Een studie van Danicopan bij deelnemers met geografische atrofie secundair aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie
15 augustus 2025 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Een fase 2, dubbel gemaskeerd, placebogecontroleerd, dosisbereikonderzoek van Danicopan (ALXN2040) bij patiënten met geografische atrofie (GA) secundair aan leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD)
Dit is een dosisbepalingsonderzoek dat is ontworpen om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van danicopan te evalueren bij deelnemers met GA secundair aan AMD.
De studie bestaat uit een screeningperiode van maximaal 6 weken, een gemaskeerde behandelingsperiode van 104 weken, gevolgd door een follow-up van 30 dagen na de laatste dosis.
Deze studie zal 4 behandelingsarmen hebben: 100 milligram (mg) tweemaal daags (bid), 200 mg bid, 400 mg eenmaal daags (qd) en bijpassende placebo.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
365
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Adelaide, Australië, 5000
- Research Site
-
Albury, Australië, 2640
- Research Site
-
East Melbourne, Australië, 3002
- Research Site
-
Hurstville, Australië, 2220
- Research Site
-
Parramatta, Australië, 2150
- Research Site
-
Strathfield, Australië, 2135
- Research Site
-
Sydney, Australië, 2000
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 12203
- Research Site
-
Bonn, Duitsland, 53127
- Research Site
-
Düsseldorf, Duitsland, 40225
- Research Site
-
Freiburg im Breisgau, Duitsland, 79106
- Research Site
-
Göttingen, Duitsland, 37075
- Research Site
-
Hanover, Duitsland, 30625
- Research Site
-
Heidelberg, Duitsland, 69120
- Research Site
-
Mainz A. Rhein, Duitsland, 55131
- Research Site
-
Marburg, Duitsland, 35043
- Research Site
-
München, Duitsland, 81675
- Research Site
-
Münster, Duitsland, 48149
- Research Site
-
Münster, Duitsland, 48145
- Research Site
-
Neubrandenburg, Duitsland, 17036
- Research Site
-
Regensburg, Duitsland, 93053
- Research Site
-
Tübingen, Duitsland, 72076
- Research Site
-
Ulm, Duitsland, 89081
- Research Site
-
Würzburg, Duitsland, 97080
- Research Site
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrijk, 94010
- Research Site
-
Lyon, Frankrijk, 69004
- Research Site
-
Marseille, Frankrijk, 13008
- Research Site
-
Nantes, Frankrijk, 44000
- Research Site
-
Nice, Frankrijk, 06000
- Research Site
-
Paris, Frankrijk, 75010
- Research Site
-
Paris, Frankrijk, 75019
- Research Site
-
Paris, Frankrijk, 75571
- Research Site
-
Poitiers, Frankrijk, 86021
- Research Site
-
Strasbourg, Frankrijk, 67091
- Research Site
-
Écully, Frankrijk, 69130
- Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1133
- Research Site
-
Pécs, Hongarije, 7621
- Research Site
-
-
-
-
-
Florence, Italië, 50134
- Research Site
-
Genova, Italië, 16132
- Research Site
-
Milan, Italië, 20122
- Research Site
-
Milan, Italië, 20132
- Research Site
-
Milan, Italië, 20157
- Research Site
-
Naples, Italië, 80131
- Research Site
-
Roma, Italië, 00168
- Research Site
-
Roma, Italië, 00133
- Research Site
-
-
-
-
-
Fukushima, Japan, 960-1295
- Research Site
-
Kita-gun, Japan, 761-0793
- Research Site
-
Osaka, Japan, 5458586
- Research Site
-
-
-
-
-
Riga, Letland, LV1002
- Research Site
-
Riga, Letland, LV-1009
- Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slowakije, 811 08
- Research Site
-
Žilina, Slowakije, 012 07
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Research Site
-
Barcelona, Spanje, 8025
- Research Site
-
Barcelona, Spanje, 08022
- Research Site
-
Bilbao, Spanje, 48006
- Research Site
-
Córdoba, Spanje, 14012
- Research Site
-
Majadahonda, Spanje, 28222
- Research Site
-
Pamplona, Spanje, 31005
- Research Site
-
Seville, Spanje, 41071
- Research Site
-
Valencia, Spanje, 46014
- Research Site
-
Valladolid, Spanje, 46012
- Research Site
-
Zaragoza, Spanje, 50009
- Research Site
-
-
-
-
-
Pardubice, Tsjechië, 530 02
- Research Site
-
Prague, Tsjechië, 150 00
- Research Site
-
-
-
-
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS1 2LX
- Research Site
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L69 3BX
- Research Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- Research Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
- Research Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, GU16 7UJ
- Research Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW1 5QH
- Research Site
-
Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE7 7DN
- Research Site
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk, S016 6YD
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85020
- Research Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
- Research Site
-
Encino, California, Verenigde Staten, 91436
- Research Site
-
Fresno, California, Verenigde Staten, 93720
- Research Site
-
Fullerton, California, Verenigde Staten, 92835
- Research Site
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
- Research Site
-
Pasadena, California, Verenigde Staten, 91105
- Research Site
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95841
- Research Site
-
San Mateo, California, Verenigde Staten, 94401
- Research Site
-
Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
- Research Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80909
- Research Site
-
Longmont, Colorado, Verenigde Staten, 80503
- Research Site
-
-
Connecticut
-
Waterford, Connecticut, Verenigde Staten, 06385
- Research Site
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33761
- Research Site
-
Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33067
- Research Site
-
Deerfield Beach, Florida, Verenigde Staten, 33064
- Research Site
-
Naples, Florida, Verenigde Staten, 34103
- Research Site
-
Palm Beach Gardens, Florida, Verenigde Staten, 33418
- Research Site
-
St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33711
- Research Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30909
- Research Site
-
-
Indiana
-
New Albany, Indiana, Verenigde Staten, 47150
- Research Site
-
-
Iowa
-
West Des Moines, Iowa, Verenigde Staten, 50266
- Research Site
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Verenigde Staten, 21740
- Research Site
-
Rosedale, Maryland, Verenigde Staten, 21237
- Research Site
-
Towson, Maryland, Verenigde Staten, 21204
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01107
- Research Site
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Verenigde Staten, 38671
- Research Site
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89502
- Research Site
-
-
New Jersey
-
Teaneck, New Jersey, Verenigde Staten, 07666
- Research Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97225
- Research Site
-
Springfield, Oregon, Verenigde Staten, 97477
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Kingston, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18704
- Research Site
-
Monroeville, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15146
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-2640
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
- Research Site
-
Ladson, South Carolina, Verenigde Staten, 29456
- Research Site
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Verenigde Staten, 57701
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78750
- Research Site
-
Bellaire, Texas, Verenigde Staten, 77401
- Research Site
-
Conroe, Texas, Verenigde Staten, 77384
- Research Site
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
- Research Site
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78240
- Research Site
-
Southlake, Texas, Verenigde Staten, 76092
- Research Site
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
- Research Site
-
Lynchburg, Virginia, Verenigde Staten, 24502
- Research Site
-
-
-
-
-
Busan, Zuid -Korea, 49241
- Research Site
-
Daegu, Zuid -Korea, 42415
- Research Site
-
Incheon, Zuid -Korea, 22332
- Research Site
-
Jinju, Zuid -Korea, 52727
- Research Site
-
Seoul, Zuid -Korea, 06351
- Research Site
-
Seoul, Zuid -Korea, 03082
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
60 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Vaccinatie voor Neisseria meningitidis.
- In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.
- Presentatie van GA secundair aan AMD in ten minste 1 oog
- De gehele GA-laesie moet > 1 μm buiten het foveale centrum liggen
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- GA in het onderzoeksoog door een andere oorzaak dan AMD.
- Eerder intravitreale antivasculaire endotheliale groeifactorinjecties hebben gekregen in het onderzoeksoog voor intraoculaire vasculaire aandoeningen.
- eerder stamcel-/gentherapie hebben gekregen voor een oftalmologische aandoening in een van beide ogen.
- Eerdere deelname aan interventionele klinische onderzoeken voor oogheelkundige indicaties in het onderzoeksoog, ongeacht de toedieningsweg binnen de laatste 3 maanden of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksproduct (welke van de twee het langst is).
- Aanwezigheid van actieve oogziekten in het onderzoeksoog die naar de mening van de onderzoeker de visuele functie compromitteren of verwarren of de onderzoeksbeoordelingen verstoren.
- Bekend of vermoed complementdeficiëntie.
- Geschiedenis of aanwezigheid van een medische of psychologische aandoening die, naar de mening van de hoofdonderzoeker, de patiënt ongeschikt zou maken voor het onderzoek.
- Overgevoeligheid voor natriumfluoresceïne voor injectie, het onderzoeksgeneesmiddel (danicopan) of een van de hulpstoffen.
Let op: Per protocol kunnen aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Danicopan: 100 mg
Deelnemers ontvangen danicopan 100 mg tweemaal daags tijdens de gemaskeerde behandelingsperiode.
Zodra de optimale dosis is bepaald, worden deelnemers die ten minste 52 weken behandeling hebben gehad, overgezet op de optimale dosis voor de rest van het onderzoek.
|
Orale tablet.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Danicopan: 200 mg
Deelnemers ontvangen danicopan 200 mg tweemaal daags tijdens de gemaskeerde behandelingsperiode.
Zodra de optimale dosis is bepaald, worden deelnemers die ten minste 52 weken behandeling hebben gehad, overgezet op de optimale dosis voor de rest van het onderzoek.
|
Orale tablet.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Danicopan: 400 mg
Deelnemers krijgen danicopan 400 mg qd tijdens de gemaskeerde behandelingsperiode.
Zodra de optimale dosis is bepaald, worden deelnemers die ten minste 52 weken behandeling hebben gehad, overgezet op de optimale dosis voor de rest van het onderzoek.
|
Orale tablet.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen een bijpassende placebo en worden opnieuw gerandomiseerd naar een van de actieve behandelingsgroepen in week 52, of naar de optimale dosis, indien deze al is geïdentificeerd.
|
Orale tablet.
Andere namen:
Orale tablet.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Snelheid van verandering van basislijn naar week 52 in de vierkante wortel (SQRT) van het totale geografische atrofie (GA) laesiegebied in het onderzoeksoog zoals gemeten door Fundus Autofluorescentie (FAF)
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
FAF biedt retinale beelden met hoge contrast die bijzonder waardevol zijn voor de detectie van atrofische gebieden.
FAF -afbeeldingen van het onderzoeksoog werden genomen en naar het leescentrum gestuurd voor totale GA -laesiegebiedsmeting.
Het totale GA -laesiegebied (vierkante millimeter [mm^2]) werd omgezet in SQRT (millimeter [mm]).
Grotere aangetaste gebieden betekent een slechter resultaat dan het kleiner gebied.
De snelheid van verandering ten opzichte van de basislijn (mm/jaar) voor elke behandelingsgroep werd geschat op basis van de coëfficiënten voor tijd en de interactie van tijd en behandeling van de gemengde modellen voor herhaalde maatregelen (MMRM).
MMRM-analyse omvatte de verandering ten opzichte van de basislijn bij post-baseline bezoek in het SQRT GA-laesiegebied als afhankelijke variabele.
|
Basislijn, week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van basislijn naar week 104 in de SQRT van het totale GA -laesiegebied in het onderzoeksoog zoals gemeten door FAF
Tijdsspanne: Basislijn, week 104
|
FAF biedt retinale beelden met hoge contrast die bijzonder waardevol zijn voor de detectie van atrofische gebieden.
