivel elevado de isoenzima hepática ALP en suero y MRI-PDFF ≥8%
Periodo de tiempo: Día 1
|
La deficiencia de colina se define como una concentración de colina libre en plasma inferior a 7 nmol/mL.
El nivel elevado de la isoenzima hepática ALP en suero se define como >1,5 veces el límite superior de lo normal.
RM-PDFF ≥8 %
|
Día 1
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de pacientes con RM-PDFF ≥8%
Periodo de tiempo: Día 1
|
Evaluación de pruebas hepáticas a todos los pacientes y pacientes con deficiencia de colina.
La deficiencia de colina se define como una concentración de colina libre en plasma inferior a 7 nmol/mL;
|
Día 1
|
|
Porcentaje de pacientes con nivel elevado de isoenzima hepática ALP en suero (definido como ≥ 1,5 veces el límite superior de lo normal)
Periodo de tiempo: Día 1
|
Evaluación de pruebas hepáticas a todos los pacientes y pacientes con deficiencia de colina.
La deficiencia de colina se define como una concentración de colina libre en plasma inferior a 7 nmol/mL;
|
Día 1
|
|
Porcentaje de pacientes con pruebas hepáticas anormales, incluida la bilirrubina directa sérica, AST, ALT y GGT
Periodo de tiempo: Día 1
|
Evaluación de pruebas hepáticas a todos los pacientes y pacientes con deficiencia de colina.
La deficiencia de colina se define como una concentración de colina libre en plasma inferior a 7 nmol/mL; AST = aspartato aminotransferasa; ALT = alanina transaminasa; GGT = gamma-glutamil transferasa.
|
Día 1
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de agosto de 2021
Finalización primaria (Actual)
29 de junio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
29 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de agosto de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de agosto de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
18 de agosto de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TARA-001-502
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .