Исследование даникопана у участников с географической атрофией, вторичной по отношению к возрастной дегенерации желтого пятна
15 августа 2025 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 2, двойное маскированное, плацебо-контролируемое, исследование диапазона доз Danicopan (ALXN2040) у пациентов с географической атрофией (GA), вторичной по отношению к возрастной дегенерации желтого пятна (AMD)
Это исследование по определению дозы, предназначенное для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетики даникопана у участников с ГА, вторичной по отношению к ВМД.
Исследование состоит из скринингового периода продолжительностью до 6 недель, 104-недельного скрытого периода лечения с последующим 30-дневным последующим наблюдением после приема последней дозы.
В этом исследовании будет 4 группы лечения: 100 миллиграммов (мг) два раза в день (2 раза в день), 200 мг два раза в день, 400 мг один раз в день (qd) и соответствующее плацебо.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
365
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Adelaide, Австралия, 5000
- Research Site
-
Albury, Австралия, 2640
- Research Site
-
East Melbourne, Австралия, 3002
- Research Site
-
Hurstville, Австралия, 2220
- Research Site
-
Parramatta, Австралия, 2150
- Research Site
-
Strathfield, Австралия, 2135
- Research Site
-
Sydney, Австралия, 2000
- Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1133
- Research Site
-
Pécs, Венгрия, 7621
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 12203
- Research Site
-
Bonn, Германия, 53127
- Research Site
-
Düsseldorf, Германия, 40225
- Research Site
-
Freiburg im Breisgau, Германия, 79106
- Research Site
-
Göttingen, Германия, 37075
- Research Site
-
Hanover, Германия, 30625
- Research Site
-
Heidelberg, Германия, 69120
- Research Site
-
Mainz A. Rhein, Германия, 55131
- Research Site
-
Marburg, Германия, 35043
- Research Site
-
München, Германия, 81675
- Research Site
-
Münster, Германия, 48149
- Research Site
-
Münster, Германия, 48145
- Research Site
-
Neubrandenburg, Германия, 17036
- Research Site
-
Regensburg, Германия, 93053
- Research Site
-
Tübingen, Германия, 72076
- Research Site
-
Ulm, Германия, 89081
- Research Site
-
Würzburg, Германия, 97080
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Research Site
-
Barcelona, Испания, 8025
- Research Site
-
Barcelona, Испания, 08022
- Research Site
-
Bilbao, Испания, 48006
- Research Site
-
Córdoba, Испания, 14012
- Research Site
-
Majadahonda, Испания, 28222
- Research Site
-
Pamplona, Испания, 31005
- Research Site
-
Seville, Испания, 41071
- Research Site
-
Valencia, Испания, 46014
- Research Site
-
Valladolid, Испания, 46012
- Research Site
-
Zaragoza, Испания, 50009
- Research Site
-
-
-
-
-
Florence, Италия, 50134
- Research Site
-
Genova, Италия, 16132
- Research Site
-
Milan, Италия, 20122
- Research Site
-
Milan, Италия, 20132
- Research Site
-
Milan, Италия, 20157
- Research Site
-
Naples, Италия, 80131
- Research Site
-
Roma, Италия, 00168
- Research Site
-
Roma, Италия, 00133
- Research Site
-
-
-
-
-
Riga, Латвия, LV1002
- Research Site
-
Riga, Латвия, LV-1009
- Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Словакия, 811 08
- Research Site
-
Žilina, Словакия, 012 07
- Research Site
-
-
-
-
-
Bristol, Соединенное Королевство, BS1 2LX
- Research Site
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L69 3BX
- Research Site
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Research Site
-
London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
- Research Site
-
London, Соединенное Королевство, GU16 7UJ
- Research Site
-
London, Соединенное Королевство, NW1 5QH
- Research Site
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE7 7DN
- Research Site
-
Southampton, Соединенное Королевство, S016 6YD
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85020
- Research Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Соединенные Штаты, 90211
- Research Site
-
Encino, California, Соединенные Штаты, 91436
- Research Site
-
Fresno, California, Соединенные Штаты, 93720
- Research Site
-
Fullerton, California, Соединенные Штаты, 92835
- Research Site
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
- Research Site
-
Pasadena, California, Соединенные Штаты, 91105
- Research Site
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95841
- Research Site
-
San Mateo, California, Соединенные Штаты, 94401
- Research Site
-
Walnut Creek, California, Соединенные Штаты, 94598
- Research Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Соединенные Штаты, 80909
- Research Site
-
Longmont, Colorado, Соединенные Штаты, 80503
- Research Site
-
-
Connecticut
-
Waterford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06385
- Research Site
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Соединенные Штаты, 33761
- Research Site
-
Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33067
- Research Site
-
Deerfield Beach, Florida, Соединенные Штаты, 33064
- Research Site
-
Naples, Florida, Соединенные Штаты, 34103
- Research Site
-
Palm Beach Gardens, Florida, Соединенные Штаты, 33418
- Research Site
-
St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33711
- Research Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30909
- Research Site
-
-
Indiana
-
New Albany, Indiana, Соединенные Штаты, 47150
- Research Site
-
-
Iowa
-
West Des Moines, Iowa, Соединенные Штаты, 50266
- Research Site
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Соединенные Штаты, 21740
- Research Site
-
Rosedale, Maryland, Соединенные Штаты, 21237
- Research Site
-
Towson, Maryland, Соединенные Штаты, 21204
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01107
- Research Site
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Соединенные Штаты, 38671
- Research Site
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Соединенные Штаты, 89502
- Research Site
-
-
New Jersey
-
Teaneck, New Jersey, Соединенные Штаты, 07666
- Research Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Соединенные Штаты, 11021
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97225
- Research Site
-
Springfield, Oregon, Соединенные Штаты, 97477
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Kingston, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18704
- Research Site
-
Monroeville, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15146
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-2640
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
- Research Site
-
Ladson, South Carolina, Соединенные Штаты, 29456
- Research Site
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Соединенные Штаты, 57701
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78750
- Research Site
-
Bellaire, Texas, Соединенные Штаты, 77401
- Research Site
-
Conroe, Texas, Соединенные Штаты, 77384
- Research Site
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
- Research Site
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78240
- Research Site
-
Southlake, Texas, Соединенные Штаты, 76092
- Research Site
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22031
- Research Site
-
Lynchburg, Virginia, Соединенные Штаты, 24502
- Research Site
-
-
-
-
-
Créteil, Франция, 94010
- Research Site
-
Lyon, Франция, 69004
- Research Site
-
Marseille, Франция, 13008
- Research Site
-
Nantes, Франция, 44000
- Research Site
-
Nice, Франция, 06000
- Research Site
-
Paris, Франция, 75010
- Research Site
-
Paris, Франция, 75019
- Research Site
-
Paris, Франция, 75571
- Research Site
-
Poitiers, Франция, 86021
- Research Site
-
Strasbourg, Франция, 67091
- Research Site
-
Écully, Франция, 69130
- Research Site
-
-
-
-
-
Pardubice, Чехия, 530 02
- Research Site
-
Prague, Чехия, 150 00
- Research Site
-
-
-
-
-
Busan, Южная Корея, 49241
- Research Site
-
Daegu, Южная Корея, 42415
- Research Site
-
Incheon, Южная Корея, 22332
- Research Site
-
Jinju, Южная Корея, 52727
- Research Site
-
Seoul, Южная Корея, 06351
- Research Site
-
Seoul, Южная Корея, 03082
- Research Site
-
-
-
-
-
Fukushima, Япония, 960-1295
- Research Site
-
Kita-gun, Япония, 761-0793
- Research Site
-
Osaka, Япония, 5458586
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
60 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Прививка от Neisseria meningitidis.
- Способен дать подписанное информированное согласие.
- Представление GA, вторичного по отношению к AMD, по крайней мере, в 1 глазу
- Все поражение ГА должно быть > 1 мкм за пределами фовеального центра.
Ключевые критерии исключения:
- GA в исследуемом глазу по причине, отличной от AMD.
- Ранее получали инъекции антиваскулярного эндотелиального фактора роста в стекловидное тело в исследуемом глазу по поводу внутриглазного сосудистого заболевания.
- Ранее получали какую-либо терапию стволовыми клетками/генами для любого офтальмологического заболевания в любом глазу.
- Предыдущее участие в интервенционных клинических исследованиях по любым офтальмологическим показаниям в исследуемом глазу независимо от пути введения в течение последних 3 месяцев или 5 периодов полувыведения исследуемого продукта (в зависимости от того, что дольше).
- Наличие активного заболевания глаз в исследуемом глазу, которое, по мнению исследователя, ставит под угрозу или затрудняет зрительную функцию или мешает оценке исследования.
- Известный или подозреваемый дефицит комплемента.
- Анамнез или наличие любого медицинского или психологического состояния, которое, по мнению главного исследователя, может сделать пациента непригодным для исследования.
- Повышенная чувствительность к флуоресцеину натрия для инъекций, исследуемому препарату (даникопан) или любому из его вспомогательных веществ.
Примечание. Для каждого протокола могут применяться дополнительные критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Даникопан: 100 мг
Участники будут получать даникопан по 100 мг два раза в день в течение скрытого периода лечения.
Как только оптимальная доза будет определена, участники, прошедшие курс лечения не менее 52 недель, будут переведены на оптимальную дозу на оставшуюся часть исследования.
|
Оральная таблетка.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Даникопан: 200 мг
Участники будут получать даникопан по 200 мг два раза в день в течение периода лечения в маске.
Как только оптимальная доза будет определена, участники, прошедшие курс лечения не менее 52 недель, будут переведены на оптимальную дозу на оставшуюся часть исследования.
|
Оральная таблетка.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Даникопан: 400 мг
Участники будут получать даникопан по 400 мг один раз в день в течение скрытого периода лечения.
Как только оптимальная доза будет определена, участники, прошедшие курс лечения не менее 52 недель, будут переведены на оптимальную дозу на оставшуюся часть исследования.
|
Оральная таблетка.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получат соответствующее плацебо и будут повторно рандомизированы в одну из групп активного лечения на 52-й неделе или в оптимальную дозу, если она уже определена.
|
Оральная таблетка.
Другие имена:
Оральная таблетка.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость изменения от базовой линии к 52 неделе в квадратном корне (SQRT) площади поражения общей географической атрофии (GA) в глазу исследования, измеренная с помощью автофлуоресценции глазного дна (FAF)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52
|
FAF обеспечивает высококонтрастные изображения сетчатки, особенно ценные для обнаружения атрофических областей.
FAF -изображения исследуемого глаза были отправлены и отправлены в Центр чтения для общего измерения площади повреждения GA.
Общая площадь поражения GA (квадратный миллиметр [мм^2]) была преобразована в SQRT (миллиметр [мм]).
Большая площадь затронута означает худший результат, чем меньшая площадь.
Скорость изменения от исходного уровня (мм/год) для каждой группы лечения оценивалась на основе коэффициентов времени и взаимодействия времени и лечения от смешанных моделей для повторных мер (MMRM).
Анализ MMRM включал изменение от базовой линии при посещении пост-базы в зоне поражения SQRT GA в качестве зависимой переменной.
|
Базовая линия, неделя 52
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Переход с базовой линии на неделю 104 в SQRT общей площади поражения GA в глазу исследования, измеренная FAF
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 104
|
FAF обеспечивает высококонтрастные изображения сетчатки, особенно ценные для обнаружения атрофических областей.
FAF -изображения исследуемого глаза были отправлены и отправлены в Центр чтения для общего измерения площади повреждения GA.
Общая площадь поражения GA (мм^2) была преобразована в SQRT (мм).
Большая площадь затронута означает худший результат, чем меньшая площадь.
|
Базовая линия, неделя 104
|
|
Переход с базовой линии на 52 и неделю 104 в общей зоне поражения GA в исследовании, измеренной FAF
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
FAF обеспечивает высококонтрастные изображения сетчатки, особенно ценные для обнаружения атрофических областей.
Изображения FAF изучаемого глаза были отправлены и отправлены в Центр чтения для общей зоны поражения GA (мм^2) измерения.
Большая площадь затронута означает худший результат, чем меньшая площадь.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии к 52-й неделе и неделе 104 в процентах от макулярной эллипсоидной зоны (EZ) общее ослабление в глазу исследования, коричневый глаз и оба глаза объединены, измеренные спектральной доменной оптической когерентной томографией (SD-OCT)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Потеря фоторецептора оценивали путем измерения процента общего аттенуации Macular EZ с использованием SD-OCT.
