Un estudio de Danicopan en participantes con atrofia geográfica secundaria a degeneración macular relacionada con la edad
15 de agosto de 2025 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de fase 2, doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de rango de dosis de danicopan (ALXN2040) en pacientes con atrofia geográfica (GA) secundaria a degeneración macular relacionada con la edad (AMD)
Este es un estudio de búsqueda de dosis diseñado para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de danicopan en participantes con GA secundaria a AMD.
El estudio consta de un período de selección de hasta 6 semanas, un período de tratamiento enmascarado de 104 semanas, seguido de un seguimiento de 30 días después de la última dosis.
Este estudio tendrá 4 brazos de tratamiento: 100 miligramos (mg) dos veces al día (bid), 200 mg bid, 400 mg una vez al día (qd) y placebo correspondiente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
365
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 12203
- Research Site
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Bonn, Alemania, 53127
- Research Site
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Düsseldorf, Alemania, 40225
- Research Site
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Freiburg im Breisgau, Alemania, 79106
- Research Site
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Göttingen, Alemania, 37075
- Research Site
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Hanover, Alemania, 30625
- Research Site
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Research Site
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Mainz A. Rhein, Alemania, 55131
- Research Site
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Marburg, Alemania, 35043
- Research Site
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München, Alemania, 81675
- Research Site
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Münster, Alemania, 48149
- Research Site
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Münster, Alemania, 48145
- Research Site
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Neubrandenburg, Alemania, 17036
- Research Site
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Regensburg, Alemania, 93053
- Research Site
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Tübingen, Alemania, 72076
- Research Site
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Ulm, Alemania, 89081
- Research Site
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Würzburg, Alemania, 97080
- Research Site
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Adelaide, Australia, 5000
- Research Site
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Albury, Australia, 2640
- Research Site
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East Melbourne, Australia, 3002
- Research Site
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Hurstville, Australia, 2220
- Research Site
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Parramatta, Australia, 2150
- Research Site
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Strathfield, Australia, 2135
- Research Site
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Sydney, Australia, 2000
- Research Site
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Pardubice, Chequia, 530 02
- Research Site
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Prague, Chequia, 150 00
- Research Site
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Busan, Corea del Sur, 49241
- Research Site
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Daegu, Corea del Sur, 42415
- Research Site
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Incheon, Corea del Sur, 22332
- Research Site
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Jinju, Corea del Sur, 52727
- Research Site
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Seoul, Corea del Sur, 06351
- Research Site
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Seoul, Corea del Sur, 03082
- Research Site
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Bratislava, Eslovaquia, 811 08
- Research Site
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Žilina, Eslovaquia, 012 07
- Research Site
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Barcelona, España, 08035
- Research Site
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Barcelona, España, 8025
- Research Site
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Barcelona, España, 08022
- Research Site
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Bilbao, España, 48006
- Research Site
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Córdoba, España, 14012
- Research Site
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Majadahonda, España, 28222
- Research Site
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Pamplona, España, 31005
- Research Site
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Seville, España, 41071
- Research Site
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Valencia, España, 46014
- Research Site
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Valladolid, España, 46012
- Research Site
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Zaragoza, España, 50009
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
- Research Site
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Research Site
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Encino, California, Estados Unidos, 91436
- Research Site
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Fresno, California, Estados Unidos, 93720
- Research Site
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Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
- Research Site
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Research Site
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Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
- Research Site
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95841
- Research Site
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San Mateo, California, Estados Unidos, 94401
- Research Site
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Research Site
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80909
- Research Site
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Longmont, Colorado, Estados Unidos, 80503
- Research Site
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Connecticut
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Waterford, Connecticut, Estados Unidos, 06385
- Research Site
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Florida
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Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33761
- Research Site
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Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33067
- Research Site
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Deerfield Beach, Florida, Estados Unidos, 33064
- Research Site
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Naples, Florida, Estados Unidos, 34103
- Research Site
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Palm Beach Gardens, Florida, Estados Unidos, 33418
- Research Site
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St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33711
- Research Site
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30909
- Research Site
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Indiana
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New Albany, Indiana, Estados Unidos, 47150
- Research Site
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Iowa
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West Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50266
- Research Site
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Maryland
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Hagerstown, Maryland, Estados Unidos, 21740
- Research Site
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Rosedale, Maryland, Estados Unidos, 21237
- Research Site
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Towson, Maryland, Estados Unidos, 21204
- Research Site
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Massachusetts
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Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01107
- Research Site
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Mississippi
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Southaven, Mississippi, Estados Unidos, 38671
- Research Site
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Nevada
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Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
- Research Site
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New Jersey
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Teaneck, New Jersey, Estados Unidos, 07666
- Research Site
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New York
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Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
- Research Site
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Springfield, Oregon, Estados Unidos, 97477
- Research Site
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Pennsylvania
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Kingston, Pennsylvania, Estados Unidos, 18704
- Research Site
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Monroeville, Pennsylvania, Estados Unidos, 15146
- Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-2640
- Research Site
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Research Site
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Ladson, South Carolina, Estados Unidos, 29456
- Research Site
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South Dakota
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Rapid City, South Dakota, Estados Unidos, 57701
- Research Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78750
- Research Site
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Research Site
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Conroe, Texas, Estados Unidos, 77384
- Research Site
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Research Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
- Research Site
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Southlake, Texas, Estados Unidos, 76092
- Research Site
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Research Site
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Lynchburg, Virginia, Estados Unidos, 24502
- Research Site
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Créteil, Francia, 94010
- Research Site
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Lyon, Francia, 69004
- Research Site
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Marseille, Francia, 13008
- Research Site
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Nantes, Francia, 44000
- Research Site
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Nice, Francia, 06000
- Research Site
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Paris, Francia, 75010
- Research Site
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Paris, Francia, 75019
- Research Site
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Paris, Francia, 75571
- Research Site
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Poitiers, Francia, 86021
- Research Site
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Strasbourg, Francia, 67091
- Research Site
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Écully, Francia, 69130
- Research Site
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Budapest, Hungría, 1133
- Research Site
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Pécs, Hungría, 7621
- Research Site
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Florence, Italia, 50134
- Research Site
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Genova, Italia, 16132
- Research Site
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Milan, Italia, 20122
- Research Site
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Milan, Italia, 20132
- Research Site
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Milan, Italia, 20157
- Research Site
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Naples, Italia, 80131
- Research Site
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Roma, Italia, 00168
- Research Site
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Roma, Italia, 00133
- Research Site
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Fukushima, Japón, 960-1295
- Research Site
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Kita-gun, Japón, 761-0793
- Research Site
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Osaka, Japón, 5458586
- Research Site
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Riga, Letonia, LV1002
- Research Site
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Riga, Letonia, LV-1009
- Research Site
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Bristol, Reino Unido, BS1 2LX
- Research Site
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Liverpool, Reino Unido, L69 3BX
- Research Site
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Research Site
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Research Site
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London, Reino Unido, GU16 7UJ
- Research Site
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London, Reino Unido, NW1 5QH
- Research Site
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
- Research Site
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Southampton, Reino Unido, S016 6YD
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
60 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Vacunación para Neisseria meningitidis.
- Capaz de dar consentimiento informado firmado.
- Presentación de AG secundaria a DMAE en al menos 1 ojo
- Toda la lesión GA debe ser > 1 μm fuera del centro foveal
Criterios clave de exclusión:
- AG en el ojo del estudio debido a una causa distinta a AMD.
- Haber recibido previamente inyecciones intravítreas de factor de crecimiento endotelial antivascular en el ojo del estudio por enfermedad vascular intraocular.
- Haber recibido previamente alguna terapia con células madre/génica para cualquier condición oftalmológica en cualquiera de los ojos.
- Participación previa en estudios clínicos de intervención para cualquier indicación oftálmica en el ojo del estudio, independientemente de la vía de administración, en los últimos 3 meses o 5 semividas del producto en investigación (lo que sea más largo).
- Presencia de enfermedades oculares activas en el ojo del estudio que, en opinión del investigador, comprometa o confunda la función visual o interfiera con las evaluaciones del estudio.
- Deficiencia del complemento conocida o sospechada.
- Antecedentes o presencia de cualquier condición médica o psicológica que, a juicio del Investigador Principal, haría al paciente inapropiado para el estudio.
- Hipersensibilidad a la fluoresceína sódica inyectable, al fármaco en investigación (danicopan) o a cualquiera de sus excipientes.
Nota: Es posible que se apliquen criterios de inclusión/exclusión adicionales, según el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Danicopán: 100 mg
Los participantes recibirán una oferta de 100 mg de danicopan durante el Período de tratamiento enmascarado.
Una vez que se identifique la dosis óptima, los participantes que tengan al menos 52 semanas de tratamiento cambiarán a la dosis óptima durante el resto del estudio.
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Tableta oral.
Otros nombres:
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Experimental: Danicopán: 200 mg
Los participantes recibirán una oferta de 200 mg de danicopan durante el Período de tratamiento enmascarado.
Una vez que se identifique la dosis óptima, los participantes que tengan al menos 52 semanas de tratamiento cambiarán a la dosis óptima durante el resto del estudio.
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Tableta oral.
Otros nombres:
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Experimental: Danicopán: 400 mg
Los participantes recibirán danicopan 400 mg una vez al día durante el Período de tratamiento enmascarado.
Una vez que se identifique la dosis óptima, los participantes que tengan al menos 52 semanas de tratamiento cambiarán a la dosis óptima durante el resto del estudio.
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Tableta oral.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán un placebo equivalente y se volverán a aleatorizar a uno de los grupos de tratamiento activo en la Semana 52, oa la dosis óptima, si ya se identificó.
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Tableta oral.
Otros nombres:
Tableta oral.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de cambio de la base de base a la semana 52 en la raíz cuadrada (SQRT) del área de lesión de atrofia geográfica total (GA) en el ojo de estudio medido por la autofluorescencia de fondo de fondo (FAF)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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FAF proporciona imágenes de retina de alto contraste particularmente valiosas para la detección de áreas atróficas.
Las imágenes de FAF del ojo de estudio se tomaron y se enviaron al Centro de lectura para la medición del área total de la lesión GA.
El área total de la lesión GA (milímetro cuadrado [mm^2]) se transformó en SQRT (milímetro [mm]).
Un área mayor afectada significa un mejor resultado que el área más pequeña afectada.
La tasa de cambio desde el inicio (mm/año) para cada grupo de tratamiento se estimó en función de los coeficientes para el tiempo y la interacción del tiempo y el tratamiento de los modelos mixtos para medidas repetidas (MMRM).
El análisis MMRM incluyó el cambio desde la línea de base en la visita posterior a la línea de base en el área de lesión SQRT GA como variable dependiente.
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Línea de base, semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio de la línea de base a la semana 104 en el SQRT del área total de la lesión GA en el ojo de estudio medido por FAF
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 104
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FAF proporciona imágenes de retina de alto contraste particularmente valiosas para la detección de áreas atróficas.
Las imágenes de FAF del ojo de estudio se tomaron y se enviaron al Centro de lectura para la medición del área total de la lesión GA.
El área total de la lesión GA (mm^2) se transformó en SQRT (mm).
Un área mayor afectada significa un mejor resultado que el área más pequeña afectada.
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Línea de base, semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el área total de la lesión GA en el ojo de estudio medido por FAF
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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FAF proporciona imágenes de retina de alto contraste particularmente valiosas para la detección de áreas atróficas.
Las imágenes de FAF del ojo de estudio se tomaron y se enviaron al Centro de lectura para la medición del área total de la lesión GA (MM^2).
Un área mayor afectada significa un mejor resultado que el área más pequeña afectada.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el porcentaje de atenuación total de la zona elipsoidea macular (EZ) en el ojo de estudio, el ojo de compañeros y ambos ojos combinados medidos por la tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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La pérdida de fotorreceptores se evaluó midiendo el porcentaje de atenuación total de EZ macular utilizando SD-OCT.
Se consideró que la EZ estaba formada principalmente por mitocondrias dentro de la capa elipsoide de la porción externa de los segmentos internos de los fotorreceptores.
En SD-OCT, las disminuciones en la integridad e intensidad de la EZ se han correlacionado con la reducción en los fotorreceptores de cono y la sensibilidad retiniana en enfermedades degenerativas retinianas.
Un aumento más bajo en el porcentaje significa un mejor resultado.
Un mayor aumento en el porcentaje significa un peor resultado.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el porcentaje de atenuación parcial de EZ macular en el ojo de estudio, el ojo de compañeros y ambos ojos combinados medidos por SD-OCT
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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La degradación del fotorreceptor se evaluó midiendo el porcentaje de atenuación parcial de EZ macular utilizando SD-OCT.
Se consideró que la EZ estaba formada principalmente por mitocondrias dentro de la capa elipsoide de la porción externa de los segmentos internos de los fotorreceptores.
En SD-OCT, las disminuciones en la integridad e intensidad de la EZ se han correlacionado con la reducción en los fotorreceptores de cono y la sensibilidad retiniana en enfermedades degenerativas retinianas.
Un aumento más bajo en el porcentaje significa un mejor resultado.
Un mayor aumento en el porcentaje significa un peor resultado.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en la capa nuclear externa (ONL) - Epitelio de pigmento retiniano (RPE) Medio de espesor del subcampo central en el ojo de estudio, el ojo de compañero y ambos ojos combinados por SD -OCT
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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El grosor del subcampo central medio de 1 mm de ONL - RPE se refiere al grosor promedio de las capas retinianas entre el ONL y el RPE medido dentro de un radio de 1 mm desde el centro foveal (el punto central de la retina).
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el espesor del subcampo Central Macular de ONL-RPE en el ojo de estudio, el ojo de compañero y ambos ojos combinados según SD-Oct
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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El grosor del subcampo Central Macular de 2 mm de ONL - RPE se refiere al grosor de la retina en la parte central de la mácula, específicamente dentro de un radio de 2 mm.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en la zona elipsoide (EZ) - (RPE) Volumen macular en el ojo de estudio, el ojo de compañeros y ambos ojos combinados según SD -Oct
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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El volumen macular EZ - RPE se refiere al volumen del tejido retiniano entre el EZ y el RPE, específicamente dentro de la región macular.
Los cambios en el volumen EZ-RPE indican la presencia o progresión de las enfermedades que afectan la retina externa.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el espesor del subcampo Central de 1 mm EZ-RPE en el ojo de estudio, el ojo de compañeros y ambos ojos combinados como medidos por SD-Oct
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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El espesor del subcampo central de 1 mm EZ - RPE es una medida del grosor de la zona elipsoide, una capa dentro de la retina, en la región central de 1 mm.
Los cambios en el grosor EZ-RPE indican daño o disfunción dentro de los fotorreceptores, que se asocia con varias enfermedades oculares como la AMD.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en EZ-RPE MECULAR CENTRAL 2 mm de espesor en el ojo de estudio, el ojo de compañeros y ambos ojos combinados según lo medido por SD-Oct.
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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La medición media de espesor de 2 mm de 2 mm EZ - RPE refleja la distancia entre el borde exterior del EZ y el borde interno de la capa RPE, típicamente dentro de un área central de 2 mm.
La disminución del grosor de EZ-RPE es un indicador temprano de la enfermedad, como en la AMD seca, donde un adelgazamiento o pérdida de la EZ es un sello distintivo.
Los cambios en el grosor de EZ-RPE se usan para monitorear la respuesta al tratamiento en condiciones como la AMD.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el porcentaje central de 1 mm subcampo EZ Atenuación total en el ojo de estudio, el ojo de compañeros y ambos ojos combinados medidos por SD-Oct
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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Se informa el porcentaje de atenuación total de la EZ en el subcampo central de 1 mm.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el porcentaje de Atenuación parcial de EZ Subcield EZ de 1 mm en el ojo de estudio, el ojo de compañeros y ambos ojos combinados según SD-Oct.
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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Se informa el porcentaje de atenuación parcial de la EZ en el subcampo central de 1 mm.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el porcentaje de subfield Central Macular 2 mm EZ Attenuación total en el ojo de estudio, el ojo de compañeros y ambos ojos combinados medidos por SD-Oct
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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Se informa el porcentaje de atenuación total de la EZ en el subcampo central de 2 mm macular.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el porcentaje de atenuación parcial de EZ Macular Central Macular 2 mm en el ojo de estudio, el ojo de compañeros y ambos ojos combinados medidos por SD-Oct
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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Se informa el porcentaje de atenuación parcial de la EZ en el subcampo central de 2 mm macular.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el espesor medio subcampo de 1 mm sub-RPE en el ojo de estudio, los ojos y ambos ojos combinados según SD-Oct
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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Las medidas del compartimento sub-RPE reflejan la carga de la enfermedad entre el RPE y la membrana de Bruch.
El grosor medio central de 1 mm sub-RPE se refiere al grosor promedio de la retina dentro de un área circular de 1 mm de diámetro centrada alrededor de la fóvea (la parte central de la retina).
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el espesor medio del subcampo Central Macular Sub-RPE 2 mm en el ojo de estudio, el ojo compañero y ambos ojos combinados medidos por SD-Oct
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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Las medidas del compartimento sub-RPE reflejan la carga de la enfermedad entre el RPE y la membrana de Bruch.
El grosor del subcampo Central Macular de 2 mm sub-RPE se refiere al grosor de la retina dentro de un radio de 2 mm en la parte central de la mácula.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el volumen de sub-RPE panmacular en el ojo de estudio, compañeros de ojos y ambos ojos combinados según SD-OCT
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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Las medidas del compartimento sub-RPE reflejan la carga de la enfermedad entre el RPE y la membrana de Bruch.
El volumen sub-RPE panmacular se refiere al volumen total de fluido o espacio ubicado debajo del RPE a través de toda la mácula (la parte central de la retina).
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el porcentaje de atenuación de RPE total macular en el ojo de estudio, compañeros de ojos y ambos ojos combinados según SD-OCT
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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La atenuación de RPE total macular se refiere al grado de adelgazamiento o pérdida del RPE en la mácula, la parte central de la retina responsable de la visión aguda y detallada.
Esto se midió como un porcentaje del área macular afectada.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el porcentaje de atenuación total de RPE de subcampo de 1 mm en el ojo de estudio, compañeros y ambos ojos combinados por SD-Oct
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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Se informa el porcentaje de atenuación total del RPE en el subcampo central de 1 mm.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en el porcentaje de atenuación total de RPE de subcampo de 2 mm en el ojo de estudio en el ojo de estudio, los ojos y ambos ojos combinados por SD-Oct
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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Se informa el porcentaje de atenuación total del RPE en el subcampo central de 2 mm macular.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en las puntuaciones monoculares de la agudeza visual con mejor corregir (BCVA) en el ojo del estudio evaluado por el gráfico del Estudio de Retinopatía Diabética (ETDRS) de tratamiento temprano (ETDR)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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Los gráficos de ETDRS presentan una serie de cinco letras de igual dificultad en cada fila, con espaciado estandarizado entre letras y filas; Hay un total de 14 líneas (70 letras), con un tamaño de letra que aumenta más geométricamente y de manera equivalente en cada línea en un factor de 1.2589 (o 0.1 unidad de registro), subiendo hacia arriba.
Puntuación mínima de cero, puntaje máximo de 100.
Cambio desde la línea de base: una puntuación más negativa es peor resultado, una puntuación más positiva es un mejor resultado.
Una puntuación más baja significa que se leyeron menos letras correctamente (peor resultado) y una puntuación más alta significa que se leyeron correctamente más letras (mejor resultado).
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en puntajes de agudeza visual de baja luminancia monocular (LLVA) en el ojo de estudio evaluado por la tabla de ETDRS
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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LLVA se midió colocando un filtro de densidad neutra de unidades de unidades de 2.0 log sobre la parte delantera de cada ojo y haciendo que el participante lea el gráfico ETDRS normalmente iluminado.
LLVA se informó como número de letras leídas correctamente por el participante utilizando la escala ETDRS (que varía de 0 a 100 letras).
Cuanto más bajo sea el número de letras que leen correctamente en la tabla ocular, peor será la visión (o VA).
Un aumento en el número de letras leídas correctamente significa que la visión ha mejorado.
Cambio desde la línea de base: una puntuación negativa indica una disminución en LLVA.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en puntaje de déficit de baja luminancia (LLD) (BCVA-LLVA) en el ojo de estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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La puntuación LLD se calculó como la diferencia entre las puntuaciones BCVA y LLVA (BCVA-LLVA).
BCVA y LLVA se informaron como el número de letras leídas correctamente por el participante utilizando la escala ETDRS (que varía de 0 a 100 letras).
Cuanto menor sea el número de letras que leen correctamente en la tabla de ojos, peor será la visión.
LLD es una medida del deterioro de la agudeza visual en condiciones de poca luz.
Una puntuación LLD más alta indica una mayor diferencia entre la visión en la luz brillante y tenue, lo que sugiere una pérdida más significativa de función visual en configuraciones de baja luminancia.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en velocidades de lectura monoculares en el ojo de estudio según lo evaluado por la prueba de lectura de baja visión de Minnesota (MNREAD) Gráficos de agudeza o cuadros de lectura de Radner
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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Las tarjetas de Acuity Mnread eran tarjetas de lectura de texto continuo adecuadas para medir la agudeza de lectura y la velocidad de lectura de los participantes normales y de baja visión.
Las tarjetas de acuidad mnread consistieron en oraciones simples y simples con un número igual de caracteres.
Se usó un cronómetro para registrar el tiempo en una décima de segundo.
Las oraciones que no se pudieron leer o no se intentaron debido a la visión deben registrarse como 0 para el tiempo y 10 por errores.
Las tarjetas de lectura de Radner eran adecuadas para medir la velocidad de lectura, la agudeza visual de lectura y el tamaño crítico de impresión.
La prueba de lectura se detuvo cuando el tiempo de lectura fue de más de 20 segundos o cuando el participante estaba cometiendo errores severos.
Un cambio negativo desde el inicio indica una disminución en la velocidad de lectura monocular; Enfermedades empeoramiento.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Cambio de la línea de base a la semana 52 y la semana 104 en National Eye Institute Visual Function Cuestionario (NEI VFQ-25) Puntuaciones compuestas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y semana 104
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El instrumento NEI VFQ-25 mide las dimensiones del estado de salud de la visión autoinformado de las personas con afecciones oculares crónicos.
El NEI VFQ-25 consta de 11 dominios relacionados con la visión: calificación de visión global, dificultad con actividades de visión cercana, dificultad con actividades de visión a distancia, limitaciones en la función social relacionadas con la visión, limitaciones de roles, dependencia de los demás debido a la visión, los síntomas de salud mental debido a la visión, las dificultades de conducción, las limitaciones con la visión periférica y el color y el dolor oval.
El NEI VFQ-25 también incluye un solo artículo que mide la salud general.
Un puntaje compuesto promedia los dominios relacionados con la visión y varía de 0 (peor) a 100 (mejor).
Una puntuación más alta representa un mejor funcionamiento.
Un cambio negativo desde el inicio indica una disminución en el funcionamiento visual; Enfermedades empeoramiento.
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Línea de base, semana 52 y semana 104
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Concentración plasmática de danicopano
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 52
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Todos los valores por debajo del límite de cuantificación (<0.1 nanogramos [ng]/mililitro [ml]) se establecieron en 0 para el cálculo de estadísticas sumarias.
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Día 1 y Semana 52
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Cambiar desde el inicio en la actividad de la ruta alternativa de suero ex vivo (AP)
Periodo de tiempo: Semana 52 (antes de la dosis, 2 horas después de la dosis)
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La actividad funcional AP sérica se midió mediante el método de inmunoensayo funcional de WIESLAB.
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Semana 52 (antes de la dosis, 2 horas después de la dosis)
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Cambio desde el inicio en el fragmento BB en plasma de la concentración del factor del complemento B (BB)
Periodo de tiempo: Basación, Semana 52 (antes de la dosis)
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Basación, Semana 52 (antes de la dosis)
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Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES), eventos adversos graves (SAE) y eventos que conducen a la interrupción del fármaco del estudio durante todo el estudio
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 108
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Un evento adverso (AE) fue como cualquier ocurrencia médica desagradable asociada con el uso de una droga en humanos, ya sea considerado o no relacionado con el medicamento.
Un SAE fue un AE que cumplió con al menos 1 de los siguientes criterios: resultó en la muerte, fue mortal, requerido hospitalización hospitalaria o prolongación de la hospitalización existente para el AE, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa (en el niño de un frase de la vida de los medios de vida. reacción.
Un TEAE se definió como cualquier AE que comenzó durante o después de la primera dosis de intervención de estudio.
Un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no serios), independientemente de la causalidad, se encuentra en la sección 'Eventos adversos informados'.
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Día 1 a la semana 108
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de agosto de 2021
Finalización primaria (Actual)
5 de julio de 2024
Finalización del estudio (Actual)
21 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de agosto de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de agosto de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
25 de agosto de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
5 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALXN2040-GA-201
- 2021-001198-22 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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