FAF -afbeeldingen van het onderzoeksoog werden genomen en naar het leescentrum gestuurd voor totale GA -laesiegebiedsmeting.
Het totale GA -laesiegebied (mm^2) werd omgezet in SQRT (mm).
Grotere aangetaste gebieden betekent een slechter resultaat dan het kleiner gebied.
|
Basislijn, week 104
|
|
Verandering van baseline naar week 52 en week 104 in het totale GA -laesiegebied in het onderzoeksoog zoals gemeten door FAF
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
FAF biedt retinale beelden met hoge contrast die bijzonder waardevol zijn voor de detectie van atrofische gebieden.
FAF -afbeeldingen van het onderzoeksoog werden genomen en naar het leescentrum gestuurd voor het totale GA -laesiegebied (mm^2) meting.
Grotere aangetaste gebieden betekent een slechter resultaat dan het kleiner gebied.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van baseline naar week 52 en week 104 in procent maculaire ellipsoïde zone (EZ) totale verzwakking in het studiegeoog, het collega-oog en beide ogen gecombineerd als gemeten door spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT)
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Fotoreceptorverlies werd beoordeeld door het percentage maculaire EZ totale verzwakking te meten met behulp van SD-OCT.
De EZ werd geacht voornamelijk te worden gevormd door mitochondria binnen de ellipsoïde -laag van het buitenste gedeelte van de binnensegmenten van de fotoreceptoren.
In SD-OCT zijn afname van de integriteit en intensiteit van de EZ gecorreleerd met de vermindering van kegelfotoreceptoren en retinale gevoeligheid bij degeneratieve ziekten van het netvlies.
Lagere toename van het percentage betekent een beter resultaat.
Hogere toename van het percentage betekent een slechter resultaat.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van baseline naar week 52 en week 104 in procent maculaire EZ gedeeltelijke verzwakking in het studiegeoog, het collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Fotoreceptorafbraak werd beoordeeld door het percentage maculaire EZ-gedeeltelijke verzwakking te meten met behulp van SD-OCT.
De EZ werd geacht voornamelijk te worden gevormd door mitochondria binnen de ellipsoïde -laag van het buitenste gedeelte van de binnensegmenten van de fotoreceptoren.
In SD-OCT zijn afname van de integriteit en intensiteit van de EZ gecorreleerd met de vermindering van kegelfotoreceptoren en retinale gevoeligheid bij degeneratieve ziekten van het netvlies.
Lagere toename van het percentage betekent een beter resultaat.
Hogere toename van het percentage betekent een slechter resultaat.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verander van baseline naar week 52 en week 104 in de buitenste nucleaire laag (ONL) - Retinal Pigment Epitheel (RPE) gemiddelde centrale 1 mm subvelddikte in het onderzoeksoog, het collega -oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD -OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
De ONL - RPE gemiddelde centrale 1 mm subvelddikte verwijst naar de gemiddelde dikte van de netvlieslagen tussen de ONL en RPE gemeten binnen een straal van 1 mm uit het foveale centrum (het centrale punt van het netvlies).
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van basislijn naar week 52 en week 104 in Onl-RPE gemiddelde centrale maculaire 2 mm subvelddikte in het studiegeoog, het collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
De ONL - RPE gemiddelde centrale maculaire 2 mm subvelddikte verwijst naar de dikte van het netvlies in het centrale deel van de macula, met name binnen een straal van 2 mm.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verander van baseline naar week 52 en week 104 in Ellipsoïde Zone (EZ) - (RPE) maculair volume in het onderzoeksoog, het collega -oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD -OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Het EZ - RPE -maculaire volume verwijst naar het volume van het retinale weefsel tussen de EZ en de RPE, specifiek binnen het maculaire gebied.
Veranderingen in EZ-RPE-volume geven de aanwezigheid of progressie van ziekten aan die het buitenste netvlies beïnvloeden.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van basislijn naar week 52 en week 104 in EZ-RPE gemiddelde centrale 1 mm subvelddikte in het studiegeoog, het collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
De EZ - RPE gemiddelde centrale 1 mm subvelddikte is een meting van de dikte van de ellipsoïde zone, een laag in het netvlies, in het centrale gebied van 1 mm.
Veranderingen in EZ-RPE-dikte duiden op schade of disfunctie binnen de fotoreceptoren, die geassocieerd is met verschillende oogziekten zoals AMD.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verander van baseline naar week 52 en week 104 in EZ-RPE gemiddelde centrale maculaire 2 mm dikte in het studiegeoog, het collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
De EZ - RPE -gemiddelde centrale maculaire 2 mm dikte -meting weerspiegelt de afstand tussen de buitenrand van de EZ en de binnenste rand van de RPE -laag, meestal binnen een centraal 2 mm gebied.
Verminderde EZ-RPE-dikte is een vroege indicator voor ziekte, zoals in droge AMD, waarbij een dunner wordend of verlies van de EZ een kenmerk is.
Veranderingen in EZ-RPE-dikte worden gebruikt om de behandelingsrespons te volgen in omstandigheden zoals AMD.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van baseline naar week 52 en week 104 in procent centrale 1 mm subveld EZ Totale verzwakking in het studiegeoog, het collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Het percentage van de totale verzwakking van het EZ in het centrale 1 mm -subveld wordt gerapporteerd.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van baseline naar week 52 en week 104 in procent centrale 1 mm subveld ez gedeeltelijke verzwakking in het studiegeoog, het collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Het percentage gedeeltelijke verzwakking van het EZ in het centrale 1 mm -subveld wordt gerapporteerd.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van baseline naar week 52 en week 104 in procent centrale maculaire 2 mm subveld EZ totale verzwakking in het studiegeoog, het collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Het percentage van de totale verzwakking van het EZ in het centrale maculaire 2 mm -subveld wordt gerapporteerd.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van baseline naar week 52 en week 104 in procent centrale maculaire 2 mm subveld EZ gedeeltelijke verzwakking in het studiegeoog, het collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Het percentage gedeeltelijke verzwakking van het EZ in het centrale maculaire 2 mm -subveld wordt gerapporteerd.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verander van baseline naar week 52 en week 104 in sub-rpe centrale 1 mm subveld gemiddelde dikte in het studiegeoog, collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Sub-RPE-compartimenten weerspiegelen de ziektelast tussen de RPE en het membraan van Bruch.
De Sub-RPE centrale gemiddelde van 1 mm verwijst naar de gemiddelde dikte van het netvlies binnen een cirkelvormig gebied van 1 mm diameter gecentreerd rond de fovea (het centrale deel van het netvlies).
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verander van basislijn naar week 52 en week 104 in Sub-RPE Central Macular 2 mm Subveld gemiddelde dikte in het studiegeoog, collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Sub-RPE-compartimenten weerspiegelen de ziektelast tussen de RPE en het membraan van Bruch.
De sub-RPE centrale maculaire 2 mm subvelddikte verwijst naar de dikte van het netvlies binnen een straal van 2 mm in het centrale deel van de macula.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van basislijn naar week 52 en week 104 in panmaculair sub-RPE-volume in het onderzoeksoog, collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Sub-RPE-compartimenten weerspiegelen de ziektelast tussen de RPE en het membraan van Bruch.
Het panmaculaire sub-RPE-volume verwijst naar het totale volume vloeistof of ruimte die zich onder de RPE bevindt over de gehele macula (het centrale deel van het netvlies).
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van baseline naar week 52 en week 104 in procent maculaire totale RPE-verzwakking in het studiegeoog, collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Maculaire totale RPE -verzwakking verwijst naar de mate van dunner worden of verlies van de RPE in de macula, het centrale deel van het netvlies dat verantwoordelijk is voor een scherpe, gedetailleerde visie.
Dit werd gemeten als een percentage van het aangetaste maculaire gebied.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van baseline naar week 52 en week 104 in procent centrale 1 mm subveld totale RPE-verzwakking in het studiegeoog, collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Het percentage van de totale verzwakking van de RPE in het centrale 1 mm -subveld wordt gerapporteerd.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van basislijn naar week 52 en week 104 in procent centrale maculaire 2 mm subveld totale RPE-verzwakking in het studiegeoog, collega-oog en beide ogen gecombineerd zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Het percentage van de totale verzwakking van de RPE in het centrale maculaire 2 mm -subveld wordt gerapporteerd.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van basislijn naar week 52 en week 104 in monoculaire best gecorrigeerde visuele scherpte (BCVA) scores in het onderzoeksoog zoals beoordeeld door de vroege behandelingsdiabetische retinopathiestudie (ETDRS)
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
ETDRS -grafieken presenteren een reeks van vijf letters van gelijke moeilijkheid op elke rij, met gestandaardiseerde afstand tussen letters en rijen; Er is in totaal 14 regels (70 letters), waarbij de lettergrootte verder geometrisch en gelijkwaardig in elke regel toeneemt met een factor 1,2589 (of 0,1 log -eenheid), die de grafiek omhoog gaat.
Minimale score van nul, maximale score van 100.
Verandering van de basislijn: een meer negatieve score is een slechter resultaat, een positievere score is een beter resultaat.
Een lagere score betekent dat minder letters correct werden gelezen (slechtere uitkomst) en een hogere score betekent dat meer letters correct werden gelezen (beter resultaat).
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van baseline naar week 52 en week 104 in monoculaire lage luminantie visie -scherpte (LLVA) scores in het onderzoeksoog zoals beoordeeld door de ETDRS -kaart
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
LLVA werd gemeten door een 2,0-log-eenheid neutrale dichtheidsfilter over de voorkant van elk oog te plaatsen en de deelnemer de normaal verlichte ETDRS-grafiek te laten lezen.
LLVA werd gerapporteerd als het aantal letters dat correct werd gelezen door de deelnemer met behulp van de ETDRS -schaal (variërend van 0 tot 100 letters).
Hoe lager het aantal letters correct wordt gelezen op de oogdiagram, hoe erger het visioen (of VA).
Een toename van het aantal letters dat correct wordt gelezen, betekent dat de visie is verbeterd.
Verandering van de basislijn: een negatieve score duidt op afname in LLVA.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verandering van basislijn naar week 52 en week 104 in lage luminantie tekort (LLD) (BCVA-llva) score in het onderzoeksoog
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
LLD-score werd berekend als het verschil tussen BCVA en LLVA (BCVA-LLVA) scores.
BCVA en LLVA werden gerapporteerd als het aantal letters dat correct werd gelezen door de deelnemer met behulp van de ETDRS -schaal (variërend van 0 tot 100 letters).
Hoe lager het aantal letters correct wordt gelezen op de oogdiagram, hoe erger het zicht.
LLD is een maat voor een beperking van de gezichtsscherpte in omstandigheden met weinig licht.
Een hogere LLD-score duidt op een groter verschil tussen zicht in helder en zwak licht, wat suggereert dat een belangrijker verlies van visuele functie in instellingen met lage luminantie.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verander van baseline naar week 52 en week 104 in monoculaire leessnelheden in het onderzoeksoog zoals beoordeeld door Minnesota Low Vision Reading Test (MNREAD) Acuity Charts of Radner -leesgrafieken
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
Mnread-scherpte-kaarten waren kaarten met continue tekst die geschikt zijn voor het meten van de leesaciteit en leessnelheid van normale en low-vision-deelnemers.
De Mnread -scherpte kaarten bestonden uit enkele, eenvoudige zinnen met gelijk aantal tekens.
Een stopwatch werd gebruikt om tijd te registreren tot een tiende van een seconde.
Zinnen die niet konden worden gelezen of niet werden geprobeerd vanwege visie, moeten worden opgenomen als 0 voor tijd en 10 voor fouten.
De Radner -leeskaarten waren geschikt voor het meten van de leessnelheid, het lezen van gezichtsscherpte en kritieke afdrukmaat.
De leestest werd gestopt toen de leestijd langer was dan 20 seconden of wanneer de deelnemer ernstige fouten maakte.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van de monoculaire leessnelheid; Ziekte verergering.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Verander van baseline naar week 52 en week 104 in National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) composietscores
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en week 104
|
De NEI VFQ-25-instrument meet afmetingen van zelfgerapporteerde visie-gerichte gezondheidsstatus van personen met chronische oogaandoeningen.
De NEI VFQ-25 bestaat uit 11 visie-gerelateerde domeinen: wereldwijde visie-rating, moeilijkheid met bijna visieactiviteiten, problemen met activiteiten op afstand, beperkingen in de sociale functie gerelateerd aan visie, rolbeperkingen, afhankelijkheid van anderen als gevolg van visie, geestelijke gezondheidssymptomen als gevolg van visie, rijmoeilijkheden, beperkingen met perifere en kleurafdeling en oculaire pijn.
De NEI VFQ-25 bevat ook een enkel item dat de algemene gezondheid meet.
Een samengestelde score is gemiddeld de visie -gerelateerde domeinen en varieert van 0 (erger) tot 100 (het beste).
Een hogere score vertegenwoordigt beter functioneren.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van het visuele functioneren; Ziekte verergering.
|
Baseline, week 52 en week 104
|
|
Plasmaconcentratie van Danicopan
Tijdsspanne: Dag 1 en week 52
|
Alle waarden onder de kwantificatielimiet (<0,1 nanogrammen [NG]/milliliter [ML]) werden ingesteld op 0 voor de berekening van samenvattende statistieken.
|
Dag 1 en week 52
|
|
Verander van de basislijn in ex vivo serum alternatieve pathway (AP) activiteit
Tijdsspanne: Week 52 (pre-dosis, 2 uur na de dosis)
|
Serum AP functionele activiteit werd gemeten met de WiesLab -functionele immunoassay -methode.
|
Week 52 (pre-dosis, 2 uur na de dosis)
|
|
Verandering van de basislijn in plasma BB -fragment van complementfactor B (BB) concentratie
Tijdsspanne: Baseline, week 52 (pre-dosis)
|
Baseline, week 52 (pre-dosis)
|
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS), ernstige bijwerkingen (SAE's) en gebeurtenissen die leiden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel gedurende de studie
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 108
|
Een bijwerkingen (AE) was als elke ongewenste medische gebeurtenis die verband houdt met het gebruik van een medicijn bij mensen, ongeacht of ze als drugsgerelateerd zijn als al dan niet.
Een SAE was een AE die voldoet aan ten minste 1 van de volgende criteria: resulteerde in de dood, was levensbedreigend, vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van de bestaande ziekenhuisopname voor de AE, resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/incapaciteit of substantiële verstoring van het vermogen om normaal leven te worden uitgevoerd, een constructie van het levende leven, een geboortedefect/geboortedefect.
Een teae werd gedefinieerd als elke AE die begon tijdens of na de eerste dosis onderzoeksinterventie.
Een samenvatting van alle ernstige bijwerkingen en andere bijwerkingen (niet -serieus), ongeacht de causaliteit, bevindt zich in het gedeelte 'gerapporteerde bijwerkingen'.
|
Dag 1 tot en met week 108
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 augustus 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
5 juli 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
21 januari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 augustus 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 augustus 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 augustus 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
5 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 augustus 2025
Laatst geverifieerd
1 augustus 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALXN2040-GA-201
- 2021-001198-22 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .