Studie Danicopanu u účastníků s geografickou atrofií sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci
15. srpna 2025 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Fáze 2, dvojitě maskovaná, placebem kontrolovaná studie pro zjištění rozsahu dávek Danicopanu (ALXN2040) u pacientů s geografickou atrofií (GA) sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci (AMD)
Toto je studie zaměřená na zjištění dávky navržená k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky danicopanu u účastníků s GA sekundární k AMD.
Studie se skládá ze screeningového období v délce až 6 týdnů, 104týdenního maskovaného léčebného období, po kterém následuje 30denní sledování po poslední dávce.
Tato studie bude mít 4 léčebné větve: 100 miligramů (mg) dvakrát denně (bid), 200 mg dvakrát denně, 400 mg jednou denně (qd) a odpovídající placebo.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
365
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie, 5000
- Research Site
-
Albury, Austrálie, 2640
- Research Site
-
East Melbourne, Austrálie, 3002
- Research Site
-
Hurstville, Austrálie, 2220
- Research Site
-
Parramatta, Austrálie, 2150
- Research Site
-
Strathfield, Austrálie, 2135
- Research Site
-
Sydney, Austrálie, 2000
- Research Site
-
-
-
-
-
Créteil, Francie, 94010
- Research Site
-
Lyon, Francie, 69004
- Research Site
-
Marseille, Francie, 13008
- Research Site
-
Nantes, Francie, 44000
- Research Site
-
Nice, Francie, 06000
- Research Site
-
Paris, Francie, 75010
- Research Site
-
Paris, Francie, 75019
- Research Site
-
Paris, Francie, 75571
- Research Site
-
Poitiers, Francie, 86021
- Research Site
-
Strasbourg, Francie, 67091
- Research Site
-
Écully, Francie, 69130
- Research Site
-
-
-
-
-
Florence, Itálie, 50134
- Research Site
-
Genova, Itálie, 16132
- Research Site
-
Milan, Itálie, 20122
- Research Site
-
Milan, Itálie, 20132
- Research Site
-
Milan, Itálie, 20157
- Research Site
-
Naples, Itálie, 80131
- Research Site
-
Roma, Itálie, 00168
- Research Site
-
Roma, Itálie, 00133
- Research Site
-
-
-
-
-
Fukushima, Japonsko, 960-1295
- Research Site
-
Kita-gun, Japonsko, 761-0793
- Research Site
-
Osaka, Japonsko, 5458586
- Research Site
-
-
-
-
-
Busan, Jižní Korea, 49241
- Research Site
-
Daegu, Jižní Korea, 42415
- Research Site
-
Incheon, Jižní Korea, 22332
- Research Site
-
Jinju, Jižní Korea, 52727
- Research Site
-
Seoul, Jižní Korea, 06351
- Research Site
-
Seoul, Jižní Korea, 03082
- Research Site
-
-
-
-
-
Riga, Lotyšsko, LV1002
- Research Site
-
Riga, Lotyšsko, LV-1009
- Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1133
- Research Site
-
Pécs, Maďarsko, 7621
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 12203
- Research Site
-
Bonn, Německo, 53127
- Research Site
-
Düsseldorf, Německo, 40225
- Research Site
-
Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
- Research Site
-
Göttingen, Německo, 37075
- Research Site
-
Hanover, Německo, 30625
- Research Site
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Research Site
-
Mainz A. Rhein, Německo, 55131
- Research Site
-
Marburg, Německo, 35043
- Research Site
-
München, Německo, 81675
- Research Site
-
Münster, Německo, 48149
- Research Site
-
Münster, Německo, 48145
- Research Site
-
Neubrandenburg, Německo, 17036
- Research Site
-
Regensburg, Německo, 93053
- Research Site
-
Tübingen, Německo, 72076
- Research Site
-
Ulm, Německo, 89081
- Research Site
-
Würzburg, Německo, 97080
- Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 811 08
- Research Site
-
Žilina, Slovensko, 012 07
- Research Site
-
-
-
-
-
Bristol, Spojené království, BS1 2LX
- Research Site
-
Liverpool, Spojené království, L69 3BX
- Research Site
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- Research Site
-
London, Spojené království, EC1V 2PD
- Research Site
-
London, Spojené království, GU16 7UJ
- Research Site
-
London, Spojené království, NW1 5QH
- Research Site
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
- Research Site
-
Southampton, Spojené království, S016 6YD
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85020
- Research Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
- Research Site
-
Encino, California, Spojené státy, 91436
- Research Site
-
Fresno, California, Spojené státy, 93720
- Research Site
-
Fullerton, California, Spojené státy, 92835
- Research Site
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92093
- Research Site
-
Pasadena, California, Spojené státy, 91105
- Research Site
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95841
- Research Site
-
San Mateo, California, Spojené státy, 94401
- Research Site
-
Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
- Research Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80909
- Research Site
-
Longmont, Colorado, Spojené státy, 80503
- Research Site
-
-
Connecticut
-
Waterford, Connecticut, Spojené státy, 06385
- Research Site
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Spojené státy, 33761
- Research Site
-
Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33067
- Research Site
-
Deerfield Beach, Florida, Spojené státy, 33064
- Research Site
-
Naples, Florida, Spojené státy, 34103
- Research Site
-
Palm Beach Gardens, Florida, Spojené státy, 33418
- Research Site
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33711
- Research Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30909
- Research Site
-
-
Indiana
-
New Albany, Indiana, Spojené státy, 47150
- Research Site
-
-
Iowa
-
West Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50266
- Research Site
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Spojené státy, 21740
- Research Site
-
Rosedale, Maryland, Spojené státy, 21237
- Research Site
-
Towson, Maryland, Spojené státy, 21204
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01107
- Research Site
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Spojené státy, 38671
- Research Site
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
- Research Site
-
-
New Jersey
-
Teaneck, New Jersey, Spojené státy, 07666
- Research Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97225
- Research Site
-
Springfield, Oregon, Spojené státy, 97477
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Kingston, Pennsylvania, Spojené státy, 18704
- Research Site
-
Monroeville, Pennsylvania, Spojené státy, 15146
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-2640
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
- Research Site
-
Ladson, South Carolina, Spojené státy, 29456
- Research Site
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Spojené státy, 57701
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78750
- Research Site
-
Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
- Research Site
-
Conroe, Texas, Spojené státy, 77384
- Research Site
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Research Site
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
- Research Site
-
Southlake, Texas, Spojené státy, 76092
- Research Site
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
- Research Site
-
Lynchburg, Virginia, Spojené státy, 24502
- Research Site
-
-
-
-
-
Pardubice, Česko, 530 02
- Research Site
-
Prague, Česko, 150 00
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Research Site
-
Barcelona, Španělsko, 8025
- Research Site
-
Barcelona, Španělsko, 08022
- Research Site
-
Bilbao, Španělsko, 48006
- Research Site
-
Córdoba, Španělsko, 14012
- Research Site
-
Majadahonda, Španělsko, 28222
- Research Site
-
Pamplona, Španělsko, 31005
- Research Site
-
Seville, Španělsko, 41071
- Research Site
-
Valencia, Španělsko, 46014
- Research Site
-
Valladolid, Španělsko, 46012
- Research Site
-
Zaragoza, Španělsko, 50009
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
60 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Očkování proti Neisseria meningitidis.
- Schopný dát podepsaný informovaný souhlas.
- Prezentace GA sekundární k AMD alespoň na 1 oku
- Celá GA léze musí být > 1 μm mimo foveální centrum
Klíčová kritéria vyloučení:
- GA ve zkoumaném oku kvůli jiné příčině než AMD.
- Dříve dostávali intravitreální injekce antivaskulárního endoteliálního růstového faktoru do studovaného oka pro intraokulární vaskulární onemocnění.
- V minulosti jste podstoupil(a) jakoukoli léčbu kmenovými buňkami/genem pro jakýkoli oftalmologický stav v kterémkoli oku.
- Předchozí účast v intervenčních klinických studiích pro jakékoli oftalmologické indikace ve studovaném oku bez ohledu na cestu podání během posledních 3 měsíců nebo 5 poločasů hodnoceného přípravku (podle toho, co je delší).
- Přítomnost aktivních očních onemocnění ve studovaném oku, která podle názoru zkoušejícího narušují nebo narušují zrakové funkce nebo narušují hodnocení studie.
- Známý nebo suspektní nedostatek komplementu.
- Anamnéza nebo přítomnost jakéhokoli zdravotního nebo psychologického stavu, který by podle názoru hlavního zkoušejícího učinil pacienta nevhodným pro studii.
- Hypersenzitivita na fluorescein sodný pro injekci, hodnocený lék (danicopan) nebo na kteroukoli pomocnou látku tohoto přípravku.
Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Danicopan: 100 mg
Účastníci obdrží danicopan 100 mg nabídky během maskovaného období léčby.
Jakmile je identifikována optimální dávka, účastníci, kteří mají alespoň 52 týdnů léčby, budou převedeni na optimální dávku po zbytek studie.
|
Perorální tableta.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Danicopan: 200 mg
Účastníci obdrží danicopan 200 mg nabídky během maskovaného období léčby.
Jakmile je identifikována optimální dávka, účastníci, kteří mají alespoň 52 týdnů léčby, budou převedeni na optimální dávku po zbytek studie.
|
Perorální tableta.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Danicopan: 400 mg
Účastníci dostanou danicopan 400 mg qd během maskovaného období léčby.
Jakmile je identifikována optimální dávka, účastníci, kteří mají alespoň 52 týdnů léčby, budou převedeni na optimální dávku po zbytek studie.
|
Perorální tableta.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo a budou znovu randomizováni do jedné z aktivních léčebných skupin v týdnu 52 nebo do optimální dávky, pokud již byla identifikována.
|
Perorální tableta.
Ostatní jména:
Perorální tableta.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra změny z výchozí hodnoty na 52 týdnů ve druhé odmocnině (SQRT) oblasti celkové geografické atrofie (GA) léze ve studovaném oku, měřeno pomocí autofluorescence Fundus (FAF)
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
|
FAF poskytuje snímky sítnice s vysokým kontrastem zvláště cenným pro detekci atrofických oblastí.
Snímky FAF studijního oka byly pořízeny a odeslány do centra čtení pro měření celkové oblasti léze GA.
Celková plocha léze GA (čtvereční milimetr [mm^2]) byla transformována na SQRT (milimetr [mm]).
Větší postižená oblast znamená horší výsledek než menší postižená oblast.
Míra změny z výchozí hodnoty (mm/rok) pro každou léčenou skupinu byla odhadnuta na základě koeficientů po dobu a interakce času a léčby ze smíšených modelů pro opakovaná opatření (MMRM).
Analýza MMRM zahrnovala změnu z výchozí hodnoty při návštěvě post-baseliny v oblasti léze SQRT GA jako závislou proměnnou.
|
Základní linie, 52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna z výchozí hodnoty na 104 v týdnu v sqrtu celkové oblasti léze GA ve studovaném oku měřeno pomocí FAF
Časové okno: Základní linie, týden 104
|
FAF poskytuje snímky sítnice s vysokým kontrastem zvláště cenným pro detekci atrofických oblastí.
Snímky FAF studijního oka byly pořízeny a odeslány do centra čtení pro měření celkové oblasti léze GA.
Celková plocha léze GA (mm^2) byla transformována na SQRT (mm).
Větší postižená oblast znamená horší výsledek než menší postižená oblast.
|
Základní linie, týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v celkové oblasti léze GA ve studovaném oku měřeno pomocí FAF
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
FAF poskytuje snímky sítnice s vysokým kontrastem zvláště cenným pro detekci atrofických oblastí.
FAF obrazy studijního oka byly pořízeny a odeslány do měření celkové oblasti lézí GA (MM^2).
Větší postižená oblast znamená horší výsledek než menší postižená oblast.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a 104 týdne v procentech makulární elipsoidní zóny (EZ) celkový útlum ve studovaném oku, oku a obou očích kombinovaných měřeno pomocí optické koherence tomografie spektrální domény (SD-OCT)
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Ztráta fotoreceptoru byla hodnocena měřením procenta celkového útlumu makulárního EZ pomocí SD-OCT.
EZ byl považován za vytvořen hlavně mitochondrií v elipsoidové vrstvě vnější části vnitřních segmentů fotoreceptorů.
U SD-OCT byla snížení integrity a intenzity EZ korelována se snížením kuželových fotoreceptorů a citlivosti sítnice u degenerativních onemocnění sítnice.
Nižší zvýšení procenta znamená lepší výsledek.
Vyšší zvýšení procenta znamená horší výsledek.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v procentech makulárního ez částečného útlumu ve studovaném oku, The Fellow Eye a Obě oči kombinované jako měřené pomocí SD-OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Degradace fotoreceptoru byla hodnocena měřením procenta makulárního částečného útlumu EZ pomocí SD-OCT.
EZ byl považován za vytvořen hlavně mitochondrií v elipsoidové vrstvě vnější části vnitřních segmentů fotoreceptorů.
U SD-OCT byla snížení integrity a intenzity EZ korelována se snížením kuželových fotoreceptorů a citlivosti sítnice u degenerativních onemocnění sítnice.
Nižší zvýšení procenta znamená lepší výsledek.
Vyšší zvýšení procenta znamená horší výsledek.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 ve vnější jaderné vrstvě (ONL) - epitel pigmentu sítnicového pigmentu (RPE) znamená střední 1 mm tloušťku subfieldu ve studovaném oku, očí a obě oči kombinované jako měřené pomocí SD -OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Průměrná střední 1 mm subfielda ONL - RPE odkazuje na průměrnou tloušťku sítnicových vrstev mezi ONL a RPE měřeným v poloměru 1 mm od foveálního centra (centrální bod sítnice).
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v průměru Onl-RPE střední makulární 2 mm tloušťku subfieldu ve studovaném oku, kolegy a oběma očima kombinované jako měřené pomocí SD-OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Průměrná středová makulární makulární 2 mm tloušťka subfieldu ONL - RPE se týká tloušťky sítnice ve střední části makuly, konkrétně v poloměru 2 mm.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z základní linie na 52. a týden 104 v Elipsoid Zone (EZ) - (RPE) Makulární objem ve studovaném oku, The Fellow Eye a Obě oči kombinované měřeno pomocí SD -OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Makulární objem EZ - RPE označuje objem tkáně sítnice mezi EZ a RPE, konkrétně v makulární oblasti.
Změny objemu EZ-RPE naznačují přítomnost nebo progresi chorob ovlivňující vnější sítnici.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v Ez-RPE průměrné centrální 1 mm tloušťky subfieldu ve studovaném oku, The Fellow Eye a Obě oči kombinované měřeno pomocí SD-OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Průměrná střední 1 mm subfielda EZ - RPE je měření tloušťky elipsoidní zóny, vrstvy uvnitř sítnice, v centrální 1 mm oblasti.
Změny v tloušťce EZ-RPE naznačují poškození nebo dysfunkci ve fotoreceptorech, které jsou spojeny s různými očními chorobami, jako je AMD.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v Ez-RPE průměrné centrální makulární 2 mm tloušťku ve studovaném oku, oku a oběma očima kombinovaném měřeným pomocí SD-OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Střední měření tloušťky 2 mm EZ - RPE odráží vzdálenost mezi vnějším okrajem EZ a vnitřní hranicí vrstvy RPE, obvykle v centrální oblasti 2 mm.
Snížená tloušťka EZ-RPE je časným ukazatelem onemocnění, například v suché AMD, kde je ztenčení nebo ztráta EZ charakteristickým znakem.
Změny tloušťky EZ-RPE se používají ke sledování reakce na léčbu za podmínek, jako je AMD.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. týden a 104 v procentech centrálního 1 mm Subfielda EZ celkový útlum ve studovaném oku, The Fellow Eye a Obě oči kombinované jako měřené pomocí SD-OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Je hlášeno procento celkového útlumu EZ ve středním 1 mm subfilu.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v procentech centrálního 1 mm subfieldu EZ částečný útlum ve studovaném oku, The Fellow Eye a Obě oči kombinované měřeno pomocí SD-OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Je hlášeno procento částečného útlumu EZ ve středním 1 mm subfilu.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v procentech centrálního makulárního 2 mm subfieldu EZ celkový útlum ve studovaném oku, The Fellow Eye a Obě oči kombinované jako měřené pomocí SD-OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Je hlášeno procento celkového útlumu EZ v centrálním makulárním 2 mm subfilu.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. týden a 104 v procentech centrálního makulárního 2 mm subfieldu EZ částečný útlum ve studovaném oku, The Fellow Eye a Obě oči kombinované jako měřené pomocí SD-OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Je hlášeno procento částečného útlumu EZ v centrálním makulárním 2 mm subfildu.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v sub-RPE Central 1 mm Subfield průměrná tloušťka ve studovaném oku, Fellow Eye a Obě oči kombinované měřeno pomocí SD-OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Opatření sub-RPE kompartmentu odrážejí zátěž onemocnění mezi RPE a Bruchovou membránou.
Průměrná tloušťka 1 mm sub-RPE se týká průměrné tloušťky sítnice v kruhové ploše o průměru 1 mm se soustředěnou kolem fovea (centrální část sítnice).
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozího hodnoty na 52. a týden 104 v centrálním makulárním makulárním 2 mm subfieldu ve studovaném oku, očích a obou očích, které se měří pomocí SD-OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Opatření sub-RPE kompartmentu odrážejí zátěž onemocnění mezi RPE a Bruchovou membránou.
Střední makulární makulární tloušťka subfieldu 2 mm odkazuje na tloušťku sítnice v poloměru 2 mm ve střední části makuly.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v Panmakulárním objemu sub-RPE ve studovaném oku, kolegových očích a obou očích kombinovaných měřených pomocí SD-OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Opatření sub-RPE kompartmentu odrážejí zátěž onemocnění mezi RPE a Bruchovou membránou.
Objem panmakulárního sub-RPE se týká celkového objemu tekutiny nebo prostoru umístěného pod RPE přes celou makulu (centrální část sítnice).
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v procentech makulárního celkového útlumu RPE ve studovaném oku, očích a oběma očí
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Makulární celkový útlum RPE se týká stupně ztenčení nebo ztráty RPE v makule, centrální části sítnice odpovědné za ostré, podrobné vidění.
To bylo měřeno jako procento postižené makulární oblasti.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v procentech Central 1 mm Subfield Celkový útlum RPE ve studovaném oku, kolegy Eye a Obě oči kombinované měřeno pomocí SD-OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Je hlášeno procento celkového útlumu RPE v centrálním 1 mm subfilu.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v procentech centrálního makulárního makulárního 2 mm Subfield Celkové útlum RPE ve studovaném oku, kolegy Eye a Obě oči kombinované měřeno pomocí SD-OCT
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Je hlášeno procento celkového útlumu RPE v centrálním makulárním 2 mm subfieldu.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 ve skóre monokulárního nejlépe korigovaného vizuální ostrosti (BCVA) ve studovaném oku, jak bylo hodnoceno v rané léčbě studie diabetické retinopatie (ETDRS)
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Grafy ETDRS představují v každé řadě řadu pěti písmen se stejnými obtížemi, se standardizovaným mezerem mezi písmeny a řadami; Existuje celkem 14 řádků (70 písmen), přičemž velikost písmenu se v každém řádku zvyšuje dále geometricky a ekvivalentně faktorem 1,2589 (nebo 0,1 log jednotky), která se pohybuje po grafu.
Minimální skóre nuly, maximální skóre 100.
Změna od základní linie: Negativnější skóre je horší výsledek, pozitivnější skóre je lepší výsledek.
Nižší skóre znamená, že méně písmen bylo čteno správně (horší výsledek) a vyšší skóre znamená, že více písmen bylo čteno správně (lepší výsledek).
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 ve skóre vizuální ostrosti (LLVA) ve studijním oku, jak bylo hodnoceno pomocí grafu ETDRS
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
LLVA byla měřena umístěním filtru neutrální hustoty 2,0-log-jednotky přes přední část každého oka a nechal si účastník přečíst normálně osvětlený graf ETDRS.
LLVA byl vyhlášen jako počet písmen správně čtených účastníkem pomocí stupnice ETDRS (v rozmezí od 0 do 100 písmen).
Čím nižší je počet písmen správně na oční tabulce, tím horší je vize (nebo VA).
Zvýšení počtu písmen správně znamená, že se vidění zlepšilo.
Změna z výchozí hodnoty: Negativní skóre naznačuje pokles LLVA.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna ze základní linie na 52. a týden 104 v skóre nízkého luminance (LLD) (BCVA-LLVA) ve studovaném oku
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Skóre LLD bylo vypočteno jako rozdíl mezi skóre BCVA a LLVA (BCVA-LLVA).
BCVA a LLVA byly hlášeny jako počet písmen správně čtených účastníka pomocí stupnice ETDRS (v rozmezí od 0 do 100 písmen).
Čím nižší je počet písmen správně na oční tabulce, tím horší je vize.
LLD je míra poškození zrakové ostrosti za podmínek nízkých osvětlení.
Vyšší skóre LLD ukazuje větší rozdíl mezi vizí v jasném a tlumeném světle, což naznačuje významnější ztrátu vizuální funkce v nastavení nízkého jasu.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v rychlosti monokulárního čtení ve studovaném oku, jak je hodnoceno pomocí Minnesota Low Vision Test Test (Mnread) Ocuity
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Karty ostrosti Mnread byly kontinuální textové karty pro čtení a ostrova vhodné pro měření ostrosti čtení a rychlosti čtení normálních a nízko vizí účastníků.
Karty ostrosti Mnread sestávaly z jednotlivých, jednoduchých vět se stejným počtem znaků.
Stopky byly použity k nahrávání času na desetinu sekundy.
Věty, které nemohly být čteny nebo nebyly pokoušeny kvůli vidění, by měly být zaznamenány jako 0 pro čas a 10 pro chyby.
Karty Radner pro čtení byly vhodné pro měření rychlosti čtení, čtení zrakové ostrosti a velikosti kritické tisk.
Test čtení byl zastaven, když byl doba čtení delší než 20 sekund nebo když účastník dělal závažné chyby.
Negativní změna oproti základní linii naznačuje snížení rychlosti monokulárního čtení; zhoršení nemoci.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 52. a týden 104 v dotazníku Vizuální funkce National Eye Institute (NEI VFQ-25) Složení skóre
Časové okno: Základní linie, týden 52 a týden 104
|
Přístroj NEI VFQ-25 měří rozměry zdravotního stavu zaměřeného na zraku u jedinců s chronickými očními podmínkami.
Nei VFQ-255 se skládá z 11 domén souvisejících s viděním: hodnocení globálního vidění, obtíže s aktivitami téměř vidění, obtíže s činnostmi vidění vzdálenosti, omezení sociální funkce související s vizí, omezení rolí, závislost na ostatních v důsledku vidění, příznaky duševního zdraví v důsledku vidění, potíže s řízením, omezení periferní a barevných viz a oční bolesti.
Nei VFQ-25 také zahrnuje jednu položku měřící obecné zdraví.
Kompozitní skóre má v průměru domény související s vizí a pohybuje se od 0 (horší) do 100 (nejlepší).
Vyšší skóre představuje lepší fungování.
Negativní změna oproti základní linii naznačuje snížení vizuálního fungování; zhoršení nemoci.
|
Základní linie, týden 52 a týden 104
|
|
Plazmatická koncentrace Danicopanu
Časové okno: Den 1 a týden 52
|
Všechny hodnoty pod hranicí kvantifikace (<0,1 nanogramů [ng]/mililiter [ml]) byly nastaveny na 0 pro výpočet souhrnných statistik.
|
Den 1 a týden 52
|
|
Změna z výchozí hodnoty v aktivitě ex vivo séra alternativní cesty (AP)
Časové okno: Týden 52 (předdávkování, 2 hodiny po dávce)
|
Funkční aktivita AP v séru byla měřena funkční imunoanalýzou WIESLAB.
|
Týden 52 (předdávkování, 2 hodiny po dávce)
|
|
Změna z výchozí hodnoty v plazmatickém fragmentu Bb koncentrace faktoru B (BB)
Časové okno: Základní linie, týden 52 (předdakování)
|
Základní linie, týden 52 (předdakování)
|
|
|
Počet účastníků s nepříznivými účinky (čajové čaje), vážnými nežádoucími účinky (SAE) a událostmi vedoucími k přerušení studijního léčiva v průběhu studie
Časové okno: 1. den až 108
|
Nepříznivá událost (AE) byla jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt spojený s užíváním léčiva u lidí, ať už je to související s drogami.
SAE byla AE, která splnila alespoň 1 z následujících kritérií: vyústila v smrt, byla ohrožující život, vyžadovala hospitalizaci nebo prodloužení existující hospitalizace pro AE, vedla k přetrvávající nebo významné neschopnosti nebo podstatném narušení schopnosti, které bylo vystaveno, nebo se vystavila důležitou průběžnou účinnost, nebo se vystavila důležitou účinnost, nebo se vystavila důležitou fázi, nebo se vystavila důležitou průběhu, nebo se vystavila důležitou průběhu, nebo se vystavila důležitou léčbu), nebo se vystavilo důležitou účinnost), nebo se vystavilo důležitou fázi léčby, nebo o důležitou doručení), nebo důležitou průkopnickou léčbu), nebo důležitou průkopnickou léčbou), nebo se vystavila důležitou účinnost), nebo důležitou doručení), nebo důležitou průkopnickou léčbou.
Teae byl definován jako jakýkoli AE, který začal během první dávky studijní intervence nebo po něm.
Shrnutí všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (neskutečných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „hlášené nežádoucí účinky“.
|
1. den až 108
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. srpna 2021
Primární dokončení (Aktuální)
5. července 2024
Dokončení studie (Aktuální)
21. ledna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. srpna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. srpna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
25. srpna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
5. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALXN2040-GA-201
- 2021-001198-22 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .