Studie Danicopanu u účastníků s geografickou atrofií sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci
18. dubna 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Fáze 2, dvojitě maskovaná, placebem kontrolovaná studie pro zjištění rozsahu dávek Danicopanu (ALXN2040) u pacientů s geografickou atrofií (GA) sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci (AMD)
Toto je studie zaměřená na zjištění dávky navržená k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky danicopanu u účastníků s GA sekundární k AMD.
Studie se skládá ze screeningového období v délce až 6 týdnů, 104týdenního maskovaného léčebného období, po kterém následuje 30denní sledování po poslední dávce.
Tato studie bude mít 4 léčebné větve: 100 miligramů (mg) dvakrát denně (bid), 200 mg dvakrát denně, 400 mg jednou denně (qd) a odpovídající placebo.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
365
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie, 5000
- Research Site
-
Albury, Austrálie, 2640
- Research Site
-
East Melbourne, Austrálie, 3002
- Research Site
-
Hurstville, Austrálie, 2220
- Research Site
-
Parramatta, Austrálie, 2150
- Research Site
-
Strathfield, Austrálie, 2135
- Research Site
-
Sydney, Austrálie, 2000
- Research Site
-
-
-
-
-
Creteil, Francie, 94010
- Research Site
-
La Tronche, Francie, 38700
- Research Site
-
Lyon Cedex 04, Francie, 69004
- Research Site
-
Marseille, Francie, 13008
- Research Site
-
Nantes, Francie, 44000
- Research Site
-
Nice, Francie, 06000
- Research Site
-
Paris, Francie, 75010
- Research Site
-
Paris, Francie, 75019
- Research Site
-
Paris, Francie, 75571
- Research Site
-
Poitiers, Francie, 86021
- Research Site
-
Strasbourg Cedex, Francie, 67091
- Research Site
-
Écully, Francie, 69130
- Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Itálie, 50134
- Research Site
-
Genova, Itálie, 16132
- Research Site
-
Milano, Itálie, 20122
- Research Site
-
Milano, Itálie, 20132
- Research Site
-
Milano, Itálie, 20157
- Research Site
-
Naples, Itálie, 80131
- Research Site
-
Roma, Itálie, 00168
- Research Site
-
Roma, Itálie, 00133
- Research Site
-
-
-
-
-
Fukushima-shi, Japonsko, 960-1295
- Research Site
-
Kita-gun, Japonsko, 761-0793
- Research Site
-
Osaka-shi, Japonsko, 5458586
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Research Site
-
-
-
-
-
Busan, Korejská republika, 49241
- Research Site
-
Daegu, Korejská republika, 42415
- Research Site
-
Incheon, Korejská republika, 22332
- Research Site
-
Jinju-si, Korejská republika, 52727
- Research Site
-
Seoul, Korejská republika, 06351
- Research Site
-
Seoul, Korejská republika, 03082
- Research Site
-
-
-
-
-
Riga, Lotyšsko, LV1002
- Research Site
-
Riga, Lotyšsko, LV-1009
- Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1133
- Research Site
-
Pécs, Maďarsko, 7621
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 12203
- Research Site
-
Bonn, Německo, 53127
- Research Site
-
Düsseldorf, Německo, 40225
- Research Site
-
Freiburg, Německo, 79106
- Research Site
-
Göttingen, Německo, 37075
- Research Site
-
Hannover, Německo, 30625
- Research Site
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Research Site
-
Mainz A. Rhein, Německo, 55131
- Research Site
-
Marburg, Německo, 35043
- Research Site
-
Muenchen, Německo, 81675
- Research Site
-
Münster, Německo, 48149
- Research Site
-
Münster, Německo, 48145
- Research Site
-
Neubrandenburg, Německo, 17036
- Research Site
-
Regensburg, Německo, 93053
- Research Site
-
Tübingen, Německo, 72076
- Research Site
-
Ulm, Německo, 89081
- Research Site
-
Würzburg, Německo, 97080
- Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 811 08
- Research Site
-
Zilina, Slovensko, 012 07
- Research Site
-
-
-
-
-
Bristol, Spojené království, BS1 2LX
- Research Site
-
Liverpool, Spojené království, L69 3BX
- Research Site
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- Research Site
-
London, Spojené království, EC1V 2PD
- Research Site
-
London, Spojené království, GU16 7UJ
- Research Site
-
London, Spojené království, NW1 5QH
- Research Site
-
Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
- Research Site
-
Southampton, Spojené království, S016 6YD
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85020
- Research Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
- Research Site
-
Encino, California, Spojené státy, 91436
- Research Site
-
Fresno, California, Spojené státy, 93720
- Research Site
-
Fullerton, California, Spojené státy, 92835
- Research Site
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92093
- Research Site
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Research Site
-
Pasadena, California, Spojené státy, 91105
- Research Site
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95841
- Research Site
-
San Mateo, California, Spojené státy, 94401
- Research Site
-
Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
- Research Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80909
- Research Site
-
Longmont, Colorado, Spojené státy, 80503
- Research Site
-
-
Connecticut
-
Waterford, Connecticut, Spojené státy, 06385
- Research Site
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Spojené státy, 33761
- Research Site
-
Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33067
- Research Site
-
Deerfield Beach, Florida, Spojené státy, 33064
- Research Site
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Research Site
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Research Site
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33143
- Research Site
-
Naples, Florida, Spojené státy, 34103
- Research Site
-
Palm Beach Gardens, Florida, Spojené státy, 33418
- Research Site
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33711
- Research Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30909
- Research Site
-
-
Indiana
-
New Albany, Indiana, Spojené státy, 47150
- Research Site
-
-
Iowa
-
West Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50266
- Research Site
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Spojené státy, 21740
- Research Site
-
Rosedale, Maryland, Spojené státy, 21237
- Research Site
-
Towson, Maryland, Spojené státy, 21204
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01107
- Research Site
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Spojené státy, 38671
- Research Site
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
- Research Site
-
-
New Jersey
-
Teaneck, New Jersey, Spojené státy, 07666
- Research Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- Research Site
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Research Site
-
-
Oklahoma
-
Edmond, Oklahoma, Spojené státy, 73013
- Research Site
-
-
Oregon
-
Eugene, Oregon, Spojené státy, 97401
- Research Site
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97225
- Research Site
-
Springfield, Oregon, Spojené státy, 97477
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Kingston, Pennsylvania, Spojené státy, 18704
- Research Site
-
Monroeville, Pennsylvania, Spojené státy, 15146
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-2640
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
- Research Site
-
Ladson, South Carolina, Spojené státy, 29456
- Research Site
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Spojené státy, 57701
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78750
- Research Site
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78705
- Research Site
-
Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
- Research Site
-
Conroe, Texas, Spojené státy, 77384
- Research Site
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Research Site
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
- Research Site
-
Southlake, Texas, Spojené státy, 76092
- Research Site
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
- Research Site
-
Lynchburg, Virginia, Spojené státy, 24502
- Research Site
-
-
-
-
-
Pardubice, Česko, 530 02
- Research Site
-
Praha 5, Česko, 150 00
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Research Site
-
Barcelona, Španělsko, 8025
- Research Site
-
Barcelona, Španělsko, 08022
- Research Site
-
Bilbao, Španělsko, 48006
- Research Site
-
Cordoba, Španělsko, 14012
- Research Site
-
Majadahonda, Španělsko, 28222
- Research Site
-
Pamplona, Španělsko, 31005
- Research Site
-
Sevilla, Španělsko, 41071
- Research Site
-
Valencia, Španělsko, 46014
- Research Site
-
Valladolid, Španělsko, 46012
- Research Site
-
Zaragoza, Španělsko, 50009
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
60 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Očkování proti Neisseria meningitidis.
- Schopný dát podepsaný informovaný souhlas.
- Prezentace GA sekundární k AMD alespoň na 1 oku
- Celá GA léze musí být > 1 μm mimo foveální centrum
Klíčová kritéria vyloučení:
- GA ve zkoumaném oku kvůli jiné příčině než AMD.
- Dříve dostávali intravitreální injekce antivaskulárního endoteliálního růstového faktoru do studovaného oka pro intraokulární vaskulární onemocnění.
- V minulosti jste podstoupil(a) jakoukoli léčbu kmenovými buňkami/genem pro jakýkoli oftalmologický stav v kterémkoli oku.
- Předchozí účast v intervenčních klinických studiích pro jakékoli oftalmologické indikace ve studovaném oku bez ohledu na cestu podání během posledních 3 měsíců nebo 5 poločasů hodnoceného přípravku (podle toho, co je delší).
- Přítomnost aktivních očních onemocnění ve studovaném oku, která podle názoru zkoušejícího narušují nebo narušují zrakové funkce nebo narušují hodnocení studie.
- Známý nebo suspektní nedostatek komplementu.
- Anamnéza nebo přítomnost jakéhokoli zdravotního nebo psychologického stavu, který by podle názoru hlavního zkoušejícího učinil pacienta nevhodným pro studii.
- Hypersenzitivita na fluorescein sodný pro injekci, hodnocený lék (danicopan) nebo na kteroukoli pomocnou látku tohoto přípravku.
Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Danicopan: 100 mg
Účastníci obdrží danicopan 100 mg nabídky během maskovaného období léčby.
Jakmile je identifikována optimální dávka, účastníci, kteří mají alespoň 52 týdnů léčby, budou převedeni na optimální dávku po zbytek studie.
|
Perorální tableta.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Danicopan: 200 mg
Účastníci obdrží danicopan 200 mg nabídky během maskovaného období léčby.
Jakmile je identifikována optimální dávka, účastníci, kteří mají alespoň 52 týdnů léčby, budou převedeni na optimální dávku po zbytek studie.
|
Perorální tableta.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Danicopan: 400 mg
Účastníci dostanou danicopan 400 mg qd během maskovaného období léčby.
Jakmile je identifikována optimální dávka, účastníci, kteří mají alespoň 52 týdnů léčby, budou převedeni na optimální dávku po zbytek studie.
|
Perorální tableta.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo a budou znovu randomizováni do jedné z aktivních léčebných skupin v týdnu 52 nebo do optimální dávky, pokud již byla identifikována.
|
Perorální tableta.
Ostatní jména:
Perorální tableta.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozího stavu k 52. týdnu v druhé odmocnině (sqrt) celkové plochy lézí GA ve studovaném oku, měřeno autofluorescencí fundu (FAF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
|
Výchozí stav, týden 52
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna z výchozího stavu na týden 104 ve čtvrtině celkové oblasti lézí GA ve studovaném oku, měřeno FAF
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
|
Výchozí stav, týden 104
|
|
Změna z výchozího stavu na týden 52 a týden 104 v celkové oblasti lézí GA ve studovaném oku měřeno FAF
Časové okno: Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozího stavu na týden 52 a týden 104 v skóre monokulární nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) ve studovaném oku, jak bylo vyhodnoceno grafem studie včasné léčby diabetické retinopatie (ETDRS)
Časové okno: Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozího stavu na týden 52 a týden 104 v skóre monokulární zrakové ostrosti s nízkou svítivostí (LLVA) ve studovaném oku podle hodnocení podle tabulky ETDRS
Časové okno: Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozího stavu na týden 52 a týden 104 v deficitu nízkého jasu (BCVA-LLVA) ve studovaném oku
Časové okno: Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
|
Změna z výchozího stavu na týden 52 a týden 104 v rychlostech monokulárního čtení ve studijním oku, jak bylo vyhodnoceno Minnesotským testem slabozrakého čtení (MNRead), grafy ostrosti nebo Radnerovými grafy čtení
Časové okno: Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
|
Plazmatická koncentrace Danicopanu V průběhu času
Časové okno: Až 4 hodiny po dávce
|
Až 4 hodiny po dávce
|
|
Biomarkery PD, aktivita alternativní cesty séra ex vivo a plazmatická koncentrace Bb v průběhu času
Časové okno: Až 4 hodiny po dávce
|
Až 4 hodiny po dávce
|
|
Změna ze základního stavu na týden 52 a týden 104 ve skóre dotazníku vizuální funkce National Eye Institute (NEI VFQ-25)
Časové okno: Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
|
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a očních TEAE, SAE a klinických laboratorních abnormalit a událostí vedoucích k přerušení studie léku v průběhu studie
Časové okno: Den 1 až týden 104
|
Den 1 až týden 104
|
|
Změna z výchozí hodnoty na týden 52 a týden 104 v makulární elipsoidní zóně (EZ) a vnější integritě sítnice ve studovaném oku, druhém oku a obou očích dohromady, jak bylo změřeno pomocí SD-OCT
Časové okno: Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
|
Změna od výchozího stavu k 52. a
Časové okno: Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
Výchozí stav, týden 52 a týden 104
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. srpna 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. července 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
14. srpna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. srpna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. srpna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
25. srpna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALXN2040-GA-201
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Danicopan
-
Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of AlexionDokončeno
-
Alexion PharmaceuticalsCelerionDokončeno
-
Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of AlexionDokončenoZdravýSpojené království
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.DostupnýParoxysmální noční hemoglobinurie | PNH | Extravaskulární hemolýza
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Aktivní, ne náborParoxysmální noční hemoglobinurieFrancie, Itálie, Španělsko, Spojené státy, Thajsko, Korejská republika, Spojené království, Izrael, Česko, Řecko, Polsko, Brazílie, Japonsko, Kanada, Malajsie
-
Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of AlexionDokončenoParoxysmální noční hemoglobinurie (PNH)Spojené království, Nový Zéland, Korejská republika, Itálie
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.DokončenoParoxysmální noční hemoglobinurieFrancie, Itálie, Španělsko, Spojené státy, Tchaj-wan, Thajsko, Korejská republika, Japonsko, Malajsie, Brazílie, Německo, Izrael, Česko, Holandsko, Řecko, Spojené království, Kanada, Polsko
-
Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of AlexionDokončeno