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加齢黄斑変性に続発する地理的萎縮を伴う参加者におけるダニコパンの研究

2025年8月15日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

加齢黄斑変性症 (AMD) に続発する地理的萎縮 (GA) 患者におけるダニコパン (ALXN2040) の第 2 相、ダブルマスク、プラセボ対照、用量範囲調査研究

これは、AMDに続発するGAの参加者におけるダニコパンの有効性、安全性、および薬物動態を評価するために設計された用量設定研究です。 この研究は、最大 6 週間のスクリーニング期間、104 週間のマスクされた治療期間、それに続く最後の投与後の 30 日間のフォローアップで構成されます。 この研究には 4 つの治療群があります: 100 ミリグラム (mg) 1 日 2 回 (入札)、200 mg 入札、400 mg 1 日 1 回 (qd)、および対応するプラセボ。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

365

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85020
        • Research Site
    • California
      • Beverly Hills、California、アメリカ、90211
        • Research Site
      • Encino、California、アメリカ、91436
        • Research Site
      • Fresno、California、アメリカ、93720
        • Research Site
      • Fullerton、California、アメリカ、92835
        • Research Site
      • La Jolla、California、アメリカ、92093
        • Research Site
      • Pasadena、California、アメリカ、91105
        • Research Site
      • Sacramento、California、アメリカ、95841
        • Research Site
      • San Mateo、California、アメリカ、94401
        • Research Site
      • Walnut Creek、California、アメリカ、94598
        • Research Site
    • Colorado
      • Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80909
        • Research Site
      • Longmont、Colorado、アメリカ、80503
        • Research Site
    • Connecticut
      • Waterford、Connecticut、アメリカ、06385
        • Research Site
    • Florida
      • Clearwater、Florida、アメリカ、33761
        • Research Site
      • Coral Springs、Florida、アメリカ、33067
        • Research Site
      • Deerfield Beach、Florida、アメリカ、33064
        • Research Site
      • Naples、Florida、アメリカ、34103
        • Research Site
      • Palm Beach Gardens、Florida、アメリカ、33418
        • Research Site
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ、33711
        • Research Site
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30909
        • Research Site
    • Indiana
      • New Albany、Indiana、アメリカ、47150
        • Research Site
    • Iowa
      • West Des Moines、Iowa、アメリカ、50266
        • Research Site
    • Maryland
      • Hagerstown、Maryland、アメリカ、21740
        • Research Site
      • Rosedale、Maryland、アメリカ、21237
        • Research Site
      • Towson、Maryland、アメリカ、21204
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Springfield、Massachusetts、アメリカ、01107
        • Research Site
    • Mississippi
      • Southaven、Mississippi、アメリカ、38671
        • Research Site
    • Nevada
      • Reno、Nevada、アメリカ、89502
        • Research Site
    • New Jersey
      • Teaneck、New Jersey、アメリカ、07666
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck、New York、アメリカ、11021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97225
        • Research Site
      • Springfield、Oregon、アメリカ、97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Kingston、Pennsylvania、アメリカ、18704
        • Research Site
      • Monroeville、Pennsylvania、アメリカ、15146
        • Research Site
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Research Site
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-2640
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
        • Research Site
      • Ladson、South Carolina、アメリカ、29456
        • Research Site
    • South Dakota
      • Rapid City、South Dakota、アメリカ、57701
        • Research Site
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78750
        • Research Site
      • Bellaire、Texas、アメリカ、77401
        • Research Site
      • Conroe、Texas、アメリカ、77384
        • Research Site
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • Research Site
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78240
        • Research Site
      • Southlake、Texas、アメリカ、76092
        • Research Site
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22031
        • Research Site
      • Lynchburg、Virginia、アメリカ、24502
        • Research Site
  • イギリス
      • Bristol、イギリス、BS1 2LX
        • Research Site
      • Liverpool、イギリス、L69 3BX
        • Research Site
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • Research Site
      • London、イギリス、EC1V 2PD
        • Research Site
      • London、イギリス、GU16 7UJ
        • Research Site
      • London、イギリス、NW1 5QH
        • Research Site
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE7 7DN
        • Research Site
      • Southampton、イギリス、S016 6YD
        • Research Site
  • イタリア
      • Florence、イタリア、50134
        • Research Site
      • Genova、イタリア、16132
        • Research Site
      • Milan、イタリア、20122
        • Research Site
      • Milan、イタリア、20132
        • Research Site
      • Milan、イタリア、20157
        • Research Site
      • Naples、イタリア、80131
        • Research Site
      • Roma、イタリア、00168
        • Research Site
      • Roma、イタリア、00133
        • Research Site
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア、5000
        • Research Site
      • Albury、オーストラリア、2640
        • Research Site
      • East Melbourne、オーストラリア、3002
        • Research Site
      • Hurstville、オーストラリア、2220
        • Research Site
      • Parramatta、オーストラリア、2150
        • Research Site
      • Strathfield、オーストラリア、2135
        • Research Site
      • Sydney、オーストラリア、2000
        • Research Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Research Site
      • Barcelona、スペイン、8025
        • Research Site
      • Barcelona、スペイン、08022
        • Research Site
      • Bilbao、スペイン、48006
        • Research Site
      • Córdoba、スペイン、14012
        • Research Site
      • Majadahonda、スペイン、28222
        • Research Site
      • Pamplona、スペイン、31005
        • Research Site
      • Seville、スペイン、41071
        • Research Site
      • Valencia、スペイン、46014
        • Research Site
      • Valladolid、スペイン、46012
        • Research Site
      • Zaragoza、スペイン、50009
        • Research Site
  • スロバキア
      • Bratislava、スロバキア、811 08
        • Research Site
      • Žilina、スロバキア、012 07
        • Research Site
  • チェコ
      • Pardubice、チェコ、530 02
        • Research Site
      • Prague、チェコ、150 00
        • Research Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、12203
        • Research Site
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Research Site
      • Düsseldorf、ドイツ、40225
        • Research Site
      • Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
        • Research Site
      • Göttingen、ドイツ、37075
        • Research Site
      • Hanover、ドイツ、30625
        • Research Site
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Research Site
      • Mainz A. Rhein、ドイツ、55131
        • Research Site
      • Marburg、ドイツ、35043
        • Research Site
      • München、ドイツ、81675
        • Research Site
      • Münster、ドイツ、48149
        • Research Site
      • Münster、ドイツ、48145
        • Research Site
      • Neubrandenburg、ドイツ、17036
        • Research Site
      • Regensburg、ドイツ、93053
        • Research Site
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • Research Site
      • Ulm、ドイツ、89081
        • Research Site
      • Würzburg、ドイツ、97080
        • Research Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1133
        • Research Site
      • Pécs、ハンガリー、7621
        • Research Site
  • フランス
      • Créteil、フランス、94010
        • Research Site
      • Lyon、フランス、69004
        • Research Site
      • Marseille、フランス、13008
        • Research Site
      • Nantes、フランス、44000
        • Research Site
      • Nice、フランス、06000
        • Research Site
      • Paris、フランス、75010
        • Research Site
      • Paris、フランス、75019
        • Research Site
      • Paris、フランス、75571
        • Research Site
      • Poitiers、フランス、86021
        • Research Site
      • Strasbourg、フランス、67091
        • Research Site
      • Écully、フランス、69130
        • Research Site
  • ラトビア
      • Riga、ラトビア、LV1002
        • Research Site
      • Riga、ラトビア、LV-1009
        • Research Site
  • 日本
      • Fukushima、日本、960-1295
        • Research Site
      • Kita-gun、日本、761-0793
        • Research Site
      • Osaka、日本、5458586
        • Research Site
  • 韓国
      • Busan、韓国、49241
        • Research Site
      • Daegu、韓国、42415
        • Research Site
      • Incheon、韓国、22332
        • Research Site
      • Jinju、韓国、52727
        • Research Site
      • Seoul、韓国、06351
        • Research Site
      • Seoul、韓国、03082
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

60年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • 髄膜炎菌の予防接種。
  • -署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。
  • -少なくとも1つの目でAMDに続発するGAのプレゼンテーション
  • GA病変全体が中心窩中心から1μm以上離れている必要があります

主な除外基準:

  • -AMD以外の原因による研究眼のGA。
  • -以前に硝子体内抗血管内皮増殖因子注射を受けたことがある 眼内血管疾患の研究眼で。
  • -以前にいずれかの眼科的状態に対して幹細胞/遺伝子治療を受けたことがある。
  • -過去3か月以内の投与経路に関係なく、研究眼の眼科適応症に対する介入臨床研究への以前の参加または治験薬の5半減期（どちらか長い方）。
  • -研究者の意見では、視覚機能を損なうか混乱させる、または研究評価を妨げる研究眼における活動性眼疾患の存在。
  • 既知または疑われる補体欠乏症。
  • -主任研究者の意見では、患者を研究に不適切にするような医学的または心理的状態の病歴または存在。
  • -注射用フルオレセインナトリウム、治験薬（ダニコパン）またはその賦形剤に対する過敏症。

注：プロトコルごとに、追加の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ダニコパン：100mg
参加者は、マスクされた治療期間中にダニコパン 100 mg 入札を受け取ります。 最適用量が特定されると、少なくとも52週間の治療を受けた参加者は、研究の残りの最適用量に切り替えられます。
薬：ダニコパン
経口錠剤。
他の名前：
  • ALXN2040
実験的：ダニコパン：200mg
参加者は、マスクされた治療期間中にダニコパン 200 mg 入札を受け取ります。 最適用量が特定されると、少なくとも52週間の治療を受けた参加者は、研究の残りの最適用量に切り替えられます。
薬：ダニコパン
経口錠剤。
他の名前：
  • ALXN2040
実験的：ダニコパン：400mg
参加者は、マスクされた治療期間中にダニコパン 400 mg qd を受け取ります。 最適用量が特定されると、少なくとも52週間の治療を受けた参加者は、研究の残りの最適用量に切り替えられます。
薬：ダニコパン
経口錠剤。
他の名前：
  • ALXN2040
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は一致するプラセボを受け取り、52週目にアクティブな治療グループの1つに、またはすでに特定されている場合は最適な用量に再無作為化されます.
薬：ダニコパン
経口錠剤。
他の名前：
  • ALXN2040
薬：プラセボ
経口錠剤。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
眼底自己蛍光（FAF）で測定された、研究眼の総地理的萎縮（GA）病変領域の平方根（SQRT）のベースラインから52週目までの変化率（SQRT）
時間枠：ベースライン、52週目
FAFは、萎縮領域の検出に特に価値のあるコントラスト網膜画像を提供します。 研究眼のFAF画像を撮影し、総GA病変領域測定のためにリーディングセンターに送られました。 総GA病変面積（平方ミリメートル[mm^2]）をSQRT（ミリメートル[mm]）に変換しました。 影響を受ける領域が大きいということは、影響を受ける小さな領域よりも悪い結果を意味します。 各治療群のベースライン（MM/年）からの変化率は、時間の係数と、反復測定（MMRM）の混合モデルからの時間と治療の相互作用に基づいて推定されました。 MMRM分析には、従属変数としてのSQRT GA病変領域でのベースライン後の訪問でのベースラインからの変更が含まれていました。
ベースライン、52週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
FAFで測定したように、研究眼の総ga病変領域のSQRTのベースラインから104週に変更
時間枠：ベースライン、104週
FAFは、萎縮領域の検出に特に価値のあるコントラスト網膜画像を提供します。 研究眼のFAF画像を撮影し、総GA病変領域測定のためにリーディングセンターに送られました。 総GA病変領域（mm^2）は、SQRT（mm）に変換されました。 影響を受ける領域が大きいということは、影響を受ける小さな領域よりも悪い結果を意味します。
ベースライン、104週
FAFで測定された、調査目の総GA病変領域のベースラインから52週目、104週目から104週目から104週目までの変更
時間枠：ベースライン、52週目、104週
FAFは、萎縮領域の検出に特に価値のあるコントラスト網膜画像を提供します。 研究の目のFAF画像を撮影し、総ga病変領域（mm^2）測定のためにリーディングセンターに送られました。 影響を受ける領域が大きいということは、影響を受ける小さな領域よりも悪い結果を意味します。
ベースライン、52週目、104週
ベースラインから52週目から104週目から104週目までの変化は、Spectral-Domain光コヒーレンス断層撮影（SD-OCT）で測定された、研究の目、仲間の眼、および両眼の全眼の全減衰（EZ）のパーセントでの変化
時間枠：ベースライン、52週目、104週
SD-OCTを使用して、黄斑EZの全減衰の割合を測定することにより、光受容体の喪失を評価しました。 EZは、主に光受容体の内側のセグメントの外側部分の楕円体層内のミトコンドリアによって形成されたと考えられていました。 SD-OCTでは、EZの完全性と強度の低下は、網膜変性疾患のコーン光受容体の減少と網膜感受性と相関しています。 割合の低いことは、より良い結果を意味します。 パーセンテージの増加は、結果が悪いことを意味します。
ベースライン、52週目、104週
ベースラインから52週目から104週目から104週目までの変化は、SD-OCTで測定されているように、研究の目、仲間の目、両眼の部分的な減衰のパーセントで変化します
時間枠：ベースライン、52週目、104週
SD-OCTを使用して黄斑EZ部分減衰の割合を測定することにより、光受容体の分解を評価しました。 EZは、主に光受容体の内側のセグメントの外側部分の楕円体層内のミトコンドリアによって形成されたと考えられていました。 SD-OCTでは、EZの完全性と強度の低下は、網膜変性疾患のコーン光受容体の減少と網膜感受性と相関しています。 割合の低いことは、より良い結果を意味します。 パーセンテージの増加は、結果が悪いことを意味します。
ベースライン、52週目、104週
外側の核層（ONL）のベースラインから52週目まで、104週目から104週目までの変化 - 網膜色素上皮（RPE）は、SD -OCTで測定されたように、研究の目、フェローアイ、および両眼の中心部のサブフィールドの厚さを平均します
時間枠：ベースライン、52週目、104週
ONL -RPEの平均中央1 mmのサブフィールドの厚さは、中心窩中心（網膜の中心点）から半径1 mm以内で測定されたONLとRPEの間の網膜層の平均厚さを指します。
ベースライン、52週目、104週
Onl-RPEのベースラインから52週目から104週目から104週目から104週目から、SD-OCTで測定されたように、研究の目、仲間の眼、および両眼を組み合わせた中心黄斑2 mmのサブフィールドの厚さを平均します
時間枠：ベースライン、52週目、104週
ONL -RPEの平均中央黄斑2 mmサブフィールドの厚さは、黄斑の中央部分、特に半径2 mm以内の網膜の厚さを指します。
ベースライン、52週目、104週
ベースラインから52週目から104週目から104週目から104週目（EZ） - （RPE）SD -OCTで測定されたように、研究の目、仲間の眼、および両眼の黄斑量を組み合わせた
時間枠：ベースライン、52週目、104週
EZ -RPE黄斑量は、特に黄斑領域内のEZとRPEの間の網膜組織の体積を指します。 EZ-RPE容積の変化は、外網膜に影響を与える疾患の存在または進行を示しています。
ベースライン、52週目、104週
EZ-RPEのベースラインから52週目、104週目から104週目までの変化は、SD-OCTで測定されているように、研究の目、仲間の目、両眼の中心部のサブフィールドの厚さを平均します。
時間枠：ベースライン、52週目、104週
EZ -RPEの平均中央1 mmのサブフィールドの厚さは、中央1 mm領域の網膜内の層である楕円体ゾーンの厚さの測定です。 EZ-RPEの厚さの変化は、AMDのようなさまざまな眼疾患に関連する光受容体内の損傷または機能不全を示しています。
ベースライン、52週目、104週
EZ-RPEのベースラインから52週目、104週目から104週目から104週目から104週を平均します。
時間枠：ベースライン、52週目、104週
EZ -RPEの平均平均黄斑2 mmの厚さの測定は、EZの外側の境界とRPE層の内側の境界との間の距離を反映しています。 EZ-RPEの厚さの減少は、EZの薄化または損失が特徴である乾燥AMDなど、疾患の初期の指標です。 EZ-RPEの厚さの変化は、AMDなどの状態で治療反応を監視するために使用されます。
ベースライン、52週目、104週
ベースラインから52週目から104週目までのパーセント中央1 mmサブフィールドEZ研究の目、仲間の眼、およびSD-OCTで測定された両眼を組み合わせた完全減衰
時間枠：ベースライン、52週目、104週
中央の1 mmサブフィールドでのEZの総減衰の割合が報告されています。
ベースライン、52週目、104週
ベースラインから52週目から104週目から104枚の割合中央1 mmサブフィールドEZ研究の眼、仲間の目、およびSD-OCTで測定された両眼の部分的減衰を組み合わせた
時間枠：ベースライン、52週目、104週
中央1 mmサブフィールドでのEZの部分的な減衰の割合が報告されています。
ベースライン、52週目、104週
ベースラインから52週目から104週目までの変化中央黄斑2 mmサブフィールドEz研究の目、仲間の眼、およびSD-OCTで測定されたと組み合わされた総目の全眼の全減衰
時間枠：ベースライン、52週目、104週
中央黄斑2 mmサブフィールドにおけるEZの総減衰の割合が報告されています。
ベースライン、52週目、104週
ベースラインから52週目から104週目までの変化中央黄斑2 mmサブフィールドEz研究の目、仲間の目、およびSD-OCTで測定されたと組み合わされた両眼の部分的減衰
時間枠：ベースライン、52週目、104週
中央の黄斑2 mmサブフィールドにおけるEZの部分的な減衰の割合が報告されています。
ベースライン、52週目、104週
ベースラインから52週目から104週目から104週目まで、SD-OCTで測定されたように、研究の目、仲間の眼、両眼の平均厚さの平均厚さの平均厚さまでの変化
時間枠：ベースライン、52週目、104週
サブRPEコンパートメントの測定値は、RPEとBruchの膜の間の疾患の負担を反映しています。 サブRPE中央1 mmの平均厚さとは、中心窩（網膜の中央部分）を中心とする直径1 mmの円形領域内の網膜の平均厚さを指します。
ベースライン、52週目、104週
ベースラインから52週目から104週目から104週目から104回、サブRPE中央黄斑2 mmのサブフィールドの平均厚さの平均厚さ、SD-OCTで測定されているように、両眼と両眼を組み合わせた
時間枠：ベースライン、52週目、104週
サブRPEコンパートメントの測定値は、RPEとBruchの膜の間の疾患の負担を反映しています。 サブRPE中央黄斑2 mmサブフィールドの厚さは、黄斑の中央部の半径2 mm内の網膜の厚さを指します。
ベースライン、52週目、104週
SD-OCTで測定して、研究の目、仲間の眼と両眼の汎マキュラサブRPEボリュームのベースラインから52週目、104週目から104週目から104週目から104週目までの変更
時間枠：ベースライン、52週目、104週
サブRPEコンパートメントの測定値は、RPEとBruchの膜の間の疾患の負担を反映しています。 Panmacular Sub-RPEボリュームは、黄斑全体（網膜の中央部分）全体のRPEの下にある流体または空間の総体積を指します。
ベースライン、52週目、104週
SD-OCTで測定されたように、研究の目、仲間の目、両眼の総総RPE減衰のパーセントでベースラインから52週目まで、104週目から104週目に変化します
時間枠：ベースライン、52週目、104週
黄斑の総RPE減衰とは、鋭利で詳細な視力の原因となる網膜の中央部分である黄斑の薄化またはRPEの喪失の程度を指します。 これは、影響を受ける黄斑領域の割合として測定されました。
ベースライン、52週目、104週
ベースラインから52週目から104週目までのパーセント中央1 mmサブフィールドサブフィールドの総RPE減衰、SD-OCTで測定されたように組み合わされた眼、両眼の総RPE減衰
時間枠：ベースライン、52週目、104週
中央1 mmサブフィールドでのRPEの総減衰の割合が報告されています。
ベースライン、52週目、104週
ベースラインから52週目から104週目までの変化中央黄斑2 mmサブフィールドサブフィールドの総RPE減衰、SD-OCTで測定されたように組み合わされた眼と両眼を組み合わせた
時間枠：ベースライン、52週目、104週
中央の黄斑2 mmサブフィールドにおけるRPEの総減衰の割合が報告されています。
ベースライン、52週目、104週
初期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）チャートによって評価された、単眼のベスト補正視力（BCVA）のベスト52と104週目から104週目から104週目から104週目から104週目から104週目から104週目までの変化
時間枠：ベースライン、52週目、104週
ETDRSチャートは、各行に等しい難易度の5文字のシリーズを提示し、文字と行の間に標準化された間隔を示します。合計14行（70文字）があり、文字サイズは1.2589（または0.1ログユニット）の係数で、すべてのラインでさらに幾何学的および同等に増加し、チャートを上に移動します。 ゼロの最小スコア、最大スコア100。 ベースラインからの変化：よりネガティブスコアはより悪い結果であり、より正のスコアはより良い結果です。 スコアが低いと、正しく読み取られた文字が少なくなり（結果が悪い）ことを意味し、スコアが高いということは、より多くの文字が正しく読み取られたことを意味します（より良い結果）。
ベースライン、52週目、104週
ETDRSチャートで評価されているように、単眼の低輝度視力（LLVA）のベースラインから52週目から104週目から104週目から104週目から104週目から104週目から104週目から104週目から104週目から104週目から104週目までの変更
時間枠：ベースライン、52週目、104週
LLVAは、各眼の前面に2.0-logユニット中性密度フィルターを配置し、参加者に通常照らされたETDRSチャートを読み取ることにより測定されました。 LLVAは、ETDRSスケール（0〜100文字の範囲）を使用して、参加者が正しく読む文字の数として報告されました。 目のチャートで正しく読まれる文字の数が低いほど、視覚（またはVA）が悪化します。 正しく読まれる文字の数の増加は、ビジョンが改善されたことを意味します。 ベースラインからの変化：負のスコアは、LLVAの減少を示します。
ベースライン、52週目、104週
低輝度不足（LLD）（BCVA-LLVA）スコアでベースライン52週目から104週目から104週目から104週目から104週目に変化します
時間枠：ベースライン、52週目、104週
LLDスコアは、BCVAとLLVA（BCVA-LLVA）スコアの差として計算されました。 BCVAとLLVAは、ETDRSスケール（0〜100文字の範囲）を使用して参加者が正しく読む文字の数として報告されました。 目のチャートで正しく読まれる文字の数が低いほど、視界は悪化します。 LLDは、低照度条件での視力障害の尺度です。 LLDスコアが高いほど、明るい光と薄暗い光の視力の違いが大きいことを示し、低光光設定での視覚機能のより大きな喪失を示唆しています。
ベースライン、52週目、104週
Minnesota Low Vision Reading Test（MNREAD）視力チャートまたはRadnerリーディングチャートによって評価される、研究の目の単眼の読み取り速度におけるベースラインから52週目と104週目から104週目までの変更
時間枠：ベースライン、52週目、104週
MnRead Acuity Cardsは、通常および低ビジョンの参加者の読み取り視力と読み取り速度を測定するのに適した連続テキストの読み取り気性カードでした。 Mnread Acuityカードは、等しい数の文字を持つ単一の単純な文で構成されていました。 ストップウォッチを使用して、10分の1秒までの時間を記録しました。 視覚のために読めなかったり、試みられなかった文は、時間で0、エラーでは10として記録する必要があります。 Radnerの読み取りカードは、読み取り速度の測定、視力の読み取り、および重要な印刷サイズの測定に適していました。 読み取りテストは、読み取り時間が20秒より長くなったとき、または参加者が深刻なエラーを犯したときに停止しました。 ベースラインからの負の変化は、単眼の読み取り速度の低下を示します。病気の悪化。
ベースライン、52週目、104週
National Eye Instituteの視覚機能アンケート（NEI VFQ-25）のベースラインから52週目、104週目から104週目までの変更
時間枠：ベースライン、52週目、104週
Nei VFQ-25機器は、慢性眼条件を持つ個人の自己報告された視力標的の健康状態の寸法を測定します。 NEI VFQ-25は、11のビジョン関連ドメインで構成されています：グローバルビジョン評価、近視視覚活動の難しさ、遠隔ビジョン活動の難しさ、視力に関連する社会的機能の制限、視力の依存、視力による精神的健康症状、運転の困難、周辺および色の色の制限、眼の痛み。 Nei VFQ-25には、一般的な健康を測定する単一のアイテムも含まれています。 複合スコアは、ビジョン関連のドメインを平均し、0（より悪い）から100（最高）の範囲です。 より高いスコアは、より良い機能を表します。 ベースラインからの負の変化は、視覚機能の減少を示します。病気の悪化。
ベースライン、52週目、104週
ダニコパンの血漿濃度
時間枠：1日目と52週目
定量化の制限（<0.1ナノグラム[ng]/ミリリットル[ml]）を下回るすべての値は、要約統計の計算のために0に設定されました。
1日目と52週目
Ex vivo血清代替経路（AP）活動のベースラインからの変化
時間枠：52週目（投与前、投与後2時間）
血清AP機能活性は、Wieslab機能免疫測定法によって測定されました。
52週目（投与前、投与後2時間）
補体因子B（BB）濃度の血漿BBフラグメントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52週（事前投与）
ベースライン、52週（事前投与）
治療に浸透した有害事象（TEAE）、深刻な有害事象（SAE）、および研究中の研究薬の中止につながるイベントを持つ参加者の数
時間枠：1日目から108週目
有害事象（AE）は、薬物関連と見なされているかどうかにかかわらず、人間の薬物の使用に関連する不快な医学的発生と同じでした。 SAEは、次の基準のうち少なくとも1つを満たしたAEでした。その結果、死亡、生命を脅かし、AEの既存の入院または既存の入院の延長が必要であり、持続的または重大な障害/能力/能力があり、正常な生命機能を遂行する能力の実質的な混乱をもたらしました。反応。 TEAEは、研究介入の最初の投与中または後に始まったAEとして定義されました。 因果関係に関係なく、すべての深刻な有害事象およびその他の有害事象（非無意味）の要約は、「報告された有害事象」セクションにあります。
1日目から108週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alexion Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

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一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年8月23日

一次修了 (実際)

2024年7月5日

研究の完了 (実際)

2025年1月21日

試験登録日

最初に提出

2021年8月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月19日

最初の投稿 (実際)

2021年8月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年8月15日

最終確認日

2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALXN2040-GA-201
  • 2021-001198-22 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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