Считалось, что EZ образуется в основном митохондриями в эллипсоидном слое внешней части внутренних сегментов фоторецепторов.
В SD-OCT снижение целостности и интенсивности EZ коррелировало с снижением фоторецепторов конусов и чувствительностью к сетчатке при дегенеративных заболеваниях сетчатки.
Более низкое увеличение процента означает лучший результат.
Более высокое увеличение процента означает худший результат.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии к 52-й неделе и неделе 104 в процентах от макулярного EZ частичное затухание в глазу исследования, коричневый глаз и оба глаза объединены, измеренные SD-OCT
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Деградация фоторецептора оценивали путем измерения процента частичного ослабления макулярного EZ с использованием SD-OCT.
Считалось, что EZ образуется в основном митохондриями в эллипсоидном слое внешней части внутренних сегментов фоторецепторов.
В SD-OCT снижение целостности и интенсивности EZ коррелировало с снижением фоторецепторов конусов и чувствительностью к сетчатке при дегенеративных заболеваниях сетчатки.
Более низкое увеличение процента означает лучший результат.
Более высокое увеличение процента означает худший результат.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с исходного уровня на 52 и неделю 104 во Внешнем ядерном слое (ONL) - пигментный эпителий сетчатки (RPE) средняя толщина подполя 1 мм в глазу исследования, коричневый глаз и оба глаза объединены, измеренные SD -OCT
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Средняя центральная толщина подполя 1 мм относится к средней толщине слоев сетчатки между ONL и RPE, измеренной в радиусе 1 мм от фовеального центра (центральная точка сетчатки).
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии к 52-й неделе и неделе 104 в средней толщине центрального макулярного 2 мм в глазе исследования, коричневый глаз, и оба глаза объединены, измеренные с помощью SD-OCT
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Средняя толщина подполя в центральной части макулярного макуляра относится к толщине сетчатки в центральной части макулы, в частности, в радиусе 2 мм.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии к 52 -й неделе и неделе 104 в эллипсоидной зоне (EZ) - (RPE) объем макуляции в глазу исследования, на одном глаз и оба глазах, измеряемых SD -OCT
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Макулярный объем EZ - RPE относится к объему ткани сетчатки между EZ и RPE, в частности, внутри макулярной области.
Изменения в объеме EZ-RPE указывают на наличие или прогрессирование заболеваний, влияющих на внешнюю сетчатку.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии на 52-й и неделю 104 года в средней толщине центральной части 1 мм в EZ-RPE.
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Средняя центральная толщина подполя 1 мм - это измерение толщины эллипсоидной зоны, слоя внутри сетчатки, в центральной области 1 мм.
Изменения в толщине EZ-RPE указывают на повреждение или дисфункцию в фоторецепторах, что связано с различными заболеваниями глаз, такими как AMD.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии на 52-й недели и неделю 104 в EZ-RPE в среднюю центральную толщину 2 мм в глазу исследования, коричневый глаз и оба глаза объединены, измеренные SD-OCT
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Измерение средней центральной толщины макулярного макуляра 2 мм отражает расстояние между внешней границей EZ и внутренней границей слоя RPE, как правило, в пределах центральной области 2 мм.
Снижение толщины EZ-RPE является ранним показателем заболевания, например, в сухой AMD, где истончение или потеря EZ является отличительной чертой.
Изменения в толщине EZ-RPE используются для мониторинга ответа на лечение в таких условиях, как AMD.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии к 52-й неделе и неделе 104 в процентах Центрального 1 мм подполя EZ Total Attenuaucation в исследовании, товарище, и оба глаза объединены, как измерено SD-OCT
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Сообщается о проценте общего ослабления EZ в центральном подполе 1 мм.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии к 52-й неделе и неделе 104 в процентах Центрального 1 мм подполе.
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Сообщается о проценте частичного ослабления EZ в центральном подполе 1 мм.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии к 52-й неделе и неделе 104 в процентах Центрального макулярного 2 мм подполя EZ Полное затухание в глазу исследования, коричневый глаз, и оба глаза объединены, измеренные с помощью SD-OCT
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Сообщается о проценте общего ослабления EZ в центральном макулярном подполе 2 мм.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии к 52-й неделе и неделе 104 в процентах Центрального макулярного подполя 2 мм.
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Сообщается о процентном содержании частичного ослабления EZ в подполе Macular 2 мм.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии на 52-й и неделю 104 в подразделении Центральной 1 мм.
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Измерения суб-RPE отражают бремя заболевания между RPE и мембраной Бруха.
Средняя толщина центральной 1 мм в суб-RPE относится к средней толщине сетчатки в пределах круговой области диаметра 1 мм, центрированной вокруг фовеа (центральная часть сетчатки).
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии на 52-й и неделю 104 в подразделе Central Macular 2 мм.
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Измерения суб-RPE отражают бремя заболевания между RPE и мембраной Бруха.
Подразделение центральной макулярной 2 мм толщины подтокона 2 мм относится к толщине сетчатки в радиусе 2 мм в центральной части макулы.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии на 52-й недели и неделю 104 в панмакулярном объеме подрегистраторов в глазу исследования, коллега и оба глаза объединены как измеренные с помощью SD-OCT
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Измерения суб-RPE отражают бремя заболевания между RPE и мембраной Бруха.
Объем PANMACULAR SUB-RPE относится к общему объему жидкости или пространства, расположенного под RPE по всей макуле (центральной части сетчатки).
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии к 52-й неделе и неделе 104 в процентах от макулярного общего ослабления RPE в исследовании, товарищах и оба глаза, объединенных как измеренные SD-OCT
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Общее ослабление RPE макуляра относится к степени истончения или потери RPE в макуле, центральной части сетчатки, ответственной за резкое, подробное зрение.
Это было измерено как процент от макулярной зоны.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии к 52-й неделе и неделе 104 в процентах Центрального 1 мм.
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Сообщается о проценте общего ослабления RPE в центральном подполе 1 мм.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии на 52-й недели и неделю 104 в процентах центрального макулярного 2 мм.
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Сообщается о проценте общего ослабления RPE в центральном макулярном подполе 2 мм.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии к 52-й неделе и неделе 104 в монокулярных показателях с наилучшей коррекцией зрительной остроты (BCVA) в исследовании глаз, как оценивается с помощью диаграммы ранней лечения диабетической ретинопатии (ETDRS)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Диаграммы ETDRS представляют серию из пяти букв равной сложности в каждом ряду со стандартизированным интервалом между буквами и рядами; В общей сложности 14 строк (70 букв), причем размер буквы увеличивается дальше геометрически и эквивалентно в каждой строке в течение 1,2589 (или 0,1 блок -блока), поднимаясь вверх по диаграмме.
Минимальный балл нуля, максимальный балл 100.
Изменение с базовой линии: более отрицательный результат - худший результат, более положительный результат - лучший результат.
Более низкий балл означает, что меньше букв было прочитано правильно (худший результат), а более высокий балл означает, что больше букв было прочитано правильно (лучший результат).
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии к 52 -й неделе и 104 -й неделе в монокулярных показателях с остротой зрительного зрения (LLVA) в глаз
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
LLVA измеряли путем размещения фильтра нейтральной плотности 2,0-лог на передней части каждого глаза и заставив участника считать обычно освещенную диаграмму ETDR.
LLVA сообщалось как количество букв, правильно прочитанных участником, используя шкалу ETDRS (в диапазоне от 0 до 100 букв).
Чем ниже количество букв правильно читается на графике глаз, тем хуже зрение (или VA).
Увеличение количества букв, правильно прочитавших, означает, что зрение улучшилось.
Изменение с базовой линии: отрицательный балл указывает на снижение LLVA.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии на 52-й и неделю 104 по дефициту с низким содержанием яркости (LLD) (BCVA-LLVA) в исследовании глаз
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Оценка LLD была рассчитана как разница между баллами BCVA и LLVA (BCVA-LLVA).
BCVA и LLVA были представлены как количество букв, правильно прочитанных участником, используя шкалу ETDRS (в диапазоне от 0 до 100 букв).
Чем ниже количество букв правильно читается на графике глаз, тем хуже зрение.
LLD является мерой нарушения остроты зрения в условиях низкого освещения.
Более высокий показатель LLD указывает на большую разницу между зрением в ярком и тускнем свете, что указывает на более значительную потерю визуальной функции в условиях низкой мощности.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии на неделю 52 и неделю 104 в монокулярных скоростях чтения в исследовании, как оценивается с диаграммами остроты с низким зрением в Миннесоте (MNREAD) или диаграммах чтения Раднера
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Карты остроты MNREAD были картами непрерывно-текстового считывания, подходящими для измерения остроты чтения и скорости считывания нормальных и низких визитных участников.
Карты остроты MNREAD состояли из одиноких, простых предложений с одинаковым количеством символов.
Секундомер использовался, чтобы записать время до десятой секунды.
Предложения, которые не могли быть прочитаны или не были предприняты из -за видения, должны быть записаны как 0 за время и 10 для ошибок.
Карты чтения Radner были подходящими для измерения скорости чтения, чтения остроты зрения и критического размера печати.
Тест на чтение был остановлен, когда время чтения было длиннее 20 секунд или когда участник совершал серьезные ошибки.
Отрицательное изменение от исходного уровня указывает на снижение скорости монокулярного считывания; болезнь ухудшается.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Переход с базовой линии на 52-й недели и 104 недели в Национальном институте глаз. Анкета визуальной функции (NEI VFQ-25)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
Инструмент NEI VFQ-25 измеряет размеры самооценки состояния здоровья, нацеленного на зрение людей с хроническими заболеваниями глаз.
NEI VFQ-25 состоит из 11 доменов, связанных с зрения: глобального рейтинга зрения, трудности с близкими видами деятельности, трудности с активностью видения дистанционного зрения, ограничения в социальных функциях, связанных с видением, ограничениями роли, зависимости от других из-за зрения, симптомов психического здоровья из-за зрения, трудностей с вождением, ограничений с периферическим и цветовым видом и глазной болью.
NEI VFQ-25 также включает в себя один элемент, измеряющий общее здоровье.
Композитный счет средний составляет домены, связанные с видением и варьируется от 0 (худшее) до 100 (лучшее).
Более высокий балл представляет собой лучшее функционирование.
Отрицательное изменение от исходного уровня указывает на снижение визуального функционирования; болезнь ухудшается.
|
Базовая линия, неделя 52 и неделя 104
|
|
Концентрация в плазме Даникопана
Временное ограничение: День 1 и неделя 52
|
Все значения ниже предела количественной оценки (<0,1 нанограммы [NG]/миллилитр [мл]) были установлены на 0 для расчета сводной статистики.
|
День 1 и неделя 52
|
|
Изменение базового уровня в альтернативном альтернативном пути (AP) Ex vivo (AP)
Временное ограничение: Неделя 52 (до дозы, через 2 часа после дозы)
|
Функциональная активность AP в сыворотке измерялась методом функционального иммуноанализа Wieslab.
|
Неделя 52 (до дозы, через 2 часа после дозы)
|
|
Изменение исходного уровня в фрагменте BB в плазме концентрации фактора комплемента B (BB)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 52 (до дозы)
|
Базовая линия, неделя 52 (до дозы)
|
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями с лечением (TEAE), серьезными побочными эффектами (SAE) и событиями, приводящими к прекращению учебного препарата на протяжении всего исследования
Временное ограничение: День с 1 по неделю 108
|
Неблагоприятное событие (AE) было как любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с использованием препарата у людей, независимо от того, считаются ли они связаны с наркотиками.
SAE был AE, который соответствовал по крайней мере 1 из следующих критериев: приводил к смерти, был опасным для жизни, требовалась стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации для AE, приводило к постоянной или значительной инвалидности/неспособности или существенному нарушению способности к выполнению нормальных жизненных функций, врожденной аномалию/родов (в случае, который был обнаружено, был неверный участник, который был обнародован, который был обнаружено, который был обнародован, который был обнародован, который был обнародован, который был обнаружено, который был обнародован, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено, который был обнаружено. реакция
Чай был определен как любой AE, который начался во время или после первой дозы учебного вмешательства.
Краткое изложение всех серьезных побочных эффектов и других побочных эффектов (несерьезных) независимо от причинности находится в разделе «Сообщенные побочные эффекты».
|
День с 1 по неделю 108
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 августа 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
5 июля 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
21 января 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 августа 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 августа 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 августа 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
5 сентября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 августа 2025 г.
Последняя проверка
1 августа 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALXN2040-GA-201
- 2021-001198-22 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .