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Um estudo de Danicopan em participantes com atrofia geográfica secundária à degeneração macular relacionada à idade

15 de agosto de 2025 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de Fase 2, duplo-mascarado, controlado por placebo, de descoberta de intervalo de dose de Danicopan (ALXN2040) em pacientes com atrofia geográfica (GA) secundária à degeneração macular relacionada à idade (DMRI)

Este é um estudo de determinação de dose projetado para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética de danicopan em participantes com AG secundária à AMD. O estudo consiste em um período de triagem de até 6 semanas, um período de tratamento mascarado de 104 semanas, seguido de um acompanhamento de 30 dias após a última dose. Este estudo terá 4 braços de tratamento: 100 miligramas (mg) duas vezes ao dia (bid), 200 mg bid, 400 mg uma vez ao dia (qd) e placebo correspondente.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

365

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 12203
        • Research Site
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Research Site
      • Düsseldorf, Alemanha, 40225
        • Research Site
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79106
        • Research Site
      • Göttingen, Alemanha, 37075
        • Research Site
      • Hanover, Alemanha, 30625
        • Research Site
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • Research Site
      • Mainz A. Rhein, Alemanha, 55131
        • Research Site
      • Marburg, Alemanha, 35043
        • Research Site
      • München, Alemanha, 81675
        • Research Site
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Research Site
      • Münster, Alemanha, 48145
        • Research Site
      • Neubrandenburg, Alemanha, 17036
        • Research Site
      • Regensburg, Alemanha, 93053
        • Research Site
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Research Site
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Research Site
      • Würzburg, Alemanha, 97080
        • Research Site
  • Austrália
      • Adelaide, Austrália, 5000
        • Research Site
      • Albury, Austrália, 2640
        • Research Site
      • East Melbourne, Austrália, 3002
        • Research Site
      • Hurstville, Austrália, 2220
        • Research Site
      • Parramatta, Austrália, 2150
        • Research Site
      • Strathfield, Austrália, 2135
        • Research Site
      • Sydney, Austrália, 2000
        • Research Site
  • Coréia do Sul
      • Busan, Coréia do Sul, 49241
        • Research Site
      • Daegu, Coréia do Sul, 42415
        • Research Site
      • Incheon, Coréia do Sul, 22332
        • Research Site
      • Jinju, Coréia do Sul, 52727
        • Research Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 03082
        • Research Site
  • Eslováquia
      • Bratislava, Eslováquia, 811 08
        • Research Site
      • Žilina, Eslováquia, 012 07
        • Research Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Research Site
      • Barcelona, Espanha, 8025
        • Research Site
      • Barcelona, Espanha, 08022
        • Research Site
      • Bilbao, Espanha, 48006
        • Research Site
      • Córdoba, Espanha, 14012
        • Research Site
      • Majadahonda, Espanha, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Espanha, 31005
        • Research Site
      • Seville, Espanha, 41071
        • Research Site
      • Valencia, Espanha, 46014
        • Research Site
      • Valladolid, Espanha, 46012
        • Research Site
      • Zaragoza, Espanha, 50009
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
        • Research Site
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Research Site
      • Encino, California, Estados Unidos, 91436
        • Research Site
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93720
        • Research Site
      • Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
        • Research Site
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Research Site
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
        • Research Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95841
        • Research Site
      • San Mateo, California, Estados Unidos, 94401
        • Research Site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Research Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80909
        • Research Site
      • Longmont, Colorado, Estados Unidos, 80503
        • Research Site
    • Connecticut
      • Waterford, Connecticut, Estados Unidos, 06385
        • Research Site
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33761
        • Research Site
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33067
        • Research Site
      • Deerfield Beach, Florida, Estados Unidos, 33064
        • Research Site
      • Naples, Florida, Estados Unidos, 34103
        • Research Site
      • Palm Beach Gardens, Florida, Estados Unidos, 33418
        • Research Site
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33711
        • Research Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30909
        • Research Site
    • Indiana
      • New Albany, Indiana, Estados Unidos, 47150
        • Research Site
    • Iowa
      • West Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50266
        • Research Site
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Estados Unidos, 21740
        • Research Site
      • Rosedale, Maryland, Estados Unidos, 21237
        • Research Site
      • Towson, Maryland, Estados Unidos, 21204
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01107
        • Research Site
    • Mississippi
      • Southaven, Mississippi, Estados Unidos, 38671
        • Research Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
        • Research Site
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Estados Unidos, 07666
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Estados Unidos, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Kingston, Pennsylvania, Estados Unidos, 18704
        • Research Site
      • Monroeville, Pennsylvania, Estados Unidos, 15146
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-2640
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Research Site
      • Ladson, South Carolina, Estados Unidos, 29456
        • Research Site
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Estados Unidos, 57701
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78750
        • Research Site
      • Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
        • Research Site
      • Conroe, Texas, Estados Unidos, 77384
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
        • Research Site
      • Southlake, Texas, Estados Unidos, 76092
        • Research Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, Estados Unidos, 24502
        • Research Site
  • França
      • Créteil, França, 94010
        • Research Site
      • Lyon, França, 69004
        • Research Site
      • Marseille, França, 13008
        • Research Site
      • Nantes, França, 44000
        • Research Site
      • Nice, França, 06000
        • Research Site
      • Paris, França, 75010
        • Research Site
      • Paris, França, 75019
        • Research Site
      • Paris, França, 75571
        • Research Site
      • Poitiers, França, 86021
        • Research Site
      • Strasbourg, França, 67091
        • Research Site
      • Écully, França, 69130
        • Research Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1133
        • Research Site
      • Pécs, Hungria, 7621
        • Research Site
  • Itália
      • Florence, Itália, 50134
        • Research Site
      • Genova, Itália, 16132
        • Research Site
      • Milan, Itália, 20122
        • Research Site
      • Milan, Itália, 20132
        • Research Site
      • Milan, Itália, 20157
        • Research Site
      • Naples, Itália, 80131
        • Research Site
      • Roma, Itália, 00168
        • Research Site
      • Roma, Itália, 00133
        • Research Site
  • Japão
      • Fukushima, Japão, 960-1295
        • Research Site
      • Kita-gun, Japão, 761-0793
        • Research Site
      • Osaka, Japão, 5458586
        • Research Site
  • Letônia
      • Riga, Letônia, LV1002
        • Research Site
      • Riga, Letônia, LV-1009
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS1 2LX
        • Research Site
      • Liverpool, Reino Unido, L69 3BX
        • Research Site
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Research Site
      • London, Reino Unido, GU16 7UJ
        • Research Site
      • London, Reino Unido, NW1 5QH
        • Research Site
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
        • Research Site
      • Southampton, Reino Unido, S016 6YD
        • Research Site
  • Tcheca
      • Pardubice, Tcheca, 530 02
        • Research Site
      • Prague, Tcheca, 150 00
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

60 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Vacinação para Neisseria meningitidis.
  • Capaz de dar consentimento informado assinado.
  • Apresentação de GA secundária a AMD em pelo menos 1 olho
  • Toda a lesão GA deve estar > 1 μm fora do centro da fóvea

Principais Critérios de Exclusão:

  • GA no olho do estudo devido a outra causa que não a DMRI.
  • Ter recebido anteriormente injeções intravítreas de fator de crescimento endotelial antivascular no olho do estudo para doença vascular intraocular.
  • Ter recebido anteriormente qualquer terapia com células-tronco/gene para qualquer condição oftalmológica em qualquer um dos olhos.
  • Participação anterior em estudos clínicos de intervenção para quaisquer indicações oftálmicas no olho do estudo, independentemente da via de administração nos últimos 3 meses ou 5 meias-vidas do produto experimental (o que for mais longo).
  • Presença de doenças oculares ativas no olho do estudo que, na opinião do investigador, comprometa ou confunda a função visual ou interfira nas avaliações do estudo.
  • Deficiência de complemento conhecida ou suspeita.
  • Histórico ou presença de qualquer condição médica ou psicológica que, na opinião do Pesquisador Principal, tornaria o paciente inadequado para o estudo.
  • Hipersensibilidade à fluoresceína sódica para injeção, ao medicamento experimental (danicopan) ou a qualquer um de seus excipientes.

Observação: critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados, de acordo com o protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Danicopan: 100 mg
Os participantes receberão danicopan 100 mg duas vezes durante o período de tratamento mascarado. Assim que a dose ideal for identificada, os participantes que tiverem pelo menos 52 semanas de tratamento serão transferidos para a dose ideal para o restante do estudo.
Medicamento: Danicopan
Comprimido oral.
Outros nomes:
  • ALXN2040
Experimental: Danicopan: 200 mg
Os participantes receberão danicopan 200 mg duas vezes durante o período de tratamento mascarado. Assim que a dose ideal for identificada, os participantes que tiverem pelo menos 52 semanas de tratamento serão transferidos para a dose ideal para o restante do estudo.
Medicamento: Danicopan
Comprimido oral.
Outros nomes:
  • ALXN2040
Experimental: Danicopan: 400 mg
Os participantes receberão danicopan 400 mg qd durante o período de tratamento mascarado. Assim que a dose ideal for identificada, os participantes que tiverem pelo menos 52 semanas de tratamento serão transferidos para a dose ideal para o restante do estudo.
Medicamento: Danicopan
Comprimido oral.
Outros nomes:
  • ALXN2040
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo correspondente e serão randomizados novamente para um dos grupos de tratamento ativo na Semana 52, ou para a dose ideal, se já identificada.
Medicamento: Danicopan
Comprimido oral.
Outros nomes:
  • ALXN2040
Medicamento: Placebo
Comprimido oral.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de mudança da linha de base para a semana 52 na raiz quadrada (SQRT) da área de lesão total da atrofia geográfica (GA) no olho de estudo, conforme medido pela autofluorescência do fundo (FAF)
Prazo: Linha de base, semana 52
A FAF fornece imagens retinianas de alto contraste particularmente valiosas para a detecção de áreas atróficas. As imagens FAF do olho de estudo foram levadas e enviadas para o centro de leitura para medição total da área de lesão GA. A área total da lesão GA (milímetro quadrado [mm^2]) foi transformado em SQRT (milímetro [mm]). Maior área afetada significa um resultado pior do que a área menor afetada. A taxa de mudança da linha de base (mm/ano) para cada grupo de tratamento foi estimada com base nos coeficientes do tempo e na interação do tempo e tratamento dos modelos mistos para medidas repetidas (MMRM). A análise MMRM incluiu a alteração da linha de base na visita pós-base na área de lesão SQRT GA como variável dependente.
Linha de base, semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança de linha de base para semana 104 no SQRT da área total da lesão GA no olho de estudo, conforme medido por FAF
Prazo: BASELE, semana 104
A FAF fornece imagens retinianas de alto contraste particularmente valiosas para a detecção de áreas atróficas. As imagens FAF do olho de estudo foram levadas e enviadas para o centro de leitura para medição total da área de lesão GA. A área total da lesão GA (mm^2) foi transformada em SQRT (MM). Maior área afetada significa um resultado pior do que a área menor afetada.
BASELE, semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 na área total da lesão GA no olho de estudo, conforme medido por FAF
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A FAF fornece imagens retinianas de alto contraste particularmente valiosas para a detecção de áreas atróficas. As imagens FAF do olho de estudo foram tomadas e enviadas para a medição do Centro de Reading para a Medição da Área de Lesão Ga total (mm^2). Maior área afetada significa um resultado pior do que a área menor afetada.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 na porcentagem de atenuação total macular da zona elipsóide (EZ) no olho do estudo, no olho do sujeito e nos dois olhos combinados como medidos pela tomografia de coerência óptica do domínio espectral (SD-OCT)
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A perda de fotorreceptores foi avaliada medindo a porcentagem de atenuação total macular da EZ usando SD-OCT. A EZ foi considerada formada principalmente por mitocôndrias dentro da camada elipsóide da porção externa dos segmentos internos dos fotorreceptores. No SD-OCT, as diminuições na integridade e intensidade da EZ foram correlacionadas com a redução dos fotorreceptores de cone e a sensibilidade da retina em doenças degenerativas da retina. Menor aumento na porcentagem significa um melhor resultado. Maior aumento na porcentagem significa um resultado pior.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 em porcentagem de atenuação parcial macular ez no olho do estudo, o olho e ambos os olhos combinados conforme medido por SD-OCT
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A degradação do fotorreceptor foi avaliada medindo a porcentagem de atenuação parcial do EZ macular usando SD-OCT. A EZ foi considerada formada principalmente por mitocôndrias dentro da camada elipsóide da porção externa dos segmentos internos dos fotorreceptores. No SD-OCT, as diminuições na integridade e intensidade da EZ foram correlacionadas com a redução dos fotorreceptores de cone e a sensibilidade da retina em doenças degenerativas da retina. Menor aumento na porcentagem significa um melhor resultado. Maior aumento na porcentagem significa um resultado pior.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 na camada nuclear externa (ONL) - epitélio do pigmento da retina (EPR) médio de espessura do subcampo central 1 mm no olho do estudo, o olho e os dois olhos combinados conforme medido por SD -OCT
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A espessura do subcampo central de 1 mm do ONL - RPE refere -se à espessura média das camadas da retina entre o ONL e o RPE medidas dentro de um raio de 1 mm do centro foveal (o ponto central da retina).
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 em OnL-Rpe Macular Central Macular 2 mm Espessura do subcampo no olho de estudo, o olho do sujeito e os dois olhos combinados como medidos por SD-Oct
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A espessura do subcampo de 2 mm do Macular Central OnL - RPE refere -se à espessura da retina na parte central da mácula, especificamente dentro de um raio de 2 mm.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 na zona elipsóide (EZ) - (RPE) volume macular no olho de estudo, no olho do sujeito e nos dois olhos combinados conforme medido por sd -outor
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
O volume macular EZ -RPE refere -se ao volume do tecido da retina entre o EZ e o EPR, especificamente dentro da região macular. Alterações no volume EZ-RPE indicam a presença ou progressão de doenças que afetam a retina externa.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 em EZ-RPE média de espessura do subcampo central de 1 mm no olho de estudo, o olho do companheiro e os dois olhos combinados como medidos por SD-Oct
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A espessura do subcampo 1 mM de 1 mM de EZ - RPE é uma medição da espessura da zona elipsóide, uma camada dentro da retina, na região central de 1 mm. Alterações na espessura do EZ-RPE indicam danos ou disfunção dentro dos fotorreceptores, que estão associados a várias doenças oculares, como a AMD.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 em EZ-RPE média macular central de 2 mm de espessura no olho de estudo, o olho do companheiro e os dois olhos combinados como medidos por SD-Oct
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A medição de espessura do Macular Central Macular Central médio de EZ - reflete a distância entre a borda externa da EZ e a borda interna da camada de EPR, normalmente dentro de uma área central de 2 mm. A diminuição da espessura do EZ-RPE é um indicador precoce de doença, como na AMD seca, onde um afinamento ou perda de EZ é uma marca registrada. Alterações na espessura do EZ-RPE são usadas para monitorar a resposta do tratamento em condições como a AMD.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 na porcentagem de 1 mm de 1 mm de atenuação total ez no olho do estudo, no olho e nos dois olhos combinados conforme medido por sd-oct
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A porcentagem de atenuação total da EZ no subcampo central de 1 mm é relatada.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 em porcentagem de 1 mm de 1 mm de atenuação parcial do Subfield EZ no olho do estudo, o companheiro e os dois olhos combinados como medidos por SD-OCT
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A porcentagem de atenuação parcial da EZ no subcampo central de 1 mm é relatada.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 na porcentagem de Macular Central 2 mm Subfield EZ Atenuação total no olho de estudo, o companheiro e os dois olhos combinados como medidos por SD-Oct
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A porcentagem de atenuação total da EZ no subcampo central de 2 mm é relatada.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 na porcentagem de atenuação parcial do subcampo Macular Central Macular 2 mm no olho do estudo, no olho e nos dois olhos combinados como medidos por sd-oit
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A porcentagem de atenuação parcial da EZ no subcampo central de 2 mm é relatada.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 em sub-RPE Central 1 mm subcampo espessura no olho de estudo, companheiro e os dois olhos combinados conforme medido por SD-OCT
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
As medidas de compartimento de sub-RPE refletem a carga da doença entre o EPR e a membrana de Bruch. A espessura média central de 1 mm sub-RPE refere-se à espessura média da retina dentro de uma área circular de 1 mm de diâmetro centrada ao redor da fóvea (a parte central da retina).
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 no sub-RPE Central Macular 2 mm subcampo espessura no olho de estudo, companheiro olho e os dois olhos combinados como medidos por SD-OCT
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
As medidas de compartimento de sub-RPE refletem a carga da doença entre o EPR e a membrana de Bruch. A espessura do subcampo do subcampo Macular Central Sub-RPE refere-se à espessura da retina dentro de um raio de 2 mm na parte central da mácula.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 em volume panmacular de sub-RPE no olho de estudo, companheiro e os dois olhos combinados conforme medido por sd-ouitão
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
As medidas de compartimento de sub-RPE refletem a carga da doença entre o EPR e a membrana de Bruch. O volume panmacular do sub-RPE refere-se ao volume total de fluido ou espaço localizado embaixo do EPR em toda a mácula (a parte central da retina).
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 em porcentagem de atenuação de EPR total macular no olho de estudo, companheiro e os dois olhos combinados conforme medido por sd-ouitão
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A atenuação total do EPR macular refere -se ao grau de afinamento ou perda do EPR na mácula, a parte central da retina responsável por visão nítida e detalhada. Isso foi medido como uma porcentagem da área macular afetada.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 na porcentagem de 1 mm de atenuação total do Subfield Rpe.
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A porcentagem de atenuação total do EPR no subcampo central de 1 mm é relatada.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 na porcentagem de atenuação total do Subfield Macular Central Macular 2 mm no olho de estudo, companheiro e os dois olhos combinados conforme medido por SD-OCT
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
É relatada a porcentagem de atenuação total do EPR no subcampo central macular de 2 mm.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 em pontuações monoculares de acuidade visual corrigida (BCVA) no olho de estudo, conforme avaliado pelo gráfico de Estudo de Retinopatia Diabética (ETDRS) do tratamento precoce (ETDRS)
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
Os gráficos do ETDRS apresentam uma série de cinco letras de igual dificuldade em cada linha, com espaçamento padronizado entre letras e linhas; Há um total de 14 linhas (70 letras), com o tamanho da letra aumentando ainda mais geometricamente e equivalente em todas as linhas por um fator de 1,2589 (ou 0,1 unidade de log), subindo o gráfico. Pontuação mínima de zero, pontuação máxima de 100. Mudança da linha de base: uma pontuação mais negativa é um resultado pior, uma pontuação mais positiva é um melhor resultado. Uma pontuação mais baixa significa que menos letras foram lidas corretamente (resultado pior) e uma pontuação mais alta significa que mais letras foram lidas corretamente (melhor resultado).
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 em pontuações monoculares de acuidade visual de baixa luminância (LLVA) no olho de estudo avaliado pelo gráfico do ETDRS
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
O LLVA foi medido colocando um filtro de densidade neutra de 2,0 unidades unidades sobre a frente de cada olho e fazendo com que o participante leia o gráfico de ETDRS normalmente iluminado. A LLVA foi relatada como número de letras lidas corretamente pelo participante usando a escala ETDRS (variando de 0 a 100 letras). Quanto menor o número de letras lidas corretamente no gráfico ocular, pior a visão (ou VA). Um aumento no número de letras lidas corretamente significa que a visão melhorou. Mudança da linha de base: uma pontuação negativa indica declínio na LLVA.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 com déficit de baixa luminância (LLD) (BCVA-llva) no olho de estudo
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
A pontuação do LLD foi calculada como a diferença entre as pontuações BCVA e LLVA (BCVA-LLVA). BCVA e LLVA foram relatados como o número de letras lidas corretamente pelo participante usando a escala ETDRS (variando de 0 a 100 letras). Quanto menor o número de letras lidas corretamente no gráfico ocular, pior a visão. O LLD é uma medida de comprometimento da acuidade visual em condições de baixa luz. Uma pontuação LLD mais alta indica uma diferença maior entre a visão na luz brilhante e fraca, sugerindo uma perda mais significativa da função visual em configurações de baixa luminância.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 em velocidades monoculares de leitura no olho de estudo, conforme avaliado por gráficos de acuidade de Teste de Lernificação para Minnesota (MNREAD) ou gráficos de leitura de Radner
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
Os cartões de acuidade do MNREAD eram cartões de leitura de leitão de texto contínuo adequados para medir a acuidade de leitura e a velocidade de leitura dos participantes normais e de baixa visão. Os cartões de acuidade MNRead consistiam em frases simples e simples com números iguais de caracteres. Um cronômetro foi usado para registrar o tempo para um décimo de segundo. As frases que não puderam ser lidas ou não foram tentadas devido à visão devem ser registradas como 0 por tempo e 10 para erros. Os cartões de leitura Radner eram adequados para medir a velocidade de leitura, ler a acuidade visual e o tamanho crítico da impressão. O teste de leitura foi interrompido quando o tempo de leitura foi superior a 20 segundos ou quando o participante estava cometendo erros graves. Uma mudança negativa da linha de base indica uma diminuição na velocidade de leitura monocular; pior doenças.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Mudança da linha de base para a semana 52 e a semana 104 no National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) Pontuações compostas
Prazo: Linha de base, semana 52 e semana 104
O instrumento NEI VFQ-25 mede as dimensões do estado de saúde autorreferido por visão de indivíduos com condições oculares crônicas. O NEI VFQ-25 consiste em 11 domínios relacionados à visão: classificação global da visão, dificuldade com atividades próximas da visão, dificuldade com atividades de visão a distância, limitações na função social relacionadas à visão, limitações de papéis, dependência de outras pessoas devido à visão, sintomas de saúde mental devido à visão, dificuldades de condução, limitações com visão periférica e cor e dor ocular. O NEI VFQ-25 também inclui um único item que mede a saúde geral. Uma pontuação composta calcula a média dos domínios relacionados à visão e varia de 0 (pior) a 100 (melhor). Uma pontuação mais alta representa um melhor funcionamento. Uma mudança negativa da linha de base indica uma diminuição no funcionamento visual; pior doenças.
Linha de base, semana 52 e semana 104
Concentração plasmática de Danicopan
Prazo: Dia 1 e semana 52
Todos os valores abaixo do limite de quantificação (<0,1 nanogramas [ng]/mililiter [ml]) foram definidos como 0 para o cálculo das estatísticas resumidas.
Dia 1 e semana 52
Mudança da linha de base na atividade alternativa de soro ex vivo (AP)
Prazo: Semana 52 (pré-dose, 2 horas após a dose)
A atividade funcional sérica do AP foi medida pelo método de imunoensaio funcional do Wieslab.
Semana 52 (pré-dose, 2 horas após a dose)
Mudança da linha de base no fragmento plasmático BB da concentração do fator B (BB) do complemento
Prazo: Linha de base, semana 52 (pré-dose)
Linha de base, semana 52 (pré-dose)
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES), eventos adversos graves (SAEs) e eventos que levam à descontinuação do medicamento do estudo durante todo o estudo
Prazo: Dia 1 a semana 108
Um evento adverso (EA) foi como qualquer ocorrência médica desagradável associada ao uso de um medicamento em humanos, seja considerado ou não relacionado a drogas. An SAE was an AE that met at least 1 of the following criteria: resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization for the AE, resulted in persistent or significant disability/incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, congenital anomaly/birth defect (in the child of a participant who was exposed to the study drug), or an important medical event ou reação. Um TEAE foi definido como qualquer EA que começou durante ou após a primeira dose de intervenção do estudo. Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (idiotas), independentemente da causalidade, está localizada na seção 'Eventos adversos relatados'.
Dia 1 a semana 108

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Publicações e links úteis

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Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de agosto de 2021

Conclusão Primária (Real)

5 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Real)

21 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de agosto de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

25 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

5 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de agosto de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALXN2040-GA-201
  • 2021-001198-22 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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